Un estudio para investigar Belimumab para el tratamiento de la trombocitopenia inmune crónica.

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer, 18-75 años
• PTI crónica durante un mínimo de 6 meses con un recuento de plaquetas <75 000/uL en la selección y un recuento de plaquetas <75 000/uL de 2 a 6 meses antes de la selección
• Estable sin tratamiento o con una dosis estable de corticosteroides (10 miligramos (mg)/día de prednisona o equivalente de prednisona o menos) y/o azatioprina (100 mg/día o menos) durante un mínimo de 30 días antes de la selección
• QTc único <450 milisegundos (ms); o QTc <480 mseg en sujetos con Bloqueo de Rama del Haz
• Un sujeto femenino es elegible para participar si no está embarazada o amamantando y se aplica al menos una de las siguientes condiciones: a. Potencial no fértil definido como mujeres premenopáusicas con ligadura de trompas o histerectomía documentada; o posmenopáusica definida como 12 meses de amenorrea espontánea. b. Potencial de procrear y acepta usar uno de los métodos anticonceptivos enumerados en el protocolo

Criterio de exclusión:

• El diagnóstico de PTI es secundario a otras condiciones
• Tratado con cualquier terapia dirigida a células B en cualquier momento
• Haber recibido cualquiera de los siguientes dentro de los 364 días anteriores al Día 0: Abatacept, un agente biológico en investigación que no sea la terapia dirigida a las células B
• Haber recibido cualquiera de los siguientes dentro de los 180 días anteriores al día 0: ciclofosfamida intravenosa (IV), 3 o más cursos de corticosteroides sistémicos para afecciones concomitantes
• Haber recibido alguno de los siguientes dentro de los 90 días anteriores al Día 0: dosis altas de corticosteroides para el tratamiento de la PTI, esplenectomía, plasmaféresis
• Ha recibido alguno de los siguientes dentro de los 60 días, 5 vidas medias o el doble de la duración del efecto biológico de belimumab antes del Día 0: Un agente en investigación no biológico, cualquier otro agente inmunosupresor/inmunomodulador con la excepción de azatioprina y corticosteroides, Eltrombopag , romiplostim, cualquier inyección de esteroides
• Ha recibido alguno de los siguientes dentro de los 30 días previos a la selección: inmunoglobulina intravenosa, corticosteroides en más de 10 mg/día (prednisona o equivalente de prednisona) o azatioprina en más de 100 mg/día, cambios en la terapia con corticosteroides o azatioprina
• Haber recibido una vacuna viva dentro de los 30 días anteriores al Día 0
• El sujeto podría estar en riesgo de hemorragia que amenaza un órgano vital
• Antecedentes de un trasplante de órgano principal o de células madre hematopoyéticas/trasplante de médula
• Antecedentes de neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto cánceres de piel (basal o de células escamosas) tratados adecuadamente o carcinoma in situ del cuello uterino
• Manejo requerido de infecciones, de la siguiente manera: Actualmente en cualquier terapia de supresión para una infección crónica, Hospitalización para el tratamiento de la infección dentro de los 60 días anteriores al Día 0, Uso de antibióticos parenterales dentro de los 60 días previos al Día 0
• Enfermedades agudas o crónicas inestables o no controladas significativas que no se deban a PTI o procedimiento quirúrgico planificado o antecedentes de cualquier otra enfermedad médica, anormalidad de laboratorio o condición que haga que el sujeto no sea apto para el estudio
• Resultado positivo de detección de anticuerpos contra la hepatitis C o infección por hepatitis B (HB)
• Prueba positiva para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la selección o históricamente
• Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) mayores o iguales a 2 veces el límite superior de lo normal (LSN); fosfatasa alcalina y bilirrubina >1,5xLSN (la bilirrubina aislada >1,5xLSN es aceptable si la bilirrubina se fracciona y la bilirrubina directa es <35%)
• Deficiencia de IgA (IgA <10mg/dL)
• resultados de laboratorio anormales
• Recuento de linfocitos <500/mm3
• Antecedentes de sensibilidad a cualquiera de los medicamentos del estudio, o componentes de los mismos, o antecedentes de alergia a medicamentos u otros, incluida una reacción anafiláctica previa a la administración parenteral de agentes de contraste, proteínas humanas o murinas o anticuerpos monoclonales.
• Evidencia de riesgo grave de suicidio
• Abuso o dependencia actual de drogas o alcohol
• Cuando la participación en el estudio resulte en la donación de sangre o productos sanguíneos > 500 ml dentro de un período de 56 días