Pomalidomid til behandling af patienter med recidiverende eller refraktær Waldenstrom-makroglobulinæmi

Inklusionskriterier:

• Forstå og underskriv frivilligt en informeret samtykkeformular
• I stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav
• Waldenstroms makroglobulinæmi, der har fået tilbagefald og/eller er refraktær over for mindst én tidligere behandlingslinje
• Al tidligere kræftbehandling, inklusive stråling, hormonbehandling og kirurgi, skal være seponeret mindst 4 uger før behandlingen i denne undersøgelse
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på =< 2 ved studiestart
• Serumkreatinin =< 2,0 mg/dL
• Kreatininclearance >= 45 ml/min
• Total bilirubin =< 3 x øvre normalgrænse (ULN) eller direkte bilirubin =< 2 x ULN
• Aspartataminotransferase (AST) (serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase [SGOT]) og alaninaminotransferase (ALT) (serumglutamatpyruvattransaminase [SGPT]) =< 2 x ULN
• Blodpladetal >= 20 K/mikroL
• Absolut neutrofiltal >= 500 K/mikroL
• Sygdom fri for tidligere maligniteter i >= 5 år med undtagelse af aktuelt behandlet basalcelle, pladecellecarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet
• Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest med en følsomhed på mindst 25 mIU/ml inden for 10 til 14 dage før og igen inden for 24 timer efter start af pomalidomid og skal enten forpligte sig til fortsat afholdenhed fra heteroseksuel samleje eller påbegynd TO acceptable præventionsmetoder, en yderst effektiv metode og en yderligere effektiv metode PÅ SAMME TID, mindst 28 dage før hun begynder at tage pomalidomid; FCBP skal også acceptere igangværende graviditetstest; mænd skal acceptere at praktisere fuldstændig afholdenhed eller acceptere at bruge et latexkondom under seksuel kontakt med en FCBP, mens de deltager i undersøgelsen, under dosisafbrydelser og i mindst 90 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet, selvom de har haft en vellykket vasektomi; alle patienter skal rådgives mindst hver 28. dag om graviditetsforholdsregler og risici for føtal eksponering
• I stand til at tage aspirin (325 mg) dagligt som profylaktisk antikoagulering (patienter, der er intolerante over for acetylsalicylsyre [ASA] kan bruge terapeutisk dosis warfarin eller lavmolekylært heparin)
• Alle undersøgelsesdeltagere skal være registreret i det obligatoriske POMALYST REMS-program og være villige og i stand til at overholde kravene i POMALYST REMS-programmet

Ekskluderingskriterier:

• Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at underskrive den informerede samtykkeformular
• Gravide eller ammende hunner; (ammende hunner skal acceptere ikke at amme, mens de tager pomalidomid eller i 28 dage efter ophør med pomalidomid)
• Enhver medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen, eller forvirrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen
• Brug af ethvert andet eksperimentelt lægemiddel eller terapi inden for 28 dage efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet
• Kendt overfølsomhed over for thalidomid eller lenalidomid
• Udvikling af erythema nodosum, hvis karakteriseret ved et afskalningsudslæt, mens du tager thalidomid eller lignende lægemidler
• Enhver tidligere brug af pomalidomid
• Samtidig brug af andre anti-kræftmidler eller behandlinger
• Kendt positiv for human immundefektvirus (HIV) eller akut hepatitis A eller akut eller kronisk aktiv hepatitis B eller C
• Grad > 2 perifer neuropati
• Neutrofiltal < 1000 K/mikroL og/eller
• Blodpladetal < 100 K/mikroL, medmindre infiltration af Waldenströms makroglobulinæmi svarer til eller overstiger 60 % af knoglemarvscellulariteten