鎌状赤血球貧血の小児患者における液体ヒドロキシ尿素の薬物動態 (PK) (HU)

両腕用:

鎌状赤血球症の小児患者におけるヒドロキシ尿素の液体製剤の薬物動態および相対的バイオアベイラビリティ

• 研究参加者は、臨床検査を伴う鎌状赤血球貧血の小児（男性または女性）参加者になります（つまり、 ヘモグロビン SS または Sβ0 サラセミアの診断の確認。
• 体重≧10kg。
• 参加者は、現在ヒドロキシ尿素を受けている場合と受けていない場合があります。 参加者がヒドロキシ尿素を服用している場合、最後の投与は研究開始の24時間以上前でなければなりません。
• 参加者は「よく」状態にある (つまり、最後の血管閉塞の危機、急性胸部症候群のエピソード、または脾臓の隔離のエピソードから少なくとも 2 週間)。
• 正常な胃腸の機能と構造の臨床的証拠。
• 正常上限の 3 倍以下のトランスアミナーゼを含む肝臓障害の臨床的証拠はありません。
• -糸球体濾過率（GFR-シュワルツ式などの年齢に応じた検証済みの式を使用して血清クレアチニンから推定）> 70 ml /分/ 1.73m2 既知の腎障害がないこと（スクリーニング検査室でクレアチニンが正常年齢の上限の 1.5 倍以下）。
• -CDC成長チャートによると、ボディマス指数（BMI）が5パーセンタイル以上95パーセンタイル以下。
• 親または保護者は、研究に関連する手順の前に、署名および日付が記入された書面によるインフォームド コンセント フォームを提供する意思があり、提供することができます。 必要に応じて、参加者は地域の IRB ガイドラインに従って参加への同意に署名しました。
• 参加者および/または参加者の両親は、参加者が計画どおりに研究を完了する可能性が高いように、プロトコルの要件、指示、およびプロトコルに記載された制限を理解し、遵守することができます。
• 患者ケアを提供する医師と研究を実施する医師の意見に基づいて、薬物動態研究の参加者として含めることの明らかな禁忌はありません。
• 薬物動態研究 (アーム 1) の場合:
• -参加者は2歳以上5歳以下です。
• 参加者は、研究記事の摂取後、最低 30 ml の水を消費することができます。
• 相対バイオアベイラビリティ研究の場合:
• 参加者は 5 歳以上 17 歳未満です。
• 出産の可能性のあるすべての女性は、最初の投与前に血清妊娠検査が陰性であることが判明し、最初の妊娠検査の時から研究の残りの期間（30日治験薬の最後の投与後）。
• 参加者は、カプセルと液体の研究物品の両方を摂取し、投薬後に最低 30 ml の水を消費することができます。

除外基準

• 次の基準のいずれかに該当する場合、参加者はこの研究に含める資格がありません。
• -慢性輸血療法、または研究参加から3か月以内に輸血。
• -既知の腎障害（スクリーニング検査室での年齢の正常上限の1.5倍を超えるクレアチニン）。
• -既知の肝障害またはトランスアミナーゼの上昇（通常の3倍以上）。
• 悪性腫瘍の既知の存在。
• -参加者は、タバコまたはニコチンを含む製品の使用を控えるおよび/または控えることができません スクリーニングの24時間前および投与の24時間前 各治療期間中の最終PKサンプルの収集まで。
• -鎌状赤血球貧血または鎌状ベータゼロサラセミア以外の診断（すなわち、他の鎌状赤血球バリアントまたは胎児ヘモグロビンの鎌状遺伝性持続）。
• 血球数パラメーターは次のとおりです。ヘモグロビンが 6.0 gm/dL 未満、網状赤血球の絶対数が 80,000 mm-3 未満、好中球数が 1200 mm-3 未満、血小板数が 150,000 mm-3 未満。
• -参加者は、アヘン剤、H2ブロッカー、プロトンポンプ阻害剤、制酸剤、他の消化管運動剤、または研究者および/またはスポンサーの意見で、研究手順を妨害したり、結果の解釈に影響を与える他の薬を使用したことがあります研究の最初の投与前の3日間の研究。
• 市販の非ステロイド性消炎鎮痛剤または麻薬性鎮痛剤を3日以内に使用した。
• -参加者は過去30日以内に治験薬を受け取りました。
• 違法または違法な物質の使用。
• 親または保護者は、研究関連の手順の前に、署名および日付が記入された書面によるインフォームドコンセントフォームを提供することを望まない、または提供できない場合、または適切な場合、参加者は地元のIRBガイドラインに従って参加への同意に署名することを拒否しました。
• -その他の状態または慢性疾患で、治験責任医師の意見では、参加は非推奨または安全ではありません。
• 介護者は、定常状態サブセットの参加者に完全な研究日誌を提供することを望まないか、または提供することができません。