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Uno studio per indagare su Belimumab per il trattamento della trombocitopenia immunitaria cronica.

24 luglio 2014 aggiornato da: GlaxoSmithKline

Uno studio di prova clinica e meccanicistica dell'efficacia con Belimumab nei pazienti con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP).

La trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) è una malattia a lungo termine in cui il sangue non si coagula normalmente. Ciò è dovuto a un basso numero di frammenti di cellule del sangue chiamati piastrine. Le piastrine si coagulano per sigillare piccoli tagli o rotture sulle pareti dei vasi sanguigni e arrestare il sanguinamento. Normalmente il sistema immunitario produce proteine ​​chiamate anticorpi per combattere le sostanze nocive che entrano nel corpo. In ITP, il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano e distruggono le piastrine del corpo per errore.

I pazienti possono soffrire di sanguinamento sotto la pelle, sangue dal naso, sangue nelle urine o nelle feci e in casi molto gravi sanguinamento nel cervello. I pazienti hanno una maggiore frequenza di morte per complicanze emorragiche rispetto al normale.

La PTI cronica è piuttosto rara, con un'incidenza di 32 nuovi casi/milione di persone ogni anno.

I trattamenti esistenti funzionano abbassando l'attività del sistema immunitario o aumentando direttamente il numero delle piastrine. Questi trattamenti non funzionano in modo efficace in tutti i pazienti e possono avere effetti collaterali. Ci auguriamo che la comprensione del funzionamento di belimumab nell'ITP contribuisca allo sviluppo di futuri trattamenti per l'ITP e altre malattie autoimmuni.

Testeremo la sicurezza, i livelli ematici e gli effetti del farmaco in studio nelle persone con ITP cronica. I pazienti riceveranno il farmaco in studio per via endovenosa (attraverso un ago inserito in una vena) e verranno prelevati campioni di sangue prima e in diverse occasioni successivamente.

Parteciperanno fino a 40 pazienti con ITP cronica, di età compresa tra 18 e 75 anni. Circa 11 pazienti prenderanno un medicinale fittizio invece del medicinale dello studio né loro né il loro medico dello studio sapranno quale medicinale viene loro somministrato. I partecipanti impiegheranno fino a 57 settimane per completare lo studio. Faranno 12 visite ambulatoriali.

Lo studio si svolgerà negli ospedali del Regno Unito. Potrebbero essere avviati anche altri siti nell'Europa continentale.

Una società farmaceutica, GlaxoSmithKline, sta finanziando lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, 18-75 anni
  • PTI cronica per un minimo di 6 mesi con una conta piastrinica <75.000/uL allo screening e una conta piastrinica <75.000/uL da 2 a 6 mesi prima dello screening
  • Stabile senza trattamento o con una dose stabile di corticosteroidi (10 milligrammi (mg)/die di prednisone o prednisone equivalente o meno) e/o azatioprina (100 mg/die o meno) per un minimo di 30 giorni prima dello screening
  • Singolo QTc <450 millisecondi (msec); o QTc <480 msec in soggetti con blocco di branca
  • Un soggetto di sesso femminile è idoneo a partecipare se non è in stato di gravidanza o allattamento e si applica almeno una delle seguenti condizioni: a. Potenziale non fertile definito come donne in pre-menopausa con legatura delle tube o isterectomia documentate; o postmenopausa definita come 12 mesi di amenorrea spontanea. b. Potenziale fertile e accetta di utilizzare uno dei metodi contraccettivi elencati nel protocollo

Criteri di esclusione:

