Помалидомид в лечении пациентов с рецидивирующей или рефрактерной макроглобулинемией Вальденстрема

Критерии включения:

• Понять и добровольно подписать форму информированного согласия
• Способен соблюдать график учебных визитов и другие требования протокола
• Макроглобулинемия Вальденстрема, которая рецидивирует и/или рефрактерна по крайней мере к одной предшествующей линии терапии
• Все предыдущее лечение рака, включая лучевую терапию, гормональную терапию и хирургическое вмешательство, должны были быть прекращены по крайней мере за 4 недели до лечения в этом исследовании.
• Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) = < 2 при включении в исследование
• Креатинин сыворотки = < 2,0 мг/дл
• Клиренс креатинина >= 45 мл/мин
• Общий билирубин = < 3 х верхняя граница нормы (ВГН) или прямой билирубин = < 2 х ВГН
• Аспартатаминотрансфераза (AST) (сывороточная глутаминовая щавелевоуксусная трансаминаза [SGOT]) и аланинаминотрансфераза (ALT) (сывороточная глутаматпируваттрансаминаза [SGPT]) = < 2 x ULN
• Количество тромбоцитов >= 20 K/мкл
• Абсолютное количество нейтрофилов >= 500 К/мкл
• Заболевание без предшествующих злокачественных новообразований в течение >= 5 лет, за исключением базально-клеточного, плоскоклеточного рака кожи или карциномы in situ шейки матки или молочной железы, леченных в настоящее время.
• Женщины детородного возраста (FCBP) должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче с чувствительностью не менее 25 мМЕ/мл в течение 10–14 дней до и еще раз в течение 24 часов после начала приема помалидомида, а также должны либо придерживаться постоянного воздержания от гетеросексуальной половой акт или начало ДВУХ приемлемых методов контроля над рождаемостью, одного высокоэффективного метода и одного дополнительного эффективного метода ОДНОВРЕМЕННО, по крайней мере, за 28 дней до того, как она начнет принимать помалидомид; FCBP также должен дать согласие на постоянное тестирование на беременность; мужчины должны согласиться практиковать полное воздержание или согласиться на использование латексного презерватива во время полового контакта с FCBP во время участия в исследовании, во время перерывов в приеме и в течение как минимум 90 дней после прекращения приема исследуемого препарата, даже если у них была успешная вазэктомия; все пациенты должны получать консультации не реже одного раза в 28 дней о мерах предосторожности при беременности и рисках воздействия на плод.
• Возможность принимать аспирин (325 мг) ежедневно в качестве профилактического антикоагулянта (пациенты с непереносимостью ацетилсалициловой кислоты [АСК] могут использовать терапевтическую дозу варфарина или низкомолекулярного гепарина)
• Все участники исследования должны быть зарегистрированы в обязательной программе POMALYST REMS, а также быть готовыми и способными выполнять требования программы POMALYST REMS.

Критерий исключения:

• Любое серьезное заболевание, отклонения в лабораторных показателях или психическое заболевание, которые мешают субъекту подписать форму информированного согласия.
• беременные или кормящие самки; (кормящие женщины должны согласиться не кормить грудью во время приема помалидомида или в течение 28 дней после прекращения приема помалидомида)
• Любое медицинское или психиатрическое состояние, включая наличие отклонений в лабораторных показателях, которое подвергает субъекта неприемлемому риску, если он/она будет участвовать в исследовании, или затрудняет интерпретацию данных исследования.
• Использование любого другого экспериментального препарата или терапии в течение 28 дней после первой дозы исследуемого препарата
• Известная гиперчувствительность к талидомиду или леналидомиду
• Развитие узловатой эритемы, если она характеризуется шелушащейся сыпью на фоне приема талидомида или аналогичных препаратов.
• Любое предшествующее использование помалидомида
• Одновременное использование других противораковых агентов или методов лечения
• Известный положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или острый гепатит А или острый или хронический активный гепатит В или С
• Периферическая невропатия > 2 степени
• Количество нейтрофилов < 1000 K/мкл и/или
• Количество тромбоцитов < 100 K/мкл, если только инфильтрация макроглобулинемией Вальденстрема не равна или не превышает 60% клеточности костного мозга