Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Cannabidiol Expanded Access -tutkimus lääketieteellisesti tulenkestävässä Sturge-Weberin oireyhtymässä

tiistai 8. helmikuuta 2022 päivittänyt: Anne Comi, MD
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää kannabidiolin (CBD) siedettävyys ja optimaalinen annos samanaikaisena hoitona lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on Sturge-Weberin oireyhtymä (SWS) ja lääkeresistentti epilepsia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Toivomme saavamme ymmärrystä puhtaan CBD:n hyödyllisyydestä lääketieteellisesti refraktorisen epilepsian hoidossa SWS:ssä tässä avoimessa turvaannostutkimuksessa. Viimeaikaiset todisteet viittaavat siihen, että CBD:llä on useita hyödyllisiä vaikutuksia potilaille (kuten SWS-potilaille, jotka kärsivät neurologisesta heikkenemisestä), jotka kärsivät lääketieteellisesti refraktorisista kohtauksista. Oletamme, että CBD vähentää kohtausten esiintymistiheyttä SWS-potilailla lapsilla ja nuorilla aikuisilla ja auttaa näin ollen stabiloimaan ja parantamaan heidän neurologista tilaansa. Tämä tutkimus on osa laajennettua pääsyohjelmaa, joka on saatavilla yhteistyössä GW Pharmaceuticalin kanssa, jolle se on hyväksynyt. FDA tutkii Epidiolexin (kannabidioli/CBD) turvallisuutta ja tehoa osallistujilla, joilla on SWS ja lääketieteellisesti tulenkestäviä kohtauksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 43 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumiskriteerit: Osallistujat, joilla on Sturge-Weberin oireyhtymä aivojen osallistuminen neurokuvantamisen määritelmän mukaisesti (n = 10 koehenkilöä, miehet ja naiset, ikä 1 kuukausi - 45 vuotta) ja seuraavat:

  • Lääkeresistentin epilepsian diagnoosin dokumentointi, joka on osoituksena siitä, että kohtauksia ei saada hallintaan huolimatta siitä, että on tehty asianmukainen tutkimus kahdella tai useammalla AED:llä terapeuttisilla annoksilla. Lääkeresistentti epilepsia tässä tutkimuksessa määritellään seuraavasti: Vähintään yksi raportoitu määrällisesti ilmaistava (ei ryhmää tai lukemattomia) määritelty kohtaus motorisilla oireilla kuukaudessa vähintään 3 kuukauden ajan ennen ensimmäistä käyntiä ja käynnin 1 (seulontakäynnin) ja käynnin välisenä aikana 2 (perustilanteen käynti), päivittäisten kohtauspäiväkirjojen tietojen mukaan. Nämä voivat olla fokaalisia kohtauksia, fokaalisia kohtauksia, joihin liittyy tajunnan heikkeneminen, myoklonisia kohtauksia, yleistyneitä ja toissijaisesti yleistyneitä kohtauksia.
  • 1-5 lähtötilanteessa epilepsialääkkeitä vakaina annoksina vähintään 4 viikkoa ennen ilmoittautumista. Vagus-hermostimulaattori (VNS), ketogeeninen ruokavalio ja muokattu Atkinsin ruokavalio eivät sisälly tähän rajaan.
  • VNS:n on oltava vakailla asetuksilla vähintään 3 kuukautta ennen rekisteröintiä.
  • Jos noudatat ketogeenistä tai Atkins-ruokavaliota, hänen on oltava vakaassa suhteessa vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista.
  • Aiempien koehenkilöiden, jotka eivät missään vaiheessa täyttäneet jatkamiskriteerejä ja vetäytyivät ennenaikaisesti, voidaan harkita uudelleenilmoittautumista uudella oppiainetunnuksella, kunhan yllä olevat osallistumiskriteerit täyttyvät. PI ja sponsori päättävät tapauskohtaisesti ilmoittautumisesta uudelleen. Uudelleen ilmoittautuminen voi tapahtua aikaisintaan 4 viikon kuluttua viimeisestä, vieroituksen jälkeisestä seurantakäynnistä vanhalla tutkijatunnuksella.

Potilaan tai potilaan laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen hoidon aloittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on aineenvaihdunta-, toksisuus-, tartunta- tai psykogeeninen häiriö tai huumeiden väärinkäyttö tai akuuttiin lääketieteelliseen sairauteen liittyviä kohtauksia.
  • Vain ei-motoriset osittaiset kohtaukset (ilman raajojen tai kasvojen liikkeitä, silmien poikkeamaa tai pään kääntymistä)
  • Potilaat, jotka tarvitsevat pelastuslääkitystä perusvaiheen aikana yli 6 päivää.

  • Potilaat, joilla on vakavia ja/tai hallitsemattomia sairauksia satunnaistuksessa, kuten:

    1. maksasairaus, kuten kirroosi, dekompensoitunut maksasairaus ja krooninen hepatiitti [ts. kvantifioitavissa oleva hepatiitti B -virus (HBV) -DNA ja/tai positiivinen HbsAg, kvantifioitavissa oleva hepatiitti C -virus (HCV) -RNA]
    2. Hallitsematon diabetes, joka määritellään seerumin paastoglukoosiarvon ollessa > 1,5
    3. Aktiiviset (akuutit tai krooniset) tai hallitsemattomat vakavat infektiot.
    4. Potilaat, joilla on aktiivinen verenvuotodiateesi.
  • Potilaat, joille on tehty suuri leikkaus tai merkittävä traumaattinen vamma 4 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta. Potilaat, jotka eivät ole toipuneet minkään suuren leikkauksen sivuvaikutuksista (määritelty yleisanestesiaa vaativiksi), tai potilaat, jotka saattavat tarvita suuren leikkauksen tutkimuksen aikana.
  • Potilaat, jotka muuttavat AED-annosta neljän viikon aikana ennen seulontaa tai lähtötilanteen aikana.
  • Aiempi hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä edeltävien 4 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa.
  • Potilaat, jotka eivät ole noudattaneet lääketieteellisiä hoito-ohjeita tai joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia tai jotka eivät pysty suorittamaan koko tutkimusta. Sijahuollossa olevat, jotka eivät pysty pitämään seurantatapaamisia, pitämään läheistä yhteyttä päätutkijaan tai suorittamaan kaikkia tarvittavia tutkimuksia turvallisuuden ylläpitämiseksi.
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, mikä on vahvistettu positiivisella ihmisen koriongonadotropiinin (hCG) laboratoriotestillä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kannabidioli
Kaikki koehenkilöt saavat kokeellisen Epidiolex-oraaliliuoksen (kannabidioli) otettavaksi kotona kahdesti päivässä, ja heitä hoidetaan avohoidossa. Lääkettä otetaan 48 viikkoa, ellei koehenkilö päätä osallistua tutkimuksen jatkovaiheeseen, jolloin koehenkilö jatkaa lääkkeen saamista vielä yhden vuoden ajan tai kunnes lääke on hyväksytty kliiniseen käyttöön epilepsia potilailla, joilla on Sturge-Weberin oireyhtymä.
Lääke: Kannabidioli

Hoito aloitetaan annoksella 2 mg/kg/vrk. Annosta nostetaan 3 mg/kg/vrk seitsemän päivän kuluttua ja sen jälkeen 5 mg/kg/vrk joka seitsemäs päivä annettuun enimmäisannokseen 25 mg/kg/vrk.

Samanaikaisten epilepsialääkkeiden annos pysyy muuttumattomana CBD-hoidon ensimmäisten 12 viikon aikana (tai 8 viikkoa vakaan tilan jälkeen lopullisella annoksella), ellei toksisuusoireita ja/tai merkittäviä muutoksia veren pitoisuuksissa havaita.

Muut nimet:
  • CBD
  • Epidiolex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtausten määrä kuukaudessa
Aikaikkuna: Mitattu 56 päivää ennen lähtötasoa ja 56 päivää ennen viikkoa 14
Kohtausten lähtötaajuus kirjattiin jokaiselle koehenkilölle päiväkirjaan kahdeksan viikon ajan ennen lääketutkimuksen aloittamista, ja vanhemmat/hoitajat dokumentoivat kohtaukset päivittäin koko kokeen ajan käyttämällä kohtauslokia. CBD:n tehokkuuden arvioimiseksi tutkija laski kohtausten esiintymistiheyden muutoksen kuukaudessa. Kohtausten määrä 56 päivän sisällä lähtötilanteesta ja kohtausten määrä 56 päivän sisällä viikolla 14 laskettiin. Suurempi kohtausten esiintymistiheys viittaa huonompaan lopputulokseen. Tämä tulos mitataan muutoksena kohtausten lukumäärässä kuukaudessa lähtötilanteen ja viikon 14 aikapisteiden välillä.
Mitattu 56 päivää ennen lähtötasoa ja 56 päivää ennen viikkoa 14

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos viimeisimmän CBD-käynnin aikana verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja viimeisin käynti 1 vuoden sisällä
Prosenttimuutos CBD:ssä laskettiin lähtötilanteessa raportoitujen kohtausten esiintymistiheydestä kuukaudessa verrattuna koehenkilön viimeisimmän käynnin kuukausittaiseen kohtausten esiintymistiheyteen. Suurempi positiivinen prosentuaalinen muutos kohtausten taajuudessa kuukaudessa osoittaisi parempaa lopputulosta. Positiiviset arvot osoittavat kohtausten tiheyden vähenemistä.
Mitattu lähtötilanteessa ja viimeisin käynti 1 vuoden sisällä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Anne Comi, MD

Yhteistyökumppanit

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. tammikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. tammikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 7. tammikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00029264

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sturge-Weberin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Kannabidioli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa