Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Avalglucosidase Alfa Extension Study (NEO-EXT)

2024. február 27. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

Nyílt, többközpontú, többnemzetiségű kiterjesztett tanulmány az Avalglucosidase Alfa ismételt kéthetente infúziójának hosszú távú biztonságosságáról és farmakokinetikájáról Pompe-kórban szenvedő betegeknél

Az elsődleges célkítűzés:

Az alfa-avalglukozidáz hosszú távú biztonságossága és farmakokinetikája (PK).

Másodlagos cél:

Az alfa-avalglukozidáz hosszú távú hatása a farmakodinámiás és feltáró hatékonysági változókra

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama 6 év lesz attól a naptól számítva, amikor az első beteg belép a vizsgálatba. Minden beteg addig folytatja a vizsgálatot, amíg a beteg ki nem vonja, a vizsgáló visszavonja a beteget, vagy a szponzor be nem fejezi a vizsgálatot.

Egy további követési szakasz a beteg utolsó tervezett látogatása után kezdődik a 6 éves vizsgálatban, és addig tart, amíg az alfa-avalglukozidázt a beteg országában minden beteg számára jóváhagyják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Dánia
      • København Ø, Dánia, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Egyesült Királyság
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • Investigational Site Number 840011
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Franciaország
      • Nice, Franciaország, 06000
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Németország
      • Mainz, Németország, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Németország, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Németország, 48149
        • Investigational Site Number 276002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Pompe-kórban szenvedő betegek, akik korábban elvégeztek egy avalglukozidáz vizsgálatot.

A beteg és/vagy szülője/törvényes gyámja hajlandó és képes aláírt, tájékozott beleegyezését adni, a beteg pedig, ha

A beteg (és a beteg törvényes gyámja, ha beteg

A betegnek, ha nő és fogamzóképes korú, negatív terhességi tesztet [vizelet béta-humán koriongonadotropin] kell a kiinduláskor.

Kizárási kritériumok:

A páciens egyidejűleg egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, vizsgálati kezelést alkalmazva.

A páciens a vizsgáló véleménye szerint nem tudja betartani a vizsgálat követelményeit.

A betegnek klinikailag jelentős szervi betegsége van (a Pompe-kórhoz kapcsolódó tünetek kivételével), beleértve a klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, tüdő-, neurológiai vagy vesebetegséget, vagy egyéb egészségügyi állapotot, súlyos interkurrens betegséget vagy enyhítő körülményt, amely a vizsgáló véleménye, kizárja a vizsgálatban való részvételt, vagy potenciálisan csökkenti a túlélést.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Avalglukozidáz Alfa
2 hetente intravénásan kell beadni
Drog: Avalglukozidáz Alfa
Gyógyszerforma: liofilizált por, infúzióhoz feloldva. Alkalmazási mód: intravénás
Más nevek:
  • neoGAA
  • GZ402666

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel kapcsolatos mellékhatásokkal (TEAE), a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekkel (TESAE), az infúzióval összefüggő reakciókkal (IAR) és halálesetekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszert adott be, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia a kezeléssel. Súlyos AE (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely halált vagy életveszélyes vagy fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását, tartós vagy jelentős rokkantságot, veleszületett rendellenességet vagy egészségügyi szempontból fontos eseményt eredményez. A TEAE-k olyan nemkívánatos eseményekként definiálhatók, amelyek a kezelési időszak alatt alakulnak ki vagy súlyosbodnak (azaz az IMP első adagjától az IMP utolsó beadása utáni 4 hétig). A protokollban meghatározott IAR-ek olyan mellékhatások, amelyek akár az infúzió beadása, akár az infúzió utáni megfigyelési időszak alatt (azaz a vizsgáló döntése szerint legfeljebb 2 órával vagy tovább az infúzió beadását követően) fordulnak elő, amelyekről úgy ítélték meg, hogy kapcsolatban állnak vagy esetleg összefügghetnek az infúzióval. az IMP.
Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
A klinikailag jelentős fizikális vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
A fizikális vizsgálat magában foglalta legalább a résztvevő általános megjelenésének értékelését; bőr; fej, ​​szemek, fülek, orr és torok; a nyirokcsomók, a has, a végtagok/ízületek, a neurológiai és mentális állapot vizsgálata; szív- és légúti auskultáció; perifériás artériás pulzus; valamint pupilla, térd, achilles és talpi reflexek.
Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Potenciálisan klinikailag jelentős biokémiai eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Vérmintákat vettünk a klinikai kémiai laboratóriumi eltérések meghatározásához.
Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
A potenciálisan klinikailag jelentős hematológiai eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Vérmintákat vettünk, hogy meghatározzuk a hematológiai laboratóriumi szignifikáns eltéréseket.
Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Változás a kiindulási értékről a vizelet BUN-ban az utolsó IMP-kezelésig
Időkeret: Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
Az utolsó kezelési (LOT) értékeket az utolsó IMP beadáskor vagy közvetlenül azt megelőzően gyűjtöttük össze.
Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
Változás az alapvonalról a vizeletben, a hialinrétegben, egészen az utolsó IMP-kezelésig
Időkeret: Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
A LOT értékeket az utolsó IMP beadáskor vagy közvetlenül azt megelőzően gyűjtöttük össze.
Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
Változás a vizelet leukociták [fehérvérsejt (WBC)] kiindulási értékétől az utolsó IMP beadásig
Időkeret: Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
A LOT értékeket az utolsó IMP beadáskor vagy közvetlenül azt megelőzően gyűjtöttük össze.
Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
Változás a vizelet fajsúlyának kiindulási értékétől az utolsó IMP-kezelésig
Időkeret: Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
A LOT értékeket az utolsó IMP beadáskor vagy közvetlenül azt megelőzően gyűjtöttük össze.
Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
A vizelet pH-értékének változása a kiindulási értékről az utolsó IMP beadásig
Időkeret: Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
A LOT értékeket az utolsó IMP beadáskor vagy közvetlenül azt megelőzően gyűjtöttük össze.
Kiindulási (1. nap) és utolsó kezelés alatti értékek (legfeljebb 454 hét)
Potenciálisan klinikailag jelentős életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Megvizsgálták a résztvevők életjeleit, hogy meghatározzák a rendellenességeket. A létfontosságú jelek közé tartozott a pulzusszám, a szisztolés és a diasztolés vérnyomás.
Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Növekvő/csökkent testsúllyal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
A testsúlyt kilogrammban mértük, és a vizsgálat időtartama alatt 3 havonta, valamint a tanulmányút végén az elektronikus esetbeszámoló űrlapokon gyűjtöttük össze.
Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
A potenciálisan klinikailag jelentős 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
A standard 12 elvezetéses EKG-t legalább 15 perc hanyatt fekvés után rögzítettük elektrokardiográfiás eszközzel. A következőket értékelték: pulzusszám, ritmus, az egymást követő QRS komplexek csúcsai közötti intervallum (RR), intervallum a P hullám kezdetétől a QRS komplex kezdetéig (PR), intervallum a Q hullám kezdetétől a az S-hullám vége (QRS), a Q-hullám kezdete és a T-hullám vége (QT) közötti intervallum, a pulzusszámhoz korrigált QT-intervallum (QTc) az automatikus korrekciós értékelés (EKG-készülék által), a QRS-tengely, R feszültség V6, feszültség V1, bal kamrai hipertrófia kritériumai, jobb kamrai hipertrófia kritériumai, repolarizációs töltések és teljes szívlenyomat minden résztvevő számára.
Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Az antidrug antitest (ADA) státuszú, pozitív vagy negatív résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Az ADA-negatívnak minősül, ha az ADA-k nem mutathatók ki (vagyis negatívak a szűrési vizsgálatban vagy reaktívak a szűrésben, de negatívak a megerősítő vizsgálatban). ADA-pozitívnak minősült, ha ADA-t észleltek (vagyis a szűrési vizsgálat vágási pontjával egyenlő vagy annál nagyobb vizsgálati jelet, és a megerősítő vizsgálatban pozitívnak bizonyult).
Az első IMP adagtól az utolsó IMP-kezelés beadása után 4 hétig, legfeljebb 458 hétig
Az Avalglucosidase Alfa maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
A Cmax-ot a maximális megfigyelt plazmakoncentrációként határozták meg. A nem kompartmentális farmakokinetikai (PK) elemzést elvégezték.
Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időtől a valós időig (AUClast) az Avalglukozidáz Alfa
Időkeret: Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
Az AUClast trapéz módszerrel számított nulla időponttól a valós időig. A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
Idő, amely megfelel az Avalglucosidase Alfa utolsó koncentrációjának (Tlast).
Időkeret: Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
A Tlast a mennyiségi meghatározás határa feletti utolsó koncentrációnak megfelelő idő, Clast. A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
Az Avalglucosidase Alfa terminális felezési ideje (t1/2z).
Időkeret: Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
A t1/2z értéket a következő egyenlet alapján számítottuk ki: t1/2z = 0,693/λz. Ahol λz a plazmakoncentráció-idő görbe terminális fázisának regressziós egyenesének meredeksége. A felezési időt legalább 3 pontos regresszió alapján számítottuk ki. A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
Az Avalglukozidáz Alfa látszólagos teljes test clearance-e (CLss)
Időkeret: Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
A CLss-t a következő egyenlettel számítottuk ki: CLss = dózis/AUC. A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
Az Avalglukozidáz Alfa látszólagos eloszlási térfogata (Vss)
Időkeret: Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten
A Vss-t a következő egyenlettel számítottuk ki: Vz=CLss/λz. A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
Az adagolás előtti (infúzió előtt), az infúzió vége és az adagolás utáni 1, 4, 8, 12 és 24 órával a 312. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a vázizom mágneses rezonancia képalkotás (MRI) keresztmetszeti területén (CSA) a 442. hétig
Időkeret: Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Az izomtű vagy nyílt biopsziás eljárás előtt végzett vázizom MRI kvalitatív (T1) és kvantitatív (T2, dixon) módszerekkel a betegség súlyosságának felmérésére és a kezelési hatások kimutatására. A T1 súlyozott axiális adatokat a Mercuri-skála segítségével elemeztük, amely meghatározza az ép izom- és zsírpótlás mértékét, minőségi mérést biztosítva a betegség általános súlyosságáról. A trofitási változásokat 5 izomcsoportra értékelték, beleértve a felső lábizmokat (négyfejű izomzat, hamstring) és az alsó lábizmokat (tricepsz, extensors, fibularis). Megadtuk az egyes izomcsoportok mért területét, a CSA-t.
Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a csontvázizom mágneses rezonancia képalkotás (MRI) Dixon zsírfrakciójában a 442. hétig
Időkeret: Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Az izomtű vagy nyílt biopsziás eljárás előtt végzett vázizom MRI kvalitatív (T1) és kvantitatív (T2, dixon) módszerekkel a betegség súlyosságának felmérésére és a kezelési hatások kimutatására. A T1 súlyozott axiális adatokat a Mercuri-skála segítségével elemeztük, amely meghatározza az ép izom- és zsírpótlás mértékét, minőségi mérést biztosítva a betegség általános súlyosságáról. A trofitási változásokat 5 izomcsoportra értékelték, beleértve a felső lábizmokat (négyfejű izomzat, hamstring) és az alsó lábizmokat (tricepsz, extensors, fibularis). A hárompontos dixon képalkotás az izmok zsírtartalmának mennyiségi meghatározását adta [zsírfrakció (FF)].
Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a vázizom mágneses rezonancia képalkotás (MRI) valódi izomtömeg-indexében (IRMM) a 442. hétig
Időkeret: Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Az izomtű vagy nyílt biopsziás eljárás előtt végzett vázizom MRI kvalitatív (T1) és kvantitatív (T2, dixon) módszerekkel a betegség súlyosságának felmérésére és a kezelési hatások kimutatására. A T1 súlyozott axiális adatokat a Mercuri-skála segítségével elemeztük, amely meghatározza az ép izom- és zsírpótlás mértékét, minőségi mérést biztosítva a betegség általános súlyosságáról. A trofitási változásokat 5 izomcsoportra értékelték, beleértve a felső lábizmokat (négyfejű izomzat, hamstring) és az alsó lábizmokat (tricepsz, extensors, fibularis). Az FF-t kombináltuk a CSA mérési trofitással, hogy IRMM-et kapjunk mm^2-ben (azaz IRMM = CSA x [1 - FF]). A vázizom MRI IRMM-ben mért kiindulási értékhez viszonyított negatív változása izomvesztést (rosszabb eredményt), a kiindulási értékhez viszonyított pozitív változás pedig izomgyarapodást (jobb eredmény) jelez.
Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a csontvázizom mágneses rezonancia képalkotás (MRI) T2-ében a 442. hétig
Időkeret: Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Az izomtű vagy nyílt biopsziás eljárás előtt végzett vázizom MRI kvalitatív (T1) és kvantitatív (T2, dixon) módszerekkel a betegség súlyosságának felmérésére és a kezelési hatások kimutatására. A T1 súlyozott axiális adatokat a Mercuri-skála segítségével elemeztük, amely meghatározza az ép izom- és zsírpótlás mértékét, minőségi mérést biztosítva a betegség általános súlyosságáról. A trofitási változásokat 5 izomcsoportra értékelték, beleértve a felső lábizmokat (négyfejű izomzat, hamstring) és az alsó lábizmokat (tricepsz, extensors, fibularis). A T2 multi-slice multi-spin echo és B1 térképezés kvantitatív mérést nyújtott a betegség aktivitásáról (ödéma, gyulladás) az izmokban.
Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a T2-ben a csontvázizom mágneses rezonancia képalkotás (MRI) B1-gyel a 442. hétig
Időkeret: Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Az izomtű vagy nyílt biopsziás eljárás előtt végzett vázizom MRI kvalitatív (T1) és kvantitatív (T2, dixon) módszerekkel a betegség súlyosságának felmérésére és a kezelési hatások kimutatására. A T1 súlyozott axiális adatokat a Mercuri-skála segítségével elemeztük, amely meghatározza az ép izom- és zsírpótlás mértékét, minőségi mérést biztosítva a betegség általános súlyosságáról. A trofitási változásokat 5 izomcsoportra értékelték, beleértve a felső lábizmokat (négyfejű izomzat, hamstring) és az alsó lábizmokat (tricepsz, extensors, fibularis). A T2 multi-slice multi-spin echo és B1 térképezés kvantitatív mérést nyújtott a betegség aktivitásáról (ödéma, gyulladás) az izmokban.
Kiindulási helyzet (1. nap) és 104. és 442. hét
Változás a kiindulási állapottól a vázizom-biopsziában a 312. hétig
Időkeret: Alapállapot (1. nap) és 27., 104., 208., 260. és 312. hét
A vázizom tűt vagy nyitott biopsziát végeztek az alsó végtag (négyfejű) izomzaton a glikogéntartalom felmérésére. Az izom MRI megjelenését használták annak meghatározására (axiális szeletpozíció), amelyet a biopsziás eljárásnak meg kell céloznia (a zsírpótló szövet elkerülése). A glikogéntartalmat hisztomorfometriás analízissel vagy súlyossági osztályozással mérték annak meghatározására, hogy az alfa-avalglukozidáz mennyire volt képes eltávolítani a glikogént az izomból.
Alapállapot (1. nap) és 27., 104., 208., 260. és 312. hét
Változás a vizelet glükóz-tetraszacharid (Hex4) kiindulási értékétől a 442. hétig
Időkeret: Alapállapot (1. nap) és 1., 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208. hét, , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 és 442
A Hex4, egy tetraglükóz oligomerről kimutatták, hogy a Pompe-kórban szenvedő betegek vizeletében megemelkedett. Ennélfogva a Hex4-szint meghatározása olyan eszköz lehet, amellyel a kezelések hatékonyságát ellenőrizték. A vizeletmintákat az IMP infúzió előtt gyűjtöttük a vizelet Hex4-koncentrációjának értékeléséhez.
Alapállapot (1. nap) és 1., 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208. hét, , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 és 442

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. február 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. december 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 8.

Első közzététel (Becsült)

2014. január 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. március 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 27.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LTS13769
  • U1111-1147-3439 (Egyéb azonosító: UTN)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Avalglukozidáz Alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel