- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02032524
Étude d'extension de l'avalglucosidase Alfa (NEO-EXT)
Une étude d'extension ouverte, multicentrique et multinationale sur l'innocuité à long terme et la pharmacocinétique de perfusions bihebdomadaires répétées d'avalglucosidase Alfa chez des patients atteints de la maladie de Pompe
Objectif principal:
Innocuité à long terme et pharmacocinétique (PK) de l'avalglucosidase alfa
Objectif secondaire :
Effet à long terme de l'avalglucosidase alfa sur les variables d'efficacité pharmacodynamiques et exploratoires
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La durée de l'étude sera de 6 ans à compter de la date d'entrée du premier patient dans l'étude. Chaque patient poursuivra l'étude jusqu'à ce que le patient se retire, que l'investigateur retire le patient ou que le promoteur mette fin à l'étude.
Une phase de suivi supplémentaire commencera après la dernière visite prévue du patient dans l'étude de 6 ans et durera jusqu'à ce que l'avalglucosidase alfa soit approuvée dans le pays du patient pour tous les patients.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Mainz, Allemagne, 55131
- Investigational Site Number 276003
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München, Allemagne, 80336
- Investigational Site Number 276001
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Münster, Allemagne, 48149
- Investigational Site Number 276002
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Leuven, Belgique, 3000
- Investigational Site Number 056001
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København Ø, Danemark, 2100
- Investigational Site Number 208001
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Nice, France, 06000
- Investigational Site Number 250003
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Paris, France, 75013
- Investigational Site Number 250002
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-
Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GJ
- Investigational Site Number 528001
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Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
- Investigational Site Number 826003
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Investigational Site Number 840006
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Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
- Investigational Site Number 840010
-
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160-7321
- Investigational Site Number 840001
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Investigational Site Number 840008
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Investigational Site Number 840002
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- Investigational Site Number 840011
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Investigational Site Number 840009
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
- Investigational Site Number 840003
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Patients atteints de la maladie de Pompe qui ont déjà terminé une étude sur l'avalglucosidase.
Le patient et/ou son parent/tuteur légal est disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé, et le patient, si
Le patient (et son tuteur légal si le patient est
La patiente, si elle est de sexe féminin et en âge de procréer, doit avoir un test de grossesse [urine bêta-gonadotrophine chorionique humaine] négatif au départ.
Critère d'exclusion:
Le patient participe simultanément à une autre étude clinique utilisant un traitement expérimental.
Le patient, de l'avis de l'investigateur, est incapable de se conformer aux exigences de l'étude.
Le patient a une maladie organique cliniquement significative (à l'exception des symptômes liés à la maladie de Pompe), y compris une maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire, neurologique ou rénale cliniquement significative, ou une autre affection médicale, une maladie intercurrente grave ou une circonstance atténuante qui, dans le cas avis de l'Investigateur, empêche la participation à l'étude ou diminue potentiellement la survie.
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Avalglucosidase Alfa
administré par voie intraveineuse toutes les 2 semaines
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Forme pharmaceutique : poudre lyophilisée reconstituée pour perfusion Voie d'administration : intraveineuse
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE), des réactions associées à la perfusion (IAR) et des décès
Délai: De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
|
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à une enquête clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec le traitement.
Un EI grave (EIG) est tout événement médical indésirable qui entraîne : le décès ou une hospitalisation mettant la vie en danger ou un patient hospitalisé ou la prolongation d'une hospitalisation existante ou un handicap persistant ou important ou une anomalie congénitale ou un événement médicalement important.
Les TEAE sont définis comme des EI qui se développent ou s'aggravent pendant la période de traitement (c'est-à-dire depuis la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration d'IMP).
Les RAI définis dans le protocole ont été définis comme des EI survenant pendant la perfusion ou pendant la période d'observation post-perfusion (c'est-à-dire jusqu'à 2 heures ou plus après la perfusion, à la discrétion de l'investigateur) qui ont été jugés liés ou éventuellement liés à le IMP.
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De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives à l'examen physique
Délai: De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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L'examen physique comprenait, au minimum, une évaluation de l'apparence générale du participant ; peau; tête, yeux, oreilles, nez et gorge ; examens des ganglions lymphatiques, de l'abdomen, des extrémités/articulations, de l'état neurologique et mental ; auscultation cardiaque et respiratoire ; pouls artériel périphérique; et les réflexes pupillaires, du genou, d'Achille et plantaires.
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De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Nombre de participants présentant des anomalies potentiellement cliniquement significatives en biochimie
Délai: De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Des échantillons de sang ont été prélevés pour déterminer les anomalies du laboratoire de chimie clinique.
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De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Nombre de participants présentant des anomalies potentiellement cliniquement significatives en hématologie
Délai: De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
|
Des échantillons de sang ont été prélevés pour déterminer les anomalies significatives du laboratoire d'hématologie.
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De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Changement depuis la ligne de base dans l'urine BUN jusqu'à la dernière administration IMP
Délai: Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Les dernières valeurs de traitement (LOT) ont été collectées au moment ou juste avant la dernière administration d'IMP.
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Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Changement entre la ligne de base et les moulages hyalins urinaires jusqu'à la dernière administration d'IMP
Délai: Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Les valeurs LOT ont été collectées au moment ou juste avant la dernière administration IMP.
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Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Modification par rapport à la valeur initiale des leucocytes urinaires [globules blancs (WBC)] jusqu'à la dernière administration d'IMP
Délai: Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Les valeurs LOT ont été collectées au moment ou juste avant la dernière administration IMP.
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Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Changement par rapport à la valeur de base de la gravité spécifique de l'urine jusqu'à la dernière administration d'IMP
Délai: Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Les valeurs LOT ont été collectées au moment ou juste avant la dernière administration IMP.
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Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Changement entre la ligne de base du pH urinaire et la dernière administration d'IMP
Délai: Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Les valeurs LOT ont été collectées au moment ou juste avant la dernière administration IMP.
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Valeurs de base (jour 1) et dernières valeurs de traitement (jusqu'à 454 semaines)
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Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux potentiellement cliniquement significatives
Délai: De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Les signes vitaux des participants ont été examinés pour déterminer les anomalies.
Les signes vitaux comprenaient la fréquence cardiaque, la pression artérielle systolique et diastolique.
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De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Nombre de participants dont le poids corporel a augmenté/diminué
Délai: De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Le poids corporel a été mesuré en kilogrammes et collecté dans les formulaires électroniques de rapport de cas tous les 3 mois pendant toute la durée de l'étude, ainsi qu'à la fin de la visite d'étude.
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De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Nombre de participants présentant des anomalies de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations potentiellement cliniquement significatives
Délai: De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Des ECG standard à 12 dérivations ont été enregistrés après au moins 15 minutes en décubitus dorsal à l'aide d'un appareil électrocardiographique.
Ont été évalués : la fréquence cardiaque, le rythme, l'intervalle entre les pics des complexes QRS (RR) successifs, l'intervalle du début de l'onde P jusqu'au début du complexe QRS (PR), l'intervalle du début de l'onde Q au début de l'onde Q. fin de l'onde S (QRS), intervalle entre le début de l'onde Q et la fin de l'onde T (QT), intervalle QT corrigé de la fréquence cardiaque (QTc), évaluation de correction automatique (par l'appareil ECG), axe QRS, Tension R V6, tension V1, critères d'hypertrophie ventriculaire gauche, critères d'hypertrophie ventriculaire droite, charges de repolarisation et impression cardiaque globale pour chaque participant.
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De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Nombre de participants ayant un statut d'anticorps antimédicament (ADA), positif ou négatif
Délai: De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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ADA négatif a été défini comme si les ADA ne sont pas détectés (c'est-à-dire négatifs lors du test de dépistage ou réactifs lors du dépistage mais négatifs lors du test de confirmation).
ADA positif a été défini lorsque l'ADA a été détecté (c'est-à-dire un signal de test égal ou supérieur au seuil du test de dépistage et a été testé positif dans le test de confirmation).
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De la première dose d'IMP jusqu'à 4 semaines après la dernière administration de traitement d'IMP, un maximum jusqu'à 458 semaines
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'avalglucosidase Alfa
Délai: Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
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La Cmax a été définie comme la concentration plasmatique maximale observée.
L'analyse pharmacocinétique (PK) non compartimentale a été réalisée.
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Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps, du temps zéro au temps réel (AUClast) de l'Avalglucosidase Alfa
Délai: Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
L'AUClast a été calculée à l'aide de la méthode trapézoïdale du temps zéro au temps réel.
L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
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Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
Temps correspondant à la dernière concentration (Tlast) d'Avalglucosidase Alfa
Délai: Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
Tlast a été défini comme le temps correspondant à la dernière concentration au-dessus de la limite de quantification, Clast.
L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
|
Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
Demi-vie terminale (t1/2z) de l'Avalglucosidase Alfa
Délai: Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
t1/2z a été calculé selon l'équation suivante : t1/2z = 0,693/λz.
Où λz est la pente de la droite de régression de la phase terminale de la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps.
La demi-vie a été calculée en prenant une régression d'au moins 3 points.
L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
|
Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
Clairance corporelle totale apparente à l'état d'équilibre (CLss) de l'avalglucosidase Alfa
Délai: Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
La CLss a été calculée à l'aide de l'équation suivante : CLss = dose/AUC.
L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
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Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
Volume apparent de distribution à l'état d'équilibre (Vss) de l'avalglucosidase Alfa
Délai: Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
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Vss a été calculé à l'aide de l'équation suivante : Vz = CLss/λz.
L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
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Prédose (avant la perfusion), fin de la perfusion et 1, 4, 8, 12 et 24 heures après l'administration à la semaine 312
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification par rapport à la valeur initiale de la zone transversale (CSA) de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) du muscle squelettique jusqu'à la semaine 442
Délai: Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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IRM du muscle squelettique réalisée avant l'aiguille musculaire ou la procédure de biopsie ouverte en utilisant à la fois des modalités qualitatives (T1) et quantitatives (T2, dixon) pour évaluer la gravité de la maladie et détecter les effets du traitement.
Les données axiales pondérées T1 ont été analysées à l'aide de l'échelle Mercuri, qui détermine le degré de remplacement musculaire et graisseux intact, fournissant ainsi une mesure qualitative de la gravité globale de la maladie.
Les changements de trophicité ont été évalués pour 5 groupes musculaires, dont les muscles du haut de la jambe (quadriceps, ischio-jambiers) et les muscles du bas de la jambe (triceps, extenseurs, fibulaire).
La surface mesurée de chaque groupe musculaire, CSA, a été fournie.
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Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fraction de graisse Dixon de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) du muscle squelettique jusqu'à la semaine 442
Délai: Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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IRM du muscle squelettique réalisée avant l'aiguille musculaire ou la procédure de biopsie ouverte en utilisant à la fois des modalités qualitatives (T1) et quantitatives (T2, dixon) pour évaluer la gravité de la maladie et détecter les effets du traitement.
Les données axiales pondérées T1 ont été analysées à l'aide de l'échelle Mercuri, qui détermine le degré de remplacement musculaire et graisseux intact, fournissant ainsi une mesure qualitative de la gravité globale de la maladie.
Les changements de trophicité ont été évalués pour 5 groupes musculaires, dont les muscles du haut de la jambe (quadriceps, ischio-jambiers) et les muscles du bas de la jambe (triceps, extenseurs, fibulaire).
L'imagerie Dixon en trois points a permis de quantifier la teneur en graisse des muscles [fraction grasse (FF)].
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Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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Modification par rapport à la valeur initiale de l'indice de masse musculaire réelle (IRMM) de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) du muscle squelettique jusqu'à la semaine 442
Délai: Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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IRM du muscle squelettique réalisée avant l'aiguille musculaire ou la procédure de biopsie ouverte en utilisant à la fois des modalités qualitatives (T1) et quantitatives (T2, dixon) pour évaluer la gravité de la maladie et détecter les effets du traitement.
Les données axiales pondérées T1 ont été analysées à l'aide de l'échelle Mercuri, qui détermine le degré de remplacement musculaire et graisseux intact, fournissant ainsi une mesure qualitative de la gravité globale de la maladie.
Les changements de trophicité ont été évalués pour 5 groupes musculaires, dont les muscles du haut de la jambe (quadriceps, ischio-jambiers) et les muscles du bas de la jambe (triceps, extenseurs, fibulaire).
Le FF a été combiné avec la trophicité des mesures CSA pour fournir un IRMM en mm^2 (c'est-à-dire IRMM = CSA x [1 - FF]).
Un changement négatif par rapport à la valeur de base de l'IRMM de l'IRM du muscle squelettique indique une perte musculaire (pire résultat) et un changement positif par rapport à la valeur de base indique un gain musculaire (meilleur résultat).
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Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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Changement par rapport à la valeur initiale du T2 de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) du muscle squelettique jusqu'à la semaine 442
Délai: Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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IRM du muscle squelettique réalisée avant l'aiguille musculaire ou la procédure de biopsie ouverte en utilisant à la fois des modalités qualitatives (T1) et quantitatives (T2, dixon) pour évaluer la gravité de la maladie et détecter les effets du traitement.
Les données axiales pondérées T1 ont été analysées à l'aide de l'échelle Mercuri, qui détermine le degré de remplacement musculaire et graisseux intact, fournissant ainsi une mesure qualitative de la gravité globale de la maladie.
Les changements de trophicité ont été évalués pour 5 groupes musculaires, dont les muscles du haut de la jambe (quadriceps, ischio-jambiers) et les muscles du bas de la jambe (triceps, extenseurs, fibulaire).
L’écho multi-spins multi-coupes T2 et la cartographie B1 ont fourni une mesure quantitative de l’activité de la maladie (œdème, inflammation) au sein des muscles.
|
Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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Changement par rapport à la valeur initiale du T2 avec B1 de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) du muscle squelettique jusqu'à la semaine 442
Délai: Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
|
IRM du muscle squelettique réalisée avant l'aiguille musculaire ou la procédure de biopsie ouverte en utilisant à la fois des modalités qualitatives (T1) et quantitatives (T2, dixon) pour évaluer la gravité de la maladie et détecter les effets du traitement.
Les données axiales pondérées T1 ont été analysées à l'aide de l'échelle Mercuri, qui détermine le degré de remplacement musculaire et graisseux intact, fournissant ainsi une mesure qualitative de la gravité globale de la maladie.
Les changements de trophicité ont été évalués pour 5 groupes musculaires, dont les muscles du haut de la jambe (quadriceps, ischio-jambiers) et les muscles du bas de la jambe (triceps, extenseurs, fibulaire).
L’écho multi-spins multi-coupes T2 et la cartographie B1 ont fourni une mesure quantitative de l’activité de la maladie (œdème, inflammation) au sein des muscles.
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Référence (jour 1) et semaines 104 et 442
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Changement par rapport au départ de la biopsie du muscle squelettique jusqu'à la semaine 312
Délai: Référence (jour 1) et semaines 27, 104, 208, 260 et 312
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Une aiguille du muscle squelettique ou une biopsie ouverte a été réalisée sur le muscle du membre inférieur (quadriceps) pour évaluer la teneur en glycogène.
L’aspect IRM du muscle a été utilisé pour déterminer le niveau (position axiale de la coupe) que la procédure de biopsie doit cibler (en évitant les tissus graisseux remplacés).
La teneur en glycogène a été mesurée par analyse histomorphométrique ou par classement de gravité pour déterminer l'efficacité avec laquelle l'avalglucosidase alfa était capable d'éliminer le glycogène du muscle.
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Référence (jour 1) et semaines 27, 104, 208, 260 et 312
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Changement par rapport à la valeur initiale du niveau de tétrasaccharide de glucose urinaire (Hex4) jusqu'à la semaine 442
Délai: Base de référence (jour 1) et semaines 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 et 442
|
Il a été démontré que l'Hex4, un oligomère de tétraglucose, est élevé dans l'urine des participants atteints de la maladie de Pompe.
Par conséquent, la détermination des niveaux de Hex4 peut être un moyen de surveiller l’efficacité des traitements.
Des échantillons d'urine ont été collectés avant la perfusion d'IMP pour l'évaluation des concentrations urinaires d'Hex4.
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Base de référence (jour 1) et semaines 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 et 442
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladie de stockage du glycogène de type II
- Maladie de stockage du glycogène
Autres numéros d'identification d'étude
- LTS13769
- U1111-1147-3439 (Autre identifiant: UTN)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
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