Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour enquêter sur le belimumab pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique.

24 juillet 2014 mis à jour par: GlaxoSmithKline

Une étude de preuve clinique et mécaniste de l'efficacité du belimumab chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI).

La thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) est une maladie à long terme dans laquelle le sang ne coagule pas normalement. Cela est dû à un faible nombre de fragments de cellules sanguines appelés plaquettes. Les plaquettes coagulent pour sceller les petites coupures ou ruptures sur les parois des vaisseaux sanguins et arrêter le saignement. Normalement, le système immunitaire fabrique des protéines appelées anticorps pour combattre les substances nocives qui pénètrent dans le corps. Dans le PTI, le système immunitaire produit des anticorps qui attaquent et détruisent par erreur les plaquettes du corps.

Les patients peuvent souffrir de saignements sous la peau, de saignements de nez, de sang dans les urines ou les selles et, dans les cas très graves, de saignements dans le cerveau. Les patients ont une fréquence accrue de décès par complications hémorragiques par rapport à la normale.

Le PTI chronique est assez rare, avec une incidence de 32 nouveaux cas/million de personnes chaque année.

Les traitements existants agissent en diminuant l'activité du système immunitaire ou en augmentant directement le nombre de plaquettes. Ces traitements ne fonctionnent pas efficacement chez tous les patients et peuvent avoir des effets secondaires. Nous espérons que la compréhension du fonctionnement du belimumab dans le PTI aidera au développement de futurs traitements pour le PTI et d'autres maladies auto-immunes.

Nous testerons l'innocuité, les taux sanguins et les effets du médicament à l'étude chez les personnes atteintes de PTI chronique. Les patients recevront le médicament à l'étude par voie intraveineuse (par une aiguille insérée dans une veine) et des échantillons de sang seront prélevés avant et à plusieurs reprises par la suite.

Jusqu'à 40 patients atteints de PTI chronique, âgés de 18 à 75 ans, participeront. Environ 11 patients prendront un médicament fictif au lieu du médicament à l'étude, ni eux ni leur médecin de l'étude ne sauront lequel leur a été administré. Les participants prendront jusqu'à 57 semaines pour terminer l'étude. Ils feront 12 visites ambulatoires.

L'étude aura lieu dans des hôpitaux au Royaume-Uni. D'autres sites en Europe continentale pourraient également être initiés.

Une société pharmaceutique, GlaxoSmithKline, finance l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme, 18-75 ans
  • ITP chronique depuis au moins 6 mois avec une numération plaquettaire <75 000/uL au moment du dépistage et une numération plaquettaire <75 000/uL 2 à 6 mois avant le dépistage
  • Stable soit sans traitement, soit sous dose stable de corticostéroïdes (10 milligrammes (mg)/jour de prednisone ou équivalent prednisone ou moins) et/ou d'azathioprine (100 mg/jour ou moins) pendant au moins 30 jours avant le dépistage
  • QTc unique <450 millisecondes (msec) ; ou QTc <480 ms chez les sujets avec bloc de branche
  • Une femme est éligible pour participer si elle n'est pas enceinte ou allaitante et au moins une des conditions suivantes s'applique : a. Potentiel de non-procréation défini comme les femmes pré-ménopausées avec une ligature des trompes documentée ou une hystérectomie ; ou post-ménopausique défini comme 12 mois d'aménorrhée spontanée. b.Potentiel de procréer et s'engage à utiliser l'une des méthodes de contraception énumérées dans le protocole

Critère d'exclusion:

  • Le diagnostic de PTI est secondaire à d'autres conditions
  • Traité avec n'importe quelle thérapie ciblée sur les lymphocytes B à tout moment
  • Avoir reçu l'un des éléments suivants dans les 364 jours précédant le jour 0 : Abatacept, un agent biologique expérimental autre qu'une thérapie ciblée sur les lymphocytes B
  • Avoir reçu l'un des éléments suivants dans les 180 jours précédant le jour 0 : cyclophosphamide par voie intraveineuse (IV), 3 cours ou plus de corticostéroïdes systémiques pour des affections concomitantes
  • Avoir reçu l'un des éléments suivants dans les 90 jours précédant le jour 0 : corticostéroïde à forte dose pour le traitement du PTI, splénectomie, plasmaphérèse
  • Avoir reçu l'un des éléments suivants dans les 60 jours, 5 demi-vies ou deux fois la durée de l'effet biologique du belimumab avant le jour 0 : Un agent expérimental non biologique, tout autre agent immunosuppresseur/immunomodulateur à l'exception de l'azathioprine et des corticostéroïdes, Eltrombopag , romiplostim, toute injection de stéroïde
  • Avoir reçu l'un des éléments suivants dans les 30 jours précédant le dépistage : Immunoglobuline intraveineuse, Corticostéroïdes supérieurs à 10 mg/jour (prednisone ou équivalent de prednisone) ou azathioprine supérieur à 100 mg/jour, Modifications de la corticothérapie ou de l'azathioprine
  • Avoir reçu un vaccin vivant dans les 30 jours précédant le jour 0
  • Le sujet pourrait être à risque d'hémorragie qui menace un organe vital
  • Antécédents de greffe d'organe majeur ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques/de moelle osseuse
  • Antécédents de tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception des cancers de la peau (basocellulaires ou épidermoïdes) ou du carcinome in situ du col utérin correctement traités
  • Prise en charge requise des infections, comme suit : actuellement sous traitement suppressif pour une infection chronique, hospitalisation pour traitement d'une infection dans les 60 jours précédant le jour 0, utilisation d'antibiotiques parentéraux dans les 60 jours précédant le jour 0
  • Maladies aiguës ou chroniques importantes instables ou non contrôlées non dues à un ITP ou à une intervention chirurgicale planifiée ou à des antécédents de toute autre maladie médicale, anomalie de laboratoire ou condition rendant le sujet inadapté à l'étude
  • Dépistage positif Résultat d'anticorps anti-hépatite C ou infection par l'hépatite B (HB)
  • Test positif pour les anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) lors du dépistage ou historiquement
  • Aspartate aminotransférase (AST) et alanine aminotransférase (ALT) supérieures ou égales à 2x la limite supérieure de la normale (LSN) ; phosphatase alcaline et bilirubine > 1,5 x LSN (la bilirubine isolée > 1,5 x LSN est acceptable si la bilirubine est fractionnée et la bilirubine directe est < 35 %)
  • Déficit en IgA (IgA <10mg/dL)
  • Résultats de laboratoire anormaux
  • Nombre de lymphocytes < 500/mm3
  • Antécédents de sensibilité à l'un des médicaments à l'étude, ou à leurs composants, ou antécédents d'allergie médicamenteuse ou autre, y compris une réaction anaphylactique antérieure à des agents de contraste administrés par voie parentérale, à des protéines humaines ou murines ou à des anticorps monoclonaux
  • Preuve d'un risque suicidaire grave
  • Abus ou dépendance actuel(le) à la drogue ou à l'alcool
  • Lorsque la participation à l'étude entraînerait un don de sang ou de produits sanguins> 500 ml sur une période de 56 jours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Belimumab
Solution reconstituée pour perfusion intraveineuse
Médicament: Belimumab
10 mg/kg administrés en perfusion intraveineuse toutes les 4 semaines pendant 24 semaines (avec une dose supplémentaire à la semaine 2)
Autres noms:
  • Benlysta/LymphoStat-B
PLACEBO_COMPARATOR: Solution saline normale
Solution pour perfusion intraveineuse
Médicament: Placebo salin normal
Placebo administré en perfusion intraveineuse toutes les 4 semaines pendant 24 semaines (avec une dose supplémentaire à la semaine 2)
Autres noms:
  • Saline

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La numération plaquettaire
Délai: Base de référence, semaine 28
Modification du nombre de plaquettes
Base de référence, semaine 28
Autoanticorps anti-plaquettaires
Délai: Base de référence, semaine 28
Modification des auto-anticorps antiplaquettaires
Base de référence, semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Numération plaquettaire (temps)
Délai: Au départ, semaine 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28
Délai avant la première réponse de la numération plaquettaire > 20 000/microlitre (μl) par rapport à la ligne de base
Au départ, semaine 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28
Numération plaquettaire (incidence)
Délai: Base de référence, semaine 28
Incidence de la réponse de l'augmentation du nombre de plaquettes> 20 000 / μL par rapport à la ligne de base
Base de référence, semaine 28
Numération plaquettaire (incidence de réponse complète)
Délai: Base de référence, semaine 28
Incidence de réponse complète telle que définie par le nombre de plaquettes à> 100 000
Base de référence, semaine 28
Numération plaquettaire (incidence de doublement)
Délai: Base de référence, semaine 28
Incidence de sujets avec ≥ 2 fois la numération plaquettaire initiale
Base de référence, semaine 28
Signes vitaux
Délai: Au départ, semaine 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Modification des signes vitaux en dehors de la plage normale
Au départ, semaine 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Chimie clinique et hématologie
Délai: Baseline, semaine 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Modification de la chimie clinique et de l'hématologie
Baseline, semaine 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Immunogénicité
Délai: Base de référence, semaine 12, 28, 40, 52
Modification de l'immunogénicité
Base de référence, semaine 12, 28, 40, 52
Concentrations sériques de belimumab
Délai: Baseline, semaine 2, 8, 24, 28, 40, 52
Modification des concentrations sériques de belimumab
Baseline, semaine 2, 8, 24, 28, 40, 52
Anticorps antiplaquettaires liés au sérum et/ou aux plaquettes
Délai: Baseline, semaine 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52
Modification des anticorps antiplaquettaires liés au sérum et/ou aux plaquettes
Baseline, semaine 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52
Sous-populations de lymphocytes B et de lymphocytes T et récepteur du stimulateur des lymphocytes B (BLyS)
Délai: Au départ, semaine 4, 8, 16, 24, 40, 52
Modification des sous-populations de lymphocytes B et de lymphocytes T et du récepteur BLyS
Au départ, semaine 4, 8, 16, 24, 40, 52
Cellules B et cellules T spécifiques de l'antigène
Délai: Base de référence, semaine 8, 16, 24, 40
Modification des lymphocytes B et des lymphocytes T spécifiques de l'antigène
Base de référence, semaine 8, 16, 24, 40
Profil des cytokines/chimiokines sériques
Délai: Au départ, semaine 8, 16, 24, 28, 40
Modification du profil sérique des cytokines/chimiokines
Au départ, semaine 8, 16, 24, 28, 40
Profil du transcriptome
Délai: Base de référence, semaine 8, 28
Modification du profil du transcriptome
Base de référence, semaine 8, 28
Profil d'auto-anticorps
Délai: Base de référence, semaine 28
Modification du profil des auto-anticorps
Base de référence, semaine 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GlaxoSmithKline

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2013

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 avril 2015

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 avril 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2011

Première publication (ESTIMATION)

26 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

28 juillet 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juillet 2014

Dernière vérification

1 juillet 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 114870

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Purpura, thrombocytopénique, idiopathique

Essais cliniques sur Belimumab

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Portugal

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner