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낫적혈구 빈혈 소아 환자에서 액체 수산화요소의 약동학(PK) (HU)

2014년 12월 10일 업데이트: Kathleen A Neville, Children's Mercy Hospital Kansas City

겸상적혈구 빈혈이 있는 소아 환자에서 수산화요소의 액체 제형의 약동학 및 상대적 생체이용률

Hydroxyurea(HU)는 낫적혈구 빈혈이 있는 성인을 치료하기 위해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. Hydroxyurea는 겸상 적혈구 빈혈이 있는 어린이에게도 테스트 및 사용되었습니다. 그러나 5세 미만의 소아에서 약물의 처분을 기술한 연구는 많지 않다. FDA는 겸상 빈혈이 있는 2세에서 17세 사이의 어린이가 어떻게 약물을 흡수하고 제거하는지 더 잘 이해하기 위해 이 연구를 요청했습니다(약동학이라고 함). 조사관은 이 약물을 복용한 후 다른 시점에서 얼마나 많은 수산화요소(HU)가 혈류에 들어가는지 측정할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

39

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60614-3363
        • Children's Memorial Hospital (Northwestern University)
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390-9063
        • UT Southwestern University Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

두 팔의 경우:

낫적혈구가 있는 소아 환자에서 수산화요소의 액체 제형의 약동학 및 상대적 생체이용률

  • 연구 참가자는 겸상적혈구 빈혈이 있는 소아과(남성 또는 여성) 참가자가 될 것입니다. 전기 영동, 크로마토그래피 또는 DNA) 헤모글로빈 SS 또는 Sβ0지중해빈혈 진단 확인.
  • 무게 ≥ 10kg.
  • 참가자는 현재 수산화요소를 받고 있을 수도 있고 받지 않을 수도 있습니다. 참가자가 하이드록시우레아를 복용하는 경우 마지막 용량은 연구 시작 24시간 이전이어야 합니다.
  • 참가자는 "잘" 상태에 있습니다(즉, 마지막 혈관 폐쇄 위기, 급성 흉부 증후군 에피소드 또는 비장 격리 에피소드 이후 최소 2주).
  • 정상적인 위장 기능 및 구조의 임상적 증거.
  • 정상 상한치의 3배 이하인 트랜스아미나제를 포함한 간 손상의 임상적 증거가 없습니다.
  • 사구체 여과율(GFR--연령에 적합하고 Schwartz 방정식과 같은 검증된 방정식을 사용하여 혈청 크레아티닌에서 추정) > 70 ml/min/1.73m2 알려진 신장애 없음(크레아티닌은 스크리닝 실험실에서 연령에 대한 정상 상한치의 1.5배 이하).
  • CDC 성장 차트에 따른 체질량 지수(BMI) ≥5 및 ≤ 95 백분위수.
  • 부모 또는 보호자는 연구 관련 절차 이전에 서명하고 날짜가 기재된 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 적절한 경우 참가자는 현지 IRB 지침에 따라 참여 동의서에 서명했습니다.
  • 참가자 및/또는 참가자의 부모는 참가자가 계획대로 연구를 완료할 수 있도록 프로토콜 요구 사항, 지침 및 프로토콜에 명시된 제한 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.
  • 환자 치료를 제공하는 의사와 연구를 수행하는 의사의 의견에 따르면 약동학 연구에 참여자로 포함하는 데 명백한 금기 사항은 없습니다.
  • 약동학 연구(1군):
  • 참가자는 ≥ 2세 및 ≤ 5세입니다.
  • 참가자는 연구 항목 섭취 후 최소 30ml의 물을 섭취할 수 있습니다.
  • 상대적 생체이용률 연구:
  • 참가자는 5세 이상 17세 미만입니다.
  • 가임 가능성이 있는 모든 여성은 초기 투여 전에 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 초기 임신 검사 시점부터 연구의 나머지 기간(30일 조사 물질의 마지막 투여 후).
  • 참가자는 캡슐 및 액체 연구 물품을 모두 섭취할 수 있고 약물 섭취 후 최소 30ml의 물을 섭취할 수 있습니다.

제외 기준

  • 참가자는 다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 이 연구에 포함될 자격이 없습니다.
  • 만성 수혈 요법, 또는 연구 참여 3개월 이내에 수혈.
  • 알려진 신장애(스크리닝 실험실에서 연령에 대한 정상 상한치의 1.5배를 초과하는 크레아티닌).
  • 알려진 간 장애 또는 상승된 트랜스아미나제(정상의 3배 이상).
  • 알려진 악성 종양의 존재.
  • 참가자는 각 치료 기간 동안 최종 PK 샘플을 수집할 때까지 스크리닝 전 24시간 동안 및 투약 전 24시간 동안 담배 또는 니코틴 함유 제품의 사용을 자제하고/하거나 자제할 수 없습니다.
  • 겸상 적혈구 빈혈 또는 겸상 ​​베타-제로 지중해 빈혈 이외의 진단(즉, 다른 겸상 적혈구 변종 또는 태아 헤모글로빈의 겸상 유전 지속성).
  • 다음과 같은 혈구 수 매개변수: 6.0 gm/dL 미만의 헤모글로빈, 80,000 mm-3 미만의 절대 망상적혈구 수, 1200 mm-3 미만의 호중구 수, 150,000 mm-3 미만의 혈소판 수.
  • 참가자는 아편제, H2 차단제, 양성자 펌프 억제제, 제산제, 기타 GI 운동제 또는 조사자 및/또는 후원자의 의견에 따라 연구 절차를 방해하거나 연구 결과의 해석에 영향을 미칠 기타 약물을 사용했습니다. 연구의 첫 번째 투여 전 3일 동안의 연구.
  • 비스테로이드성 항염증제 또는 마약성 진통제를 3일 이내에 사용하십시오.
  • 참가자는 지난 30일 이내에 연구용 약물을 받았습니다.
  • 불법 또는 불법 물질의 사용.
  • 부모 또는 보호자가 연구 관련 절차 이전에 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없거나, 적절한 경우 참가자가 지역 IRB 지침에 따라 참여 동의서에 서명하는 것을 거부했습니다.
  • 주임 조사자의 의견에 따라 참여를 권장하지 않거나 안전하지 않게 만드는 기타 상태 또는 만성 질환.
  • 간병인은 정상 상태 하위 집합의 참가자를 위해 완성된 학습 일지를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 크로스오버
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1군 약동학 연구
이것은 참가자가 20mg/kg 또는 수산화요소 100mg/mL를 포함하는 액체로 참가자의 일반적인 용량을 받는 단일 용량 연구입니다. 참가자의 하위 집합(n= 최소 6명)의 경우, 다중 용량, 정상 상태(즉, 최소 연속 4일의 투여) 연구가 수행될 것입니다.
의약품: 수산화요소
Hydroxyurea 20mg/kg 또는 환자의 표준 일일 용량
다른 이름들:
  • 하이드레아
  • 드록시아 캡슐
ACTIVE_COMPARATOR: 2군: 상대적 생체이용률 연구
이것은 단일 용량 연구가 될 것입니다. 참가자는 무작위 교차 방식으로 다음 두 가지 HU 치료를 각각 받게 됩니다: 약 20mg/kg/일(가장 가까운 200mg으로 반올림하고 30mg/kg 이하) 또는 참가자의 일반적인 일일 복용량: 1 ) 100mg/mL의 수산화요소를 함유하는 액체, 또는 2) Droxia® 200mg 캡슐을 경구 투여합니다.
의약품: 수산화요소
Hydroxyurea 20mg/kg 또는 환자의 표준 일일 용량
다른 이름들:
  • 하이드레아
  • 드록시아 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학의 복합
기간: 투여 전, 투여 후 0.17, 0.25, 0.5, 0.75, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 12시간
Cmax, 곡선 아래 면적, Tmax. 또한 표준 기술을 사용하여 각 참가자에 대해 다음 약동학 매개변수를 도출합니다: 겉보기 흡수 속도 상수, 겉보기 말단 제거 속도 상수, 겉보기 정상 상태 분포 용적, 겉보기 혈장 청소율. 혈장 농도 대 시간 데이터의 구획, 모델 기반, 고전적 피팅 패러다임이 각 피험자의 데이터에 적용될 것입니다. 표준 적합도 기준이 사용됩니다. 2세 이상 17세 이하 피험자.
투여 전, 투여 후 0.17, 0.25, 0.5, 0.75, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 12시간
HU의 약동학
기간: 투여 전, 투여 후 0.17, 0.25, 0.5, 0.75, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 12시간
액상 HU 제제의 상대적인 생체이용률을 평가하기 위해(Droxia 200mg 캡슐을 사용하는 표준 요법과 비교하여 5세 이상 17세 이하 참가자의 100mg/mL0)
투여 전, 투여 후 0.17, 0.25, 0.5, 0.75, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 12시간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HU의 생체이용률
기간: 투약 전, 투약 후 0.17, 0.25, 0.5, 0.75, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8시간
Droxia® 캡슐과 비교하여 액상 HU 제형의 상대적 생체이용률은 발표된 FDA 생물학적 동등성 지침에 따라 평가될 것입니다. 5세 이상 17세 이하의 피험자. -12), AUC(0-∞), Cmax, Tmax, 및 t½) HU의 액상 제제에 대한 정상 상태 혈장(PK) 매개변수를 평가할 예정 피험자의 연령은 2세 이상 5세 이하 정상 상태 매개변수를 평가하기 전에 연속 4일 이상 동안 20mg/kg/일의 용량을 투여받습니다.
투약 전, 투약 후 0.17, 0.25, 0.5, 0.75, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Mercy Hospital Kansas City

협력자

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

수사관

  • 수석 연구원: Kathleen Neville, MD, MS, Children's Mercy Hosptials and Clinics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 9월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 1월 5일

처음 게시됨 (추정)

2012년 1월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 12월 10일

마지막으로 확인됨

2014년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Hydroxyurea Pharmacokenetic
  • HHSN275201000003I (기타 식별자: National Institute of Child Health & Human Development)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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