Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Avalglucosidase-Alfa-Verlängerungsstudie (NEO-EXT)

27. Februar 2024 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine offene, multizentrische, multinationale Verlängerungsstudie zur Langzeitsicherheit und Pharmakokinetik von wiederholten zweiwöchentlichen Infusionen von Avalglucosidase Alfa bei Patienten mit Morbus Pompe

Hauptziel:

Langzeitsicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Avalglucosidase alfa

Sekundäres Ziel:

Langzeitwirkung von Avalglucosidase alfa auf pharmakodynamische und explorative Wirksamkeitsvariablen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer beträgt 6 Jahre ab Eintritt des ersten Patienten in die Studie. Jeder Patient wird die Studie fortsetzen, bis der Patient zurückzieht, der Prüfarzt den Patienten zurückzieht oder der Sponsor die Studie beendet.

Eine zusätzliche Nachbeobachtungsphase wird nach dem letzten geplanten Besuch des Patienten in der 6-jährigen Studie beginnen und dauern, bis Avalglucosidase alfa im Land des Patienten für alle Patienten zugelassen ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Deutschland, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 06000
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Investigational Site Number 840011
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten mit Morbus Pompe, die zuvor eine Avalglucosidase-Studie abgeschlossen haben.

Der Patient und/oder sein Elternteil/Erziehungsberechtigter ist bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, und der Patient, falls

Der Patient (und der gesetzliche Vormund des Patienten, falls der Patient es ist

Die Patientin, sofern weiblich und im gebärfähigen Alter, muss zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest [beta-humanes Choriongonadotropin im Urin] aufweisen.

Ausschlusskriterien:

Der Patient nimmt gleichzeitig an einer anderen klinischen Studie mit Prüfbehandlung teil.

Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.

Der Patient hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit der Pompe-Krankheit), einschließlich klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen, oder andere Erkrankungen, schwere interkurrente Erkrankungen oder mildernde Umstände, die in der Meinung des Prüfarztes, die Teilnahme an der Studie ausschließt oder möglicherweise die Überlebenszeit verringert.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Avalglucosidase Alfa
alle 2 Wochen intravenös verabreicht
Arzneimittel: Avalglucosidase Alfa
Darreichungsform: lyophilisiertes Pulver, rekonstituiert zur Infusion. Verabreichungsweg: intravenös
Andere Namen:
  • neoGAA
  • GZ402666

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs), infusionsbedingten Reaktionen (IARs) und Todesfällen
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen muss. Ein schwerwiegendes UE (SAE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das Folgendes zur Folge hat: Tod oder lebensbedrohlicher oder stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts oder anhaltende oder erhebliche Behinderung oder angeborene Anomalie oder medizinisch wichtiges Ereignis. Unter TEAEs versteht man unerwünschte Ereignisse, die während der Behandlungsdauer (d. h. vom Zeitpunkt der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Verabreichung) auftreten oder sich verschlimmern. Protokolldefinierte IARs wurden als UE definiert, die entweder während der Infusion oder des Beobachtungszeitraums nach der Infusion (d. h. bis zu 2 Stunden oder länger nach der Infusion nach Ermessen des Prüfarztes) auftraten und als damit zusammenhängend oder möglicherweise damit zusammenhängend angesehen wurden der Kobold.
Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Auffälligkeiten bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Die körperliche Untersuchung umfasste mindestens eine Beurteilung des allgemeinen Erscheinungsbildes des Teilnehmers; Haut; Kopf, Augen, Ohren, Nase und Hals; Untersuchungen von Lymphknoten, Bauch, Extremitäten/Gelenken, neurologischem und psychischem Status; Herz- und Atemauskultation; peripherer arterieller Puls; und Pupillen-, Knie-, Achillessehnen- und Plantarreflexe.
Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien in der Biochemie
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Es wurden Blutproben entnommen, um die Anomalien im klinisch-chemischen Labor zu bestimmen.
Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien in der Hämatologie
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Um im Hämatologielabor signifikante Anomalien festzustellen, wurden Blutproben entnommen.
Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Änderung des Urin-BUN vom Ausgangswert bis zur letzten IMP-Verabreichung
Zeitfenster: Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Die LOT-Werte (Last On-Treatment) wurden bei oder kurz vor der letzten IMP-Verabreichung erhoben.
Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Änderung der Urin-Hyaline-Abgüsse vom Ausgangswert bis zur letzten IMP-Verabreichung
Zeitfenster: Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Die LOT-Werte wurden bei oder kurz vor der letzten IMP-Verabreichung erfasst.
Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Veränderung der Urinleukozyten [weiße Blutkörperchen (WBC)] vom Ausgangswert bis zur letzten IMP-Verabreichung
Zeitfenster: Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Die LOT-Werte wurden bei oder kurz vor der letzten IMP-Verabreichung erfasst.
Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Änderung des spezifischen Uringewichts vom Ausgangswert bis zur letzten IMP-Verabreichung
Zeitfenster: Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Die LOT-Werte wurden bei oder kurz vor der letzten IMP-Verabreichung erfasst.
Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Änderung des pH-Werts im Urin vom Ausgangswert bis zur letzten IMP-Verabreichung
Zeitfenster: Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Die LOT-Werte wurden bei oder kurz vor der letzten IMP-Verabreichung erfasst.
Ausgangswerte (Tag 1) und letzte Werte während der Behandlung (bis zu 454 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Die Vitalfunktionen der Teilnehmer wurden untersucht, um die Anomalien festzustellen. Zu den Vitalfunktionen gehörten Herzfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck.
Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit erhöhtem/vermindertem Körpergewicht
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Das Körpergewicht wurde in Kilogramm gemessen und alle drei Monate während der gesamten Studiendauer sowie am Ende des Studienbesuchs in den elektronischen Fallberichtsformularen erfasst.
Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Standardmäßige 12-Kanal-EKGs wurden nach mindestens 15 Minuten in Rückenlage mit einem Elektrokardiographiegerät aufgezeichnet. Bewertet wurden: Herzfrequenz, Rhythmus, Intervall zwischen den Spitzen aufeinanderfolgender QRS-Komplexe (RR), Intervall vom Beginn der P-Welle bis zum Beginn des QRS-Komplexes (PR), Intervall vom Beginn der Q-Welle bis zum Ende der S-Welle (QRS), Intervall zwischen Beginn der Q-Welle und Ende der T-Welle (QT), herzfrequenzkorrigiertes QT-Intervall (QTc), automatische Korrekturauswertung (durch das EKG-Gerät), QRS-Achse, R-Spannung V6, Spannung V1, Kriterien für linksventrikuläre Hypertrophie, Kriterien für rechtsventrikuläre Hypertrophie, Repolarisationsladungen und Gesamtherzeindruck für jeden Teilnehmer.
Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Antidrug-Antibodies (ADA)-Status, positiv oder negativ
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
ADA-negativ wurde definiert als ADAs, die nicht nachgewiesen wurden (d. h. negativ im Screening-Assay oder reaktiv im Screening, aber negativ im Bestätigungs-Assay). Als ADA-positiv wurde definiert, dass ADA nachgewiesen wurde (d. h. ein Assay-Signal, das gleich oder größer als der Grenzwert im Screening-Assay war und im Bestätigungs-Assay positiv getestet wurde).
Von der ersten IMP-Dosis bis zu 4 Wochen nach der letzten IMP-Behandlung, maximal bis zu 458 Wochen
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
Cmax wurde als maximale beobachtete Plasmakonzentration definiert. Es wurde eine nicht-kompartimentelle pharmakokinetische (PK) Analyse durchgeführt.
Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
Fläche unter der Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur Echtzeit (AUClast) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
AUClast wurde mit der Trapezmethode vom Zeitpunkt Null bis zur Echtzeit berechnet. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
Zeit entsprechend der letzten Konzentration (Tlast) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
Tlast wurde als Zeit definiert, die der letzten Konzentration über der Bestimmungsgrenze, Clast, entsprach. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
Terminale Halbwertszeit (t1/2z) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
t1/2z wurde nach folgender Gleichung berechnet: t1/2z = 0,693/λz. Dabei ist λz die Steigung der Regressionslinie der Endphase der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve. Die Halbwertszeit wurde anhand der Regression von mindestens 3 Punkten berechnet. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
Scheinbare Ganzkörper-Clearance im Steady-State (CLss) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
CLss wurde mit der folgenden Gleichung berechnet: CLss= Dosis/AUC. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
Scheinbares Verteilungsvolumen im Steady-State (Vss) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312
Vss wurde mit der folgenden Gleichung berechnet: Vz= CLss/λz. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vordosierung (vor der Infusion), Ende der Infusion und 1, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Dosierung in Woche 312

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Querschnittsfläche (CSA) der Magnetresonanztomographie (MRT) der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 442
Zeitfenster: Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Skelettmuskel-MRT, durchgeführt vor der Muskelnadel oder der offenen Biopsie unter Verwendung sowohl qualitativer (T1) als auch quantitativer (T2, Dixon) Modalitäten, um den Schweregrad der Erkrankung zu beurteilen und Behandlungseffekte zu erkennen. Die T1-gewichteten axialen Daten wurden mithilfe der Mercuri-Skala analysiert, die den Grad des intakten Muskel- und Fettersatzes bestimmt und so ein qualitatives Maß für die Gesamtschwere der Erkrankung liefert. Trophizitätsveränderungen wurden für fünf Muskelgruppen bewertet, darunter die Oberschenkelmuskulatur (Quadrizeps, hintere Oberschenkelmuskulatur) und die Unterschenkelmuskulatur (Trizeps, Strecker, Wadenbeinmuskel). Die gemessene Fläche jeder Muskelgruppe, CSA, wurde angegeben.
Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Änderung des Dixon-Fettanteils der Magnetresonanztomographie (MRT) der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 442
Zeitfenster: Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Skelettmuskel-MRT, durchgeführt vor der Muskelnadel oder der offenen Biopsie unter Verwendung sowohl qualitativer (T1) als auch quantitativer (T2, Dixon) Modalitäten, um den Schweregrad der Erkrankung zu beurteilen und Behandlungseffekte zu erkennen. Die T1-gewichteten axialen Daten wurden mithilfe der Mercuri-Skala analysiert, die den Grad des intakten Muskel- und Fettersatzes bestimmt und so ein qualitatives Maß für die Gesamtschwere der Erkrankung liefert. Trophizitätsveränderungen wurden für fünf Muskelgruppen bewertet, darunter die Oberschenkelmuskulatur (Quadrizeps, hintere Oberschenkelmuskulatur) und die Unterschenkelmuskulatur (Trizeps, Strecker, Wadenbeinmuskel). Die Dreipunkt-Dixon-Bildgebung ermöglichte die Quantifizierung des Fettgehalts in den Muskeln [Fettfraktion (FF)].
Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Änderung des Index der realen Muskelmasse (IRMM) der Magnetresonanztomographie (MRT) der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 442
Zeitfenster: Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Skelettmuskel-MRT, durchgeführt vor der Muskelnadel oder der offenen Biopsie unter Verwendung sowohl qualitativer (T1) als auch quantitativer (T2, Dixon) Modalitäten, um den Schweregrad der Erkrankung zu beurteilen und Behandlungseffekte zu erkennen. Die T1-gewichteten axialen Daten wurden mithilfe der Mercuri-Skala analysiert, die den Grad des intakten Muskel- und Fettersatzes bestimmt und so ein qualitatives Maß für die Gesamtschwere der Erkrankung liefert. Trophizitätsveränderungen wurden für fünf Muskelgruppen bewertet, darunter die Oberschenkelmuskulatur (Quadrizeps, hintere Oberschenkelmuskulatur) und die Unterschenkelmuskulatur (Trizeps, Strecker, Wadenbeinmuskel). Der FF wurde mit der CSA-Messtrophizität kombiniert, um ein IRMM in mm^2 bereitzustellen (d. h. IRMM = CSA x [1 – FF]). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im IRMM der Skelettmuskel-MRT weist auf Muskelverlust (schlechteres Ergebnis) hin, und eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf Muskelzuwachs (besseres Ergebnis) hin.
Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in T2 der Magnetresonanztomographie (MRT) der Skelettmuskulatur bis Woche 442
