- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01506544
Farmakokinetyka (PK) ciekłego hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HU)
10 grudnia 2014 zaktualizowane przez: Kathleen A Neville, Children's Mercy Hospital Kansas City
Farmakokinetyka i względna biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Hydroksymocznik (HU) został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia dorosłych z anemią sierpowatą.
Hydroksymocznik był również testowany i stosowany u dzieci z anemią sierpowatą.
Niewiele jest jednak badań opisujących dystrybucję leku u dzieci poniżej 5. roku życia.
FDA poprosiła o to badanie, aby lepiej zrozumieć, w jaki sposób dzieci w wieku od 2 do 17 lat z niedokrwistością sierpowatą wchłaniają i eliminują lek (nazywa się to farmakokinetyką).
Badacze zmierzą, ile hydroksymocznika (HU) dostanie się do krwioobiegu w różnych punktach czasowych po zażyciu tego leku.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
39
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614-3363
- Children's Memorial Hospital (Northwestern University)
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9063
- UT Southwestern University Hospital
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 17 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Na obie ręce:
Farmakokinetyka i względna biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u dzieci i młodzieży z anemią sierpowatokrwinkową
- Uczestnikiem badania będzie uczestnik pediatryczny (mężczyzna lub kobieta) z anemią sierpowatą z laboratorium (tj. elektroforetyczne, chromatograficzne lub DNA) potwierdzenie rozpoznania Hemoglobiny SS lub Sβ0thalasemii.
- Waga ≥ 10 kg.
- Uczestnicy mogą obecnie otrzymywać hydroksymocznik lub nie. Jeśli uczestnicy przyjmują hydroksymocznik, ostatnia dawka musi być nie mniejsza niż 24 godziny przed rozpoczęciem badania.
- Stan uczestnika jest „dobry” (tj. co najmniej 2 tygodnie od ostatniego przełomu naczyniowo-okluzyjnego, epizodu zespołu ostrej klatki piersiowej lub epizodu sekwestracji śledziony).
- Kliniczne dowody prawidłowej funkcji i struktury przewodu pokarmowego.
- Brak klinicznych dowodów na upośledzenie czynności wątroby, w tym aminotransferaz nie więcej niż 3-krotność górnej granicy normy.
- Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR — oszacowany na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy przy użyciu odpowiednich dla wieku, zatwierdzonych równań, takich jak równanie Schwartza) > 70 ml/min/1,73 m2 i brak znanych zaburzeń czynności nerek (stężenie kreatyniny nie większe niż 1,5-krotność górnej granicy normy dla wieku w laboratorium przesiewowym).
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥5 i ≤ 95 percentyl zgodnie z wykresami wzrostu CDC.
- Rodzic lub opiekun jest chętny i jest w stanie dostarczyć podpisany i opatrzony datą pisemny formularz świadomej zgody przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem. W stosownych przypadkach uczestnik podpisał zgodę na udział zgodnie z lokalnymi wytycznymi IRB.
- Uczestnicy i/lub rodzice uczestników są w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu, instrukcji i ograniczeń określonych w protokole, tak aby uczestnik mógł ukończyć badanie zgodnie z planem.
- Na podstawie opinii lekarzy sprawujących opiekę nad pacjentem oraz prowadzących badanie nie ma wyraźnych przeciwwskazań do włączenia w charakterze uczestnika do badania farmakokinetycznego.
- W badaniu farmakokinetycznym (Ramię 1):
- Uczestnik ma ≥ 2 lata i ≤ 5 lat.
- Uczestnik jest w stanie wypić co najmniej 30 ml wody po spożyciu badanego artykułu.
- W przypadku badania względnej dostępności biologicznej:
- Uczestnik ma > 5 lat i < 17 lat.
- Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy przed podaniem dawki początkowej i muszą być chętne do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych, w tym do abstynencji, od czasu pierwszego testu ciążowego do końca badania (30 dni po ostatnim podaniu agentów badawczych).
- Uczestnik jest w stanie połknąć zarówno kapsułki, jak i płynne artykuły badawcze oraz wypić co najmniej 30 ml wody po przyjęciu leku.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA
- Uczestnik nie będzie kwalifikował się do włączenia do tego badania, jeśli spełniony zostanie którykolwiek z poniższych kryteriów:
- Przewlekła terapia transfuzyjna lub transfuzje w ciągu 3 miesięcy od udziału w badaniu.
- Znana niewydolność nerek (stężenie kreatyniny powyżej 1,5-krotności górnej granicy normy dla wieku w laboratorium przesiewowym).
- Znane zaburzenia czynności wątroby lub podwyższona aktywność aminotransferaz (ponad 3 razy większa od normy).
- Znana obecność nowotworu.
- Uczestnik nie chce i/lub nie może powstrzymać się od używania wyrobów tytoniowych lub zawierających nikotynę przez 24 godziny przed badaniem przesiewowym i przez 24 godziny przed dawkowaniem, aż do pobrania końcowej próbki PK podczas każdego okresu leczenia.
- Diagnozy inne niż anemia sierpowata lub talasemia sierpowata beta-zero (tj. inne warianty anemii sierpowatej lub sierpowata dziedziczna trwałość hemoglobiny płodowej).
- Parametry morfologii krwi: Hemoglobina poniżej 6,0 gm/dl, bezwzględna liczba retikulocytów poniżej 80 000 mm-3, liczba neutrofili poniżej 1200 mm-3, liczba płytek krwi poniżej 150 000 mm-3.
- Uczestnik stosował opiaty, blokery H2, inhibitory pompy protonowej, leki zobojętniające sok żołądkowy, inne środki pobudzające motorykę przewodu pokarmowego lub inne leki, które w opinii badacza i/lub sponsora będą zakłócać procedury badania lub wpływać na interpretację wyników badania. badaniu przez 3 dni przed podaniem pierwszej dawki badania.
- Stosowanie dostępnego bez recepty niesteroidowego środka przeciwzapalnego lub narkotycznego środka przeciwbólowego w ciągu 3 dni.
- Uczestnik otrzymał eksperymentalny lek w ciągu ostatnich 30 dni.
- Używanie jakichkolwiek nielegalnych lub nielegalnych substancji.
- Rodzic lub opiekun nie chce lub nie jest w stanie dostarczyć podpisanego i opatrzonego datą pisemnego formularza świadomej zgody przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem lub, w stosownych przypadkach, uczestnik odmówił podpisania zgody na udział zgodnie z lokalnymi wytycznymi IRB.
- Każdy inny stan lub przewlekła choroba, która w opinii Kierownika Projektu czyni udział niewskazanym lub niebezpiecznym.
- Opiekun nie chce lub nie jest w stanie dostarczyć wypełnionego dziennika badania uczestnikowi podgrupy stanu stacjonarnego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
EKSPERYMENTALNY: Ramię 1 Badanie farmakokinetyczne
Będzie to badanie z pojedynczą dawką, w którym uczestnicy otrzymają 20 mg/kg lub zwykłą dawkę uczestnika w postaci płynu zawierającego 100 mg/ml hydroksymocznika.
Dla podgrupy uczestników (n= co najmniej 6) zostanie przeprowadzone badanie z wielokrotną dawką w stanie stacjonarnym (tj. co najmniej 4 kolejne dni dawkowania).
|
20 mg/kg hydroksymocznika lub standardowa dzienna dawka pacjenta
Inne nazwy:
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ramię 2: Badanie względnej dostępności biologicznej
Będzie to badanie z pojedynczą dawką.
Uczestnicy otrzymają każdą z dwóch następujących terapii HU w sposób losowy, krzyżowy: albo około 20 mg/kg/dzień (w zaokrągleniu do najbliższych 200 mg i nie więcej niż 30 mg/kg) lub zwykła dzienna dawka uczestnika jako: 1 ) płyn zawierający 100 mg/ml hydroksymocznika lub 2) kapsułki Droxia® 200 mg podawane doustnie.
|
20 mg/kg hydroksymocznika lub standardowa dzienna dawka pacjenta
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Złożony farmakokinetyki
Ramy czasowe: przed podaniem, 0,17, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12 godzin po podaniu
|
Cmax, powierzchnia pod krzywą, Tmax.
Dla każdego uczestnika zostaną również określone następujące parametry farmakokinetyczne przy użyciu standardowych technik: pozorna stała szybkości wchłaniania, pozorna stała szybkości końcowej eliminacji, pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym, pozorny klirens osoczowy.
Kompartmentowy, oparty na modelu, klasyczny paradygmat dopasowania danych dotyczących stężenia w osoczu w funkcji czasu zostanie zastosowany do danych każdego osobnika.
Zastosowane zostaną standardowe kryteria dobroci dopasowania.
Osoby w wieku co najmniej 2 lat i mniej niż 17 lat.
|
przed podaniem, 0,17, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12 godzin po podaniu
|
Farmakokinetyka HU
Ramy czasowe: przed podaniem, 0,17, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12 godzin po podaniu
|
Aby ocenić względną biodostępność płynnej postaci HU (100 mg/mL0 u uczestników w wieku powyżej 5 i mniej niż 17 lat w porównaniu ze standardową terapią z wykorzystaniem kapsułek Droxia 200 mg
|
przed podaniem, 0,17, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12 godzin po podaniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Biodostępność HU
Ramy czasowe: przed podaniem, 0,17, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 godzin po podaniu
|
Względna biodostępność płynnej postaci HU w porównaniu z kapsułkami Droxia® zostanie oceniona zgodnie z opublikowanymi wytycznymi FDA dotyczącymi biorównoważności. -12), AUC(0-∞), Cmax, Tmax i t½) Ocenione zostaną parametry osocza w stanie stacjonarnym (PK) dla płynnej postaci HU Pacjenci w wieku co najmniej 2 lata i mniej niż lub równo 5 lat będzie otrzymywać dawki 20 mg/kg/dobę przez co najmniej 4 kolejne dni przed oceną parametrów stanu stacjonarnego
|
przed podaniem, 0,17, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 godzin po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Kathleen Neville, MD, MS, Children's Mercy Hosptials and Clinics
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2011
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 grudnia 2013
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 stycznia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 września 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 stycznia 2012
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
10 stycznia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
12 grudnia 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2014
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Niedokrwistość
- Anemia, sierpowata komórka
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory syntezy kwasów nukleinowych
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki antysicklingowe
- Hydroksymocznik
Inne numery identyfikacyjne badania
- Hydroxyurea Pharmacokenetic
- HHSN275201000003I (Inny identyfikator: National Institute of Child Health & Human Development)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia sierpowata
-
German CLL Study GroupZakończony
-
UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... i inni współpracownicyZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Niemcy
-
Stanford UniversityUniversity of Alabama at Birmingham; University of MinnesotaZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaStany Zjednoczone
-
Jason WilsonRekrutacyjny
-
Amy TangPfizerRekrutacyjnyAnemia sierpowata u dzieciStany Zjednoczone
-
Global Health Uganda LTDEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyAktywny, nie rekrutujący
-
Al-Neelain UniversityUniversity of KhartoumNieznany
-
Centre Hospitalier Intercommunal CreteilRekrutacyjnyAnemia sierpowatokrwinkowa nr z kryzysemFrancja
-
Brown UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); NovartisRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Anemia sierpowata u dzieciAngola
-
Paul SzabolcsRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Anemia diamentowo-czarnego wachlarza | Beta-talasemia MajorStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Hydroksymocznik
-
Annick DesjardinsAstraZeneca; Novartis PharmaceuticalsZakończonyGlejaka wielopostaciowego | GlejakStany Zjednoczone
-
Duke UniversityNovartis PharmaceuticalsZakończonyGlejaka wielopostaciowego | GlejakStany Zjednoczone
-
Annick DesjardinsNovartis PharmaceuticalsZakończonyGlejaka wielopostaciowego | GlejakStany Zjednoczone