Pomalidomid v léčbě pacientů s relapsující nebo refrakterní Waldenstromovou makroglobulinémií

Kritéria pro zařazení:

• Pochopte a dobrovolně podepište formulář informovaného souhlasu
• Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
• Waldenstromova makroglobulinémie, která relabovala a/nebo je refrakterní na alespoň jednu předchozí linii léčby
• Veškerá předchozí léčba rakoviny, včetně ozařování, hormonální terapie a chirurgického zákroku, musí být přerušena alespoň 4 týdny před léčbou v této studii
• Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 2 při vstupu do studie
• Sérový kreatinin =< 2,0 mg/dl
• Clearance kreatininu >= 45 ml/min
• Celkový bilirubin =< 3 x horní hranice normy (ULN) nebo přímý bilirubin =< 2 x ULN
• Aspartátaminotransferáza (AST) (sérová glutamát-oxalooctová transamináza [SGOT]) a alaninaminotransferáza (ALT) (sérová glutamátpyruváttransamináza [SGPT]) =< 2 x ULN
• Počet krevních destiček >= 20 K/mikroL
• Absolutní počet neutrofilů >= 500 K/mikroL
• Onemocnění bez předchozích malignit po dobu >= 5 let s výjimkou aktuálně léčeného bazaliomu, spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku nebo prsu
• Ženy ve fertilním věku (FCBP) musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči s citlivostí alespoň 25 mIU/ml během 10 až 14 dnů před a znovu do 24 hodin po zahájení léčby pomalidomidem a musí se buď zavázat k pokračující abstinenci od heterosexuálů pohlavní styk nebo začít DVĚ přijatelné metody antikoncepce, jednu vysoce účinnou metodu a jednu další účinnou metodu SOUČASNĚ, alespoň 28 dní předtím, než začne užívat pomalidomid; FCBP musí také souhlasit s průběžnými těhotenskými testy; muži musí souhlasit s tím, že budou praktikovat úplnou abstinenci nebo budou souhlasit s používáním latexového kondomu během sexuálního kontaktu s FCBP během účasti ve studii, během přerušení dávkování a po dobu alespoň 90 dnů po vysazení studovaného léku, i když měli úspěšnou vasektomii; všechny pacientky musí být minimálně každých 28 dní poučeny o preventivních opatřeních v těhotenství a rizicích expozice plodu
• Schopnost užívat aspirin (325 mg) denně jako profylaktickou antikoagulaci (pacienti s intolerancí kyseliny acetylsalicylové [ASA] mohou užívat terapeutickou dávku warfarinu nebo nízkomolekulárního heparinu)
• Všichni účastníci studie musí být zaregistrováni do povinného programu POMALYST REMS a být ochotni a schopni splnit požadavky programu POMALYST REMS.

Kritéria vyloučení:

• Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo podepsat formulář informovaného souhlasu
• Těhotné nebo kojící ženy; (kojící ženy musí souhlasit s tím, že nebudou kojit během užívání pomalidomidu nebo 28 dní po ukončení léčby pomalidomidem)
• Jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se účastnil studie, nebo zmást schopnost interpretovat data ze studie
• Použití jakéhokoli jiného experimentálního léku nebo terapie do 28 dnů od první dávky studovaného léku
• Známá přecitlivělost na thalidomid nebo lenalidomid
• Rozvoj erythema nodosum, pokud je charakterizován deskvamující vyrážkou při užívání thalidomidu nebo podobných léků
• Jakékoli předchozí použití pomalidomidu
• Současné užívání jiných protirakovinných látek nebo léčebných postupů
• Známý pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo akutní hepatitidu A nebo akutní nebo chronickou aktivní hepatitidu B nebo C
• Periferní neuropatie stupně > 2
• Počet neutrofilů < 1000 K/mikroL a/nebo
• Počet krevních destiček < 100 K/mikroL, pokud se infiltrace Waldenströmovou makroglobulinémií nerovná 60 % celularity kostní dřeně nebo ji nepřekračuje