Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przedłużenia alfa awalglukozydazy (NEO-EXT)

27 lutego 2024 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe rozszerzenie badania długoterminowego bezpieczeństwa i farmakokinetyki powtarzanych co dwa tygodnie infuzji awalglukozydazy alfa u pacjentów z chorobą Pompego

Podstawowy cel:

Długoterminowe bezpieczeństwo i farmakokinetyka (PK) awalglukozydazy alfa

Cel drugorzędny:

Długoterminowy wpływ awalglukozydazy alfa na zmienne skuteczności farmakodynamicznej i eksploracyjnej

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania wyniesie 6 lat od daty włączenia do badania pierwszego pacjenta. Każdy pacjent będzie kontynuował badanie do momentu wycofania się pacjenta, wycofania pacjenta przez Badacza lub zakończenia badania przez Sponsora.

Dodatkowa faza obserwacji rozpocznie się po ostatniej planowanej wizycie pacjenta w 6-letnim badaniu i potrwa do momentu zarejestrowania awalglukozydazy alfa w kraju pacjenta dla wszystkich pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Dania
      • København Ø, Dania, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Francja
      • Nice, Francja, 06000
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Francja, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Niemcy, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Investigational Site Number 840011
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci z chorobą Pompego, którzy wcześniej ukończyli badanie z użyciem awalglukozydazy.

Pacjent i/lub jego rodzic/opiekun prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody, a pacjent, jeśli

Pacjent (oraz opiekun prawny pacjenta, jeśli pacjent jest

Pacjentka, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, musi mieć ujemny wynik testu ciążowego [beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa w moczu] na początku badania.

Kryteria wyłączenia:

Pacjent jednocześnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym z zastosowaniem leczenia eksperymentalnego.

Pacjent w ocenie Badacza nie jest w stanie zastosować się do wymagań badania.

U pacjenta występuje klinicznie istotna choroba organiczna (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego), w tym klinicznie istotna choroba układu krążenia, wątroby, płuc, neurologiczna lub nerek lub inna choroba, poważna choroba współistniejąca lub okoliczność łagodząca, która w opinii Badacza, wyklucza udział w badaniu lub potencjalnie zmniejsza przeżywalność.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Awalglukozydaza Alfa
podawany dożylnie co 2 tygodnie
Lek: Awalglukozydaza Alfa
Postać farmaceutyczna: liofilizowany proszek do sporządzania roztworu do infuzji. ​​Droga podania: dożylna
Inne nazwy:
  • neoGAA
  • GZ402666

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TESAE), reakcje związane z infuzją (IAR) i zgony
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, którego skutkiem jest: śmierć lub zagrażająca życiu hospitalizacja, przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znacząca niepełnosprawność, wada wrodzona lub zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. TEAE definiuje się jako AE, które rozwijają się lub pogarszają w okresie leczenia (tj. od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP). Zdefiniowane w protokole działania IAR zdefiniowano jako działania niepożądane, które wystąpiły podczas wlewu lub w okresie obserwacji po wlewie (tj. do 2 godzin lub dłużej po wlewie, według uznania badacza), które uznano za związane lub prawdopodobnie związane z IMP.
Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Badanie fizykalne obejmowało co najmniej ocenę ogólnego wyglądu uczestnika; skóra; głowa, oczy, uszy, nos i gardło; badania węzłów chłonnych, brzucha, kończyn/stawów, stanu neurologicznego i psychicznego; osłuchiwanie serca i dróg oddechowych; puls tętnicy obwodowej; oraz odruchy źrenicowe, kolanowe, ścięgna Achillesa i podeszwowe.
Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w biochemii
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Pobrano próbki krwi w celu określenia nieprawidłowości w laboratorium chemii klinicznej.
Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w hematologii
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Pobrano próbki krwi w celu określenia istotnych nieprawidłowości w laboratorium hematologicznym.
Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w moczu BUN do ostatniego podania IMP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Ostatnie wartości w trakcie leczenia (LOT) zbierano w momencie lub tuż przed ostatnim podaniem IMP.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Zmiana od wartości wyjściowej w rzucie szklistym moczu do ostatniego podania IMP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Wartości LOT zebrano podczas lub tuż przed ostatnim podaniem IMP.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Zmiana wartości wyjściowych leukocytów w moczu [białych krwinek (WBC)] do ostatniego podania IMP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Wartości LOT zebrano podczas lub tuż przed ostatnim podaniem IMP.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej ciężaru właściwego moczu do ostatniego podania IMP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Wartości LOT zebrano podczas lub tuż przed ostatnim podaniem IMP.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Zmiana od wartości bazowej pH moczu do ostatniego podania IMP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Wartości LOT zebrano podczas lub tuż przed ostatnim podaniem IMP.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i ostatnie wartości w trakcie leczenia (do 454 tygodni)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Uczestnikom zbadano parametry życiowe w celu określenia nieprawidłowości. Oznaki życiowe obejmowały częstość akcji serca, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi.
Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Liczba uczestników ze zwiększoną/zmniejszoną masą ciała
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Masę ciała mierzono w kilogramach i zbierano w elektronicznych formularzach przypadków co 3 miesiące przez cały czas trwania badania, a także na koniec wizyty studyjnej.
Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w elektrokardiogramie 12-odprowadzeniowym (EKG)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG rejestrowano po co najmniej 15 minutach w pozycji leżącej za pomocą urządzenia elektrokardiograficznego. Oceniano: częstość akcji serca, rytm, odstęp pomiędzy szczytami kolejnych zespołów QRS (RR), odstęp od początku załamka P do początku zespołu QRS (PR), odstęp od początku załamka Q do koniec załamka S (QRS), odstęp między początkiem załamka Q a końcem załamka T (QT), odstęp QT skorygowany o częstość akcji serca (QTc), automatyczna ocena korekcji (przez urządzenie EKG), oś QRS, R napięcie V6, napięcie V1, kryteria przerostu lewej komory, kryteria przerostu prawej komory, ładunki repolaryzacyjne i ogólny obraz serca dla każdego uczestnika.
Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Liczba uczestników ze statusem przeciwciał przeciwlekowych (ADA), dodatnim lub ujemnym
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Ujemny wynik pod względem ADA zdefiniowano jako niewykrycie ADA (tzn. wynik negatywny w teście przesiewowym lub reaktywny w badaniu przesiewowym, ale ujemny w teście potwierdzającym). Dodatni wynik pod względem ADA zdefiniowano jako wykryty ADA (tj. sygnał w teście równy lub większy niż punkt odcięcia w teście przesiewowym i uzyskał wynik pozytywny w teście potwierdzającym).
Od pierwszej dawki IMP do 4 tygodni po ostatnim podaniu IMP, maksymalnie do 458 tygodni
Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) awalglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
Cmax zdefiniowano jako maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu. Przeprowadzono niekompartmentową analizę farmakokinetyczną (PK).
Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w zależności od czasu od czasu zerowego do czasu rzeczywistego (AUClast) awalglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
AUClast obliczono metodą trapezową od czasu zerowego do czasu rzeczywistego. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
Czas odpowiadający ostatniemu stężeniu (Tlast) awalglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
Tlast zdefiniowano jako czas odpowiadający ostatniemu stężeniu powyżej granicy oznaczalności, Clast. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
Końcowy okres półtrwania (t1/2z) awalglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
t1/2z obliczono według następującego równania: t1/2z = 0,693/λz. Gdzie λz jest nachyleniem linii regresji fazy końcowej krzywej stężenia w osoczu w funkcji czasu. Okres półtrwania obliczono stosując regresję co najmniej 3 punktów. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
Pozorny całkowity klirens w organizmie w stanie stacjonarnym (CLss) awalglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
CLss obliczono przy użyciu następującego równania: CLss = dawka/AUC. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
Pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) awalglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu
Vss obliczono przy użyciu następującego równania: Vz= CLss/λz. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Dawka wstępna (przed wlewem), koniec wlewu oraz 1, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w 312. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej pola przekroju poprzecznego (CSA) obrazowania metodą rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych (MRI) do 442. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
MRI mięśni szkieletowych wykonywane przed zabiegiem wkłucia igły do ​​mięśnia lub biopsją otwartą, przy użyciu metod jakościowych (T1) i ilościowych (T2, Dixon) w celu oceny ciężkości choroby i wykrycia efektów leczenia. Dane osiowe ważone T1 analizowano przy użyciu skali rtęci, która określa stopień nienaruszonych mięśni i zastąpienia tkanki tłuszczowej, zapewniając jakościową miarę ogólnego ciężkości choroby. Oceniono zmiany troficzności dla 5 grup mięśni, w tym mięśni górnej części nogi (mięsień czworogłowy, ścięgno podkolanowe) i mięśni dolnej części nogi (triceps, prostowniki, strzałkowe). Podano zmierzoną powierzchnię każdej grupy mięśni, CSA.
Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
Zmiana w stosunku do wartości początkowej frakcji tłuszczowej Dixona w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych (MRI) do 442. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
MRI mięśni szkieletowych wykonywane przed zabiegiem wkłucia igły do ​​mięśnia lub biopsją otwartą, przy użyciu metod jakościowych (T1) i ilościowych (T2, Dixon) w celu oceny ciężkości choroby i wykrycia efektów leczenia. Dane osiowe ważone T1 analizowano przy użyciu skali rtęci, która określa stopień nienaruszonych mięśni i zastąpienia tkanki tłuszczowej, zapewniając jakościową miarę ogólnego ciężkości choroby. Oceniono zmiany troficzności dla 5 grup mięśni, w tym mięśni górnej części nogi (mięsień czworogłowy, ścięgno podkolanowe) i mięśni dolnej części nogi (triceps, prostowniki, strzałkowe). Trójpunktowe obrazowanie Dixona umożliwiło ilościową ocenę zawartości tłuszczu w mięśniach [frakcja tłuszczu (FF)].
Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wskaźnika rzeczywistej masy mięśniowej (IRMM) obrazowania metodą rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych (MRI) do 442. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
MRI mięśni szkieletowych wykonywane przed zabiegiem wkłucia igły do ​​mięśnia lub biopsją otwartą, przy użyciu metod jakościowych (T1) i ilościowych (T2, Dixon) w celu oceny ciężkości choroby i wykrycia efektów leczenia. Dane osiowe ważone T1 analizowano przy użyciu skali rtęci, która określa stopień nienaruszonych mięśni i zastąpienia tkanki tłuszczowej, zapewniając jakościową miarę ogólnego ciężkości choroby. Oceniono zmiany troficzności dla 5 grup mięśni, w tym mięśni górnej części nogi (mięsień czworogłowy, ścięgno podkolanowe) i mięśni dolnej części nogi (triceps, prostowniki, strzałkowe). FF połączono z pomiarami troficzności CSA, aby uzyskać IRMM w mm^2 (to znaczy IRMM = CSA x [1 - FF]). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w IRMM MRI mięśni szkieletowych wskazuje na utratę mięśni (gorszy wynik), a dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na przyrost mięśni (lepszy wynik).
Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w T2 obrazowania metodą rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych (MRI) do 442. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
MRI mięśni szkieletowych wykonywane przed zabiegiem wkłucia igły do ​​mięśnia lub biopsją otwartą, przy użyciu metod jakościowych (T1) i ilościowych (T2, Dixon) w celu oceny ciężkości choroby i wykrycia efektów leczenia. Dane osiowe ważone T1 analizowano przy użyciu skali rtęci, która określa stopień nienaruszonych mięśni i zastąpienia tkanki tłuszczowej, zapewniając jakościową miarę ogólnego ciężkości choroby. Oceniono zmiany troficzności dla 5 grup mięśni, w tym mięśni górnej części nogi (mięsień czworogłowy, ścięgno podkolanowe) i mięśni dolnej części nogi (triceps, prostowniki, strzałkowe). Wielowarstwowe echo wielospinowe T2 i mapowanie B1 dostarczyły ilościowego pomiaru aktywności choroby (obrzęk, stan zapalny) w obrębie mięśni.
Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
Zmiana od wartości początkowej w T2 z B1 obrazowania metodą rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych (MRI) do 442. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
MRI mięśni szkieletowych wykonywane przed zabiegiem wkłucia igły do ​​mięśnia lub biopsją otwartą, przy użyciu metod jakościowych (T1) i ilościowych (T2, Dixon) w celu oceny ciężkości choroby i wykrycia efektów leczenia. Dane osiowe ważone T1 analizowano przy użyciu skali rtęci, która określa stopień nienaruszonych mięśni i zastąpienia tkanki tłuszczowej, zapewniając jakościową miarę ogólnego ciężkości choroby. Oceniono zmiany troficzności dla 5 grup mięśni, w tym mięśni górnej części nogi (mięsień czworogłowy, ścięgno podkolanowe) i mięśni dolnej części nogi (triceps, prostowniki, strzałkowe). Wielowarstwowe echo wielospinowe T2 i mapowanie B1 dostarczyły ilościowego pomiaru aktywności choroby (obrzęk, stan zapalny) w obrębie mięśni.
Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz tygodnie 104 i 442
Zmiana od wartości początkowej w biopsji mięśni szkieletowych do tygodnia 312
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 27, 104, 208, 260 i 312
W celu oceny zawartości glikogenu wykonano igłową lub biopsję mięśnia szkieletowego mięśnia kończyny dolnej (mięsień czworogłowy). Wygląd mięśnia w badaniu MRI wykorzystano do określenia poziomu (położenia osiowego przekroju), na który powinna być skierowana procedura biopsji (unikanie zastępowania tkanki tłuszczowej). Zawartość glikogenu mierzono za pomocą analizy histomorfometrycznej lub oceny nasilenia, aby określić, jak skutecznie awalglukozydaza alfa była w stanie usunąć glikogen z mięśni.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 27, 104, 208, 260 i 312
Zmiana od wartości początkowej poziomu tetrasacharydów glukozy (Hex4) w moczu do 442. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 i 442
Wykazano, że w moczu osób cierpiących na chorobę Pompego występuje podwyższone stężenie Hex4, oligomeru tetraglukozy. Zatem określenie poziomów Hex4 może być środkiem monitorowania skuteczności leczenia. Próbki moczu pobrano przed wlewem IMP w celu oceny stężenia Hex4 w moczu.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 i 442

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LTS13769
  • U1111-1147-3439 (Inny identyfikator: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj