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Studio sull'estensione dell'avalglucosidasi alfa (NEO-EXT)

27 febbraio 2024 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di estensione in aperto, multicentrico e multinazionale sulla sicurezza a lungo termine e sulla farmacocinetica di infusioni bisettimanali ripetute di avalglucosidasi alfa in pazienti con malattia di Pompe

Obiettivo primario:

Sicurezza a lungo termine e farmacocinetica (PK) dell'avalglucosidasi alfa

Obiettivo secondario:

Effetto a lungo termine dell'avalglucosidasi alfa sulle variabili di efficacia farmacodinamica ed esplorativa

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata dello studio sarà di 6 anni dalla data in cui il primo paziente entra nello studio. Ogni paziente continuerà con lo studio fino a quando il paziente non si ritira, lo Sperimentatore ritira il paziente o lo Sponsor termina lo studio.

Un'ulteriore fase di follow-up inizierà dopo l'ultima visita pianificata del paziente nello studio di 6 anni e durerà fino a quando l'avalglucosidasi alfa non sarà approvata nel paese del paziente per tutti i pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Francia
      • Nice, Francia, 06000
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Francia, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Germania, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Germania, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Regno Unito
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Investigational Site Number 840011
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Investigational Site Number 840003

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti con malattia di Pompe che hanno precedentemente completato uno studio sull'avalglucosidasi.

Il paziente e/o il suo genitore/tutore legale è disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato e il paziente, se

Il paziente (e il tutore legale del paziente se il paziente lo è

La paziente, se di sesso femminile e potenzialmente fertile, deve avere un test di gravidanza negativo [beta-gonadotropina corionica umana nelle urine] al basale.

Criteri di esclusione:

Il paziente sta contemporaneamente partecipando a un altro studio clinico utilizzando un trattamento sperimentale.

Il paziente, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio.

Il paziente ha una malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Pompe), comprese malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari, neurologiche o renali clinicamente significative, o altre condizioni mediche, gravi malattie intercorrenti o circostanze attenuanti che, nel opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione allo studio o potenzialmente riduce la sopravvivenza.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Avalglucosidasi Alfa
somministrato per via endovenosa ogni 2 settimane
Droga: Avalglucosidasi Alfa
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata ricostituita per infusione. Via di somministrazione: endovenosa
Altri nomi:
  • neoGAAA
  • GZ402666

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE), reazioni associate all'infusione (IAR) e decessi
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante o in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico indesiderato che provoca: morte o pericolo di vita o ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente o disabilità persistente o significativa o anomalia congenita o evento importante dal punto di vista medico. I TEAE sono definiti come eventi avversi che si sviluppano o peggiorano durante il periodo di trattamento (vale a dire, dal momento della prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione di IMP). Gli IAR definiti dal protocollo sono stati definiti come eventi avversi che si verificano durante l'infusione o durante il periodo di osservazione post-infusione (vale a dire, fino a 2 ore o più dopo l'infusione a discrezione dello sperimentatore) ritenuti correlati o possibilmente correlati a l'IMP.
Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative all'esame fisico
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
L'esame fisico comprendeva, come minimo, una valutazione dell'aspetto generale del partecipante; pelle; testa, occhi, orecchie, naso e gola; esami dei linfonodi, dell'addome, delle estremità/articolazioni, dello stato neurologico e mentale; auscultazione cardiaca e respiratoria; polso arterioso periferico; e riflessi della pupilla, del ginocchio, di Achille e plantari.
Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative in biochimica
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Sono stati raccolti campioni di sangue per determinare le anomalie di laboratorio di chimica clinica.
Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative in ematologia
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Sono stati raccolti campioni di sangue per determinare anomalie significative nel laboratorio di ematologia.
Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Modifica dal basale nel BUN delle urine fino all'ultima somministrazione dell'IMP
Lasso di tempo: Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
Gli ultimi valori durante il trattamento (LOT) sono stati raccolti durante o appena prima dell'ultima somministrazione di IMP.
Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
Variazione dal basale nei getti ialini delle urine fino all'ultima somministrazione dell'IMP
Lasso di tempo: Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
I valori LOT sono stati raccolti durante o appena prima dell'ultima somministrazione dell'IMP.
Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
Variazione dal basale dei leucociti urinari [globuli bianchi (globuli bianchi)] fino all'ultima somministrazione di IMP
Lasso di tempo: Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
I valori LOT sono stati raccolti durante o appena prima dell'ultima somministrazione dell'IMP.
Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
Variazione dal basale del peso specifico delle urine fino all'ultima somministrazione dell'IMP
Lasso di tempo: Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
I valori LOT sono stati raccolti durante o appena prima dell'ultima somministrazione dell'IMP.
Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
Variazione dal basale del pH delle urine fino all'ultima somministrazione dell'IMP
Lasso di tempo: Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
I valori LOT sono stati raccolti durante o appena prima dell'ultima somministrazione dell'IMP.
Valori basali (giorno 1) e ultimi valori durante il trattamento (fino a 454 settimane)
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
I segni vitali dei partecipanti sono stati esaminati per determinare le anomalie. I segni vitali includevano frequenza cardiaca, pressione sanguigna sistolica e diastolica.
Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Numero di partecipanti con peso corporeo aumentato/diminuito
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Il peso corporeo è stato misurato in chilogrammi e raccolto nei moduli elettronici di segnalazione dei casi ogni 3 mesi per tutta la durata dello studio, nonché alla fine della visita di studio.
Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Gli ECG standard a 12 derivazioni sono stati registrati dopo almeno 15 minuti in posizione supina utilizzando un dispositivo elettrocardiografico. Sono stati valutati: frequenza cardiaca, ritmo, intervallo tra i picchi dei successivi complessi QRS (RR), intervallo dall'inizio dell'onda P fino all'inizio del complesso QRS (PR), intervallo dall'inizio dell'onda Q al fine dell'onda S (QRS), intervallo tra l'inizio dell'onda Q e la fine dell'onda T (QT), intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca (QTc) valutazione della correzione automatica (da parte del dispositivo ECG), asse QRS, Voltaggio R V6, voltaggio V1, criteri di ipertrofia ventricolare sinistra, criteri di ipertrofia ventricolare destra, cariche di ripolarizzazione e impressione cardiaca complessiva per ciascun partecipante.
Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Numero di partecipanti con stato di anticorpi antidroga (ADA), positivo o negativo
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
L'ADA negativo è stato definito quando gli ADA non vengono rilevati (vale a dire, negativi nel test di screening o reattivi nello screening ma negativi nel test di conferma). L'ADA positivo è stato definito quando è stato rilevato ADA (vale a dire, un segnale del test uguale o superiore al valore soglia nel test di screening ed è risultato positivo nel test di conferma).
Dalla prima dose di IMP fino a 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del trattamento dell'IMP, un massimo fino a 458 settimane
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di avalglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
La Cmax è stata definita come la concentrazione plasmatica massima osservata. È stata eseguita l'analisi farmacocinetica (PK) non compartimentale.
Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo dal tempo zero al tempo reale (AUClast) dell'avalglucosidasi Alfa
Lasso di tempo: Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
L'AUClast è stato calcolato utilizzando il metodo trapezoidale dal tempo zero al tempo reale. È stata eseguita l'analisi PK non compartimentale.
Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
Tempo corrispondente all'ultima concentrazione (Tlast) di avalglucosidasi Alfa
Lasso di tempo: Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
Tlast è stato definito come il tempo corrispondente all'ultima concentrazione al di sopra del limite di quantificazione, Clast. È stata eseguita l'analisi PK non compartimentale.
Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
Emivita terminale (t1/2z) dell'avalglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
t1/2z è stato calcolato secondo la seguente equazione: t1/2z = 0,693/λz. Dove λz è la pendenza della linea di regressione della fase terminale della curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo. L'emivita è stata calcolata prendendo la regressione di almeno 3 punti. È stata eseguita l'analisi PK non compartimentale.
Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
Clearance corporea totale apparente allo stato stazionario (CLss) dell'avalglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
La CLss è stata calcolata utilizzando la seguente equazione: CLss=dose/AUC. È stata eseguita l'analisi PK non compartimentale.
Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
Volume apparente di distribuzione allo stato stazionario (Vss) dell'avalglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312
Vss è stato calcolato utilizzando la seguente equazione: Vz= CLss/λz. È stata eseguita l'analisi PK non compartimentale.
Pre-dose (prima dell'infusione), fine dell'infusione e a 1, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana 312

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'area trasversale (CSA) della risonanza magnetica (MRI) del muscolo scheletrico fino alla settimana 442
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
MRI del muscolo scheletrico eseguita prima dell'ago muscolare o della procedura di biopsia aperta utilizzando modalità sia qualitative (T1) che quantitative (T2, dixon) per valutare la gravità della malattia e rilevare gli effetti del trattamento. I dati assiali pesati T1 sono stati analizzati utilizzando la scala Mercuri, che determina il grado di tessuto muscolare e tessuto adiposo intatto, fornendo una misura qualitativa della gravità complessiva della malattia. Sono stati valutati i cambiamenti del trofismo per 5 gruppi muscolari, inclusi i muscoli della parte superiore della gamba (quadricipite, tendine del ginocchio) e i muscoli della parte inferiore della gamba (tricipiti, estensori, perone). È stata fornita l'area misurata di ciascun gruppo muscolare, CSA.
Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
Variazione rispetto al basale della frazione grassa Dixon della risonanza magnetica per immagini (MRI) del muscolo scheletrico fino alla settimana 442
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
MRI del muscolo scheletrico eseguita prima dell'ago muscolare o della procedura di biopsia aperta utilizzando modalità sia qualitative (T1) che quantitative (T2, dixon) per valutare la gravità della malattia e rilevare gli effetti del trattamento. I dati assiali pesati T1 sono stati analizzati utilizzando la scala Mercuri, che determina il grado di tessuto muscolare e tessuto adiposo intatto, fornendo una misura qualitativa della gravità complessiva della malattia. Sono stati valutati i cambiamenti del trofismo per 5 gruppi muscolari, inclusi i muscoli della parte superiore della gamba (quadricipite, tendine del ginocchio) e i muscoli della parte inferiore della gamba (tricipiti, estensori, perone). L'imaging Dixon a tre punti ha fornito la quantificazione del contenuto di grasso nei muscoli [frazione di grasso (FF)].
Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa muscolare reale (IRMM) della risonanza magnetica per immagini (MRI) del muscolo scheletrico fino alla settimana 442
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
MRI del muscolo scheletrico eseguita prima dell'ago muscolare o della procedura di biopsia aperta utilizzando modalità sia qualitative (T1) che quantitative (T2, dixon) per valutare la gravità della malattia e rilevare gli effetti del trattamento. I dati assiali pesati T1 sono stati analizzati utilizzando la scala Mercuri, che determina il grado di tessuto muscolare e tessuto adiposo intatto, fornendo una misura qualitativa della gravità complessiva della malattia. Sono stati valutati i cambiamenti del trofismo per 5 gruppi muscolari, inclusi i muscoli della parte superiore della gamba (quadricipite, tendine del ginocchio) e i muscoli della parte inferiore della gamba (tricipiti, estensori, perone). Il FF è stato combinato con il trofismo delle misurazioni CSA per fornire un IRMM in mm^2 (ovvero IRMM = CSA x [1 - FF]). Una variazione negativa rispetto al valore basale nell'IRMM della risonanza magnetica del muscolo scheletrico indica perdita muscolare (esito peggiore) e una variazione positiva rispetto al valore basale indica guadagno muscolare (esito migliore).
Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
Variazione rispetto al basale nel T2 della risonanza magnetica per immagini (MRI) del muscolo scheletrico fino alla settimana 442
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
MRI del muscolo scheletrico eseguita prima dell'ago muscolare o della procedura di biopsia aperta utilizzando modalità sia qualitative (T1) che quantitative (T2, dixon) per valutare la gravità della malattia e rilevare gli effetti del trattamento. I dati assiali pesati T1 sono stati analizzati utilizzando la scala Mercuri, che determina il grado di tessuto muscolare e tessuto adiposo intatto, fornendo una misura qualitativa della gravità complessiva della malattia. Sono stati valutati i cambiamenti del trofismo per 5 gruppi muscolari, inclusi i muscoli della parte superiore della gamba (quadricipite, tendine del ginocchio) e i muscoli della parte inferiore della gamba (tricipiti, estensori, perone). L'eco multi-spin multistrato T2 e la mappatura B1 hanno fornito una misura quantitativa dell'attività della malattia (edema, infiammazione) all'interno dei muscoli.
Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
Variazione rispetto al basale in T2 con B1 della risonanza magnetica per immagini (MRI) del muscolo scheletrico fino alla settimana 442
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
MRI del muscolo scheletrico eseguita prima dell'ago muscolare o della procedura di biopsia aperta utilizzando modalità sia qualitative (T1) che quantitative (T2, dixon) per valutare la gravità della malattia e rilevare gli effetti del trattamento. I dati assiali pesati T1 sono stati analizzati utilizzando la scala Mercuri, che determina il grado di tessuto muscolare e tessuto adiposo intatto, fornendo una misura qualitativa della gravità complessiva della malattia. Sono stati valutati i cambiamenti del trofismo per 5 gruppi muscolari, inclusi i muscoli della parte superiore della gamba (quadricipite, tendine del ginocchio) e i muscoli della parte inferiore della gamba (tricipiti, estensori, perone). L'eco multi-spin multistrato T2 e la mappatura B1 hanno fornito una misura quantitativa dell'attività della malattia (edema, infiammazione) all'interno dei muscoli.
Basale (giorno 1) e settimane 104 e 442
Variazione rispetto al basale nella biopsia del muscolo scheletrico fino alla settimana 312
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 27, 104, 208, 260 e 312
L'ago del muscolo scheletrico o la biopsia aperta sono stati eseguiti sul muscolo degli arti inferiori (quadricipite) per valutare il contenuto di glicogeno. L'aspetto MRI del muscolo è stato utilizzato per determinare il livello (posizione assiale della fetta) a cui la procedura di biopsia dovrebbe mirare (evitando il tessuto adiposo sostituito). Il contenuto di glicogeno è stato misurato mediante analisi istomorfometrica o classificazione della gravità per determinare l'efficacia con cui avalglucosidasi alfa era in grado di rimuovere il glicogeno dal muscolo.
Basale (giorno 1) e settimane 27, 104, 208, 260 e 312
Variazione rispetto al basale del livello di glucosio tetrasaccaride (Hex4) urinario fino alla settimana 442
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1) e settimane 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 e 442
È stato dimostrato che l'Hex4, un oligomero del tetraglucosio, è elevato nelle urine dei partecipanti affetti dalla malattia di Pompe. Pertanto, la determinazione dei livelli di Hex4 può essere un mezzo attraverso il quale è stata monitorata l'efficacia dei trattamenti. I campioni di urina sono stati raccolti prima dell'infusione dell'IMP per la valutazione delle concentrazioni urinarie di Hex4.
Riferimento (giorno 1) e settimane 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 e 442

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

12 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

12 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2014

Primo Inserito (Stimato)

10 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTS13769
  • U1111-1147-3439 (Altro identificatore: UTN)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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