Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Avalglucosidase Alfa-extensieonderzoek (NEO-EXT)

27 februari 2024 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label, multicenter, multinationaal uitbreidingsonderzoek naar de langetermijnveiligheid en farmacokinetiek van herhaalde tweewekelijkse infusies van avalglucosidase alfa bij patiënten met de ziekte van Pompe

Hoofddoel:

Langetermijnveiligheid en farmacokinetiek (PK) van avalglucosidase alfa

Secundaire doelstelling:

Langetermijneffect van avalglucosidase alfa op farmacodynamische en verkennende werkzaamheidsvariabelen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De duur van de studie is 6 jaar vanaf de datum waarop de eerste patiënt aan de studie deelneemt. Elke patiënt gaat door met het onderzoek totdat de patiënt zich terugtrekt, de onderzoeker de patiënt terugtrekt of de sponsor het onderzoek beëindigt.

Een extra follow-upfase begint na het laatste geplande bezoek van de patiënt in de 6-jarige studie en duurt totdat avalglucosidase alfa in het land van de patiënt voor alle patiënten is goedgekeurd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Denemarken
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Duitsland, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Frankrijk
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Investigational Site Number 840011
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Investigational Site Number 840003

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten met de ziekte van Pompe die eerder een avalglucosidase-onderzoek hebben afgerond.

De patiënt en/of diens ouder/wettelijke voogd is bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, en de patiënt, indien

De patiënt (en de wettelijke voogd van de patiënt als de patiënt dat is

De patiënt, indien vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet bij baseline een negatieve zwangerschapstest [urine beta-humaan choriongonadotrofine] hebben.

Uitsluitingscriteria:

De patiënt neemt gelijktijdig deel aan een ander klinisch onderzoek met gebruikmaking van een onderzoeksbehandeling.

De patiënt kan naar de mening van de onderzoeker niet voldoen aan de eisen van het onderzoek.

De patiënt heeft een klinisch significante organische ziekte (met uitzondering van symptomen die verband houden met de ziekte van Pompe), waaronder klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long-, neurologische of nierziekte, of een andere medische aandoening, ernstige bijkomende ziekte of verzachtende omstandigheid dat, in de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek uitsluit of mogelijk de overleving vermindert.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Avalglucosidase Alfa
elke 2 weken intraveneus toegediend
Geneesmiddel: Avalglucosidase Alfa
Farmaceutische vorm: gevriesdroogd poeder gereconstitueerd voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus
Andere namen:
  • neoGAA
  • GZ402666

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE’s), infusiegerelateerde reacties (IAR’s) en sterfgevallen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product toegediend krijgt en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met de behandeling. Een ernstige bijwerking (SAE) is elk ongewenst medisch voorval dat het gevolg is van: overlijden of levensbedreigende of intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname of aanhoudende of significante invaliditeit of aangeboren afwijking of medisch belangrijke gebeurtenis. TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die ontstaan ​​of verergeren tijdens de behandelingsperiode (dat wil zeggen vanaf het moment van de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste toediening van het IMP). In het protocol gedefinieerde IAR's werden gedefinieerd als bijwerkingen die optreden tijdens de infusie of de observatieperiode na de infusie (dat wil zeggen, tot 2 uur of langer na de infusie, naar goeddunken van de onderzoeker) en waarvan werd aangenomen dat ze verband hielden of mogelijk verband hielden met de kabouter.
Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Lichamelijk onderzoek omvatte minimaal een beoordeling van het algemene uiterlijk van de deelnemer; huid; hoofd, ogen, oren, neus en keel; onderzoek van lymfeklieren, buik, ledematen/gewrichten, neurologische en mentale status; hart- en ademhalingsauscultatie; perifere arteriële polsslag; en pupil-, knie-, achilles- en plantaire reflexen.
Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante afwijkingen in de biochemie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Bloedmonsters werden verzameld om de klinisch-chemische laboratoriumafwijkingen te bepalen.
Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante afwijkingen in de hematologie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Bloedmonsters werden verzameld om significante afwijkingen in het hematologielaboratorium vast te stellen.
Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Verandering van uitgangswaarde in urine-BUN tot laatste IMP-toediening
Tijdsspanne: Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
De laatste on-treatment (LOT)-waarden werden verzameld op of net vóór de laatste IMP-toediening.
Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in urine-hyalinecasts tot aan de laatste IMP-toediening
Tijdsspanne: Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
De LOT-waarden werden verzameld op of vlak vóór de laatste IMP-toediening.
Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
Verandering vanaf baseline in urineleukocyten [witte bloedcellen (WBC)] tot aan de laatste IMP-toediening
Tijdsspanne: Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
De LOT-waarden werden verzameld op of vlak vóór de laatste IMP-toediening.
Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
Verandering van de uitgangswaarde in het soortelijk gewicht van de urine tot aan de laatste IMP-toediening
Tijdsspanne: Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
De LOT-waarden werden verzameld op of vlak vóór de laatste IMP-toediening.
Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
Verandering van de uitgangswaarde van de urine-pH tot aan de laatste IMP-toediening
Tijdsspanne: Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
De LOT-waarden werden verzameld op of vlak vóór de laatste IMP-toediening.
Basiswaarden (dag 1) en laatste behandelingswaarden (tot 454 weken)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante afwijkingen in de vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
De vitale functies van de deelnemers werden onderzocht om de afwijkingen vast te stellen. Vitale functies omvatten hartslag, systolische en diastolische bloeddruk.
Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Aantal deelnemers met verhoogd/verlaagd lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Het lichaamsgewicht werd gemeten in kilogram en elke drie maanden verzameld in de elektronische casusrapportformulieren gedurende de gehele duur van het onderzoek, evenals aan het einde van het studiebezoek.
Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)-afwijkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Standaard ECG's met 12 afleidingen werden na ten minste 15 minuten in rugligging geregistreerd met behulp van een elektrocardiografisch apparaat. Het volgende werd beoordeeld: hartslag, ritme, interval tussen de pieken van opeenvolgende QRS-complexen (RR), interval vanaf het begin van de P-golf tot het begin van het QRS-complex (PR), interval vanaf het begin van de Q-golf tot de einde van de S-golf (QRS), interval tussen het begin van de Q-golf en het einde van de T-golf (QT), QT-interval gecorrigeerd voor hartslag (QTc) automatische correctie-evaluatie (door het ECG-apparaat), QRS-as, R-spanning V6, spanning V1, criteria voor linkerventrikelhypertrofie, criteria voor rechterventrikelhypertrofie, repolarisatiekosten en algemene cardiale indruk voor elke deelnemer.
Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Aantal deelnemers met antidrug-antilichamen (ADA)-status, positief of negatief
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
ADA-negatief werd gedefinieerd als ADA's niet worden gedetecteerd (dat wil zeggen negatief in de screeningstest of reactief in de screening, maar negatief in de bevestigingstest). ADA-positief werd gedefinieerd als ADA werd gedetecteerd (dat wil zeggen, een testsignaal gelijk aan of groter dan het grenspunt in de screeningstest en positief getest in de bevestigingstest).
Vanaf de eerste dosis IMP tot 4 weken na de laatste behandeling, toediening van het IMP, maximaal 458 weken
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van avalglucosidase Alfa
Tijdsspanne: Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
Cmax werd gedefinieerd als de maximale waargenomen plasmaconcentratie. De niet-compartimentele farmacokinetische (PK) analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van tijdstip nul tot de realtime (AUClast) van avalglucosidase alfa
Tijdsspanne: Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
AUClast werd berekend met behulp van de trapeziumvormige methode van tijdstip nul tot realtime. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
Tijd die overeenkomt met de laatste concentratie (Tlast) van Avalglucosidase Alfa
Tijdsspanne: Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
Tlast werd gedefinieerd als de tijd die overeenkomt met de laatste concentratie boven de kwantificeringsgrens, Clast. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
Terminale halfwaardetijd (t1/2z) van Avalglucosidase Alfa
Tijdsspanne: Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
t1/2z werd berekend volgens de volgende vergelijking: t1/2z = 0,693/λz. Waarbij λz de helling is van de regressielijn van de terminale fase van de plasmaconcentratie versus tijdcurve. De halfwaardetijd werd berekend door een regressie van ten minste 3 punten te nemen. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
Schijnbare totale lichaamsklaring Steady-State (CLss) van avalglucosidase Alfa
Tijdsspanne: Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
CLss werd berekend met behulp van de volgende vergelijking: CLss= dosis/AUC. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
Schijnbaar distributievolume Steady-State (Vss) van Avalglucosidase Alfa
Tijdsspanne: Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312
Vss werd berekend met behulp van de volgende vergelijking: Vz= CLss/λz. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis (vóór de infusie), het einde van de infusie en 1, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis in week 312

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het dwarsdoorsnedegebied (CSA) van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van skeletspieren tot week 442
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
MRI van skeletspieren uitgevoerd voorafgaand aan de spiernaald of open biopsieprocedure met behulp van zowel kwalitatieve (T1) als kwantitatieve (T2, dixon) modaliteiten om de ernst van de ziekte te beoordelen en behandelingseffecten te detecteren. De T1-gewogen axiale gegevens werden geanalyseerd met behulp van de Mercuri-schaal, die de mate van intacte spier- en vetvervanging bepaalt, wat een kwalitatieve maatstaf oplevert voor de algehele ernst van de ziekte. Trofische veranderingen werden geëvalueerd voor 5 spiergroepen, waaronder de spieren van het bovenbeen (quadriceps, hamstring) en de spieren van het onderbeen (triceps, extensoren, fibularis). Het gemeten gebied van elke spiergroep, CSA, werd verstrekt.
Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
Verandering ten opzichte van baseline in Dixon-vetfractie van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van skeletspieren tot week 442
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
MRI van skeletspieren uitgevoerd voorafgaand aan de spiernaald of open biopsieprocedure met behulp van zowel kwalitatieve (T1) als kwantitatieve (T2, dixon) modaliteiten om de ernst van de ziekte te beoordelen en behandelingseffecten te detecteren. De T1-gewogen axiale gegevens werden geanalyseerd met behulp van de Mercuri-schaal, die de mate van intacte spier- en vetvervanging bepaalt, wat een kwalitatieve maatstaf oplevert voor de algehele ernst van de ziekte. Trofische veranderingen werden geëvalueerd voor 5 spiergroepen, waaronder de spieren van het bovenbeen (quadriceps, hamstring) en de spieren van het onderbeen (triceps, extensoren, fibularis). Driepunts Dixon-beeldvorming zorgde voor kwantificering van het vetgehalte in spieren [vetfractie (FF)].
Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de index van de werkelijke spiermassa (IRMM) van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van skeletspieren tot week 442
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
MRI van skeletspieren uitgevoerd voorafgaand aan de spiernaald of open biopsieprocedure met behulp van zowel kwalitatieve (T1) als kwantitatieve (T2, dixon) modaliteiten om de ernst van de ziekte te beoordelen en behandelingseffecten te detecteren. De T1-gewogen axiale gegevens werden geanalyseerd met behulp van de Mercuri-schaal, die de mate van intacte spier- en vetvervanging bepaalt, wat een kwalitatieve maatstaf oplevert voor de algehele ernst van de ziekte. Trofische veranderingen werden geëvalueerd voor 5 spiergroepen, waaronder de spieren van het bovenbeen (quadriceps, hamstring) en de spieren van het onderbeen (triceps, extensoren, fibularis). De FF werd gecombineerd met de troficiteit van de CSA-metingen om een ​​IRMM in mm^2 te verkrijgen (dat wil zeggen IRMM = CSA x [1 - FF]). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in IRMM van skeletspier-MRI duidt op spierverlies (slechter resultaat) en een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op spiergroei (beter resultaat).
Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
Verandering ten opzichte van baseline in T2 van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van skeletspieren tot week 442
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
MRI van skeletspieren uitgevoerd voorafgaand aan de spiernaald of open biopsieprocedure met behulp van zowel kwalitatieve (T1) als kwantitatieve (T2, dixon) modaliteiten om de ernst van de ziekte te beoordelen en behandelingseffecten te detecteren. De T1-gewogen axiale gegevens werden geanalyseerd met behulp van de Mercuri-schaal, die de mate van intacte spier- en vetvervanging bepaalt, wat een kwalitatieve maatstaf oplevert voor de algehele ernst van de ziekte. Trofische veranderingen werden geëvalueerd voor 5 spiergroepen, waaronder de spieren van het bovenbeen (quadriceps, hamstring) en de spieren van het onderbeen (triceps, extensoren, fibularis). De T2 multi-slice multi-spin echo en B1-mapping leverden een kwantitatieve maatstaf voor de ziekteactiviteit (oedeem, ontsteking) in de spieren.
Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
Verandering ten opzichte van baseline in T2 met B1 van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van skeletspieren tot week 442
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
MRI van skeletspieren uitgevoerd voorafgaand aan de spiernaald of open biopsieprocedure met behulp van zowel kwalitatieve (T1) als kwantitatieve (T2, dixon) modaliteiten om de ernst van de ziekte te beoordelen en behandelingseffecten te detecteren. De T1-gewogen axiale gegevens werden geanalyseerd met behulp van de Mercuri-schaal, die de mate van intacte spier- en vetvervanging bepaalt, wat een kwalitatieve maatstaf oplevert voor de algehele ernst van de ziekte. Trofische veranderingen werden geëvalueerd voor 5 spiergroepen, waaronder de spieren van het bovenbeen (quadriceps, hamstring) en de spieren van het onderbeen (triceps, extensoren, fibularis). De T2 multi-slice multi-spin echo en B1-mapping leverden een kwantitatieve maatstaf voor de ziekteactiviteit (oedeem, ontsteking) in de spieren.
Basislijn (dag 1) en week 104 en 442
Verandering vanaf baseline bij skeletspierbiopsie tot week 312
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en weken 27, 104, 208, 260 en 312
Er werd een skeletspiernaald of een open biopsie uitgevoerd op de spier van de onderste extremiteit (quadriceps) om het glycogeengehalte te bepalen. Het MRI-uiterlijk van de spier werd gebruikt om het niveau (axiale plakpositie) te bepalen waarop de biopsieprocedure zich zou moeten richten (vermijden van door vet vervangen weefsel). Het glycogeengehalte werd gemeten door middel van histomorfometrische analyse of beoordeling van de ernst om te bepalen hoe effectief avalglucosidase alfa glycogeen uit de spieren kon verwijderen.
Basislijn (dag 1) en weken 27, 104, 208, 260 en 312
Verandering vanaf uitgangswaarde in urineglucosetetrasacharide (Hex4)-niveau tot week 442
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en weken 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 en 442
Er is aangetoond dat Hex4, een tetraglucose-oligomeer, verhoogd is in de urine van deelnemers met de ziekte van Pompe. Daarom kan het bepalen van Hex4-niveaus een middel zijn waarmee de werkzaamheid van behandelingen werd gevolgd. Urinemonsters werden vóór de IMP-infusie verzameld voor de beoordeling van Hex4-concentraties in de urine.
Basislijn (dag 1) en weken 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 en 442

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 februari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

10 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

1 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTS13769
  • U1111-1147-3439 (Andere identificatie: UTN)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Avalglucosidase Alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren