Płynna postać metylofenidatu ER u dorosłych z ASD i ADHD

Kryteria przyjęcia

• Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 40 lat (włącznie)
• Spełnia kryteria diagnostyczne DSM-5 dla zaburzeń ze spektrum autyzmu ustalone na podstawie klinicznego wywiadu diagnostycznego i ADOS
• Spełnia kryteria diagnostyczne DSM-5 dla ADHD ustalone w klinicznym wywiadzie diagnostycznym i potwierdzone przez moduł K-SADS-E ADHD
• Uczestnicy z co najmniej umiarkowanie ciężkimi objawami ASD, o czym świadczy surowy wynik SRS ≥ 85 i wynik CGI-ASD ≥ 4
• Uczestnicy z co najmniej umiarkowanie ciężkimi objawami ADHD ocenianymi na podstawie wyniku AISRS ≥ 24 i wyniku nasilenia CGI-ADHD ≥ 4
• Uczestnicy i/lub ich przedstawiciele prawni muszą rozumieć charakter badania. Uczestnicy i/lub ich przedstawiciele prawni muszą podpisać zatwierdzony przez IRB formularz świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
• Uczestnicy i/lub ich przedstawiciele prawni muszą mieć poziom zrozumienia wystarczający do komunikowania się z badaczem i koordynatorem badania oraz do współpracy przy wszystkich testach i badaniach wymaganych przez protokół.
• Uczestnik musi mieć możliwość wzięcia udziału w obowiązkowym pobieraniu krwi.
• Uczestnik z poważnymi zaburzeniami nastroju i/lub zaburzeniami lękowymi zostanie dopuszczony do udziału w badaniu pod warunkiem, że nie spełni żadnych kryteriów wykluczających.

Kryteria wyłączenia

• Upośledzona zdolność intelektualna (IQ <85)
• Uczestnik nie jest w stanie komunikować się z powodu opóźnienia lub całkowitego braku rozwoju języka mówionego (rażące upośledzenie umiejętności językowych)
• Klinicznie niestabilne stany psychiczne lub uznane za stanowiące poważne zagrożenie dla bezpieczeństwa własnego (ryzyko samobójstwa) lub innych (w ciągu ostatnich 30 dni).
• Pacjenci obecnie (w ciągu ostatnich 30 dni) doświadczają istotnych cech lęku, nastroju lub zaburzeń psychotycznych, na co wskazuje wynik >3 w ocenianej przez klinicystów skali globalnego wrażenia klinicznego (CGI-S) dla danego zaburzenia.
• Historia używania substancji (z wyjątkiem nikotyny lub kofeiny) w ciągu ostatnich 3 miesięcy (włącznie) lub z pozytywnym wynikiem testu na obecność narkotyków w moczu
• Uczestnicy ze stanem medycznym lub leczeniem, które zagrażają bezpieczeństwu uczestników lub wpływają na wartość naukową badania, w tym:
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety z dodatnim testem ciążowym beta-HCG.
• Nieskorygowana niedoczynność lub nadczynność tarczycy.
• Wywiad drgawek niegorączkowych w ciągu ostatniego miesiąca bez jasnej i ustalonej etiologii.
• Zaburzenia czynności nerek lub wątroby w wywiadzie.
• Jaskra
• Zespół Tourette'a i/lub tiki ruchowe
• Poważna, niestabilna choroba ogólnoustrojowa
• Osobista historia chorób serca lub rodzinna historia chorób serca innych niż geriatryczne lub zgonu
• Klinicznie istotne nieprawidłowe wyjściowe wartości laboratoryjne, które obejmują:
• Wartości ponad 20% powyżej górnego zakresu normy laboratoryjnej dla podstawowego przesiewowego badania metabolicznego.
• Parametry ciśnienia skurczowego i rozkurczowego odpowiednio powyżej 140 i 90.
• Tętno spoczynkowe poza 60-100 uderzeń na minutę.
• Nieprawidłowe parametry EKG określone jako QTC > 460 ms, QRS > 120 ms i/lub PR > 200 ms.
• Dowody niedokrwienia lub arytmii w EKG, ocenione przez niezależnego kardiologa.
• Uczestnik z historią braku odpowiedzi na odpowiednią próbę metylofenidatu (dawka terapeutyczna przez odpowiedni czas) zgodnie z ustaleniami klinicysty.
• Historia nietolerancji lub reakcji alergicznej na metylofenidat.
• Obecne lub niedawne leczenie (w ciągu ostatnich 30 dni) aktualnymi lekami pobudzającymi przeciw ADHD.
• Obecne leczenie inhibitorami monoaminooksydazy (IMAO)
• Obecne leczenie lekiem przeciwpsychotycznym pierwszej lub drugiej generacji w dawce, która nie była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą wyjściową.
• Obecne leczenie lekiem psychotropowym w dawce, która nie była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą wyjściową.
• Badacz i jego/jej najbliższa rodzina, zdefiniowana jako małżonek, rodzic, dziecko, dziadkowie lub wnuk badacza.

Chociaż stabilne leczenie lub remisja nadciśnienia tętniczego nie jest wykluczeniem, każdy pacjent z nadciśnieniem w wywiadzie zostanie poproszony o uzyskanie zgody od lekarza podstawowej opieki zdrowotnej poświadczającej, że jego nadciśnienie jest stabilne i że może bezpiecznie rozpocząć terapię pobudzającą. Osoby badane zostaną poinformowane o ryzyku sercowo-naczyniowym związanym z MPH, a każda osoba z nadciśnieniem tętniczym w wywiadzie, która nie będzie chciała skonsultować się ze swoim obecnym lekarzem – lub udzielić personelowi badawczemu pozwolenia na konsultację z obecnym lekarzem pacjenta – zostanie wykluczona z powodu potencjalnego zagrożenia dla bezpieczeństwa uczestników. Zgodnie z zatwierdzoną przez FDA ulotką dołączoną do opakowania MPH-ERLF, wysokie ciśnienie krwi nie jest przeciwwskazaniem do terapii MPH; jednak ze względu na działania niepożądane ze strony układu sercowo-naczyniowego zaleca się uważne monitorowanie pacjentów z nadciśnieniem tętniczym w wywiadzie. Czynniki ryzyka sercowo-naczyniowego są uważnie monitorowane przez cały czas trwania badania u wszystkich pacjentów za pomocą elektrokardiogramów przesiewowych i odczytów tętna/ciśnienia krwi podczas każdej wizyty w gabinecie. Pacjenci z obecnie nieleczonym nadciśnieniem nie kwalifikują się.