Um estudo para investigar o belimumabe para o tratamento da trombocitopenia imune crônica.

Critério de inclusão:

• Homem ou mulher, 18-75 anos
• PTI crônica por no mínimo 6 meses com contagem de plaquetas <75.000/uL na triagem e contagem de plaquetas <75.000/uL 2 a 6 meses antes da triagem
• Estável sem tratamento ou com uma dose estável de corticosteroides (10 miligramas (mg)/dia de prednisona ou prednisona equivalente ou menos) e/ou azatioprina (100mg/dia ou menos) por um período mínimo de 30 dias antes da triagem
• QTc único <450 milissegundos (ms); ou QTc <480 ms em indivíduos com bloqueio de ramo
• Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar: a. Potencial de não engravidar definido como mulheres na pré-menopausa com laqueadura tubária ou histerectomia documentada; ou pós-menopausa definida como 12 meses de amenorréia espontânea. b. Potencial para engravidar e concorda em usar um dos métodos contraceptivos listados no protocolo

Critério de exclusão:

• O diagnóstico de PTI é secundário a outras condições
• Tratado com qualquer terapia direcionada para células B a qualquer momento
• Ter recebido qualquer um dos seguintes dentro de 364 dias antes do Dia 0: Abatacept, um agente biológico em investigação diferente da terapia direcionada para células B
• Ter recebido qualquer um dos seguintes dentro de 180 dias antes do dia 0: ciclofosfamida intravenosa (IV), 3 ou mais cursos de corticosteroides sistêmicos para condições concomitantes
• Recebeu qualquer um dos seguintes dentro de 90 dias antes do Dia 0: corticosteróide em alta dose para tratamento de PTI, esplenectomia, plasmaférese
• Receberam qualquer um dos seguintes dentro de 60 dias, 5 meias-vidas ou duas vezes a duração do efeito biológico de belimumabe antes do Dia 0: Um agente não biológico em investigação, qualquer outro agente imunossupressor/imunomodulador com exceção de azatioprina e corticosteróides, Eltrombopag , romiplostim, qualquer injeção de esteróide
• Ter recebido qualquer um dos seguintes dentro de 30 dias antes da triagem: imunoglobulina intravenosa, corticosteróides acima de 10 mg/dia (prednisona ou equivalente a prednisona) ou azatioprina mais de 100 mg/dia, alterações na terapia com corticosteróides ou azatioprina
• Ter recebido uma vacina viva dentro de 30 dias antes do Dia 0
• Sujeito pode estar em risco de hemorragia que ameaça um órgão vital
• Histórico de transplante de órgão importante ou transplante de células-tronco hematopoiéticas/medula
• História de neoplasia maligna nos últimos 5 anos, exceto cânceres de pele adequadamente tratados (células basais ou escamosas) ou carcinoma in situ do colo uterino
• Gestão necessária de infecções, como segue: Atualmente em qualquer terapia supressiva para uma infecção crônica, Hospitalização para tratamento de infecção dentro de 60 dias antes do Dia 0, Uso de antibióticos parenterais dentro de 60 dias antes do Dia 0
• Doenças agudas ou crônicas instáveis ​​ou não controladas significativas não devidas a ITP ou procedimento cirúrgico planejado ou histórico de qualquer outra doença médica, anormalidade laboratorial ou condição que torne o sujeito inadequado para o estudo
• Resultado de anticorpo de hepatite C de triagem positiva ou infecção por hepatite B (HB)
• Teste positivo para anticorpo do Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV) na triagem ou historicamente
• Aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) maior ou igual a 2x o limite superior do normal (LSN); fosfatase alcalina e bilirrubina >1,5xLSN (bilirrubina isolada >1,5xLSN é aceitável se a bilirrubina for fracionada e a bilirrubina direta for <35%)
• Deficiência de IgA (IgA <10mg/dL)
• resultados laboratoriais anormais
• Contagem de linfócitos <500/mm3
• História de sensibilidade a qualquer um dos medicamentos do estudo, ou componentes dos mesmos, ou história de alergia a medicamentos ou outras, incluindo uma reação anafilática anterior a agentes de contraste de administração parenteral, proteínas humanas ou murinas ou anticorpos monoclonais
• Evidência de risco grave de suicídio
• Abuso ou dependência atual de drogas ou álcool
• Onde a participação no estudo resultaria em doação de sangue ou hemoderivados > 500 mL em um período de 56 dias