Badanie rozszerzonego dostępu do kannabidiolu w medycznie opornym zespole Sturge-Webera

Kryteria włączenia: Uczestnicy z zajęciem mózgu zespołu Sturge-Webera, jak zdefiniowano na podstawie neuroobrazowania (n=10 osób, mężczyźni i kobiety, w wieku od 1 miesiąca do 45 lat) oraz:

• Dokumentacja rozpoznania padaczki lekoopornej, potwierdzona brakiem kontroli napadów pomimo odpowiedniej próby dwóch lub więcej LPP w dawkach terapeutycznych. Padaczka lekooporna w tym badaniu jest zdefiniowana jako: Co najmniej 1 zgłoszony wymierny (bez klastrów lub niezliczonych) określony napad z objawami motorycznymi na miesiąc przez co najmniej 3 miesiące przed pierwszą wizytą i w okresie między wizytą 1 (wizyta przesiewowa) a wizytą 2 (wizyta wyjściowa), zgodnie z danymi zarejestrowanymi w dziennych dzienniczkach napadów. Mogą to być napady ogniskowe, napady ogniskowe z zaburzeniami świadomości, napady miokloniczne, napady uogólnione i wtórnie uogólnione.
• Od 1 do 5 podstawowych leków przeciwpadaczkowych w stałych dawkach przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem. Stymulator nerwu błędnego (VNS), dieta ketogeniczna i zmodyfikowana dieta Atkinsa nie wliczają się do tego limitu.
• VNS musi mieć stabilne ustawienia przez co najmniej 3 miesiące przed rejestracją.
• Jeśli jesteś na diecie ketogenicznej lub Atkinsa, musisz być na stałym stosunku przez co najmniej 3 miesiące przed rejestracją.
• Wcześniejsi uczestnicy, którzy w dowolnym momencie nie spełnili kryteriów kontynuacji i wycofali się wcześniej, mogą zostać rozważeni w celu ponownej rejestracji pod nowym identyfikatorem uczestnika, o ile spełnione zostaną powyższe kryteria włączenia. Decyzja o ponownej rejestracji zostanie podjęta przez PI i sponsora indywidualnie dla każdego przypadku. Ponowna rejestracja może nastąpić nie wcześniej niż 4 tygodnie po ostatniej wizycie kontrolnej po odsadzeniu pod starym identyfikatorem uczestnika.

Przed rozpoczęciem leczenia należy uzyskać pisemną świadomą zgodę pacjenta lub jego przedstawiciela ustawowego.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z napadami wtórnymi do zaburzeń metabolicznych, toksycznych, zakaźnych lub psychogennych lub nadużywania leków lub z obecnymi napadami związanymi z ostrą chorobą medyczną.
• Obecność tylko niemotorycznych napadów częściowych (bez ruchów kończyn lub twarzy, odchylenia gałek ocznych lub obracania głowy)
• Pacjenci, którzy wymagają leczenia ratunkowego w fazie początkowej przez ponad 6 dni.

• Pacjenci z jakimikolwiek ciężkimi i/lub niekontrolowanymi stanami medycznymi w momencie randomizacji, takimi jak:

  1. choroby wątroby, takie jak marskość, niewyrównana choroba wątroby i przewlekłe zapalenie wątroby [tj. oznaczalny wirus zapalenia wątroby typu B (HBV)-DNA i/lub dodatni HbsAg, oznaczalny wirus zapalenia wątroby typu C (HCV)-RNA]
  2. Niekontrolowana cukrzyca zdefiniowana jako stężenie glukozy w surowicy na czczo > 1,5
  3. Aktywne (ostre lub przewlekłe) lub niekontrolowane ciężkie infekcje.
  4. Pacjenci z czynną skazą krwotoczną.
• Pacjenci, którzy przeszli poważną operację lub poważny uraz w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania. Pacjenci, którzy nie ustąpili po skutkach ubocznych jakiejkolwiek poważnej operacji (zdefiniowanej jako wymagający ogólnego znieczulenia) lub pacjenci, którzy mogą wymagać poważnej operacji w trakcie badania.
• Pacjenci, którzy zmienili dawkę LPP na 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym lub w okresie wyjściowym.
• Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu ostatnich 4 tygodni przed włączeniem do badania.
• Pacjenci z historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich lub uznani za potencjalnie niewiarygodnych lub niebędących w stanie ukończyć całego badania. Osoby przebywające w pieczy zastępczej, które nie są w stanie dotrzymywać wizyt kontrolnych, utrzymywać bliskiego kontaktu z głównym badaczem lub ukończyć wszystkie niezbędne badania w celu zachowania bezpieczeństwa.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem laboratoryjnego testu ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (hCG).