Zeitfenster: Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Skelettmuskel-MRT, durchgeführt vor der Muskelnadel oder der offenen Biopsie unter Verwendung sowohl qualitativer (T1) als auch quantitativer (T2, Dixon) Modalitäten, um den Schweregrad der Erkrankung zu beurteilen und Behandlungseffekte zu erkennen. Die T1-gewichteten axialen Daten wurden mithilfe der Mercuri-Skala analysiert, die den Grad des intakten Muskel- und Fettersatzes bestimmt und so ein qualitatives Maß für die Gesamtschwere der Erkrankung liefert. Trophizitätsveränderungen wurden für fünf Muskelgruppen bewertet, darunter die Oberschenkelmuskulatur (Quadrizeps, hintere Oberschenkelmuskulatur) und die Unterschenkelmuskulatur (Trizeps, Strecker, Wadenbeinmuskel). Das T2-Mehrschicht-Multispin-Echo und die B1-Kartierung lieferten ein quantitatives Maß für die Krankheitsaktivität (Ödeme, Entzündungen) innerhalb der Muskeln.
Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in T2 mit B1 der Magnetresonanztomographie (MRT) der Skelettmuskulatur bis Woche 442
Zeitfenster: Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Skelettmuskel-MRT, durchgeführt vor der Muskelnadel oder der offenen Biopsie unter Verwendung sowohl qualitativer (T1) als auch quantitativer (T2, Dixon) Modalitäten, um den Schweregrad der Erkrankung zu beurteilen und Behandlungseffekte zu erkennen. Die T1-gewichteten axialen Daten wurden mithilfe der Mercuri-Skala analysiert, die den Grad des intakten Muskel- und Fettersatzes bestimmt und so ein qualitatives Maß für die Gesamtschwere der Erkrankung liefert. Trophizitätsveränderungen wurden für fünf Muskelgruppen bewertet, darunter die Oberschenkelmuskulatur (Quadrizeps, hintere Oberschenkelmuskulatur) und die Unterschenkelmuskulatur (Trizeps, Strecker, Wadenbeinmuskel). Das T2-Mehrschicht-Multispin-Echo und die B1-Kartierung lieferten ein quantitatives Maß für die Krankheitsaktivität (Ödeme, Entzündungen) innerhalb der Muskeln.
Basislinie (Tag 1) und Wochen 104 und 442
Änderung vom Ausgangswert bei der Skelettmuskelbiopsie bis Woche 312
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) und Wochen 27, 104, 208, 260 und 312
Am Muskel der unteren Extremität (Quadrizeps) wurde eine Skelettmuskelnadel oder eine offene Biopsie durchgeführt, um den Glykogengehalt zu bestimmen. Das MRT-Erscheinungsbild des Muskels wurde verwendet, um die Höhe (axiale Schnittposition) zu bestimmen, auf die das Biopsieverfahren abzielen sollte (wobei fetthaltiges ersetztes Gewebe vermieden werden sollte). Der Glykogengehalt wurde durch histomorphometrische Analyse oder Schweregradeinstufung gemessen, um zu bestimmen, wie effektiv Avalglucosidase alfa Glykogen aus den Muskeln entfernen konnte.
Ausgangswert (Tag 1) und Wochen 27, 104, 208, 260 und 312
Änderung des Glukose-Tetrasaccharid (Hex4)-Spiegels im Urin bis Woche 442 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) und Wochen 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 und 442
Es wurde gezeigt, dass Hex4, ein Tetraglukose-Oligomer, im Urin von Teilnehmern mit Morbus Pompe erhöht ist. Daher kann die Bestimmung der Hex4-Spiegel ein Mittel zur Überwachung der Wirksamkeit von Behandlungen sein. Zur Beurteilung der Hex4-Konzentrationen im Urin wurden vor der IMP-Infusion Urinproben entnommen.
Ausgangswert (Tag 1) und Wochen 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 und 442

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTS13769
  • U1111-1147-3439 (Andere Kennung: UTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Avalglucosidase Alfa

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Spain

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren