Motor-punktstimulering for kondisjonering av diafragma hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Hensikten med denne studien er å demonstrere sikkerheten og effektiviteten til NeuRX RA/4 diafragmastimuleringsstimulering (DPS) System for å kondisjonere diafragmaen til en ALS-pasient for å forbedre livskvaliteten og bremse progresjonen til respirasjonssvikt.

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS, også kjent som Lou Gehrigs sykdom eller Motor Neuron Disease) er en progressiv nevrodegenerativ sykdom av ukjent årsak. En av de viktigste effektene av progressiv nevromuskulær svakhet hos pasienter med ALS er effekten på respirasjonen. Selv om ALS ikke har noen direkte effekt på lungene, har det ødeleggende effekter på den mekaniske funksjonen til luftveiene. ALS påvirker alle de store respiratoriske muskelgruppene: øvre luftveismuskler, ekspirasjonsmuskler og inspirasjonsmuskler. Derfor har alle pasienter med ALS betydelig risiko for luftveiskomplikasjoner. Progressiv inspiratorisk muskelsvakhet i ALS fører uunngåelig til karbondioksidretensjon, manglende evne til å fjerne sekreter og hyperkarbisk respirasjonssvikt, den viktigste dødsårsaken ved ALS.

Synapse Biomedical har i samarbeid med Case Western Reserve University og University Hospitals of Cleveland evaluert aktivering av diafragma med perkutane intramuskulære elektroder implantert laparoskopisk. Dette eliminerer all direkte kontakt med phrenic nerve, lar alle kretser og elektronikk forbli utenfor kroppen, og gir direkte, selektiv aktivering til hver hemidiafragma. NeuRx-RA/4 DPS-systemet gir et elektrisk signal til muskelens motoriske punkt som får mellomgulvet til å trekke seg sammen og lar pasienter puste mer naturlig.

NeuRx RA/4 DPS-systemet har blitt implantert i over 10 individer med ALS, i en pilotstudie ved universitetssykehusene i Cleveland som startet i januar 2005.

NeuRx RA/4 DPS System-plattformen, som også brukes til åndedrettsstøtte for personer med ryggmargsskade på høyt nivå, har over 56 år med kumulativ aktiv implantasjonstid. Den lengste pasienten ble implantert 6. mars 2000 og har brukt DPS-systemet som sin eneste åndedrettsstøtte i over seks år.

Gitt pasientresultater til dags dato støtter dataene sikkerhet og effekt for å gå videre til pivotal studie i denne pasientpopulasjonen. NeuRx RA/4 DPS-systemet har ikke fungert pålitelig og sikkert uten at det er rapportert uventede betydelige bivirkninger.

Enhetsbeskrivelse: NeuRx RA/4 respirasjonssystemet er produsert av Synapse Biomedical. NeuRx RA/4-systemet består av følgende komponenter: en ekstern, batteridrevet stimulatorenhet, en tilknyttet programmerer/kontroller, intramuskulære elektroder, tilhørende perkutane ledninger, et kirurgisk plasseringsverktøysett og en kirurgisk kartleggingsstasjon.

Inklusjonskriterier:

• Alder 18 eller eldre
• Deltakere med familiær eller sporadisk ALS diagnostisert som laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier vil være kvalifisert
• Bilateral phrenic nervefunksjon klinisk akseptabel som demonstrert ved bilateral diafragmabevegelse med fluoroskopisk snustest eller med EMG-registreringer og nerveledningstider
• Forced Vital Capacity (FVC) mellom 50 - 85 % av predikerte verdier for å starte screeningprosedyrer.
• FVC større enn 45 % av antatt verdi ved operasjonstidspunktet.
• Ingen underliggende hjerte- eller lungesykdommer som vil øke risikoen for generell anestesi større enn forventet risiko for pasienten med ALS
• Negativ graviditetstest hos kvinner i fertil alder
• Informert samtykke fra pasient eller utpekt representant

Ekskluderingskriterier:

• Eksisterende implantert elektrisk enhet som pacemaker eller hjertedefibrillator.
• Underliggende lungesykdommer som var tilstede før ALS som ville påvirke lungetester uavhengig av ALS.
• Aktiv hjerte- og karsykdom som vil øke risikoen for generell anestesi
• Nåværende graviditet eller amming
• Sykehusinnleggelse for en behandlet aktiv infeksjon i løpet av de siste 2 månedene
• Betydelig manglende evne til å ta beslutninger som forhindrer informert samtykke fra forsøkspersonen på grunn av en alvorlig psykisk lidelse som alvorlig depresjon eller schizofreni, eller demens som å ha Alzheimers sykdom.
• Markert fedme