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Acid Lipase Replacement Investigating Safety and Efficiency (ARISE) bei Teilnehmern mit lysosomalem Acid Lipase-Mangel (ARISE)

2. Dezember 2020 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Studie zu SBC-102 bei Patienten mit Mangel an lysosomaler saurer Lipase

Diese Phase-3-Studie bewertete die Wirksamkeit und Sicherheit von 1 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) intravenösen (IV) Infusionen von SBC-102 (Sebelipase alfa), die alle zwei Wochen (qow) bei Teilnehmern mit spät einsetzendem lysosomalem Säurelipasemangel (LAL) verabreicht wurden -D) (Cholesterylester-Speicherkrankheit [CESD]).

Late-onset LAL-D ist eine unterschätzte Ursache für Zirrhose, Leberversagen und Dyslipidämie. Derzeit gibt es keine andere Standardbehandlung für LAL-D als unterstützende Maßnahmen. Die Enzymersatztherapie könnte eine potenzielle neue Behandlungsoption für LAL-D-Teilnehmer sein.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-D) ist eine genetische Erkrankung, die durch eine abnormale Lipidakkumulation in vielen Teilen des Körpers aufgrund einer deutlichen Abnahme der Aktivität des Enzyms lysosomale saure Lipase (LAL) gekennzeichnet ist.

Das Spektrum der LAL-D-Erkrankung reicht von einer schnell fortschreitenden Präsentation bei Säuglingen bis zu einer Präsentation, die in der Kindheit, Jugend oder seltener im Erwachsenenalter auftritt, wobei die Rate der Krankheitsprogression variabler ist. Unabhängig davon, wo sich ein Patient im Krankheitsspektrum befindet, ist LAL-D bei einigen Patienten mit einer erheblichen Krankheitslast und einer verkürzten Lebenserwartung verbunden.

Die nicht im Säuglingsalter beginnende Form der Krankheit, auch bekannt als CESD, tritt sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen auf und ist eine unterschätzte Ursache für eine Fettleber mit ausgeprägter mikrovesikulärer Steatose, Fibrose und Zirrhose. Obwohl der natürliche Verlauf der Krankheit nicht gut untersucht wurde, werden schwerwiegende Komplikationen häufig beschrieben, darunter früher Tod, Lebertransplantation oder Herz-Kreislauf-Unfälle. Andere Komplikationen sind vorzeitige Arteriosklerose (Arterienverhärtung) in Verbindung mit hohen Gesamtcholesterinwerten und LDL-Cholesterin (Low Density Lipoprotein), das oft als „schlechtes“ Cholesterin bezeichnet wird. Die Triglyceridspiegel können ebenfalls hoch sein und die Spiegel von High-Density-Lipoprotein (HDL)-Cholesterin (das „gute“ Cholesterin) sind typischerweise niedrig.

In der Vergangenheit konzentrierten sich die Behandlungen hauptsächlich auf die Kontrolle der Lipidanomalien durch Ernährung und die Verwendung von lipidsenkenden Medikamenten, die nur einige Aspekte der Krankheit ansprechen, während das Fortschreiten zu Fibrose und Zirrhose immer noch auftreten kann. In vorklinischen Studien und klinischen Studien bei Teilnehmern mit LAL-D hat sich gezeigt, dass die Behandlung mit SBC-102 (Sebelipase alfa, Kanuma®) zu Verbesserungen bei Markern für Leberschäden und bei Lipidanomalien führt. Der Zweck dieser Studie bestand darin, die Auswirkungen der Verwendung von SBC-102 zur Behandlung von LAL-D durch eine Placebo-kontrollierte, randomisierte, doppelblinde Studie bei Kindern und Erwachsenen zu untersuchen.

Diese multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit 66 Teilnehmern bewertete die Sicherheit und Wirksamkeit einer Enzymersatztherapie mit Sebelipase alfa (intravenös verabreicht in einer Dosis von 1 mg/kg Körpergewicht qow). Die Studie umfasste einen 20-wöchigen placebokontrollierten Zeitraum, gefolgt von offenen Behandlungsphasen für alle Teilnehmer. Der primäre Endpunkt war die Normalisierung des Alanin-Aminotransferase-Spiegels. Sekundäre Endpunkte umfassten zusätzliche krankheitsbezogene Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen.

Die endgültigen Studienergebnisse wurden nicht in einer Fachzeitschrift mit Peer-Review veröffentlicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Córdoba, Argentinien
  • Australien
      • Brisbane, Australien
      • New Lambton, Australien
      • Parkville, Australien
      • Perth, Australien
  • Deutschland
      • Freiburg, Deutschland
      • Mainz, Deutschland
      • Munich, Deutschland
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
      • Vandoeuvre les Nancy, Frankreich
  • Italien
      • Bergamo, Italien
      • Genoa, Italien
      • Padova, Italien
  • Japan
      • Tokyo, Japan
      • Tottori, Japan
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
  • Spanien
      • Elche, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Oviedo, Spanien
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
      • Izmir, Truthahn
  • Tschechien
      • Olomouc, Tschechien
      • Prague, Tschechien
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-0214
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer und/oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers haben ihre Einwilligung nach Aufklärung erteilt.
  • Der Teilnehmer war zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung ≥ 4 Jahre alt.
  • Mangel an LAL-Enzymaktivität, bestätigt durch Trockenbluttest beim Screening.
  • Alanin-Aminotransferase ≥ 1,5x Obergrenze des Normalwerts bei 2 aufeinanderfolgenden Screening-Messungen, die im Abstand von mindestens 1 Woche durchgeführt wurden.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger gewesen sein oder stillen und müssen zugestimmt haben, eine medizinisch akzeptable Methode zur Empfängnisverhütung vom Screening bis 4 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anzuwenden.
  • Der Teilnehmer, der lipidsenkende Therapien erhält, muss vor der Randomisierung mindestens 6 Wochen lang eine stabile Dosis des Medikaments erhalten haben und bereit sein, mindestens die ersten 32 Wochen der Behandlung in der Studie auf einer stabilen Dosis zu bleiben.
  • Der Teilnehmer, der Medikamente zur Behandlung der nichtalkoholischen Fettlebererkrankung erhält, muss vor der Randomisierung mindestens 16 Wochen lang eine stabile Dosis erhalten haben und bereit gewesen sein, mindestens die ersten 32 Wochen der Behandlung in der Studie eine stabile Dosis einzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Schwere Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Klasse C).
  • Andere Erkrankungen oder Komorbiditäten, die nach Ansicht des Prüfarztes die Einhaltung der Studie oder die Interpretation der Daten beeinträchtigt hätten.
  • Frühere hämatopoetische oder Lebertransplantationsverfahren.
  • Behandlung mit hochdosierten Kortikosteroiden (akut oder chronisch) innerhalb von 26 Wochen. (Hinweis: Teilnehmer, die eine Erhaltungstherapie mit niedrig dosierten oralen, intranasalen, topischen oder inhalativen Kortikosteroiden erhielten, wurden als für die Studie geeignet angesehen).
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Eier.
  • Teilnahme an einer Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doppelblind Sebelipase Alfa
Doppelblindphase: IV-Infusionen von Sebelipase alfa in einer Dosis von 1 mg/kg einmal täglich über 20 Wochen.
Arzneimittel: Sebelipase Alfa
IV-Infusionen von Sebelipase alfa
Andere Namen:
  • SBC-102
Placebo-Komparator: Doppelblindes Placebo
Doppelblindperiode: IV-Infusionen von passendem Placebo, verabreicht qow für 20 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
IV Infusionen mit passendem Placebo
Experimental: Open-Label-Sebelipase Alfa/Sebelipase Alfa
Teilnehmer, die randomisiert Sebelipase alfa während der doppelblinden Phase und Sebelipase alfa in der offenen Phase erhielten. Alle Teilnehmer erhielten Sebelipase alfa in einer Dosis von 1 mg/kg einmal täglich, unabhängig von der Behandlung in der Doppelblindphase. Dosisänderungen waren während der Open-Label-Periode zulässig.
Arzneimittel: Sebelipase Alfa
IV-Infusionen von Sebelipase alfa
Andere Namen:
  • SBC-102
Experimental: Open-Label-Placebo/Sebelipase Alfa
Teilnehmer, die während der doppelblinden Phase randomisiert Placebo und in der Open-Label-Phase Sebelipase alfa erhielten. Alle Teilnehmer erhielten Sebelipase alfa in einer Dosis von 1 mg/kg einmal täglich, unabhängig von der Behandlung in der Doppelblindphase. Dosisänderungen waren während der Open-Label-Periode zulässig.
Arzneimittel: Sebelipase Alfa
IV-Infusionen von Sebelipase alfa
Andere Namen:
  • SBC-102

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Alanin-Aminotransferase-Normalisierung erreichen
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256)
Die Normalisierung der Alanin-Aminotransferase (ALT) wurde definiert als ein abnormaler Ausgangswert (ALT > die alters- und geschlechtsspezifische Obergrenze des Normalwerts [ULN], die vom Zentrallabor angegeben wird, das den Assay durchführt), der normal wird (< ULN). Die Alanin-Aminotransferase-Normalisierung wurde am Ende des doppelblinden Zeitraums (letzte doppelblinde Bewertung) und am Ende des offenen Zeitraums (letzte offene Bewertung) bewertet. Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte. Die letzte Open-Label-Beurteilung variierte je nach Teilnehmer, je nachdem, ob ein Teilnehmer die Behandlung bis Woche 256 abgeschlossen oder vor diesem Zeitpunkt abgebrochen hat, um aus dem Umfeld der klinischen Studie auszusteigen.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Die relative Reduktion (prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) des LDL-C, wie durch Labormessungen bestimmt, wurde am Ende der doppelblinden Phase und am Ende der Open-Label-Phase bewertet. Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte. Die letzte Open-Label-Beurteilung variierte je nach Teilnehmer, je nachdem, ob ein Teilnehmer die Behandlung bis Woche 256 abgeschlossen oder vor diesem Zeitpunkt abgebrochen hat, um aus dem Umfeld der klinischen Studie auszusteigen.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Non-High-Density-Lipoprotein-Cholesterins (Non-HDL-C)
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Die relative Reduktion (prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) von Nicht-HDL-C, wie durch Labormessungen bestimmt, wurde am Ende der doppelblinden Phase und der Open-Label-Phase bewertet. Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte. Die letzte Open-Label-Beurteilung variierte je nach Teilnehmer, je nachdem, ob ein Teilnehmer die Behandlung bis Woche 256 abgeschlossen oder vor diesem Zeitpunkt abgebrochen hat, um aus dem Umfeld der klinischen Studie auszusteigen.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Normalisierung der Aspartat-Aminotransferase erreichen
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).

Die Normalisierung der Aspartat-Aminotransferase (AST) wurde definiert als ein abnormaler Ausgangswert (AST > der alters- und geschlechtsspezifische ULN, der vom Zentrallabor bereitgestellt wird, das den Assay durchführt), der normal wird (< ULN). Die AST-Normalisierung wurde am Ende des doppelblinden Zeitraums (der letzten doppelblinden Bewertung) und am Ende des offenen Zeitraums (letzte offene Bewertung) bewertet.

Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte. Die letzte Open-Label-Beurteilung variierte je nach Teilnehmer, je nachdem, ob ein Teilnehmer die Behandlung bis Woche 256 abgeschlossen oder vor diesem Zeitpunkt abgebrochen hat, um aus dem Umfeld der klinischen Studie auszusteigen.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Prozentuale Veränderung der Triglyceride gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Die relative Reduktion (prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) der Triglyceride, wie durch Labormessungen bestimmt, wurde am Ende der doppelblinden Phase und der Open-Label-Phase bewertet. Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte. Die letzte Open-Label-Beurteilung variierte je nach Teilnehmer, je nachdem, ob ein Teilnehmer die Behandlung bis Woche 256 abgeschlossen oder vor diesem Zeitpunkt abgebrochen hat, um aus dem Umfeld der klinischen Studie auszusteigen.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des High-Density-Lipoprotein-Cholesterins (HDL-C)
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Der relative Anstieg (prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) des HDL-C, ermittelt durch Labormessungen, wurde am Ende der doppelblinden Phase und der Open-Label-Phase bewertet. Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte. Die letzte Open-Label-Beurteilung variierte je nach Teilnehmer, je nachdem, ob ein Teilnehmer die Behandlung bis Woche 256 abgeschlossen oder vor diesem Zeitpunkt abgebrochen hat, um aus dem Umfeld der klinischen Studie auszusteigen.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Prozentuale Veränderung des Leberfettgehalts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Bei Teilnehmern, bei denen eine Bildgebung durchgeführt wurde, wurde die Abnahme des Leberfettgehalts, wie durch Magnetresonanztomographie (MRT) festgestellt, bewertet. Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte. Die letzte Open-Label-Beurteilung variierte je nach Teilnehmer, je nachdem, ob ein Teilnehmer die Behandlung bis Woche 256 abgeschlossen oder vor diesem Zeitpunkt abgebrochen hat, um aus dem Umfeld der klinischen Studie auszusteigen.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Teilnehmer mit Verbesserung der Leber-Histopathologie (Abnahme des Lebersteatose-Scores um > 5 %)
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis Woche 52.
Die Anzahl der Teilnehmer, die bei den Teilnehmern, bei denen eine Leberbiopsie durchgeführt wurde, eine Verbesserung der hepatischen Histopathologie (definiert als eine Abnahme des Lebersteatose-Scores um > 5 %, bestimmt durch Morphometrie) aufwiesen, wie durch eine verblindete zentrale pathologische Überprüfung bestimmt. Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis Woche 52.
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).
Bei Teilnehmern, bei denen eine Bildgebung durchgeführt wurde, wurde die relative Reduktion (prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) des Lebervolumens, wie durch MRT festgestellt, bewertet. Der Ausgangswert für den offenen Zeitraum wurde relativ zur ersten Infusion von Sebelipase alfa definiert, die in Woche 0 für Teilnehmer in der Sebelipase alfa/Sebelipase alfa-Gruppe und in Woche 22 für Teilnehmer in der Placebo/Sebelipase alfa-Gruppe erfolgte. Die letzte Open-Label-Beurteilung variierte je nach Teilnehmer, je nachdem, ob ein Teilnehmer die Behandlung bis Woche 256 abgeschlossen oder vor diesem Zeitpunkt abgebrochen hat, um aus dem Umfeld der klinischen Studie auszusteigen.
Doppelblindperiode: Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindperiode (Woche 20). Open-Label-Zeitraum: Baseline bis zur letzten Open-Label-Beurteilung (bis Woche 256).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Florian Abel, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Januar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Mai 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LAL-CL02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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