  • La diagnosi di ITP è secondaria rispetto ad altre condizioni
  • Trattati con qualsiasi terapia mirata alle cellule B in qualsiasi momento
  • Hanno ricevuto uno qualsiasi dei seguenti entro 364 giorni prima del Giorno 0: Abatacept, un agente sperimentale biologico diverso dalla terapia mirata alle cellule B
  • Hanno ricevuto uno qualsiasi dei seguenti nei 180 giorni prima del giorno 0: ciclofosfamide per via endovenosa (IV), 3 o più cicli di corticosteroidi sistemici per condizioni concomitanti
  • Hanno ricevuto uno dei seguenti nei 90 giorni prima del giorno 0: corticosteroidi ad alto dosaggio per il trattamento della PTI, splenectomia, plasmaferesi
  • Hanno ricevuto uno dei seguenti entro 60 giorni, 5 emivite o il doppio della durata dell'effetto biologico di belimumab prima del giorno 0: Un agente sperimentale non biologico, qualsiasi altro agente immunosoppressivo/immunomodulatore ad eccezione di azatioprina e corticosteroidi, Eltrombopag , romiplostim, qualsiasi iniezione di steroidi
  • Hanno ricevuto uno qualsiasi dei seguenti nei 30 giorni prima dello screening: immunoglobulina endovenosa, corticosteroidi superiori a 10 mg/giorno (prednisone o prednisone equivalente) o azatioprina superiore a 100 mg/giorno, modifiche alla terapia con corticosteroidi o azatioprina
  • Hanno ricevuto un vaccino vivo entro 30 giorni prima del giorno 0
  • Il soggetto potrebbe essere a rischio di emorragia che minaccia un organo vitale
  • Storia di un importante trapianto d'organo o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo
  • Storia di neoplasia maligna negli ultimi 5 anni, ad eccezione di tumori della pelle adeguatamente trattati (a cellule basali o squamose) o carcinoma in situ della cervice uterina
  • Gestione richiesta delle infezioni, come segue: attualmente in terapia soppressiva per un'infezione cronica, ricovero in ospedale per il trattamento dell'infezione entro 60 giorni prima del giorno 0, uso di antibiotici parenterali entro 60 giorni prima del giorno 0
  • Malattie acute o croniche significative instabili o incontrollate non dovute a ITP o procedura chirurgica pianificata o una storia di qualsiasi altra malattia medica, anomalia di laboratorio o condizione che rende il soggetto inadatto allo studio
  • Risultato positivo dello screening per gli anticorpi anti-epatite C o infezione da epatite B (HB).
  • Test positivo per l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening o storicamente
  • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) maggiore o uguale a 2 volte il limite superiore della norma (ULN); fosfatasi alcalina e bilirubina >1,5xULN (la bilirubina isolata >1,5xULN è accettabile se la bilirubina è frazionata e la bilirubina diretta è <35%)
  • Deficit di IgA (IgA <10mg/dL)
  • Risultati di laboratorio anomali
  • Conta dei linfociti <500/mm3
  • Storia di sensibilità a uno qualsiasi dei farmaci in studio, o loro componenti o una storia di allergia a farmaci o altre, inclusa una precedente reazione anafilattica a agenti di contrasto per somministrazione parenterale, proteine ​​umane o murine o anticorpi monoclonali
  • Evidenza di grave rischio di suicidio
  • Abuso o dipendenza attuale da droghe o alcol
  • Laddove la partecipazione allo studio comporterebbe la donazione di sangue o emoderivati ​​>500 ml entro un periodo di 56 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Belimumab
Soluzione ricostituita per infusione endovenosa
Droga: Belimumab
10 mg/kg somministrati per infusione endovenosa ogni 4 settimane per 24 settimane (con una dose aggiuntiva alla settimana 2)
Altri nomi:
  • Benlysta/LymphoStat-B
PLACEBO_COMPARATORE: Soluzione salina normale
Soluzione per infusione endovenosa
Droga: Placebo salino normale
Placebo somministrato come infusione endovenosa ogni 4 settimane per 24 settimane (con una dose aggiuntiva alla settimana 2)
Altri nomi:
  • Salino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Variazione della conta piastrinica
Basale, settimana 28
Autoanticorpi antipiastrinici
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Alterazione degli autoanticorpi antipiastrinici
Basale, settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conta piastrinica (tempo)
Lasso di tempo: Basale, settimana 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28
Tempo alla prima risposta di aumento della conta piastrinica >20.000/microlitro (μl) rispetto al basale
Basale, settimana 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28
Conta piastrinica (incidenza)
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Incidenza della risposta dell'aumento della conta piastrinica >20.000/μL rispetto al basale
Basale, settimana 28
Conta piastrinica (incidenza della risposta completa)
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Incidenza della risposta completa come definita dalla conta piastrinica >100.000
Basale, settimana 28
Conta piastrinica (incidenza del raddoppio)
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Incidenza di soggetti con conta piastrinica ≥2 volte quella basale
Basale, settimana 28
Segni vitali
Lasso di tempo: Basale, settimana 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Variazione dei segni vitali al di fuori del range normale
Basale, settimana 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Chimica clinica ed ematologia
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Cambiamento in chimica clinica ed ematologia
Basale, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Immunogenicità
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 28, 40, 52
Alterazione dell'immunogenicità
Basale, settimana 12, 28, 40, 52
Concentrazioni sieriche di belimumab
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, 8, 24, 28, 40, 52
Variazione delle concentrazioni sieriche di belimumab
Basale, settimana 2, 8, 24, 28, 40, 52
Anticorpi antipiastrinici legati al siero e/o alle piastrine
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52
Alterazione degli anticorpi antipiastrinici legati al siero e/o alle piastrine
Basale, settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52
Sottopopolazioni di cellule B e cellule T e recettore dello stimolatore dei linfociti B (BLyS).
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, 8, 16, 24, 40, 52
Cambiamento nelle sottopopolazioni di cellule B e T e recettore BLyS
Basale, settimana 4, 8, 16, 24, 40, 52
Cellule B e cellule T antigene-specifiche
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, 16, 24, 40
Cambiamento nei linfociti B e T antigene-specifici
Basale, settimana 8, 16, 24, 40
Profilo delle citochine/chemochine sieriche
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, 16, 24, 28, 40
Modifica del profilo delle citochine/chemochine sieriche
Basale, settimana 8, 16, 24, 28, 40
Profilo del trascrittoma
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, 28
Modifica del profilo del trascrittoma
Basale, settimana 8, 28
Profilo di autoanticorpi
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Modifica del profilo degli autoanticorpi
Basale, settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2013

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 aprile 2015

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 aprile 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

26 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

28 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 luglio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 114870

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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