A kannabidiol kiterjesztett hozzáférési vizsgálata orvosilag ellenálló Sturge-Weber szindrómában

Bevonási kritériumok: Sturge-Weber-szindrómás agyi érintettségben szenvedő résztvevők a neuroimaging meghatározása szerint (n=10 alany, férfi és nő, 1 hónapos és 45 éves kor között), valamint a következők:

• A gyógyszerrezisztens epilepszia diagnózisának dokumentálása, amelyet a görcsrohamok kontrollálásának kudarca bizonyít, annak ellenére, hogy két vagy több AED-t terápiás dózisban kipróbáltak. A gyógyszerrezisztens epilepszia ebben a vizsgálatban a következőképpen definiálható: Havonta legalább 1 jelentett, számszerűsíthető (nincs csoport vagy számtalan) meghatározott görcsroham motoros jelekkel az első vizit előtt legalább 3 hónapon keresztül, valamint az 1. vizit (szűrési látogatás) és a látogatás közötti időszakban. 2 (Alapvonal látogatás), a napi rohamnaplókban rögzített adatok szerint. Ezek lehetnek fokális rohamok, tudatzavarral járó fokális rohamok, myoklonusos rohamok, generalizált és másodlagosan generalizált rohamok.
• 1-5 kiindulási epilepszia elleni gyógyszer stabil dózisban, legalább 4 hétig a beiratkozás előtt. A vagus idegstimulátor (VNS), a ketogén diéta és a módosított Atkins-diéta nem számít bele ebbe a határértékbe.
• A VNS-nek a regisztráció előtt legalább 3 hónapig stabil beállításokon kell lennie.
• Ha ketogén vagy Atkins diétát tart, a beiratkozás előtt legalább 3 hónapig stabil arányon kell lennie.
• Azok a korábbi alanyok, akik bármikor nem feleltek meg a folytatási feltételeknek, és korán visszavonultak, fontolóra vehetik az új tantárgyi azonosítóval történő újrafelvételét, amennyiben a fenti felvételi kritériumok teljesülnek. Az újbóli beiratkozásról a PI és a szponzor dönt eseti alapon. Az újbóli beiratkozás legkorábban az utolsó, elválasztás utáni kontrollvizit után 4 héttel történhet a régi alanyi azonosítóval.

A kezelés megkezdése előtt be kell szerezni a betegtől vagy a beteg törvényes képviselőjétől kapott írásos beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

• Metabolikus, toxikus, fertőző vagy pszichogén rendellenesség vagy kábítószerrel való visszaélés miatti másodlagos görcsrohamokban, vagy akut egészségügyi betegséggel kapcsolatos aktuális rohamokban szenvedő betegek.
• Csak nem motoros részleges rohamok jelenléte (végtag- vagy arcmozgások, szemeltérés vagy fejfordulás nélkül)
• Azok a betegek, akiknek a kiindulási fázisban több mint 6 napig mentőgyógyszerre van szükségük.

• Bármilyen súlyos és/vagy kontrollálatlan betegségben szenvedő betegek randomizálás során, mint például:

  1. májbetegségek, például cirrhosis, dekompenzált májbetegség és krónikus hepatitis [azaz. számszerűsíthető hepatitis B vírus (HBV)-DNS és/vagy pozitív HbsAg, számszerűsíthető hepatitis C vírus (HCV)-RNS]
  2. Nem kontrollált cukorbetegség, amelyet az éhgyomri szérum glükóz > 1,5 értéke határozza meg
  3. Aktív (akut vagy krónikus) vagy kontrollálatlan súlyos fertőzések.
  4. Aktív, vérző diathesisben szenvedő betegek.
• Azok a betegek, akiknél a vizsgálatba lépést követő 4 héten belül jelentős műtéten vagy jelentős traumás sérülésen estek át. Azok a betegek, akik nem gyógyultak fel egyetlen nagyobb műtét (általános érzéstelenítést igénylőként) mellékhatásaiból, vagy olyan betegek, akiknél a vizsgálat során jelentős műtétre lehet szükség.
• Azok a betegek, akik a szűrést megelőző 4 hétben vagy a kiindulási időszakban változtatják az AED-ek adagját.
• Bármely vizsgálati gyógyszerrel végzett előzetes kezelés a vizsgálatba való belépés előtti 4 hétben.
• Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében nem tartották be az orvosi kezelési rendet, vagy akiket potenciálisan megbízhatatlannak tartanak, vagy nem tudják befejezni a teljes vizsgálatot. A nevelőszülői gondozásban lévők, akik nem tudják megtartani a nyomon követési időpontokat, nem tudnak szoros kapcsolatot tartani a főkutatóval, vagy nem tudnak minden szükséges vizsgálatot elvégezni a biztonság megőrzése érdekében.
• Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, akiknél a terhesség a nőstény fogantatás utáni állapota a terhesség végéig, amelyet pozitív humán koriongonadotropin (hCG) laboratóriumi teszt igazol.