Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avalglucosidase Alfa Extension Study (NEO-EXT)

27. februar 2024 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En åpen, multisenter, multinasjonal utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet og farmakokinetikk ved gjentatte toukentlige infusjoner av Avalglucosidase Alfa hos pasienter med Pompes sykdom

Hovedmål:

Langsiktig sikkerhet og farmakokinetikk (PK) til avalglucosidase alfa

Sekundært mål:

Langtidseffekt av avalglucosidase alfa på farmakodynamiske og utforskende effektvariabler

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiens varighet vil være 6 år fra datoen den første pasienten går inn i studien. Hver pasient vil fortsette med studien til pasienten trekker seg, etterforskeren trekker pasienten tilbake, eller sponsoren avslutter studien.

En ekstra oppfølgingsfase starter etter pasientens siste planlagte besøk i 6-årsstudien og varer til avalglucosidase alfa er godkjent i pasientens land for alle pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Investigational Site Number 840011
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Storbritannia
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Tyskland, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Investigational Site Number 276002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter med Pompes sykdom som tidligere har fullført en avalglucosidase-studie.

Pasienten og/eller deres forelder/verge er villig og i stand til å gi signert informert samtykke, og pasienten, hvis

Pasienten (og pasientens juridiske verge hvis pasienten er det

Pasienten, hvis kvinne og i fertil alder, må ha en negativ graviditetstest [urin beta-humant koriongonadotropin] ved baseline.

Ekskluderingskriterier:

Pasienten deltar samtidig i en annen klinisk studie ved bruk av undersøkelsesbehandling.

Pasienten, etter etterforskerens oppfatning, er ikke i stand til å overholde kravene til studien.

Pasienten har klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer relatert til Pompes sykdom), inkludert klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom, lever-, lunge-, nevrologisk eller nyresykdom, eller annen medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller formildende omstendighet som i etterforskerens mening, utelukker deltakelse i studien eller reduserer potensielt overlevelse.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Avalglucosidase Alfa
administrert intravenøst ​​hver 2. uke
Legemiddel: Avalglucosidase Alfa
Farmasøytisk form: lyofilisert pulver rekonstituert for infusjon Administrasjonsvei: intravenøs
Andre navn:
  • neoGAA
  • GZ402666

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger (TESAE), infusjonsassosierte reaksjoner (IAR) og dødsfall
Tidsramme: Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med behandlingen. En alvorlig AE (SAE) er enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterer: død eller livstruende eller sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse eller vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller medfødt anomali eller medisinsk viktig hendelse. TEAE er definert som bivirkninger som utvikles eller forverres i løpet av behandlingsperioden (det vil si fra tidspunktet for første dose av IMP opp til 4 uker etter siste administrering av IMP). Protokolldefinerte IARer ble definert som bivirkninger som oppstår under enten infusjonen eller observasjonsperioden etter infusjonen (det vil si opptil 2 timer eller lenger etter infusjonen i henhold til etterforskerens skjønn) som ble ansett for å være relatert til eller muligens relatert til IMP.
Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Fysisk undersøkelse inkluderte som et minimum en vurdering av deltakerens generelle utseende; hud; hode, øyne, ører, nese og svelg; undersøkelser av lymfeknuter, mage, ekstremiteter/ledd, nevrologisk og mental status; hjerte- og respirasjonsauskultasjon; perifer arteriell puls; og pupille-, kne-, akilles- og plantarreflekser.
Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i biokjemi
Tidsramme: Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Blodprøver ble samlet for å bestemme de kliniske kjemiske laboratorieavvikene.
Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i hematologi
Tidsramme: Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Blodprøver ble samlet for å bestemme signifikante abnormiteter i hematologilaboratoriet.
Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Endring fra baseline i urin-BUN til siste IMP-administrasjon
Tidsramme: Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
Last on-treatment (LOT)-verdier ble samlet inn ved eller like før siste IMP-administrasjon.
Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
Endring fra baseline i urinhyalinstøp til siste IMP-administrasjon
Tidsramme: Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
LOT-verdiene ble samlet inn ved eller like før siste IMP-administrasjon.
Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
Endring fra baseline i urinleukocytter [hvite blodlegemer (WBC)] til siste IMP-administrasjon
Tidsramme: Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
LOT-verdiene ble samlet inn ved eller like før siste IMP-administrasjon.
Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
Endring fra baseline i urinspesifikk tyngdekraft til siste IMP-administrasjon
Tidsramme: Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
LOT-verdiene ble samlet inn ved eller like før siste IMP-administrasjon.
Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
Endring fra baseline i urin pH til siste IMP-administrasjon
Tidsramme: Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
LOT-verdiene ble samlet inn ved eller like før siste IMP-administrasjon.
Baseline (dag 1) og siste behandlingsverdier (opptil 454 uker)
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante unormale vitale tegn
Tidsramme: Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Deltakernes vitale tegn ble undersøkt for å fastslå abnormitetene. Vitale tegn inkluderte hjertefrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk.
Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Antall deltakere med kroppsvekt økt/redusert
Tidsramme: Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Kroppsvekten ble målt i kilo og samlet inn i de elektroniske saksrapportskjemaene hver 3. måned gjennom hele studiens varighet, samt ved slutten av studiebesøket.
Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Standard 12-avlednings-EKG ble registrert etter minst 15 minutter i ryggleie ved bruk av en elektrokardiografisk enhet. Følgende ble vurdert: hjertefrekvens, rytme, intervall mellom toppene av påfølgende QRS-komplekser (RR), intervall fra begynnelsen av P-bølgen til begynnelsen av QRS-komplekset (PR), intervall fra starten av Q-bølgen til slutten av S-bølgen (QRS), intervall mellom starten av Q-bølgen og slutten av T-bølgen (QT), QT-intervall korrigert for hjertefrekvens (QTc) automatisk korreksjonsevaluering (av EKG-enheten), QRS-aksen, R spenning V6, spenning V1, venstre ventrikkel hypertrofi kriterier, høyre ventrikkel hypertrofi kriterier, repolarisasjonsladninger og totalt hjerteinntrykk for hver deltaker.
Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Antall deltakere med antidrug antistoffer (ADA) status, positiv eller negativ
Tidsramme: Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
ADA-negativ ble definert som ADA-er ikke oppdages (det vil si negative i screeninganalysen eller reaktive i screening, men negative i bekreftende analyse). ADA-positiv ble definert som ADA ble oppdaget (det vil si et analysesignal lik eller større enn cut-pointet i screeninganalysen og ble testet positivt i bekreftelsesanalysen).
Fra første dose med IMP opptil 4 uker etter siste behandlingsadministrering av IMP, maksimalt opptil 458 uker
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
Cmax ble definert som maksimal plasmakonsentrasjon observert. Den ikke-kompartmentelle farmakokinetiske (PK) analysen ble utført.
Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven fra tid null til sanntid (AUClast) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
AUClast ble beregnet ved bruk av trapesmetoden fra tid null til sanntid. Den ikke-kompartmentelle PK-analysen ble utført.
Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
Tid som tilsvarer den siste konsentrasjonen (Tlast) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
Tlast ble definert som tid tilsvarende den siste konsentrasjonen over grensen for kvantifisering, Clast. Den ikke-kompartmentelle PK-analysen ble utført.
Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
Terminal Half-Life (t1/2z) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
t1/2z ble beregnet i henhold til følgende ligning: t1/2z = 0,693/λz. Hvor λz er helningen til regresjonslinjen til den terminale fasen av plasmakonsentrasjonen versus tidskurven. Halveringstid ble beregnet ved å ta regresjonen på minst 3 poeng. Den ikke-kompartmentelle PK-analysen ble utført.
Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
Tilsynelatende total kroppsklaring Steady-State (CLss) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
CLss ble beregnet ved å bruke følgende ligning: CLss= dose/AUC. Den ikke-kompartmentelle PK-analysen ble utført.
Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
Tilsynelatende distribusjonsvolum Steady-State (Vss) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312
Vss ble beregnet ved å bruke følgende ligning: Vz= CLss/λz. Den ikke-kompartmentelle PK-analysen ble utført.
Før dose (før infusjon), slutten av infusjonen og 1, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose i uke 312

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i tverrsnittsareal (CSA) av skjelettmuskelmagnetisk resonansavbildning (MRI) opp til uke 442
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Skjelettmuskel-MR utført før muskelnålen eller åpen biopsiprosedyre ved bruk av både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter for å vurdere sykdommens alvorlighetsgrad og oppdage behandlingseffekter. De T1-vektede aksiale dataene ble analysert ved å bruke kvikksølvskalaen, som bestemmer graden av intakt muskel- og fetterstatning, og gir et kvalitativt mål på den generelle sykdommens alvorlighetsgrad. Trofisitetsendringer ble evaluert for 5 muskelgrupper, inkludert de øvre leggmusklene (quadriceps, hamstring) og underbensmusklene (triceps, ekstensorer, fibularis). Det målte området for hver muskelgruppe, CSA, ble gitt.
Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Endring fra baseline i Dixon-fettfraksjon av skjelettmuskelmagnetisk resonansavbildning (MRI) opp til uke 442
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Skjelettmuskel-MR utført før muskelnålen eller åpen biopsiprosedyre ved bruk av både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter for å vurdere sykdommens alvorlighetsgrad og oppdage behandlingseffekter. De T1-vektede aksiale dataene ble analysert ved å bruke kvikksølvskalaen, som bestemmer graden av intakt muskel- og fetterstatning, og gir et kvalitativt mål på den generelle sykdommens alvorlighetsgrad. Trofisitetsendringer ble evaluert for 5 muskelgrupper, inkludert de øvre leggmusklene (quadriceps, hamstring) og underbensmusklene (triceps, ekstensorer, fibularis). Trepunkts dixon-avbildning ga kvantifisering av fettinnhold i muskler [fettfraksjon (FF)].
Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Endring fra baseline i indeks for reell muskelmasse (IRMM) for skjelettmuskelmagnetisk resonansavbildning (MRI) opp til uke 442
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Skjelettmuskel-MR utført før muskelnålen eller åpen biopsiprosedyre ved bruk av både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter for å vurdere sykdommens alvorlighetsgrad og oppdage behandlingseffekter. De T1-vektede aksiale dataene ble analysert ved å bruke kvikksølvskalaen, som bestemmer graden av intakt muskel- og fetterstatning, og gir et kvalitativt mål på den generelle sykdommens alvorlighetsgrad. Trofisitetsendringer ble evaluert for 5 muskelgrupper, inkludert de øvre leggmusklene (quadriceps, hamstring) og underbensmusklene (triceps, ekstensorer, fibularis). FF ble kombinert med CSA-målingens trofisitet for å gi en IRMM i mm^2 (det vil si IRMM = CSA x [1 - FF]). En negativ endring fra baseline-verdien i IRMM av skjelettmuskel-MR indikerer muskeltap (verre utfall) og en positiv endring fra baseline-verdi indikerer muskeløkning (bedre utfall).
Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Endring fra baseline i T2 av skjelettmuskelmagnetisk resonansavbildning (MRI) opp til uke 442
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Skjelettmuskel-MR utført før muskelnålen eller åpen biopsiprosedyre ved bruk av både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter for å vurdere sykdommens alvorlighetsgrad og oppdage behandlingseffekter. De T1-vektede aksiale dataene ble analysert ved å bruke kvikksølvskalaen, som bestemmer graden av intakt muskel- og fetterstatning, og gir et kvalitativt mål på den generelle sykdommens alvorlighetsgrad. Trofisitetsendringer ble evaluert for 5 muskelgrupper, inkludert de øvre leggmusklene (quadriceps, hamstring) og underbensmusklene (triceps, ekstensorer, fibularis). T2 multi-slice multi-spinn ekko og B1 kartlegging ga et kvantitativt mål på sykdomsaktivitet (ødem, betennelse) i muskler.
Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Endring fra baseline i T2 med B1 av skjelettmuskelmagnetisk resonanstomografi (MRI) opp til uke 442
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Skjelettmuskel-MR utført før muskelnålen eller åpen biopsiprosedyre ved bruk av både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter for å vurdere sykdommens alvorlighetsgrad og oppdage behandlingseffekter. De T1-vektede aksiale dataene ble analysert ved å bruke kvikksølvskalaen, som bestemmer graden av intakt muskel- og fetterstatning, og gir et kvalitativt mål på den generelle sykdommens alvorlighetsgrad. Trofisitetsendringer ble evaluert for 5 muskelgrupper, inkludert de øvre leggmusklene (quadriceps, hamstring) og underbensmusklene (triceps, ekstensorer, fibularis). T2 multi-slice multi-spinn ekko og B1 kartlegging ga et kvantitativt mål på sykdomsaktivitet (ødem, betennelse) i muskler.
Grunnlinje (dag 1) og uke 104 og 442
Endring fra baseline i skjelettmuskelbiopsi opp til uke 312
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 27, 104, 208, 260 og 312
Skjelettmuskelnål eller åpen biopsi ble utført på underekstremitetsmuskelen (quadriceps) for å vurdere glykogeninnholdet. MR-utseendet til muskelen ble brukt til å bestemme nivået (aksial skiveposisjon) som biopsiprosedyren skulle målrettes mot (unngå fetterstatt vev). Glykogeninnhold ble målt ved histomorfometrisk analyse eller alvorlighetsgrad for å bestemme hvor effektivt avalglucosidase alfa var i stand til å fjerne glykogen fra muskler.
Grunnlinje (dag 1) og uke 27, 104, 208, 260 og 312
Endring fra baseline i uringlukosetetrasakkarid (Hex4) nivå opp til uke 442
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 348, 248 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 og 442
Hex4, en tetraglucose-oligomer, har vist seg å være forhøyet i urinen til deltakere med Pompes sykdom. Derfor kan bestemmelse av Hex4-nivåer være et middel for å overvåke effekten av behandlingene. Urinprøver ble samlet før IMP-infusjon for vurdering av urin Hex4-konsentrasjoner.
Grunnlinje (dag 1) og uke 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 348, 248 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 og 442

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

12. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

12. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2014

Først lagt ut (Antatt)

10. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LTS13769
  • U1111-1147-3439 (Annen identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Avalglucosidase Alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere