Studie zkoumající belimumab pro léčbu chronické imunitní trombocytopenie.

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena, 18-75 let
• Chronická ITP po dobu minimálně 6 měsíců s počtem trombocytů <75 000/ul při screeningu a počtem trombocytů <75 000/ul 2 až 6 měsíců před screeningem
• Stabilní buď při žádné léčbě, nebo při stabilní dávce kortikosteroidů (10 miligramů (mg)/den prednisonu nebo ekvivalentu prednisonu nebo méně) a/nebo azathioprinu (100 mg/den nebo méně) po dobu minimálně 30 dnů před screeningem
• Single QTc <450 milisekund (ms); nebo QTc < 480 ms u subjektů s blokem bundle Branch Block
• Žena se může zúčastnit, pokud není těhotná nebo nekojí a platí alespoň jedna z následujících podmínek: a. Neplodnost definovaná jako premenopauzální ženy s dokumentovanou tubární ligaturou nebo hysterektomií; nebo postmenopauzální definované jako 12 měsíců spontánní amenorey. b.potenciální v plodném věku a souhlasí s používáním jedné z metod antikoncepce uvedených v protokolu

Kritéria vyloučení:

• Diagnóza ITP je sekundární k jiným stavům
• Léčeno jakoukoli terapií cílenou na B buňky kdykoli
• Během 364 dnů před 0. dnem jste obdržel(a) některý z následujících léků: Abatacept, biologická výzkumná látka jiná než cílená terapie na B buňky
• Během 180 dnů před dnem 0 jste dostali některý z následujících přípravků: Intravenózní (IV) cyklofosfamid, 3 nebo více cyklů systémových kortikosteroidů pro souběžná onemocnění
• Dostali jste během 90 dnů před 0. dnem některý z následujících léků: vysoká dávka kortikosteroidu pro léčbu ITP, splenektomie, plazmaferéza
• Do 60 dnů, 5 poločasů nebo dvojnásobku trvání biologického účinku belimumabu před dnem 0 jste obdrželi některý z následujících přípravků: Nebiologická zkoumaná látka, jakákoli jiná imunosupresivní/imunomodulační látka s výjimkou azathioprinu a kortikosteroidů, Eltrombopag , romiplostim, jakákoliv injekce steroidů
• Během 30 dnů před screeningem jste dostali některý z následujících přípravků: intravenózní imunoglobulin, kortikosteroidy vyšší než 10 mg/den (prednison nebo ekvivalent prednisonu) nebo azathioprin více než 100 mg/den, změny v léčbě kortikosteroidy nebo azathioprinem
• Obdrželi živou vakcínu do 30 dnů před dnem 0
• Subjekt by mohl být ohrožen krvácením, které ohrožuje životně důležitý orgán
• Anamnéza transplantace velkého orgánu nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk/dřeně
• Zhoubný novotvar v anamnéze za posledních 5 let, s výjimkou adekvátně léčených rakovin kůže (bazálních nebo skvamózních buněk) nebo karcinomu in situ děložního čípku
• Požadovaná léčba infekcí, a to následovně: V současné době na jakékoli supresivní léčbě chronické infekce, Hospitalizace kvůli léčbě infekce do 60 dnů před dnem 0, použití parenterálních antibiotik během 60 dnů před dnem 0
• Významná nestabilní nebo nekontrolovaná akutní nebo chronická onemocnění, která nejsou způsobena ITP nebo plánovaným chirurgickým zákrokem nebo anamnézou jakéhokoli jiného lékařského onemocnění, laboratorní abnormality nebo stavu, který činí subjekt nevhodným pro studii
• Pozitivní screeningový výsledek protilátek proti hepatitidě C nebo infekce hepatitidy B (HB).
• Pozitivní test na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV) při screeningu nebo historicky
• Aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) větší nebo rovna 2x horní hranici normálu (ULN); alkalická fosfatáza a bilirubin >1,5xULN (izolovaný bilirubin >1,5xULN je přijatelný, pokud je bilirubin frakcionován a přímý bilirubin je <35%)
• Nedostatek IgA (IgA <10 mg/dl)
• Abnormální laboratorní výsledky
• Počet lymfocytů <500/mm3
• Anamnéza citlivosti na kterýkoli ze studovaných léků nebo jejich složek nebo anamnéza lékové nebo jiné alergie včetně předchozí anafylaktické reakce na parenterální podání kontrastních látek, lidských nebo myších proteinů nebo monoklonálních protilátek
• Důkaz o vážném riziku sebevraždy
• Současné zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislost
• Pokud by účast ve studii vedla k darování krve nebo krevních produktů > 500 ml během 56 dnů