Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Litiumin pilottikoe potilailla, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus tai kortikobasaalinen rappeuma

tiistai 9. kesäkuuta 2015 päivittänyt: Westat
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida litiumin turvallisuutta ja siedettävyyttä ihmisillä, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus tai kortikobasaalinen rappeuma.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP) ja kortikobasaalinen rappeuma (CBD) ovat progressiivisia, aikuisilla alkavia hermoston rappeumasairauksia, joille on ominaista hyperfosforyloituneen tau:n kerääntyminen. Oireellisesta hoidosta on vain vähän hyötyä henkilöille, joilla on PSP tai CBD, eikä ole olemassa tehokkaita sairautta modifioivia aineita.

Taun fosforylaatiota säätelee osittain entsyymi GSK-3β (glykogeenisyntaasikinaasi-3 beeta). Tämän entsyymin esto voi hyödyttää PSP:tä tai CBD:tä sairastavia henkilöitä alentamalla fosforyloituneen tau-tasoja. Litiumin tiedetään inhiboivan GSK-3β:ta ja voi siten olla järkevä terapeuttinen lähestymistapa.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää litiumin turvallisuus ja siedettävyys ihmisillä, joilla on PSP tai CBD. Lisäksi tässä tutkimuksessa arvioidaan mahdollisia biomarkkereita ja kliinisiä tulosmittauksia sekä arvioidaan tutkimuksen lääkeyhteensopivuutta.

Tässä monikeskustutkimuksessa, avoimessa tutkimuksessa 45 osallistujaa, joilla on PSP tai CBD, saavat tutkimuslääkettä, litiumia. Litiumin annosta titrataan 5 viikon aikana, ja osallistujia seurataan sitten 6 kuukauden ajan. Osallistujat arvioidaan seulontakäynnillä, lähtötilanteen käynnillä ja viikolla 2 ja 5 titrausvaiheen aikana. Klinikan opintokäynnit tapahtuvat sitten vuorotellen viikkoon 28 asti. Puhelinkäyntejä tehdään klinikan opintokäyntien välillä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
        • Newcastle University
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • UMDNJ Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29401
        • Medical University of South Carolina

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

38 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy antamaan tietoinen suostumus
  2. Pystyy noudattamaan tutkimusprotokollaa, mukaan lukien kyky osallistua seurantakäynneille tutkimuksen ajan

  3. PSP:n tai CBD:n diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella:

    1. Todennäköinen PSP:

      • Vähitellen etenevä akineettinen häiriö
      • Yksiselitteinen ja näkyvä pystysuorien sakkadien hidastuminen tai pystysuora supranukleaarinen katseen halvaus
      • Varhainen näkyvä asennon epävakaus tai varhainen kaatuminen
      • Huono tai puuttuva vaste levodopalle

    2. Todennäköinen CBD:

      • Krooninen progressiivinen kurssi
      • Epäsymmetrinen alku
      • Korkeampi aivokuoren toimintahäiriö (apraksia, puheen apraksia, epäsuora afasia, aivokuoren sensorin menetys tai vieras raaja)
      • Liikehäiriö: levodopalle resistentti jäykkä/akinettinen oireyhtymä ja joko dystoninen raajan asento tai fokaalinen myoklonus raajassa (spontaani tai ärsykkeelle herkkä)
  4. Jos käytetään psykotrooppisia tai Parkinsonin taudin vastaisia ​​lääkkeitä (esim. anksiolyytit, unilääkkeet, bentsodiatsepiinit, masennuslääkkeet, levodopa, amantadiini), annoksen on oltava vakaa 28 päivää ennen seulontakäyntiä ja se tulee säilyttää vakioannoksina koko tutkimuksen ajan. mahdollista
  5. Jos tutkittava käyttää tulehduskipulääkkeitä, ACE-I:tä, ARB-lääkkeitä, tiatsididiureetteja, COX-2-estäjiä tai teofylliiniä, annoksen on oltava vakaa 28 päivää ennen seulontakäyntiä ja se tulee säilyttää vakioannoksina koko tutkimuksen ajan, mikäli mahdollista. .
  6. Kreatiniinipuhdistuma > 50 ml/min
  7. Pystyy ottamaan oraalisia lääkkeitä
  8. Naiset eivät saa tulla raskaaksi (esim. vaihdevuosien jälkeiset, kirurgisesti steriilit tai riittävät ehkäisymenetelmät tutkimuksen aikana).
  9. Pystyy tunnistamaan opiskelukumppanin

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteita muista sairauksista, jotka voisivat selittää kliinisen esityksen
  2. Aiemmin tunnettu herkkyys tai sietämättömyys litiumille tai muille tutkimuslääkkeen tunnetuille aineosille
  3. Altistuminen mille tahansa tutkittavalle aineelle 28 päivän kuluessa seulontakäynnistä
  4. Kliinisesti merkittävä sydänsairaus tai EKG-löydökset
  5. Muu vakava sairaus, mukaan lukien psykiatrinen sairaus ("vakava sairaus" määritellään sairaudeksi, joka on tarpeeksi epävakaa, jotta se saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn suorittaa tutkimus)
  6. Keskivaikea tai vaikea jatkuva masennus
  7. "PSP" tai "CBS" sukuhistoria
  8. Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia seulontakäynnin laboratoriotuloksissa
  9. Mikä tahansa AE ≥ Grade 3, joka on lueteltu CTCAE:n versiossa 3.0
  10. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  11. Aivoleikkauksen historia
  12. Muiden mahdollisten GSK-3β-estäjien (esim. valproiinihapon) käyttö
  13. Jodidisuolojen [esim. kalsiumjodidin, vetyjodidin (jodihappo), jodidin, jodatun glyserolin (Organidiini), jodin, kaliumjodidin (SSKI) ja natriumjodidin] käyttö.
  14. Litiumin aikaisempi käyttö
  15. Koentsyymi Q10:n käyttö annoksella, joka on suurempi kuin 600 mg vuorokaudessa tai nanokinonin annoksella, joka on suurempi kuin 150 mg päivässä tai 2,5 mg/kg päivässä
  16. Aktiivinen psoriasis

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: 1
Kaikki osallistujat saavat litiumia. Annosta titrataan 5 viikon aikana. Tämän jälkeen osallistujia seurataan 6 kuukauden ajan. Osallistujat arvioidaan seulontakäynnillä, lähtötilanteen käynnillä ja viikolla 2 ja 5 titrausvaiheen aikana. Klinikan opintokäynnit tapahtuvat sitten vuorotellen viikkoon 28 asti. Puhelinkäyntejä tehdään klinikan opintokäyntien välillä.
Lääke: Litium
Kaikki osallistujat saavat litiumia. Annosta titrataan 5 viikon aikana ja jatketaan sitten vielä 6 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kyky sietää litiumkarbonaattia
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Kyky suorittaa tutkimusjakso litiumilla seerumipitoisuudella vähintään 0,4 mekv/l.
28 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutki huumeiden noudattamista
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Koehenkilöt, jotka saivat 80 % tai enemmän määrätyistä annoksista tutkimuskäyntien välillä, katsottiin vaatimustenmukaisiksi.
28 viikkoa
Taun ja fosforyloidun Taun määrän muutokset aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Progressiiviselle supranukleaariselle halvaukselle (PSP) ja kortikobasaaliselle degeneraatiolle (CBD) on tunnusomaista tau:n hyperfosforylaatio. Litium estää yhtä kinaaseista (GSK-3 beeta), joka fosforyloi tau:ta; tau-fosforylaatiotasot mitataan lähtötasolla ja viikolla 28.
28 viikkoa
Muutos aivoperäisessä neurotrofisessa tekijässä (BDNF) CSF:ssä
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Glykogeenisyntaasikinaasi (GSK)-3 beetan estämisen myötä BDNF-tasot voivat nousta. BDNF-tasot mitataan lähtötilanteessa ja viikolla 28.
28 viikkoa
Muutos glykogeenisyntaasikinaasi (GSK)-3-beetaaktiivisuudessa
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Beeta-kateniinitasot ja fosforyloidun GSK-3-beetan suhde GSK-3-beetan kokonaisarvoon mitataan lähtötasolla ja viikolla 28
28 viikkoa
PSP Rating Scale Score: Muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 28 viikkoa
PSP Rating Scale on 28 kohdan asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan PSP:hen liittyvää vammaisuutta. Kuusi arvioitua toiminnallista luokkaa ovat: päivittäiset toiminnot, käyttäytyminen, sipulitoiminta, silmän motoriikka, raajan motoriikka ja kävely/keskilinjan toiminta. Koehenkilöt arvioidaan lähtötilanteessa ja viikoilla 12, 20 ja 28.
28 viikkoa
Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon (UPDRS) moottorin ala-asteikon pisteet: muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 28 viikkoa
UPDRS on yleisesti käytetty kliininen luokitusasteikko motorisen toiminnan arvioimiseksi parkinsonismipotilailla. Koehenkilöt arvioidaan lähtötilanteessa ja viikoilla 5, 12, 20 ja 28.
28 viikkoa
PSP-Quality of Life Scale (QoL): Muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 28 viikkoa
PSP-QoL Scale on väline, joka on suunniteltu arvioimaan erityisesti PSP-potilaiden elämänlaadun henkisiä ja fyysisiä näkökohtia. Koehenkilöt arvioidaan lähtötilanteessa ja viikoilla 12, 20 ja 28.
28 viikkoa
Frontal Assessment Battery (FAB): Vaihda perustilasta
Aikaikkuna: 28 viikkoa
FAB on lyhyt, 6-osainen instrumentti, joka on suunniteltu arvioimaan toimeenpanotehtäviä. Koehenkilöt arvioidaan lähtötilanteessa ja viikolla 28.
28 viikkoa
Geriatric Depression Scale (GDS)-15: Muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 28 viikkoa
GDS-15 on 15-osainen instrumentti, jota käytetään vanhusten masennuksen seulomiseen. Koehenkilöt arvioidaan seulontakäynnillä ja viikolla 28.
28 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Westat

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Renè Gonin, PhD, (Math. Stats.), Westat

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 23. kesäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. kesäkuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NPTUNE_PSP_CBD
  • HHSN265200423611C (Muu apuraha/rahoitusnumero: NIH Contract)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Litium

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa