Исследование по изучению белимумаба для лечения хронической иммунной тромбоцитопении.

Критерии включения:

• Мужчина или женщина, 18-75 лет
• Хроническая ИТП в течение как минимум 6 месяцев с количеством тромбоцитов <75 000/мкл при скрининге и количеством тромбоцитов <75 000/мкл за 2–6 месяцев до скрининга
• Стабильный либо при отсутствии лечения, либо при стабильной дозе кортикостероидов (10 миллиграммов (мг)/день преднизолона или эквивалента преднизолона или меньше) и/или азатиоприна (100 мг/день или меньше) в течение как минимум 30 дней до скрининга
• Одиночный QTc <450 миллисекунд (мс); или QTc <480 мс у пациентов с блокадой ножки пучка Гиса.
• Субъект женского пола имеет право участвовать, если он не беременен или не кормит грудью, и применяется по крайней мере одно из следующих условий: a. Недетородный потенциал определяется как женщины в пременопаузе с документально подтвержденной перевязкой маточных труб или гистерэктомией; или постменопауза определяется как 12 месяцев спонтанной аменореи. б. Способность к деторождению и согласие на использование одного из методов контрацепции, перечисленных в протоколе.

Критерий исключения:

• Диагноз ИТП является вторичным по отношению к другим состояниям.
• Лечение любой таргетной терапией В-клеток в любое время
• Получали любое из следующего в течение 364 дней до дня 0: Абатацепт, биологический исследуемый агент, отличный от таргетной терапии В-клеток.
• Получали что-либо из следующего в течение 180 дней до дня 0: циклофосфамид внутривенно (в/в), 3 или более курсов системных кортикостероидов при сопутствующих состояниях.
• Получали что-либо из следующего в течение 90 дней до дня 0: высокие дозы кортикостероидов для лечения ИТП, спленэктомия, плазмаферез.
• Получали какие-либо из следующих препаратов в течение 60 дней, 5 периодов полувыведения или удвоенной продолжительности биологического эффекта белимумаба до дня 0: небиологический исследуемый препарат, любой другой иммуносупрессивный/иммуномодулирующий препарат, за исключением азатиоприна и кортикостероидов, элтромбопаг , ромиплостим, любые инъекции стероидов
• Получали что-либо из следующего в течение 30 дней до скрининга: внутривенный иммуноглобулин, кортикостероиды более 10 мг/сутки (преднизолон или эквивалент преднизолона) или азатиоприн более 100 мг/сутки, изменения терапии кортикостероидами или азатиоприном
• Получили живую вакцину в течение 30 дней до Дня 0
• Субъект может подвергаться риску кровотечения, угрожающего жизненно важным органам.
• История трансплантации крупных органов или трансплантации гемопоэтических стволовых клеток / костного мозга
• Злокачественное новообразование в анамнезе в течение последних 5 лет, за исключением адекватно леченного рака кожи (базальноклеточного или плоскоклеточного) или карциномы in situ шейки матки
• Необходимое лечение инфекций, как указано ниже: в настоящее время проводится любая супрессивная терапия хронической инфекции, госпитализация для лечения инфекции в течение 60 дней до дня 0, использование парентеральных антибиотиков в течение 60 дней до дня 0
• Значительные нестабильные или неконтролируемые острые или хронические заболевания, не связанные с ИТП или запланированной хирургической процедурой, или наличием в анамнезе любого другого медицинского заболевания, лабораторной аномалии или состояния, которое делает субъекта непригодным для исследования.
• Положительный результат скрининга на антитела к гепатиту С или инфицирование гепатитом В (НВ)
• Положительный тест на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) при скрининге или в анамнезе
• Аспартатаминотрансфераза (АСТ) и аланинаминотрансфераза (АЛТ) превышают или равны 2-кратному верхнему пределу нормы (ВГН); щелочная фосфатаза и билирубин >1,5xВГН (выделенный билирубин >1,5xВГН приемлем, если билирубин фракционирован, а прямой билирубин <35%)
• Дефицит IgA (IgA <10 мг/дл)
• Аномальные результаты лабораторных исследований
• Количество лимфоцитов <500/мм3
• История чувствительности к любому из исследуемых препаратов или их компонентов или история лекарственной или другой аллергии, включая предшествующую анафилактическую реакцию на парентеральное введение контрастных веществ, человеческих или мышиных белков или моноклональных антител
• Доказательства серьезного риска самоубийства
• Текущее злоупотребление наркотиками или алкоголем или зависимость
• Если участие в исследовании приведет к сдаче крови или продуктов крови > 500 мл в течение 56 дней.