- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01379573
Profilaktyczne podejście do wrodzonego bloku serca z hydroksychlorochiną (PATCH)
4 lutego 2021 zaktualizowane przez: NYU Langone Health
Kobiety z przeciwciałami przeciwko białkom zwanym SSA/Ro i/lub SSB/La mają 2% szans na urodzenie dziecka z zagrażającą życiu chorobą serca, niezależnie od tego, czy mają bardzo aktywny toczeń, są w remisji lub mają tylko niejasne objawy.
Ten problem z sercem jest określany jako wrodzony blok serca (najpoważniejszy jest całkowity blok trzeciego stopnia) i reprezentuje uszkodzenie, które uważa się za spowodowane przez te autoprzeciwciała.
Serce bije nienormalnie wolno i prawie wszystkie dzieci przed ukończeniem 20 roku życia wymagają stałego rozrusznika serca.
Co ważne, kobiety, które urodziły jedno dziecko z blokiem serca, mają dziesięciokrotnie większe ryzyko urodzenia kolejnego dziecka z tą samą chorobą serca.
Niestety, nawet ścisłe monitorowanie za pomocą specjalnych technik podczas ciąży nie cofa całkowitego bloku serca, gdy już zostanie zaobserwowany.
Dlatego leczenie mające na celu profilaktykę ma kluczowe znaczenie.
Badanie to po raz pierwszy oceni, czy hydroksychlorochina, lek stosowany przez wielu pacjentów z SLE, zapobiega rozwojowi tej choroby serca.
Dane z eksperymentów laboratoryjnych sugerują, że ten lek, który przenika przez łożysko, może zmniejszać stan zapalny zainicjowany przez przejście przeciwciał anty-Ro do płodu.
Badanie wykorzystuje dwuetapowy projekt Simona i planuje włączyć 19 pacjentów do etapu 1 i 35 pacjentów do etapu 2, jeśli etap 1 zakończy się sukcesem.
Pacjenci mogą już przyjmować hydroksychlorochinę lub rozpocząć ją, gdy tylko ciąża zostanie potwierdzona.
Mamy nadzieję, że mniej niż 3 przypadki bloku serca wystąpią na etapie 1 i mniej niż 6 przypadków na wszystkich 54 pacjentów, jeśli osiągnięty zostanie etap 2.
Oczekuje się, że wyniki tego badania staną się integralną częścią poradnictwa dla kobiet z przeciwciałami anty-Ro/La, które rozważają ciążę.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jednym z najsilniejszych związków klinicznych z autoprzeciwciałami skierowanymi przeciwko składnikom kompleksu rybonukleoproteinowego Ro/La jest rozwój wrodzonego bloku serca (CHB) u potomstwa, co jest niepokojącą perspektywą dla 2% matek pierworódek z tymi reaktywnościami.
Ryzyko jest 10-krotnie wyższe u kobiet, które miały wcześniej chore dziecko.
Pomimo prób dużych wieloośrodkowych badań mających na celu zapobieganie chorobie poprzez seryjne monitorowanie in utero, udokumentowano nieodwracalny blok i rozległe uszkodzenie mięśnia sercowego w ciągu 7 dni od prawidłowego rytmu i odstępu PR.
CHB wiąże się ze znaczną śmiertelnością i chorobowością.
Dwa niedawne badania prospektywne (20 matek z USA i 15 z Europy) wykorzystujące identyczny protokół IVIG w dawkach zastępczych wykazały 1) ta interwencja nie zapobiega nawrotom CHB 2) odsetek nawrotów wynoszący 17-18% jest solidny 3) rekrutacja pacjentów jest wykonalne.
W okresie prób IVIG podstawowe badania naukowe badające patogenezę choroby potwierdziły pogląd, że sygnalizacja receptora Toll Like Receptor (TLR) po ligacji ssRNA (hY3) skompleksowanego z białkiem Ro przyczynia się do zwłóknienia.
Ta obserwacja doprowadziła do badań in vitro dotyczących hamowania zakwaszenia endosomów przez chlorochinę, a następnie przeniesienia na pacjentów poprzez ocenę zastosowania hydroksychlorochiny (HCQ) w obszernym retrospektywnym przeglądzie wykresów.
Połączone dane sugerują skuteczność HCQ.
W związku z tym celem tego badania jest: Określenie, czy stosowanie hydroksychlorochiny podczas ciąży zapobiega wzw B w populacji wysokiego ryzyka.
Badanie jest otwarte i wykorzystuje 2-etapowy optymalny projekt Simona, aby umożliwić wczesne przerwanie leczenia z powodu braku skuteczności leczenia.
Pierwszy etap wymaga 19 przedmiotów.
Pomimo rzadkości występowania choroby i wymogu wcześniejszego dziecka z CHB, w oparciu o Rejestr Badań USA dla tocznia noworodkowego, ta propozycja jest wykonalna.
Jeśli 3 lub więcej matek ma dziecko z WZW II lub III stopnia, badanie kończy się po pierwszym etapie.
Jeśli tak się nie stanie, będzie się starać o środki na zapis do drugiego etapu dodatkowych 35 matek na łącznie 54 przedmioty.
Leczenie zostanie uznane za skuteczne, jeśli mniej niż 6 matek w wieku 54 lat ma dziecko z zaawansowaną postacią CHB.
Dzięki temu projektowi badanie ma 90% mocy, aby stwierdzić, że hydroksychlorochina jest zapobiegawcza, jeśli rzeczywisty wskaźnik nawrotów podczas leczenia wynosi 5%.
Ponadto prawdopodobieństwo odrzucenia leczenia do dalszych badań wynosi 95%, jeśli rzeczywisty odsetek nawrotów wynosi 18%.
Protokół obejmuje seryjne echokardiogramy (odstęp PR monitora) i pobieranie krwi (sygnatury IFNƒÑƒn, miana przeciwciał).
Oczekuje się, że wyniki tego badania staną się integralną częścią poradnictwa dla kobiet z przeciwciałami anty-SSA/Ro-SSB/La, które rozważają ciążę.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
74
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 41 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Kobieta
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Matki muszą mieć udokumentowane anty-Ro i/lub anty-La Ab w laboratorium immunologicznym NYU (zatwierdzone przez CLIA), które wykorzystuje test ELISA, jak również reaktywność testu ELISA z co najmniej jednym z trzech rekombinowanych antygenów (48La, 52Ro, 60Ro, laboratorium JB).
- Matki muszą mieć poprzednie dziecko z NL serca, zdefiniowanym tutaj jako: obecność bloku serca (1., 2. lub 3. stopnia) udokumentowanego elektrokardiogramem (EKG), echokardiogramem, rozrusznikiem serca lub oświadczeniem w dokumentacji medycznej i/lub; obecność uszkodzenia serca, co w szczególności obejmuje dowody autopsyjne nacieku jednojądrzastego we wsierdziu, mięśniu sercowym i osierdziu i/lub EFE na echokardiogramie zawsze związane z dysfunkcją serca. W badaniu PITCH uwzględniliśmy kobiety, których pierwsze dziecko miało wysypkę; jednak ostatnie dane uzyskane z RRNL sugerują, że nawrót WZW po wysypce wynosi 11%, a nie 18% [34]. Zatem uwzględnienie wcześniejszej wysypki może prowadzić do fałszywie obniżonego wskaźnika nawrotów i dlatego zostanie wykluczone.
- Ciąża wewnątrzmaciczna ≤10 tygodni.
- Matka może przyjmować ≤20 mg prednizonu, ponieważ z naszego doświadczenia wynika, że po podaniu tej dawki rozwinął się CHB.
- Matka może być bezobjawowa lub cierpieć na chorobę reumatyczną, taką jak SLE lub SS. Stan zdrowia matki nie został uznany za wpływ na rozwój CHB.
- Matka może, ale nie musi, już przyjmować HCQ. Ten ostatni punkt został omówiony z dr Nathalie Costedoat-Chalumeau, która opublikowała obszerne publikacje na temat pomiaru HCQ. Chociaż dla matek spodziewających się włączenia do badania może być optymalnie, aby wszystkie przyjmowały HCQ przed poczęciem, jest to niepraktyczne. Niektóre mogą nigdy nie zajść w ciążę i nie chcą przyjmować HCQ, chyba że zajdą w ciążę (zwłaszcza te bezobjawowe). Z drugiej strony, kobiety z SLE prawdopodobnie już są na HCQ i ograniczenie rejestracji w celu wykluczenia tych pacjentek, jeśli wszystkie muszą rozpocząć HCQ tylko podczas rejestracji w pierwszym trymestrze ciąży. Chociaż przyjętym dogmatem jest to, że HCQ wymaga kilku miesięcy, aby uzyskać maksymalną skuteczność w leczeniu choroby reumatycznej, nie wiadomo, czy odnosiłoby się to do przejścia przez łożysko lub poziomów płodowych (które są niemożliwe do zmierzenia). Dr Costedoat-Chalumeau sugeruje, że HCQ jest prawdopodobnie modelem trzech przedziałów, który obejmuje krążenie, tkanki i komórki. W krążeniu okres półtrwania wynosi około 7 dni, aw tkankach 40 dni. Z doświadczenia dr Costedoat-Chalumeau wynika, że stan stacjonarny HCQ we krwi jest osiągany w ciągu 4-6 tygodni. W związku z tym podanie dawki matce nie później niż w 10. tygodniu ciąży powinno zapewnić wystarczającą ekspozycję płodu przed okresem wrażliwości na WZW B, który ogólnie przyjmuje się, że trwa od 18 do 24 tygodni. Co więcej, łożysko musi zostać uformowane, aby HCQ uzyskało dostęp do płodu i może być skuteczne szybko w biologii, którą rozważamy.
Kryteria wyłączenia:
- Matka nie ma Ab do Ro ani La.
Identyfikacja któregokolwiek z następujących zmian strukturalnych uważanych za przyczynowe dla CHB, tj. takich, które mogą odpowiadać za blok z powodu przerwania włóknistego między przedsionkiem a węzłem AV lub z powodu braku penetrujących wiązek węzła AV:
- ubytek przegrody międzyprzedsionkowo-komorowej;
- b) pojedyncza komora
- c) rozwojowa choroba zastawki trójdzielnej;
- d) L-transpozycja wielkich tętnic;
- e) heterotaksja.
- Matka bierze jakiekolwiek glikokortykosteroidy. Chociaż jest mało prawdopodobne, aby było to zapobiegawcze, stosowanie steroidów może zakłócić interpretację wyników. Ostatnim punktem intensywnej dyskusji było to, czy kolejnym wykluczeniem powinno być zastosowanie HCQ w pierwszej ciąży, w której wystąpił WZW. Chociaż można argumentować, że u tych matek HCQ nie było skuteczne i być może już nie będzie, założenie to pozostaje spekulatywne, a zatem wcześniejszy brak skuteczności HCQ nie będzie stanowił kryterium wykluczenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kobiety w ciąży z poprzednim dzieckiem z sercowym toczniem noworodkowym
400 mg/dzień Hydroksychlorochina
|
Dziewiętnaście kobiet spełniających kryteria kwalifikacji otrzyma 400 mg dziennie HCQ, począwszy od momentu ustalenia ciąży i uzyskania świadomej zgody.
Matki już na HCQ pozostaną na 400 mg lub zwiększą do 400 mg, jeśli będą miały 200 mg.
Hydroksychlorochinę przyjmuje się w postaci tabletek 200mg - 400mg = 2 tabletki 200mg.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Nawrót zaawansowanego bloku serca
Ramy czasowe: Po włączeniu w 16-18 tygodniu ciąży, następnie co tydzień do 26 tygodnia, co dwa tygodnie do 34 tygodnia, po urodzeniu (około 9 miesięcy) i po roku obserwacji (około 21 miesięcy od włączenia)
|
Echokardiogram ujawnia blok przedsionkowo-komorowy II lub III stopnia
|
Po włączeniu w 16-18 tygodniu ciąży, następnie co tydzień do 26 tygodnia, co dwa tygodnie do 34 tygodnia, po urodzeniu (około 9 miesięcy) i po roku obserwacji (około 21 miesięcy od włączenia)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wydłużony odstęp PR (>150 ms)
Ramy czasowe: Po włączeniu w 16-18 tygodniu ciąży, następnie co tydzień do 26 tygodnia, co dwa tygodnie do 34 tygodnia, po urodzeniu (około 9 miesięcy) i po roku obserwacji (około 21 miesięcy od włączenia)
|
EKG przy urodzeniu musi potwierdzić blok AV I stopnia.
Możliwe jest również, że blokada pierwszego stopnia u płodu po zastosowaniu badanego leku mogła rozwinąć się bardziej zaawansowana blokada w przypadku braku badanego leku.
|
Po włączeniu w 16-18 tygodniu ciąży, następnie co tydzień do 26 tygodnia, co dwa tygodnie do 34 tygodnia, po urodzeniu (około 9 miesięcy) i po roku obserwacji (około 21 miesięcy od włączenia)
|
|
Jakiekolwiek oznaki uszkodzenia mięśnia sercowego, bez zmiany częstości akcji serca lub rytmu
Ramy czasowe: Po włączeniu w 16-18 tygodniu ciąży, następnie co tydzień do 26 tygodnia, co dwa tygodnie do 34 tygodnia, po urodzeniu (około 9 miesięcy) i po roku obserwacji (około 21 miesięcy od włączenia)
|
a) frakcja skrócenia <28% = 2 SD poniżej średniej prawidłowej lub jakościowo obniżona funkcja skurczowa; b) wskaźnik sercowo-piersiowy >0,33; c) zmiany hydropiczne; d) umiarkowana/ciężka niedomykalność zastawki trójdzielnej.
|
Po włączeniu w 16-18 tygodniu ciąży, następnie co tydzień do 26 tygodnia, co dwa tygodnie do 34 tygodnia, po urodzeniu (około 9 miesięcy) i po roku obserwacji (około 21 miesięcy od włączenia)
|
|
Gęstości echokardiograficzne zgodne z EFE potwierdzone po urodzeniu
Ramy czasowe: Po włączeniu w 16-18 tygodniu ciąży, następnie co tydzień do 26 tygodnia, co dwa tygodnie do 34 tygodnia, po urodzeniu (około 9 miesięcy) i po roku obserwacji (około 21 miesięcy od włączenia)
|
(patrz tytuł)
|
Po włączeniu w 16-18 tygodniu ciąży, następnie co tydzień do 26 tygodnia, co dwa tygodnie do 34 tygodnia, po urodzeniu (około 9 miesięcy) i po roku obserwacji (około 21 miesięcy od włączenia)
|
|
Śmierć płodu niezwiązana z dysfunkcją serca
Ramy czasowe: Do 9 miesięcy
|
Sekcja zwłok z pełną oceną serca będzie zalecana, ale nie może być wymagana.
Jeśli można „udowodnić” blok AV lub dowody na kardiomiopatię, będą one stanowić podstawę do ostatecznej kategoryzacji.
Jeśli nie jest to możliwe, zgon nie zostanie uznany za wskaźnik nawrotów, ale zostanie zgłoszony.
|
Do 9 miesięcy
|
|
Skórny toczeń noworodkowy
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy (przy urodzeniu - 9 miesięcy i 6 miesięcy później)
|
Do 15 miesięcy (przy urodzeniu - 9 miesięcy i 6 miesięcy później)
|
|
|
Wcześniactwo
Ramy czasowe: Po urodzeniu (około 9 miesięcy)
|
(wiek ciążowy <37 tygodni w chwili urodzenia)
|
Po urodzeniu (około 9 miesięcy)
|
|
Masa urodzeniowa <10% w kontekście wieku ciążowego
Ramy czasowe: Po urodzeniu (około 9 miesięcy)
|
Po urodzeniu (około 9 miesięcy)
|
|
|
Nieprawidłowe gromadzenie się płynów
Ramy czasowe: Po urodzeniu (około 9 miesięcy)
|
Po urodzeniu (około 9 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jill P Buyon, MD, NYU Langone Health
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Friedman DM, Kim M, Costedoat-Chalumeau N, Clancy R, Copel J, Phoon CK, Cuneo BF, Cohen R, Masson M, Wainwright BJ, Zahr N, Saxena A, Izmirly PM, Buyon JP. Electrocardiographic QT Intervals in Infants Exposed to Hydroxychloroquine Throughout Gestation. Circ Arrhythm Electrophysiol. 2020 Oct;13(10):e008686. doi: 10.1161/CIRCEP.120.008686. Epub 2020 Sep 9.
- Izmirly P, Kim M, Friedman DM, Costedoat-Chalumeau N, Clancy R, Copel JA, Phoon CKL, Cuneo BF, Cohen RE, Robins K, Masson M, Wainwright BJ, Zahr N, Saxena A, Buyon JP. Hydroxychloroquine to Prevent Recurrent Congenital Heart Block in Fetuses of Anti-SSA/Ro-Positive Mothers. J Am Coll Cardiol. 2020 Jul 21;76(3):292-302. doi: 10.1016/j.jacc.2020.05.045.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 lipca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
16 lipca 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 czerwca 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 czerwca 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
23 czerwca 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 lutego 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 lutego 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Zaburzenia rytmu serca
- Choroba układu przewodzącego serca
- Blok serca
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwpierwotniacze
- Środki przeciwpasożytnicze
- Leki przeciwmalaryczne
- Hydroksychlorochina
Inne numery identyfikacyjne badania
- 11-00369
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .