Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie belimumabu w leczeniu przewlekłej małopłytkowości immunologicznej.

24 lipca 2014 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline

Kliniczne i mechaniczne badanie potwierdzające skuteczność belimumabu u pacjentów z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP).

Przewlekła małopłytkowość immunologiczna (ITP) jest przewlekłą chorobą, w której krew nie krzepnie normalnie. Wynika to z małej liczby fragmentów komórek krwi zwanych płytkami krwi. Płytki krwi krzepną, aby uszczelnić małe skaleczenia lub pęknięcia na ścianach naczyń krwionośnych i zatrzymać krwawienie. Zwykle układ odpornościowy wytwarza białka zwane przeciwciałami, które zwalczają szkodliwe substancje, które dostają się do organizmu. W ITP układ odpornościowy wytwarza przeciwciała, które przez pomyłkę atakują i niszczą płytki krwi.

Pacjenci mogą cierpieć na krwawienia pod skórą, krwawienia z nosa, krew w moczu lub stolcu, aw bardzo ciężkich przypadkach krwawienia do mózgu. Pacjenci mają zwiększoną częstość zgonów z powodu powikłań krwotocznych w porównaniu do osób zdrowych.

Przewlekła ITP jest dość rzadka, z częstością występowania 32 nowych przypadków/milion osób rocznie.

Istniejące terapie działają poprzez obniżenie aktywności układu odpornościowego lub bezpośrednie zwiększenie liczby płytek krwi. Te terapie nie działają skutecznie u wszystkich pacjentów i mogą powodować działania niepożądane. Mamy nadzieję, że zrozumienie działania belimumabu w ITP pomoże w opracowaniu przyszłych metod leczenia ITP i innych chorób autoimmunologicznych.

Przetestujemy bezpieczeństwo, poziom we krwi i działanie badanego leku u osób z przewlekłą ITP. Pacjenci otrzymają badany lek dożylnie (przez igłę wkłutą w żyłę), a próbki krwi zostaną pobrane przed i kilka razy później.

W badaniu weźmie udział do 40 pacjentów z przewlekłą ITP w wieku od 18 do 75 lat. Około 11 pacjentów przyjmie obojętny lek zamiast badanego leku, ani oni, ani ich lekarz prowadzący badanie nie będą wiedzieli, który z nich jest im podawany. Ukończenie badania zajmie uczestnikom do 57 tygodni. Odbędą 12 wizyt ambulatoryjnych.

Badanie odbędzie się w szpitalach w Wielkiej Brytanii. Możliwe jest również zainicjowanie innych lokalizacji w Europie kontynentalnej.

Badanie finansuje firma farmaceutyczna GlaxoSmithKline.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta, 18-75 lat
  • Przewlekła ITP trwająca co najmniej 6 miesięcy z liczbą płytek krwi <75 000/ul podczas badania przesiewowego i liczbą płytek krwi <75 000/ul 2 do 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Stabilny przy braku leczenia lub przy stałej dawce kortykosteroidów (10 miligramów (mg)/dobę prednizonu lub ekwiwalentu prednizonu lub mniej) i/lub azatiopryny (100 mg/dobę lub mniej) przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Pojedynczy odstęp QTc <450 milisekund (ms); lub QTc <480 ms u pacjentów z blokiem odnogi pęczka Hisa
  • Uczestnik płci żeńskiej kwalifikuje się do udziału, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków: a. Potencjalne zdolności do zajścia w ciążę definiowane jako kobiety przed menopauzą z udokumentowanym podwiązaniem jajowodów lub histerektomią; lub postmenopauzalny zdefiniowany jako 12-miesięczny spontaniczny brak miesiączki. b. Zdolność do zajścia w ciążę i wyraża zgodę na stosowanie jednej z metod antykoncepcji wymienionych w protokole

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie ITP jest drugorzędne w stosunku do innych schorzeń
  • Leczone dowolną terapią ukierunkowaną na limfocyty B w dowolnym momencie
  • Otrzymał którekolwiek z poniższych w ciągu 364 dni przed Dniem 0: Abatacept, Badany środek biologiczny inny niż terapia ukierunkowana na limfocyty B
  • Otrzymali którekolwiek z poniższych w ciągu 180 dni przed Dniem 0: Dożylny (IV) cyklofosfamid, 3 lub więcej cykli ogólnoustrojowych kortykosteroidów w przypadku współistniejących schorzeń
  • W ciągu 90 dni przed Dniem 0 otrzymały którekolwiek z poniższych: Kortykosteroidy w dużych dawkach stosowane w leczeniu małopłytkowej małopłytkowości, Splenektomia, plazmafereza
  • Otrzymali którykolwiek z poniższych leków w ciągu 60 dni, 5 okresów półtrwania lub dwukrotności czasu działania biologicznego belimumabu przed dniem 0: niebiologiczny środek badany, jakikolwiek inny środek immunosupresyjny/immunomodulujący z wyjątkiem azatiopryny i kortykosteroidów, eltrombopag , romiplostym, jakikolwiek zastrzyk sterydowy
  • Otrzymali którekolwiek z poniższych w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym: dożylne immunoglobuliny, kortykosteroidy w dawce większej niż 10 mg/dobę (prednizon lub ekwiwalent prednizonu) lub azatiopryna w dawce większej niż 100 mg/dobę, zmiana leczenia kortykosteroidami lub azatiopryną
  • Otrzymał żywą szczepionkę w ciągu 30 dni przed Dniem 0
  • Obiekt może być narażony na krwotok zagrażający ważnemu narządowi
  • Historia przeszczepu dużego narządu lub przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych/szpiku
  • Historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonych raków skóry (podstawnokomórkowych lub płaskonabłonkowych) lub raka in situ szyjki macicy
  • Wymagane postępowanie w przypadku infekcji, w następujący sposób: Obecnie w trakcie jakiejkolwiek terapii supresyjnej przewlekłej infekcji, Hospitalizacja w celu leczenia infekcji w ciągu 60 dni przed Dniem 0, Stosowanie antybiotyków pozajelitowych w ciągu 60 dni przed Dniem 0
  • Znaczące niestabilne lub niekontrolowane ostre lub przewlekłe choroby, które nie są spowodowane pierwotną małopłytkowością immunologiczną lub planowanym zabiegiem chirurgicznym lub jakąkolwiek inną chorobą medyczną w wywiadzie, nieprawidłowościami laboratoryjnymi lub stanem, który sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do badania
  • Pozytywny wynik badania przesiewowego na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HB).
  • Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV) podczas badania przesiewowego lub w przeszłości
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) większa lub równa 2x górna granica normy (GGN); fosfataza alkaliczna i bilirubina >1,5xGGN (izolowana bilirubina >1,5xGGN jest akceptowalna, jeśli bilirubina jest frakcjonowana, a bilirubina bezpośrednia <35%)
  • Niedobór IgA (IgA <10mg/dL)
  • Nieprawidłowe wyniki laboratoryjne
  • Liczba limfocytów <500/mm3
  • Historia wrażliwości na którykolwiek z badanych leków lub ich składników lub historia alergii na lek lub inną, w tym wcześniejszą reakcję anafilaktyczną na pozajelitowe podanie środków kontrastowych, ludzkich lub mysich białek lub przeciwciał monoklonalnych
  • Dowód poważnego ryzyka samobójstwa
  • Obecne nadużywanie lub uzależnienie od narkotyków lub alkoholu
  • Jeżeli udział w badaniu skutkowałby oddaniem krwi lub produktów krwiopochodnych >500 ml w okresie 56 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Belimumab
Sporządzony roztwór do infuzji dożylnych
Lek: Belimumab
10 mg/kg mc. podawane we wlewie dożylnym co 4 tygodnie przez 24 tygodnie (z dodatkową dawką w 2. tygodniu)
Inne nazwy:
  • Benlysta/LymphoStat-B
PLACEBO_COMPARATOR: Normalna sól fizjologiczna
Roztwór do infuzji dożylnych
Lek: Zwykłe placebo z solą fizjologiczną
Placebo podawane we wlewie dożylnym co 4 tygodnie przez 24 tygodnie (z dodatkową dawką w 2. tygodniu)
Inne nazwy:
  • Solankowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 28
Zmiana liczby płytek krwi
Punkt wyjściowy, tydzień 28
Autoprzeciwciała przeciwpłytkowe
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 28
Zmiana autoprzeciwciał przeciwpłytkowych
Punkt wyjściowy, tydzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba płytek krwi (czas)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28
Czas do pierwszej odpowiedzi w postaci zwiększenia liczby płytek krwi >20 000/mikrolitr (μl) od wartości wyjściowej
Punkt wyjściowy, tydzień 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28
Liczba płytek krwi (zapadalność)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 28
Częstość występowania odpowiedzi polegającej na zwiększeniu liczby płytek krwi >20 000/μl od wartości początkowej
Punkt wyjściowy, tydzień 28
Liczba płytek krwi (częstość całkowitej odpowiedzi)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 28
Częstość występowania odpowiedzi całkowitej określonej na podstawie liczby płytek krwi >100 000
Punkt wyjściowy, tydzień 28
Liczba płytek krwi (częstość podwojenia)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 28
Częstość występowania pacjentów z ≥2-krotnością wyjściowej liczby płytek krwi
Punkt wyjściowy, tydzień 28
Oznaki życia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Zmiana parametrów życiowych poza normalnym zakresem
Punkt wyjściowy, tydzień 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Chemia kliniczna i hematologia
Ramy czasowe: Punkt początkowy, tydzień 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Zmiany w chemii klinicznej i hematologii
Punkt początkowy, tydzień 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Immunogenność
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 12, 28, 40, 52
Zmiana immunogenności
Punkt wyjściowy, tydzień 12, 28, 40, 52
Stężenia belimumabu w surowicy
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 2, 8, 24, 28, 40, 52
Zmiana stężenia belimumabu w surowicy
Punkt wyjściowy, tydzień 2, 8, 24, 28, 40, 52
Przeciwciała przeciwpłytkowe związane z surowicą i/lub płytkami krwi
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52
Zmiana w surowicy i (lub) przeciwciałach przeciwpłytkowych związanych z płytkami krwi
Punkt wyjściowy, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52
Subpopulacje limfocytów B i limfocytów T oraz receptor stymulatora limfocytów B (BLyS).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, 8, 16, 24, 40, 52
Zmiana w subpopulacjach limfocytów B i limfocytów T oraz receptora BLyS
Punkt wyjściowy, tydzień 4, 8, 16, 24, 40, 52
Komórki B i komórki T specyficzne dla antygenu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 8, 16, 24, 40
Zmiana w komórkach B i komórkach T specyficznych dla antygenu
Punkt wyjściowy, tydzień 8, 16, 24, 40
Profil cytokin/chemokin w surowicy
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 8, 16, 24, 28, 40
Zmiana profilu cytokin/chemokin w surowicy
Punkt wyjściowy, tydzień 8, 16, 24, 28, 40
Profil transkryptomu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 8, 28
Zmiana profilu transkryptomu
Punkt wyjściowy, tydzień 8, 28
Profil autoprzeciwciał
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 28
Zmiana profilu autoprzeciwciał
Punkt wyjściowy, tydzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 kwietnia 2015

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 kwietnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 września 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

26 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

28 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lipca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 114870

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj