Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pilotażowe badanie litu u pacjentów z postępującym porażeniem nadjądrowym lub zwyrodnieniem korowo-podstawnym

9 czerwca 2015 zaktualizowane przez: Westat
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji litu u osób z postępującym porażeniem nadjądrowym lub zwyrodnieniem korowo-podstawnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Postępujące porażenie nadjądrowe (PSP) i zwyrodnienie korowo-podstawne (CBD) są postępującymi zaburzeniami neurodegeneracyjnymi rozpoczynającymi się w wieku dorosłym, charakteryzującymi się nagromadzeniem hiperfosforylowanego białka tau. Leczenie objawowe przynosi minimalne korzyści osobom z PSP lub CBD i nie ma skutecznych środków modyfikujących przebieg choroby.

Fosforylacja tau jest częściowo regulowana przez enzym GSK-3β (kinaza syntazy glikogenu-3 beta). Hamowanie tego enzymu może przynieść korzyści osobom z PSP lub CBD poprzez zmniejszenie poziomu fosforylowanego tau. Wiadomo, że lit hamuje GSK-3β, a zatem może być racjonalnym podejściem terapeutycznym.

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji litu u osób z PSP lub CBD. Ponadto badanie to oceni potencjalne biomarkery i miary wyników klinicznych, a także oceni zgodność badanego leku.

W tym wieloośrodkowym, otwartym badaniu 45 kwalifikujących się uczestników z PSP lub CBD otrzyma badany lek, lit. Dawka litu będzie miareczkowana przez okres 5 tygodni, a następnie uczestnicy będą obserwowani prospektywnie przez 6 miesięcy. Uczestnicy zostaną poddani ocenie podczas wizyty przesiewowej, wizyty początkowej oraz tygodni 2 i 5 podczas fazy miareczkowania. Wizyty studyjne w klinice będą następnie odbywać się co drugi miesiąc do tygodnia 28. Wizyty telefoniczne będą odbywać się między wizytami w ramach badań klinicznych w klinice.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • UMDNJ Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29401
        • Medical University of South Carolina
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
        • Newcastle University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

38 lat do 78 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potrafi wyrazić świadomą zgodę
  2. Zdolność do przestrzegania protokołu badania, w tym możliwość uczestniczenia w wizytach kontrolnych podczas trwania badania

  3. Diagnoza PSP lub CBD na podstawie następujących kryteriów:

    1. Prawdopodobny PSP:

      • Stopniowo postępujące zaburzenie akinetyczne
      • Jednoznaczne i wyraźne spowolnienie sakkad pionowych lub pionowe nadjądrowe porażenie wzroku
      • Wczesna wyraźna niestabilność postawy lub wczesne upadki
      • Słaba lub brak odpowiedzi na lewodopę

    2. Prawdopodobne CBD:

      • Przewlekły postępujący kurs
      • Początek asymetryczny
      • Obecność wyższych dysfunkcji korowych (apraksja, apraksja mowy, afazja niepłynna, korowa utrata czucia lub obca kończyna)
      • Zaburzenia ruchowe: zespół sztywności/akinetyczny oporny na lewodopę i dystoniczna postawa kończyny lub ogniskowe mioklonie kończyny (spontaniczne lub wrażliwe na bodźce)
  4. Leki psychotropowe lub przeciw parkinsonizmowi (np. anksjolityki, nasenne, benzodiazepiny, leki przeciwdepresyjne, lewodopa, amantadyna) muszą być stabilne przez 28 dni przed wizytą przesiewową i utrzymywane na stałym poziomie przez cały okres badania, ponieważ możliwy
  5. Jeśli pacjent przyjmuje NLPZ, ACE-I, ARB, tiazydowe leki moczopędne, inhibitory COX-2 lub teofilinę, dawka musi być stabilna przez 28 dni przed wizytą przesiewową i powinna być utrzymywana na stałym poziomie przez cały okres badania, o ile to możliwe .
  6. Klirens kreatyniny > 50 ml/min
  7. Możliwość przyjmowania leków doustnych
  8. Kobiety nie mogą zajść w ciążę (np. po menopauzie, być sterylne chirurgicznie lub stosować odpowiednie metody antykoncepcji w czasie trwania badania).
  9. Potrafi zidentyfikować partnera do nauki

Kryteria wyłączenia:

  1. Dowody innych chorób, które mogłyby wyjaśnić obraz kliniczny
  2. Historia znanej wrażliwości lub nietolerancji litu lub innych znanych składników badanego leku
  3. Kontakt z jakimkolwiek agentem badawczym w ciągu 28 dni od wizyty przesiewowej
  4. Klinicznie istotna choroba serca lub wyniki EKG
  5. Inna poważna choroba, w tym choroba psychiczna („poważna choroba” jest zdefiniowana jako choroba, która jest na tyle niestabilna, że ​​może zagrozić zdolności uczestnika do ukończenia badania)
  6. Trwająca depresja o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu
  7. Historia rodzinna „PSP” lub „CBS”
  8. Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych wizyty przesiewowej
  9. Dowolne AE ≥ stopnia 3 wymienione w CTCAE, wersja 3.0
  10. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  11. Historia operacji mózgu
  12. Stosowanie innych potencjalnych inhibitorów GSK-3β (np. kwasu walproinowego)
  13. Stosowanie soli jodkowych [np. jodku wapnia, jodowodoru (kwasu jodowodorowego), jodku, jodowanej glicerolu (organidyny), jodu, jodku potasu (SSKI) i jodku sodu]
  14. Wcześniejsze użycie litu
  15. Stosowanie Koenzymu Q10 w dawce większej niż 600 mg dziennie lub NanoQuinon w dawce większej niż 150 mg dziennie lub 2,5 mg/kg dziennie
  16. Aktywna łuszczyca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: 1
Wszyscy uczestnicy otrzymają lit. Dawka będzie miareczkowana przez okres 5 tygodni. Następnie uczestnicy będą obserwowani prospektywnie przez 6 miesięcy. Uczestnicy zostaną poddani ocenie podczas wizyty przesiewowej, wizyty początkowej oraz tygodni 2 i 5 podczas fazy miareczkowania. Wizyty studyjne w klinice będą następnie odbywać się co drugi miesiąc do tygodnia 28. Wizyty telefoniczne będą odbywać się między wizytami w ramach badań klinicznych w klinice.
Lek: Lit
Wszyscy uczestnicy otrzymają lit. Dawka będzie miareczkowana przez okres 5 tygodni, a następnie kontynuowana przez dodatkowe 6 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdolność do tolerowania węglanu litu
Ramy czasowe: 28 tygodni
Możliwość ukończenia okresu badania na litie przy stężeniu w surowicy co najmniej 0,4 mEq/L.
28 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgodność z badaniami dotyczącymi leków
Ramy czasowe: 28 tygodni
Osoby otrzymujące 80% lub więcej przepisanych dawek między wizytami w ramach badania uznano za przestrzegających zaleceń.
28 tygodni
Zmiany ilości Tau i fosforylowanego Tau w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: 28 tygodni
Postępujące porażenie nadjądrowe (PSP) i zwyrodnienie korowo-podstawne (CBD) charakteryzują się hiperfosforylacją tau. Lit hamuje jedną z kinaz (GSK-3 beta), która fosforyluje tau; poziomy fosforylacji tau będą mierzone na początku badania i w 28. tygodniu.
28 tygodni
Zmiana neurotroficznego czynnika pochodzenia mózgowego (BDNF) w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 28 tygodni
Wraz z hamowaniem kinazy syntazy glikogenu (GSK)-3 beta, poziomy BDNF mogą wzrosnąć. Poziomy BDNF będą mierzone na początku badania i w 28. tygodniu.
28 tygodni
Zmiana aktywności kinazy syntazy glikogenu (GSK)-3 Beta
Ramy czasowe: 28 tygodni
Poziomy beta-kateniny i stosunek fosforylowanego GSK-3 beta do całkowitego GSK-3 beta będą mierzone na początku badania i w 28. tygodniu
28 tygodni
Wynik skali ocen PSP: zmiana w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 28 tygodni
Skala Oceny PSP to 28-punktowa skala przeznaczona do oceny niepełnosprawności związanej z PSP. Sześć ocenianych kategorii funkcjonalnych to: codzienne czynności, zachowanie, funkcja opuszkowa, funkcja okulomotoryczna, funkcja motoryczna kończyn oraz funkcja chodu/linii środkowej. Pacjenci będą oceniani na początku badania oraz w 12, 20 i 28 tygodniu.
28 tygodni
Wynik podskali motorycznej ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona (UPDRS): zmiana w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 28 tygodni
Skala UPDRS jest powszechnie stosowaną kliniczną skalą oceny funkcji motorycznych u pacjentów z parkinsonizmem. Pacjenci będą oceniani na początku badania oraz w 5, 12, 20 i 28 tygodniu.
28 tygodni
Skala jakości życia PSP (QoL): zmiana w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 28 tygodni
Skala PSP-QoL jest narzędziem przeznaczonym do oceny psychicznych i fizycznych aspektów jakości życia, szczególnie u pacjentów z PSP. Pacjenci będą oceniani na początku badania oraz w 12, 20 i 28 tygodniu.
28 tygodni
Bateria oceny czołowej (FAB): zmiana od linii podstawowej
Ramy czasowe: 28 tygodni
FAB to krótkie, 6-itemowe narzędzie przeznaczone do oceny funkcji wykonawczych. Pacjenci będą oceniani na początku badania i w 28. tygodniu.
28 tygodni
Geriatryczna Skala Depresji (GDS) -15: Zmiana od poziomu wyjściowego
Ramy czasowe: 28 tygodni
GDS-15 to 15-itemowy instrument służący do badania przesiewowego depresji u osób starszych. Pacjenci zostaną poddani ocenie podczas wizyty przesiewowej i w 28. tygodniu.
28 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Westat

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Renè Gonin, PhD, (Math. Stats.), Westat

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

15 lipca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NPTUNE_PSP_CBD
  • HHSN265200423611C (Inny numer grantu/finansowania: NIH Contract)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Lit

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj