Pomalidomid w leczeniu pacjentów z nawracającą lub oporną makroglobulinemią Waldenstroma

Kryteria przyjęcia:

• Zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody
• Potrafi przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu
• makroglobulinemia Waldenstroma, która uległa nawrotowi i/lub jest oporna na co najmniej jedną wcześniejszą linię leczenia
• Cała wcześniejsza terapia przeciwnowotworowa, w tym radioterapia, hormonoterapia i operacja, musiała zostać przerwana co najmniej 4 tygodnie przed leczeniem w tym badaniu
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 2 na początku badania
• Kreatynina w surowicy =< 2,0 mg/dl
• Klirens kreatyniny >= 45 ml/min
• Bilirubina całkowita =< 3 x górna granica normy (GGN) lub bilirubina bezpośrednia =< 2 x GGN
• Aminotransferaza asparaginianowa (AST) (transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy [SGOT]) i aminotransferaza alaninowa (ALT) (transaminaza glutaminianowo-pirogronianowa [SGPT]) =< 2 x GGN
• Liczba płytek krwi >= 20 K/mikrol
• Bezwzględna liczba neutrofilów >= 500 K/mikrol
• Choroba wolna od wcześniejszych nowotworów złośliwych >= 5 lat, z wyjątkiem aktualnie leczonego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy lub piersi
• Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu o czułości co najmniej 25 mIU/ml w ciągu 10 do 14 dni przed i ponownie w ciągu 24 godzin od rozpoczęcia stosowania pomalidomidu oraz muszą albo zobowiązać się do dalszej abstynencji od heteroseksualnych współżyć lub rozpocząć DWIE akceptowalne metody kontroli urodzeń, jedną wysoce skuteczną metodę i jedną dodatkową skuteczną metodę W TYM SAMYM CZASIE, co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem przyjmowania pomalidomidu; FCBP musi również wyrazić zgodę na przeprowadzanie testów ciążowych; mężczyźni muszą wyrazić zgodę na praktykę całkowitej abstynencji lub zgodzić się na stosowanie prezerwatywy lateksowej podczas kontaktów seksualnych z FCBP podczas udziału w badaniu, podczas przerw w podawaniu leku i przez co najmniej 90 dni po odstawieniu badanego leku, nawet jeśli przeszli udaną wazektomię; wszyscy pacjenci muszą być informowani co najmniej raz na 28 dni o środkach ostrożności związanych z ciążą i ryzyku narażenia płodu
• Możliwość codziennego przyjmowania aspiryny (325 mg) jako profilaktycznego antykoagulacji (pacjenci z nietolerancją kwasu acetylosalicylowego [ASA] mogą stosować warfarynę w dawce terapeutycznej lub heparynę drobnocząsteczkową)
• Wszyscy uczestnicy badania muszą być zarejestrowani w obowiązkowym programie POMALYST REMS oraz być chętni i zdolni do przestrzegania wymagań programu POMALYST REMS

Kryteria wyłączenia:

• Jakikolwiek poważny stan medyczny, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroba psychiczna, które uniemożliwiłyby uczestnikowi podpisanie formularza świadomej zgody
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią; (kobiety w okresie laktacji muszą wyrazić zgodę na niekarmienie piersią podczas przyjmowania pomalidomidu lub przez 28 dni po zaprzestaniu stosowania pomalidomidu)
• Każdy stan medyczny lub psychiatryczny, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby on uczestniczyć w badaniu, lub utrudnia interpretację danych z badania
• Stosowanie jakiegokolwiek innego eksperymentalnego leku lub terapii w ciągu 28 dni od pierwszej dawki badanego leku
• Znana nadwrażliwość na talidomid lub lenalidomid
• Rozwój rumienia guzowatego, jeśli charakteryzuje się złuszczającą wysypką podczas przyjmowania talidomidu lub podobnych leków
• Jakiekolwiek wcześniejsze zastosowanie pomalidomidu
• Jednoczesne stosowanie innych środków przeciwnowotworowych lub terapii
• Znany pozytywny wynik na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub ostrego wirusowego zapalenia wątroby typu A lub ostrego lub przewlekłego aktywnego wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C
• Neuropatia obwodowa stopnia > 2
• Liczba neutrofilów < 1000 K/mikrol i/lub
• Liczba płytek krwi < 100 K/mikrol, chyba że naciek makroglobulinemii Waldenströma jest równy lub przekracza 60% komórkowości szpiku kostnego