Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til at undersøge Belimumab til behandling af kronisk immun trombocytopeni.

24. juli 2014 opdateret af: GlaxoSmithKline

Et klinisk og mekanistisk bevis på effektivitetsundersøgelse med Belimumab hos patienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP).

Kronisk immun trombocytopeni (ITP) er en langvarig sygdom, hvor blodet ikke størkner normalt. Dette skyldes et lavt antal blodcellefragmenter kaldet blodplader. Blodplader størkner for at forsegle små snit eller brud på blodkarvæggene og stoppe blødning. Normalt danner immunsystemet proteiner kaldet antistoffer for at bekæmpe skadelige stoffer, der kommer ind i kroppen. I ITP producerer immunsystemet antistoffer, der ved en fejl angriber og ødelægger kroppens blodplader.

Patienter kan lide af blødning under huden, næseblod, blod i urin eller afføring og i meget alvorlige tilfælde blødning i hjernen. Patienter har en øget frekvens af dødsfald som følge af blødningskomplikationer sammenlignet med normalt.

Kronisk ITP er ret sjælden, med en forekomst på 32 nye tilfælde/million mennesker hvert år.

Eksisterende behandlinger virker ved at sænke immunsystemets aktivitet eller direkte øge blodpladetallet. Disse behandlinger virker ikke effektivt hos alle patienter og kan have bivirkninger. Vi håber, at forståelsen af, hvordan belimumab virker i ITP, vil hjælpe i udviklingen af ​​fremtidige behandlinger for ITP og andre autoimmune sygdomme.

Vi vil teste sikkerheden, blodniveauerne og virkningerne af undersøgelsesmedicinen hos personer med kronisk ITP. Patienterne vil modtage undersøgelsesmedicinen intravenøst ​​(gennem en kanyle indsat i en vene), og der vil blive taget blodprøver før og ved flere lejligheder efterfølgende.

Op til 40 patienter med kronisk ITP i alderen 18 til 75 år deltager. Cirka 11 patienter vil tage dummy-medicin i stedet for undersøgelsesmedicinen, hverken de eller deres undersøgelseslæge ved, hvilken de får. Deltagerne vil tage op til 57 uger at afslutte undersøgelsen. De vil aflægge 12 ambulante besøg.

Undersøgelsen vil finde sted på hospitaler i Storbritannien. Andre steder på det europæiske fastland kan også blive igangsat.

Et medicinalfirma, GlaxoSmithKline, finansierer undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, 18-75 år
  • Kronisk ITP i minimum 6 måneder med et blodpladetal <75.000/uL ved screening og et blodpladetal <75.000/uL 2 til 6 måneder før screening
  • Stabil enten uden behandling eller på en stabil dosis af kortikosteroider (10 milligram(mg)/dag prednison eller prednisonækvivalent eller mindre) og/eller azathioprin (100mg/dag eller mindre) i minimum 30 dage før screening
  • Enkelt QTc <450 millisekunder (msec); eller QTc <480 msec i emner med bundlegrenblok
  • En kvindelig forsøgsperson er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid eller ammer, og mindst én af følgende betingelser gælder: a. Ikke-fertilitet defineret som præmenopausale kvinder med en dokumenteret tubal ligering eller hysterektomi; eller postmenopausal defineret som 12 måneders spontan amenoré. b. Fertilitet og accepterer at bruge en af ​​de præventionsmetoder, der er anført i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af ITP er sekundær til andre tilstande
  • Behandles med enhver B-celle-målrettet terapi til enhver tid
  • Har modtaget noget af følgende inden for 364 dage før dag 0: Abatacept, et biologisk forsøgsmiddel, bortset fra B-celle-målrettet terapi
  • Har modtaget et af følgende inden for 180 dage før dag 0: Intravenøs (IV) cyclophosphamid, 3 eller flere kure af systemiske kortikosteroider til samtidige tilstande
  • Har modtaget noget af følgende inden for 90 dage før dag 0: Højdosis kortikosteroid til behandling af ITP, splenektomi, plasmaferese
  • Har modtaget et af følgende inden for 60 dage, 5 halveringstider eller to gange varigheden af ​​den biologiske effekt af belimumab før dag 0: Et ikke-biologisk forsøgsmiddel, ethvert andet immunsuppressivt/immunmodulerende middel med undtagelse af azathioprin og kortikosteroider, Eltrombopag , romiplostim, enhver steroidinjektion
  • Har modtaget noget af følgende inden for 30 dage før screening: Intravenøst ​​immunoglobulin, kortikosteroider større end 10 mg/dag (prednison eller prednisonækvivalent) eller azathioprin mere end 100 mg/dag, ændringer til kortikosteroid- eller azathioprinbehandling
  • Har modtaget en levende vaccine inden for 30 dage før dag 0
  • Personen kan være i risiko for blødning, der truer et vitalt organ
  • Anamnese med en større organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/marvstransplantation
  • Anamnese med ondartet neoplasma inden for de sidste 5 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlede kræftformer i huden (basal eller pladecellecelle) eller carcinom in situ i livmoderhalsen
  • Nødvendig behandling af infektioner som følger: I øjeblikket på enhver undertrykkende behandling for en kronisk infektion, Hospitalsindlæggelse for behandling af infektion inden for 60 dage før dag 0, Brug af parenterale antibiotika inden for 60 dage før dag 0
  • Betydelige ustabile eller ukontrollerede akutte eller kroniske sygdomme, der ikke skyldes ITP eller planlagt kirurgisk indgreb eller en historie med nogen anden medicinsk sygdom, laboratorieabnormitet eller tilstand, der gør forsøgspersonen uegnet til undersøgelsen
  • Positiv screening Hepatitis C antistof resultat eller Hepatitis B (HB) infektion
  • Positiv test for humant immundefektvirus (HIV) antistof ved screening eller historisk
  • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) større eller lig med 2x øvre normalgrænse (ULN); alkalisk fosfatase og bilirubin >1,5xULN (isoleret bilirubin >1,5xULN er acceptabelt, hvis bilirubin er fraktioneret, og direkte bilirubin er <35%)
  • IgA-mangel (IgA <10mg/dL)
  • Unormale laboratorieresultater
  • Lymfocyttal <500/mm3
  • Anamnese med følsomhed over for nogen af ​​undersøgelsesmedicinen eller komponenter deraf eller en historie med lægemiddel eller anden allergi, herunder en tidligere anafylaktisk reaktion på parenteral administration af kontrastmidler, humane eller murine proteiner eller monoklonale antistoffer
  • Bevis på alvorlig selvmordsrisiko
  • Aktuelt stof- eller alkoholmisbrug eller afhængighed
  • Hvor deltagelse i undersøgelsen ville resultere i donation af blod eller blodprodukter >500 ml inden for en periode på 56 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Belimumab
Rekonstitueret opløsning til intravenøs infusion
Medicin: Belimumab
10 mg/kg givet som en intravenøs infusion hver 4. uge i 24 uger (med en ekstra dosis i uge 2)
Andre navne:
  • Benlysta/LymphoStat-B
PLACEBO_COMPARATOR: Normalt saltvand
Opløsning til intravenøs infusion
Medicin: Normal saltvand placebo
Placebo givet som en intravenøs infusion hver 4. uge i 24 uger (med en yderligere dosis i uge 2)
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladetal
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Ændring i trombocyttal
Baseline, uge ​​28
Anti-blodplade autoantistoffer
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Ændring i anti-blodpladeautoantistoffer
Baseline, uge ​​28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladeantal (tid)
Tidsramme: Baseline, uge ​​0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28
Tid til første respons af stigning i blodpladetal >20.000/mikroliter (μl) fra baseline
Baseline, uge ​​0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28
Trombocyttal (hyppighed)
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Forekomst af respons på blodpladestigning >20.000/μL fra baseline
Baseline, uge ​​28
Blodpladeantal (hyppighed af fuldstændig respons)
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Forekomst af fuldstændig respons som defineret ved trombocyttal til >100.000
Baseline, uge ​​28
Trombocyttal (hyppighed af fordobling)
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Forekomst af forsøgspersoner med ≥2 gange baseline trombocyttal
Baseline, uge ​​28
Vitale tegn
Tidsramme: Baseline, uge ​​0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Ændring i vitale tegn uden for normalområdet
Baseline, uge ​​0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Klinisk kemi og hæmatologi
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Ændring i klinisk kemi og hæmatologi
Baseline, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40
Immunogenicitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52
Ændring i immunogenicitet
Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52
Serumkoncentrationer af belimumab
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 8, 24, 28, 40, 52
Ændring i serumkoncentrationer af belimumab
Baseline, uge ​​2, 8, 24, 28, 40, 52
Serum- og/eller blodpladebundne anti-blodpladeantistoffer
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52
Ændring i serum- og/eller blodpladebundne anti-blodpladeantistoffer
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52
B-celle- og T-celle-subpopulationer og B-lymfocytstimulator (BLyS) receptor
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 16, 24, 40, 52
Ændring i B-celle- og T-celle-subpopulationer og BLyS-receptor
Baseline, uge ​​4, 8, 16, 24, 40, 52
Antigen-specifikke B-celler og T-celler
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 16, 24, 40
Ændring i antigen-specifikke B-celler og T-celler
Baseline, uge ​​8, 16, 24, 40
Serum cytokin/kemokin profil
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 16, 24, 28, 40
Ændring i serumcytokin/kemokinprofil
Baseline, uge ​​8, 16, 24, 28, 40
Transkriptom profil
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 28
Ændring i transkriptomprofil
Baseline, uge ​​8, 28
Autoantistofprofil
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Ændring i autoantistofprofil
Baseline, uge ​​28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2013

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. april 2015

Studieafslutning (FORVENTET)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2011

Først opslået (SKØN)

26. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

28. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juli 2014

Sidst verificeret

1. juli 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 114870

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk

Kliniske forsøg med Belimumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner