Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avalglucosidase Alfa Extension Study (NEO-EXT)

27. februar 2024 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En åben-label, multicenter, multinational udvidelsesundersøgelse af langsigtet sikkerhed og farmakokinetik af gentagne 2-ugentlige infusioner af Avalglucosidase Alfa hos patienter med Pompes sygdom

Primært mål:

Langsigtet sikkerhed og farmakokinetik (PK) af avalglucosidase alfa

Sekundært mål:

Langtidseffekt af avalglucosidase alfa på farmakodynamiske og eksplorative effektivitetsvariabler

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed vil være 6 år fra den dato, hvor den første patient går ind i undersøgelsen. Hver patient vil fortsætte med undersøgelsen, indtil patienten trækker sig, investigatoren trækker patienten tilbage, eller sponsoren afslutter undersøgelsen.

En yderligere opfølgningsfase begynder efter patientens sidste planlagte besøg i det 6-årige studie og varer indtil avalglucosidase alfa er godkendt i patientens land for alle patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Investigational Site Number 840011
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Tyskland, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Investigational Site Number 276002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter med Pompes sygdom, som tidligere har gennemført en avalglucosidase-undersøgelse.

Patienten og/eller dennes forælder/værge er villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, og patienten, hvis

Patienten (og patientens juridiske værge, hvis patienten er det

Patienten, hvis hun er kvinde og i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest [urin beta-humant choriongonadotropin] ved baseline.

Eksklusionskriterier:

Patienten deltager sideløbende i et andet klinisk studie ved hjælp af forsøgsbehandling.

Efter investigatorens opfattelse er patienten ikke i stand til at overholde kravene i undersøgelsen.

Patienten har klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Pompes sygdom), herunder klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge-, neurologisk eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, alvorlig interkurrent sygdom eller formildende omstændighed, som i efterforskerens udtalelse, udelukker deltagelse i undersøgelsen eller reducerer potentielt overlevelse.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Avalglucosidase Alfa
administreres intravenøst ​​hver 2. uge
Medicin: Avalglucosidase Alfa
Lægemiddelform: lyofiliseret pulver rekonstitueret til infusion Indgivelsesvej: intravenøs
Andre navne:
  • neoGAA
  • GZ402666

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), behandlingsudviklede alvorlige bivirkninger (TESAE'er), infusionsassocierede reaktioner (IAR'er) og dødsfald
Tidsramme: Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med behandlingen. En alvorlig AE (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterer i: død eller livstruende eller hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse eller vedvarende eller betydelig invaliditet eller medfødt anomali eller medicinsk vigtig hændelse. TEAE'er er defineret som AE'er, der udvikler sig eller forværres i løbet af behandlingsperioden (det vil sige fra tidspunktet for første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste administration af IMP). Protokoldefinerede IAR'er blev defineret som AE'er, der opstår under enten infusionen eller post-infusionsobservationsperioden (dvs. op til 2 timer eller længere efter infusionen efter investigators skøn), som blev anset for at være relateret til eller muligvis relateret til IMP.
Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesabnormiteter
Tidsramme: Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Fysisk undersøgelse omfattede som minimum en vurdering af deltagerens generelle udseende; hud; hoved, øjne, ører, næse og hals; undersøgelser af lymfeknuder, mave, ekstremiteter/led, neurologisk og mental status; hjerte- og åndedrætsauskultation; perifer arteriel puls; og pupil-, knæ-, akilles- og plantarreflekser.
Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter i biokemi
Tidsramme: Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Blodprøver blev indsamlet for at bestemme de klinisk kemi laboratorieabnormiteter.
Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi
Tidsramme: Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Blodprøver blev indsamlet for at bestemme de hæmatologiske laboratoriebetydende abnormiteter.
Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Ændring fra baseline i urin BUN op til sidste IMP administration
Tidsramme: Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
Last on-treatment (LOT) værdier blev indsamlet ved eller lige før den sidste IMP administration.
Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
Ændring fra baseline i urinhyalinafstøbninger op til sidste IMP-administration
Tidsramme: Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
LOT-værdierne blev indsamlet ved eller lige før den sidste IMP-administration.
Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
Ændring fra baseline i urinleukocytter [hvide blodlegemer (WBC)] op til sidste IMP-administration
Tidsramme: Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
LOT-værdierne blev indsamlet ved eller lige før den sidste IMP-administration.
Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
Ændring fra baseline i urinvægtfylde op til sidste IMP-administration
Tidsramme: Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
LOT-værdierne blev indsamlet ved eller lige før den sidste IMP-administration.
Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
Ændring fra baseline i urin pH op til sidste IMP administration
Tidsramme: Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
LOT-værdierne blev indsamlet ved eller lige før den sidste IMP-administration.
Baseline (dag 1) og sidste behandlingsværdier (op til 454 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter af vitale tegn
Tidsramme: Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Deltagernes vitale tegn blev undersøgt for at bestemme abnormiteterne. Vitale tegn omfattede hjertefrekvens, systolisk og diastolisk blodtryk.
Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Antal deltagere med øget/nedsat kropsvægt
Tidsramme: Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Kropsvægten blev målt i kilogram og indsamlet i de elektroniske case-rapportskemaer hver 3. måned i hele undersøgelsens varighed, samt ved afslutningen af ​​studiebesøget.
Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Standard 12-aflednings-EKG'er blev optaget efter mindst 15 minutter i liggende stilling ved hjælp af en elektrokardiografisk enhed. Følgende blev vurderet: hjertefrekvens, rytme, interval mellem toppene af successive QRS-komplekser (RR), interval fra begyndelsen af ​​P-bølgen til begyndelsen af ​​QRS-komplekset (PR), interval fra starten af ​​Q-bølgen til slutningen af ​​S-bølgen (QRS), interval mellem starten af ​​Q-bølgen og slutningen af ​​T-bølgen (QT), QT-interval korrigeret for hjertefrekvens (QTc) automatisk korrektionsevaluering (af EKG-enheden), QRS-aksen, R spænding V6, spænding V1, venstre ventrikel hypertrofi kriterier, højre ventrikel hypertrofi kriterier, repolarisationsladninger og overordnet hjerteindtryk for hver deltager.
Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Antal deltagere med antistof-antistoffer (ADA) status, positiv eller negativ
Tidsramme: Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
ADA-negativ blev defineret som ADA'er ikke detekteres (dvs. negative i screeningsassay eller reaktive i screening, men negative i bekræftende assay). ADA-positiv blev defineret som ADA blev detekteret (dvs. et assaysignal lig med eller større end cut-pointet i screeningsassayet og blev testet positivt i det bekræftende assay).
Fra første dosis af IMP op til 4 uger efter den sidste behandlingsadministration af IMP, maksimalt op til 458 uger
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
Cmax blev defineret som den maksimale observerede plasmakoncentration. Den ikke-kompartmentelle farmakokinetiske (PK) analyse blev udført.
Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid nul til realtid (AUClast) for Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
AUClast blev beregnet ved hjælp af den trapezformede metode fra tid nul til realtid. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
Tid svarende til den sidste koncentration (Tlast) af Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
Tlast blev defineret som tid svarende til den sidste koncentration over kvantificeringsgrænsen, Clast. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
Terminal Half-Life (t1/2z) af Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
t1/2z blev beregnet ifølge følgende ligning: t1/2z = 0,693/λz. Hvor λz er hældningen af ​​regressionslinjen for den terminale fase af plasmakoncentrationen versus tidskurven. Halveringstiden blev beregnet ved at tage regressionen på mindst 3 point. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
Tilsyneladende Total Body Clearance Steady-State (CLss) af Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
CLss blev beregnet ved hjælp af følgende ligning: CLss= dosis/AUC. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
Tilsyneladende distributionsvolumen Steady-State (Vss) af Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312
Vss blev beregnet ved hjælp af følgende ligning: Vz= CLss/λz. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis (før infusion), afslutning af infusion og 1, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge 312

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i tværsnitsareal (CSA) af skeletmuskel magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) op til uge 442
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Skeletmuskel-MR udført før muskelnålen eller åben biopsiprocedure ved brug af både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter til at vurdere sygdommens sværhedsgrad og detektere behandlingseffekter. De T1-vægtede aksiale data blev analyseret ved hjælp af mercuri-skalaen, som bestemmer graden af ​​intakt muskel- og fedterstatning, hvilket giver et kvalitativt mål for den samlede sygdoms sværhedsgrad. Troficitetsændringer blev evalueret for 5 muskelgrupper, herunder de øvre benmuskler (quadriceps, hamstring) og underbensmusklerne (triceps, extensorer, fibularis). Det målte areal af hver muskelgruppe, CSA, blev tilvejebragt.
Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Ændring fra baseline i Dixon-fedtfraktion af skeletmuskelmagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) op til uge 442
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Skeletmuskel-MR udført før muskelnålen eller åben biopsiprocedure ved brug af både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter til at vurdere sygdommens sværhedsgrad og detektere behandlingseffekter. De T1-vægtede aksiale data blev analyseret ved hjælp af mercuri-skalaen, som bestemmer graden af ​​intakt muskel- og fedterstatning, hvilket giver et kvalitativt mål for den samlede sygdoms sværhedsgrad. Troficitetsændringer blev evalueret for 5 muskelgrupper, herunder de øvre benmuskler (quadriceps, hamstring) og underbensmusklerne (triceps, extensorer, fibularis). Tre-punkts dixon-billeddannelse gav kvantificering af fedtindhold i muskler [fedtfraktion (FF)].
Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Ændring fra baseline i indeks for reel muskelmasse (IRMM) for skeletmuskelmagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) op til uge 442
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Skeletmuskel-MR udført før muskelnålen eller åben biopsiprocedure ved brug af både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter til at vurdere sygdommens sværhedsgrad og detektere behandlingseffekter. De T1-vægtede aksiale data blev analyseret ved hjælp af mercuri-skalaen, som bestemmer graden af ​​intakt muskel- og fedterstatning, hvilket giver et kvalitativt mål for den samlede sygdoms sværhedsgrad. Troficitetsændringer blev evalueret for 5 muskelgrupper, herunder de øvre benmuskler (quadriceps, hamstring) og underbensmusklerne (triceps, extensorer, fibularis). FF blev kombineret med CSA-målingernes troficitet for at give en IRMM i mm^2 (det vil sige IRMM = CSA x [1 - FF]). En negativ ændring fra baselineværdien i IRMM af skeletmuskel-MR indikerer muskeltab (værre resultat), og en positiv ændring fra baselineværdi indikerer muskelforøgelse (bedre resultat).
Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Ændring fra baseline i T2 af skeletmuskelmagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) op til uge 442
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Skeletmuskel-MR udført før muskelnålen eller åben biopsiprocedure ved brug af både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter til at vurdere sygdommens sværhedsgrad og detektere behandlingseffekter. De T1-vægtede aksiale data blev analyseret ved hjælp af mercuri-skalaen, som bestemmer graden af ​​intakt muskel- og fedterstatning, hvilket giver et kvalitativt mål for den samlede sygdoms sværhedsgrad. Troficitetsændringer blev evalueret for 5 muskelgrupper, herunder de øvre benmuskler (quadriceps, hamstring) og underbensmusklerne (triceps, extensorer, fibularis). T2 multi-slice multi-spin ekko og B1 kortlægning gav et kvantitativt mål for sygdomsaktivitet (ødem, inflammation) i muskler.
Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Ændring fra baseline i T2 med B1 af skeletmuskelmagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) op til uge 442
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Skeletmuskel-MR udført før muskelnålen eller åben biopsiprocedure ved brug af både kvalitative (T1) og kvantitative (T2, dixon) modaliteter til at vurdere sygdommens sværhedsgrad og detektere behandlingseffekter. De T1-vægtede aksiale data blev analyseret ved hjælp af mercuri-skalaen, som bestemmer graden af ​​intakt muskel- og fedterstatning, hvilket giver et kvalitativt mål for den samlede sygdoms sværhedsgrad. Troficitetsændringer blev evalueret for 5 muskelgrupper, herunder de øvre benmuskler (quadriceps, hamstring) og underbensmusklerne (triceps, extensorer, fibularis). T2 multi-slice multi-spin ekko og B1 kortlægning gav et kvantitativt mål for sygdomsaktivitet (ødem, inflammation) i muskler.
Baseline (dag 1) og uge 104 og 442
Ændring fra baseline i skeletmuskelbiopsi op til uge 312
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 27, 104, 208, 260 og 312
Skeletmuskelnål eller åben biopsi blev udført på underekstremitetsmusklen (quadriceps) for at vurdere glykogenindholdet. MRI-udseendet af musklen blev brugt til at bestemme niveauet (aksial skiveposition), som biopsiproceduren skulle målrette mod (undgå fedtudskiftet væv). Glykogenindholdet blev målt ved histomorfometrisk analyse eller sværhedsgrad for at bestemme, hvor effektivt avalglucosidase alfa var i stand til at fjerne glykogen fra muskler.
Baseline (dag 1) og uge 27, 104, 208, 260 og 312
Ændring fra baseline i uringlukosetetrasaccharid (Hex4) niveau op til uge 442
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 348, 2 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 og 442
Hex4, en tetraglucose-oligomer, har vist sig at være forhøjet i urinen hos deltagere med Pompes sygdom. Derfor kan bestemmelse af Hex4-niveauer være et middel, hvorved effektiviteten af ​​behandlinger blev overvåget. Urinprøver blev indsamlet før IMP-infusion til vurdering af Hex4-koncentrationer i urinen.
Baseline (dag 1) og uge 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 348, 2 , 260, 286, 312, 338, 364, 390, 416 og 442

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

12. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2014

Først opslået (Anslået)

10. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTS13769
  • U1111-1147-3439 (Anden identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Avalglucosidase Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner