Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania nad bezpieczeństwem i skutecznością zastępowania kwaśnej lipazy (ARISE) u uczestników z niedoborem lipazy kwaśnej lizosomalnej (ARISE)

2 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie SBC-102 u pacjentów z niedoborem lipazy lizosomalnej

To badanie fazy 3 oceniało skuteczność i bezpieczeństwo dożylnych (iv.) wlewów SBC-102 (sebelipazy alfa) w dawce 1 miligrama/kilogram (mg/kg) podawanych co drugi tydzień (co dwa tygodnie) uczestnikom z późnym niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL -D) (choroba spichrzeniowa estrów cholesterolu [CESD]).

LAL-D o późnym początku jest niedocenianą przyczyną marskości, niewydolności wątroby i dyslipidemii. Obecnie nie ma standardowego leczenia LAL-D poza opieką podtrzymującą. Enzymatyczna terapia zastępcza może być potencjalną nową opcją leczenia dla uczestników LAL-D.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D) jest chorobą genetyczną charakteryzującą się nieprawidłowym gromadzeniem się lipidów w wielu częściach ciała w wyniku znacznego spadku aktywności enzymu kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL).

Spektrum choroby LAL-D waha się od prezentacji u niemowląt, która szybko postępuje, do prezentacji, która występuje w dzieciństwie, okresie dojrzewania lub rzadziej w wieku dorosłym, w którym tempo postępu choroby jest bardziej zmienne. Niezależnie od tego, gdzie pacjent znajduje się w spektrum choroby, LAL-D wiąże się ze znacznym obciążeniem chorobą i skróceniem oczekiwanej długości życia u niektórych pacjentów.

Niedziecięca postać choroby, znana również jako CESD, występuje zarówno u dzieci, jak iu dorosłych i jest niedocenianą przyczyną stłuszczenia wątroby z wyraźnym stłuszczeniem mikropęcherzykowym, zwłóknieniem i marskością wątroby. Chociaż historia naturalna choroby nie została dobrze zbadana, często opisywane są poważne powikłania, w tym przedwczesna śmierć, przeszczep wątroby lub wypadki sercowo-naczyniowe. Inne powikłania obejmują przedwczesną miażdżycę tętnic (stwardnienie tętnic) związaną z wysokim poziomem cholesterolu całkowitego i lipoprotein o małej gęstości (LDL), często nazywanych „złym” cholesterolem. Poziom trójglicerydów może być również wysoki, a poziom cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL) („dobrego” cholesterolu) jest zazwyczaj niski.

W przeszłości leczenie koncentrowało się głównie na kontroli zaburzeń lipidowych poprzez dietę i stosowanie leków obniżających poziom lipidów, które odnosiły się tylko do niektórych aspektów choroby, podczas gdy progresja do zwłóknienia i marskości wątroby może nadal występować. W badaniach przedklinicznych i badaniach klinicznych z udziałem uczestników z LAL-D wykazano, że leczenie SBC-102 (sebelipaza alfa, Kanuma®) powoduje poprawę wskaźników uszkodzenia wątroby i zaburzeń lipidowych. Celem tego badania było zbadanie wpływu stosowania SBC-102 w leczeniu LAL-D poprzez kontrolowane placebo, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą u dzieci i dorosłych.

To wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z udziałem 66 uczestników oceniało bezpieczeństwo i skuteczność enzymatycznej terapii zastępczej sebelipazą alfa (podawana dożylnie w dawce 1 mg/kg masy ciała co tydzień). Badanie obejmowało 20-tygodniowy okres kontrolowany placebo, po którym nastąpiły otwarte okresy leczenia dla wszystkich uczestników. Pierwszorzędowym punktem końcowym była normalizacja poziomu aminotransferazy alaninowej. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały dodatkowe oceny skuteczności i bezpieczeństwa związane z chorobą.

Ostateczne wyniki badań nie zostały opublikowane w recenzowanym czasopiśmie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Córdoba, Argentyna
  • Australia
      • Brisbane, Australia
      • New Lambton, Australia
      • Parkville, Australia
      • Perth, Australia
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja
  • Czechy
      • Olomouc, Czechy
      • Prague, Czechy
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
  • Francja
      • Paris, Francja
      • Vandoeuvre les Nancy, Francja
  • Hiszpania
      • Elche, Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
      • Oviedo, Hiszpania
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
      • Izmir, Indyk
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia
      • Tottori, Japonia
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk
  • Niemcy
      • Freiburg, Niemcy
      • Mainz, Niemcy
      • Munich, Niemcy
  • Polska
      • Warsaw, Polska
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-0214
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
      • Genoa, Włochy
      • Padova, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik i/lub rodzic lub opiekun prawny uczestnika wyraził świadomą zgodę.
  • Uczestnik miał ≥ 4 lata w dniu wyrażenia świadomej zgody.
  • Niedobór aktywności enzymu LAL potwierdzony testem suchej plamki krwi podczas skriningu.
  • Aminotransferaza alaninowa ≥ 1,5x górna granica normy w 2 kolejnych pomiarach przesiewowych wykonanych w odstępie co najmniej 1 tygodnia.
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym nie mogły być w ciąży ani karmić piersią i musiały wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody zapobiegania antykoncepcji od badania przesiewowego do 4 tygodni po ostatniej dawce badanego leku.
  • Uczestnik otrzymujący terapie obniżające poziom lipidów musiał przyjmować stabilną dawkę leku przez co najmniej 6 tygodni przed randomizacją i był chętny do pozostania na stabilnej dawce przez co najmniej pierwsze 32 tygodnie leczenia w badaniu.
  • Uczestnik otrzymujący leki do leczenia niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby musiał przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 16 tygodni przed randomizacją i był chętny do pozostania na stałej dawce przez co najmniej pierwsze 32 tygodnie leczenia w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (klasa C wg Childa-Pugha).
  • Inne schorzenia lub choroby współistniejące, które w opinii badacza mogłyby zakłócić zgodność badania lub interpretację danych.
  • Przebyta procedura przeszczepu układu krwiotwórczego lub wątroby.
  • Otrzymał leczenie dużymi dawkami kortykosteroidów (ostre lub przewlekłe) w ciągu 26 tygodni. (Uwaga: uczestnicy otrzymujący terapię podtrzymującą małymi dawkami doustnych, donosowych, miejscowych lub wziewnych kortykosteroidów zostali uznani za kwalifikujących się do badania).
  • Znana nadwrażliwość na jaja.
  • Uczestniczył w badaniu z zastosowaniem badanego produktu leczniczego w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Podwójnie ślepa Sebelipaza Alfa
Okres podwójnie ślepej próby: infuzje dożylne sebelipazy alfa w dawce 1 mg/kg podawane co tydzień przez 20 tygodni.
Lek: Sebelipaza Alfa
IV infuzje sebelipazy alfa
Inne nazwy:
  • SBC-102
Komparator placebo: Placebo z podwójnie ślepą próbą
Okres podwójnie ślepej próby: infuzje IV dopasowanego placebo podawane qow przez 20 tygodni.
Lek: Placebo
IV infuzje dopasowanego placebo
Eksperymentalny: Sebelipase Alfa/Sebelipase Alfa w otwartej etykiecie
Uczestnicy, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej sebelipazę alfa w okresie podwójnie ślepej próby i otrzymywali sebelipazę alfa w okresie otwartej próby. Wszyscy uczestnicy otrzymywali sebelipazę alfa w dawce 1 mg/kg co drugi dzień, niezależnie od leczenia otrzymanego w okresie podwójnie ślepej próby. Modyfikacje dawki były dozwolone podczas okresu otwartej próby.
Lek: Sebelipaza Alfa
IV infuzje sebelipazy alfa
Inne nazwy:
  • SBC-102
Eksperymentalny: Otwarte badanie Placebo/Sebelipase Alfa
Uczestnicy, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w okresie podwójnie ślepej próby i otrzymującej sebelipazę alfa w okresie badania otwartego. Wszyscy uczestnicy otrzymywali sebelipazę alfa w dawce 1 mg/kg co drugi dzień, niezależnie od leczenia otrzymanego w okresie podwójnie ślepej próby. Modyfikacje dawki były dozwolone podczas okresu otwartej próby.
Lek: Sebelipaza Alfa
IV infuzje sebelipazy alfa
Inne nazwy:
  • SBC-102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników osiągających normalizację aminotransferazy alaninowej
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres otwartej próby: punkt wyjściowy do ostatniej oceny otwartej (do tygodnia 256)
Normalizację aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) zdefiniowano jako nieprawidłową wartość wyjściową (AlAT > górna granica normy dla wieku i płci [GGN] podana przez laboratorium centralne wykonujące oznaczenie), która staje się prawidłowa (< GGN). Normalizację aminotransferazy alaninowej oceniano na koniec okresu podwójnie ślepej próby (ostatnia ocena podwójnie ślepa) i na koniec okresu otwartej próby (ostatnia ocena otwarta). Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa. Ostatnia otwarta ocena różniła się w zależności od uczestnika, w zależności od tego, czy uczestnik ukończył leczenie do tygodnia 256, czy przerwał leczenie przed tym punktem czasowym, aby wyjść z warunków badania klinicznego.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres otwartej próby: punkt wyjściowy do ostatniej oceny otwartej (do tygodnia 256)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Względne zmniejszenie (zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej) stężenia LDL-C, oceniane za pomocą pomiarów laboratoryjnych, oceniano pod koniec okresu badania metodą podwójnie ślepej próby i pod koniec okresu badania otwartego. Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa. Ostatnia otwarta ocena różniła się w zależności od uczestnika, w zależności od tego, czy uczestnik ukończył leczenie do tygodnia 256, czy przerwał leczenie przed tym punktem czasowym, aby wyjść z warunków badania klinicznego.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości (nie-HDL-C)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Względne zmniejszenie (procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej) stężenia cholesterolu nie-HDL, oceniane na podstawie pomiarów laboratoryjnych, oceniano na koniec okresu podwójnie ślepej próby i okresu otwartej próby. Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa. Ostatnia otwarta ocena różniła się w zależności od uczestnika, w zależności od tego, czy uczestnik ukończył leczenie do tygodnia 256, czy przerwał leczenie przed tym punktem czasowym, aby wyjść z warunków badania klinicznego.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Odsetek uczestników osiągających normalizację aminotransferazy asparaginianowej
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).

Normalizację aminotransferazy asparaginianowej (AST) zdefiniowano jako nieprawidłową wartość wyjściową (AST > GGN właściwą dla wieku i płci podaną przez centralne laboratorium wykonujące oznaczenie), która staje się prawidłowa (< GGN). Normalizację AST oceniano na koniec okresu podwójnie ślepej próby (ostatnia ocena podwójnie ślepa) i na koniec okresu otwartego (ostatnia ocena otwarta).

Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa. Ostatnia otwarta ocena różniła się w zależności od uczestnika, w zależności od tego, czy uczestnik ukończył leczenie do tygodnia 256, czy przerwał leczenie przed tym punktem czasowym, aby wyjść z warunków badania klinicznego.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w trójglicerydach
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Względne zmniejszenie (procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej) stężenia triglicerydów, oceniane za pomocą pomiarów laboratoryjnych, oceniano na koniec okresu podwójnie ślepej próby i okresu otwartej próby. Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa. Ostatnia otwarta ocena różniła się w zależności od uczestnika, w zależności od tego, czy uczestnik ukończył leczenie do tygodnia 256, czy przerwał leczenie przed tym punktem czasowym, aby wyjść z warunków badania klinicznego.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Względny wzrost (procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych) stężenia HDL-C, oceniany za pomocą pomiarów laboratoryjnych, oceniano na koniec okresu podwójnie ślepej próby i okresu otwartej próby. Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa. Ostatnia otwarta ocena różniła się w zależności od uczestnika, w zależności od tego, czy uczestnik ukończył leczenie do tygodnia 256, czy przerwał leczenie przed tym punktem czasowym, aby wyjść z warunków badania klinicznego.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Procentowa zmiana zawartości tłuszczu wątrobowego w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Zmniejszenie zawartości tłuszczu w wątrobie, oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), oceniano u uczestników, u których wykonano obrazowanie. Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa. Ostatnia otwarta ocena różniła się w zależności od uczestnika, w zależności od tego, czy uczestnik ukończył leczenie do tygodnia 256, czy przerwał leczenie przed tym punktem czasowym, aby wyjść z warunków badania klinicznego.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Uczestnicy z poprawą w badaniu histopatologicznym wątroby (zmniejszenie o > 5% wyniku stłuszczenia wątroby)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt wyjściowy do 52. tygodnia.
Liczba uczestników, u których wystąpiła poprawa w badaniu histopatologicznym wątroby (zdefiniowana jako zmniejszenie o > 5% wyniku stłuszczenia wątroby, ocenianego za pomocą morfometrii), określona na podstawie zaślepionej centralnej oceny patologa, u uczestników, u których wykonano biopsję wątroby. Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt wyjściowy do 52. tygodnia.
Procentowa zmiana objętości wątroby w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).
Względne zmniejszenie (procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej) objętości wątroby, oceniane za pomocą MRI, oceniano u uczestników, u których wykonano obrazowanie. Wartość wyjściową dla okresu badania otwartego określono w odniesieniu do pierwszej infuzji sebelipazy alfa, która miała miejsce w tygodniu 0 u uczestników z grupy otrzymującej sebelipazę alfa/sebelipazę alfa oraz w 22. tygodniu u uczestników z grupy otrzymującej placebo/sebelipazę alfa. Ostatnia otwarta ocena różniła się w zależności od uczestnika, w zależności od tego, czy uczestnik ukończył leczenie do tygodnia 256, czy przerwał leczenie przed tym punktem czasowym, aby wyjść z warunków badania klinicznego.
Okres podwójnie ślepej próby: Linia bazowa do końca okresu podwójnie ślepej próby (tydzień 20). Okres badania otwartego: punkt odniesienia do ostatniej oceny badania otwartego (do tygodnia 256).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Florian Abel, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LAL-CL02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj