Drobnocząsteczkowe pMDI Formoterol/Beklometazon u chorych na astmę z odstępnikiem i bez: porównawcza ocena skuteczności (EFFECT-EV)

Jest to randomizowane, równolegle kontrolowane badanie z ślepą oceną wyników w celu porównania skuteczności kombinacji drobnych cząstek beklometazonu/formoterolu podawanej z lub bez komory przetrzymującej z zaworem (Vortex, Pari Innovative Manufacturers, VA, USA.

Kwalifikujący się pacjenci z astmą rozpoczną 2-tygodniowy okres wstępny, aby zoptymalizować stosowanie leków kontrolnych i nauczyć się prawidłowego stosowania ulgowego pMDI bez trzymania komory. Po wprowadzeniu, pacjenci z niekontrolowanymi objawami astmy (wskaźnik ACT 19 lub niższy) pomimo stosowania średnich i dużych dawek steroidów wziewnych i asocjacji LABA oraz zdolni do prawidłowego stosowania pMDI zostaną losowo przydzieleni (randomizacja blokowa) do otrzymać testowaną kombinację leków do użycia z urządzeniem dystansowym (VORTEX) lub bez niego. Pacjenci będą oceniani po 30 i 60 dniach. W dniach 15 (+,- 2) i 45 (+,- 2) będą mieli motywacyjny telefon.

Wynik ACT (przetłumaczony i zatwierdzony na język portugalski – Brazylia), FEV1 (spirometr Kit-Micro, Cosmed, Włochy), zastosowanie pMDI i ocena kliniczna zostaną uzyskane podczas wizyty wstępnej (wizyta 0), wizyty randomizacyjnej (wizyta 1) oraz w wieku 30 i 60 dni (wizyty 2 i 3). Dodatkowym lekiem dozwolonym w okresie wstępnym będą wziewne leki rozszerzające oskrzela beta-2 w celu złagodzenia objawów oraz wziewni agoniści beta-2 w okresie leczenia w celu złagodzenia objawów i ogólnoustrojowe steroidy w przypadku zaostrzeń, z antybiotykami w razie potrzeby.

Oceny punktów końcowych będą przeprowadzane przez badacza zaślepionego na leczenie. W celu zachowania ukrycia oceny będą przeprowadzane w innym pomieszczeniu, a pacjentom polecono, aby nie komentowali leczenia.

Pacjenci zostaną wykluczeni z okresu leczenia w przypadku ciężkiego zaostrzenia astmy (po rekonwalescencji w szpitalu lub na OIOM-ie lub ogólnoustrojowym stosowaniu sterydów przez ponad 5 dni). Zostaną wykluczeni również w przypadku współistniejących dolegliwości według uznania lekarza prowadzącego. Pacjenci ci zostaną wykluczeni z oceny zgodnie z protokołem, ale zostaną opisani.

Wielkość próby obliczono, biorąc pod uwagę odpowiednią różnicę wyniku ACT wynoszącą 3 punkty i SD 4,4 (SCHATZ M i in. Test kontroli astmy: rzetelność, ważność i reaktywność u pacjentów, którzy wcześniej nie byli obserwowani przez specjalistów od astmy. J Allergy Clin Immunol 2006;117:549-56). Aby móc wykryć tę różnicę z błędami α i β wynoszącymi odpowiednio 5% i 20%, badacze obliczyli 32 pacjentów na grupę.

Analiza statystyczna zostanie przeprowadzona zgodnie z rozkładem danych przez profesjonalnego statystyka.