Investigación de seguridad y eficacia del reemplazo de lipasa ácida (ARISE) en participantes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (ARISE)
2 de diciembre de 2020 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Un estudio multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo de SBC-102 en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal
Este estudio de fase 3 evaluó la eficacia y la seguridad de infusiones intravenosas (IV) de 1 miligramo/kilogramo (mg/kg) de SBC-102 (sebelipasa alfa) administradas cada dos semanas (qow) en participantes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal de inicio tardío (LAL). -D) (enfermedad de almacenamiento de éster de colesterol [CESD]).
La LAL-D de inicio tardío es una causa subestimada de cirrosis, insuficiencia hepática y dislipidemia. Actualmente no existe un tratamiento estándar para LAL-D que no sea la atención de apoyo. La terapia de reemplazo de enzimas puede ser una posible nueva opción de tratamiento para los participantes de LAL-D.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D) es una enfermedad genética caracterizada por una acumulación anormal de lípidos en muchas partes del cuerpo debido a una marcada disminución en la actividad de la enzima lipasa ácida lisosomal (LAL).
El espectro de la enfermedad LAL-D varía desde una presentación en lactantes que progresa rápidamente hasta una presentación que ocurre en la niñez, la adolescencia o, con menos frecuencia, en la edad adulta, en la que la tasa de progresión de la enfermedad es más variable. Independientemente de dónde se encuentre un paciente en el espectro de la enfermedad, LAL-D se asocia con una carga significativa de enfermedad y una esperanza de vida más corta en algunos pacientes.
La forma de inicio no infantil de la enfermedad, también conocida como CESD, ocurre tanto en niños como en adultos y es una causa subestimada de hígado graso con esteatosis microvesicular prominente, fibrosis y cirrosis. Aunque la historia natural de la enfermedad no ha sido bien estudiada, con frecuencia se describen complicaciones graves, como muerte prematura, trasplante hepático o accidentes cardiovasculares. Otras complicaciones incluyen la aterosclerosis prematura (endurecimiento de las arterias) asociada con niveles altos de colesterol total y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL), a menudo llamado colesterol "malo". Los niveles de triglicéridos también pueden ser altos y los niveles de colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL) (el colesterol "bueno") suelen ser bajos.
En el pasado, los tratamientos se centraban principalmente en el control de las anomalías lipídicas a través de la dieta y el uso de medicamentos para reducir los lípidos, que solo abordan algunos aspectos de la enfermedad, mientras que aún puede ocurrir progresión a fibrosis y cirrosis. En estudios preclínicos y estudios clínicos en participantes con LAL-D, se ha demostrado que el tratamiento con SBC-102 (sebelipasa alfa, Kanuma®) produce mejoras en los marcadores de daño hepático y en las anomalías lipídicas. El propósito de este estudio fue examinar los efectos del uso de SBC-102 para tratar LAL-D a través de un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo en niños y adultos.
Este estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que involucró a 66 participantes evaluó la seguridad y eficacia de la terapia de reemplazo enzimático con sebelipasa alfa (administrada por vía intravenosa a una dosis de 1 mg/kg de peso corporal qow). El estudio incluyó un período controlado con placebo de 20 semanas seguido de períodos de tratamiento abiertos para todos los participantes. El punto final primario fue la normalización del nivel de alanina aminotransferasa. Los puntos finales secundarios incluyeron evaluaciones adicionales de eficacia y seguridad relacionadas con la enfermedad.
Los resultados finales del estudio no se han publicado en una revista revisada por pares.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
66
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Freiburg, Alemania
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Mainz, Alemania
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Munich, Alemania
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Córdoba, Argentina
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Brisbane, Australia
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New Lambton, Australia
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Parkville, Australia
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Perth, Australia
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Olomouc, Chequia
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Prague, Chequia
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Zagreb, Croacia
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Elche, España
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Madrid, España
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Oviedo, España
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0214
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
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Moscow, Federación Rusa
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Paris, Francia
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Vandoeuvre les Nancy, Francia
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Bergamo, Italia
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Genoa, Italia
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Padova, Italia
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Tokyo, Japón
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Tottori, Japón
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Mexico City, México
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Ankara, Pavo
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Izmir, Pavo
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Warsaw, Polonia
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Cambridge, Reino Unido
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London, Reino Unido
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Plymouth, Reino Unido
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante y/o el padre o tutor legal del participante proporcionó su consentimiento informado.
- El participante tenía ≥ 4 años de edad en la fecha del consentimiento informado.
- Deficiencia de la actividad de la enzima LAL confirmada mediante análisis de gotas de sangre seca en la selección.
- Alanina aminotransferasa ≥ 1,5 veces el límite superior de lo normal en 2 mediciones de detección consecutivas obtenidas con al menos 1 semana de diferencia.
- Las participantes femeninas en edad fértil no deben haber estado embarazadas ni amamantando y deben haber aceptado usar un método médicamente aceptable para evitar la detección de anticonceptivos hasta 4 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.
- El participante que recibe terapias para reducir los lípidos debe haber recibido una dosis estable del medicamento durante al menos 6 semanas antes de la aleatorización y estar dispuesto a permanecer con una dosis estable durante al menos las primeras 32 semanas de tratamiento en el estudio.
- El participante que recibe medicamentos para el tratamiento de la enfermedad del hígado graso no alcohólico debe haber recibido una dosis estable durante al menos 16 semanas antes de la aleatorización y estar dispuesto a permanecer con una dosis estable durante al menos las primeras 32 semanas de tratamiento en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Disfunción hepática severa (Child-Pugh Clase C).
- Otras condiciones médicas o comorbilidades que, en opinión del Investigador, habrían interferido con el cumplimiento del estudio o la interpretación de los datos.
- Procedimiento previo de trasplante hematopoyético o hepático.
- Recibió tratamiento con corticosteroides en dosis altas (agudo o crónico) dentro de las 26 semanas. (Nota: los participantes que recibieron terapia de mantenimiento con dosis bajas de corticosteroides orales, intranasales, tópicos o inhalados se consideraron elegibles para el estudio).
- Hipersensibilidad conocida a los huevos.
- Participó en un estudio que empleó un medicamento en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sebelipasa Alfa doble ciego
Período doble ciego: infusiones IV de sebelipasa alfa a una dosis de 1 mg/kg administrada qow durante 20 semanas.
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Infusiones IV de sebelipasa alfa
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo doble ciego
Período doble ciego: infusiones IV de placebo emparejado administradas qow durante 20 semanas.
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Infusiones IV de placebo emparejado
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Experimental: Etiqueta abierta Sebelipase Alfa/Sebelipase Alfa
Participantes que fueron aleatorizados para recibir sebelipasa alfa durante el Período doble ciego y recibieron sebelipasa alfa en el Período de etiqueta abierta.
Todos los participantes recibieron sebelipasa alfa a una dosis de 1 mg/kg qow, independientemente del tratamiento recibido en el período doble ciego.
Se permitieron modificaciones de dosis durante el período de etiqueta abierta.
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Infusiones IV de sebelipasa alfa
Otros nombres:
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Experimental: Etiqueta abierta Placebo/Sebelipasa Alfa
Participantes que fueron aleatorizados para recibir placebo durante el Período doble ciego y recibieron sebelipasa alfa en el Período abierto.
Todos los participantes recibieron sebelipasa alfa a una dosis de 1 mg/kg qow, independientemente del tratamiento recibido en el período doble ciego.
Se permitieron modificaciones de dosis durante el período de etiqueta abierta.
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Infusiones IV de sebelipasa alfa
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que lograron la normalización de la alanina aminotransferasa
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256)
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La normalización de la alanina aminotransferasa (ALT) se definió como un valor basal anormal (ALT > el límite superior normal [LSN] específico para la edad y el sexo proporcionado por el laboratorio central que realiza el ensayo) que se vuelve normal (<LSN).
La normalización de la alanina aminotransferasa se evaluó al final del período doble ciego (la última evaluación doble ciego) y al final del período abierto (última evaluación abierta).
El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa.
La última evaluación abierta varió según el participante, dependiendo de si un participante completó el tratamiento hasta la semana 256 o lo interrumpió antes de este punto de tiempo para la transición fuera de los entornos del estudio clínico.
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Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C)
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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La reducción relativa (cambio porcentual desde el inicio) en LDL-C, según lo determinado por las mediciones de laboratorio, se evaluó al final del Período de doble ciego y al final del Período de etiqueta abierta.
El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa.
La última evaluación abierta varió según el participante, dependiendo de si un participante completó el tratamiento hasta la semana 256 o lo interrumpió antes de este punto de tiempo para la transición fuera de los entornos del estudio clínico.
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Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Cambio porcentual desde el inicio en el colesterol de lipoproteínas de no alta densidad (no HDL-C)
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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La reducción relativa (cambio porcentual desde el inicio) en el C-no-HDL, según lo determinado por mediciones de laboratorio, se evaluó al final del Período doble ciego y el Período de etiqueta abierta.
El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa.
La última evaluación abierta varió según el participante, dependiendo de si un participante completó el tratamiento hasta la semana 256 o lo interrumpió antes de este punto de tiempo para la transición fuera de los entornos del estudio clínico.
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Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Porcentaje de participantes que lograron la normalización de la aspartato aminotransferasa
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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La normalización de la aspartato aminotransferasa (AST) se definió como un valor inicial anormal (AST > el LSN específico de edad y sexo proporcionado por el laboratorio central que realiza el ensayo) que se vuelve normal (< LSN). La normalización de AST se evaluó al final del período doble ciego (la última evaluación doble ciego) y al final del período abierto (última evaluación abierta). El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa. La última evaluación abierta varió según el participante, dependiendo de si un participante completó el tratamiento hasta la semana 256 o lo interrumpió antes de este punto de tiempo para la transición fuera de los entornos del estudio clínico. |
Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Cambio porcentual desde el inicio en triglicéridos
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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La reducción relativa (cambio porcentual desde el inicio) en los triglicéridos, según lo determinado por las mediciones de laboratorio, se evaluó al final del Período doble ciego y el Período de etiqueta abierta.
El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa.
La última evaluación abierta varió según el participante, dependiendo de si un participante completó el tratamiento hasta la semana 256 o lo interrumpió antes de este punto de tiempo para la transición fuera de los entornos del estudio clínico.
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Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Cambio porcentual desde el inicio en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C)
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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El aumento relativo (cambio porcentual desde el inicio) en HDL-C, evaluado mediante mediciones de laboratorio, se evaluó al final del Período doble ciego y el Período de etiqueta abierta.
El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa.
La última evaluación abierta varió según el participante, dependiendo de si un participante completó el tratamiento hasta la semana 256 o lo interrumpió antes de este punto de tiempo para la transición fuera de los entornos del estudio clínico.
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Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Cambio porcentual desde el inicio en el contenido de grasa hepática
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Se evaluó la disminución en el contenido de grasa del hígado, según lo evaluado por imágenes de resonancia magnética (IRM), en los participantes a quienes se les realizaron imágenes.
El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa.
La última evaluación abierta varió según el participante, dependiendo de si un participante completó el tratamiento hasta la semana 256 o lo interrumpió antes de este punto de tiempo para la transición fuera de los entornos del estudio clínico.
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Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Participantes con mejoría en la histopatología del hígado (disminución de > 5 % en la puntuación de esteatosis hepática)
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la semana 52.
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El número de participantes que tuvieron una mejoría en la histopatología hepática (definida como una disminución de > 5 % en la puntuación de esteatosis hepática, evaluada por morfometría), según lo determinado por una revisión cegada por un patólogo central, en los participantes a quienes se les realizó una biopsia de hígado.
El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa.
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Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la semana 52.
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Cambio porcentual desde la línea de base en el volumen del hígado
Periodo de tiempo: Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Se evaluó la reducción relativa (cambio porcentual desde el valor inicial) en el volumen hepático, evaluado mediante resonancia magnética, en los participantes a quienes se les realizaron imágenes.
El valor inicial para el Período de etiqueta abierta se definió en relación con la primera infusión de sebelipasa alfa, que ocurrió en la Semana 0 para los participantes en el grupo de sebelipasa alfa/sebelipasa alfa y en la Semana 22 para los participantes en el grupo de placebo/sebelipasa alfa.
La última evaluación abierta varió según el participante, dependiendo de si un participante completó el tratamiento hasta la semana 256 o lo interrumpió antes de este punto de tiempo para la transición fuera de los entornos del estudio clínico.
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Período de doble ciego: línea de base hasta el final del período de doble ciego (semana 20). Período de etiqueta abierta: línea de base hasta la última evaluación de etiqueta abierta (hasta la semana 256).
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Director de estudio: Florian Abel, MD, Alexion Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Wilson DP, Friedman M, Marulkar S, Hamby T, Bruckert E. Sebelipase alfa improves atherogenic biomarkers in adults and children with lysosomal acid lipase deficiency. J Clin Lipidol. 2018 May-Jun;12(3):604-614. doi: 10.1016/j.jacl.2018.02.020. Epub 2018 Mar 9.
- Burton BK, Balwani M, Feillet F, Baric I, Burrow TA, Camarena Grande C, Coker M, Consuelo-Sanchez A, Deegan P, Di Rocco M, Enns GM, Erbe R, Ezgu F, Ficicioglu C, Furuya KN, Kane J, Laukaitis C, Mengel E, Neilan EG, Nightingale S, Peters H, Scarpa M, Schwab KO, Smolka V, Valayannopoulos V, Wood M, Goodman Z, Yang Y, Eckert S, Rojas-Caro S, Quinn AG. A Phase 3 Trial of Sebelipase Alfa in Lysosomal Acid Lipase Deficiency. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1010-20. doi: 10.1056/NEJMoa1501365.
- Burton BK, Feillet F, Furuya KN, Marulkar S, Balwani M. Sebelipase alfa in children and adults with lysosomal acid lipase deficiency: Final results of the ARISE study. J Hepatol. 2022 Mar;76(3):577-587. doi: 10.1016/j.jhep.2021.10.026. Epub 2021 Nov 10.
- Valayannopoulos V, Malinova V, Honzik T, Balwani M, Breen C, Deegan PB, Enns GM, Jones SA, Kane JP, Stock EO, Tripuraneni R, Eckert S, Schneider E, Hamilton G, Middleton MS, Sirlin C, Kessler B, Bourdon C, Boyadjiev SA, Sharma R, Twelves C, Whitley CB, Quinn AG. Sebelipase alfa over 52 weeks reduces serum transaminases, liver volume and improves serum lipids in patients with lysosomal acid lipase deficiency. J Hepatol. 2014 Nov;61(5):1135-42. doi: 10.1016/j.jhep.2014.06.022. Epub 2014 Jun 30.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de enero de 2013
Finalización primaria (Actual)
30 de mayo de 2014
Finalización del estudio (Actual)
11 de diciembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de diciembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de diciembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de diciembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de diciembre de 2020
Última verificación
1 de diciembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Deficiencia de ácido colesteril éster hidrolasa, tipo 2
- Enfermedad de la lipasa ácida
- Deficiencia de éster de colesterol hidrolasa
- Enfermedad de wolman
- Enfermedad de almacenamiento lisosomal
- Terapia de reemplazo enzimático (ERT)
- Deficiencia de lipasa ácida lisosomal de inicio tardío (LAL-D)
- LAL-D
- Deficiencia de LIPA
- Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol (CESD)
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol
- Enfermedad de Wolman
Otros números de identificación del estudio
- LAL-CL02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .