Исследование расширенного доступа к каннабидиолу при рефрактерном с медицинской точки зрения синдроме Стерджа-Вебера

Критерии включения: участники с поражением головного мозга при синдроме Стерджа-Вебера, как определено при нейровизуализации (n = 10 субъектов, мужчины и женщины, в возрасте от 1 месяца до 45 лет) и следующие:

• Документальное подтверждение диагноза резистентной к лекарственным препаратам эпилепсии, что подтверждается неспособностью контролировать приступы, несмотря на соответствующее испытание двух или более противоэпилептических препаратов в терапевтических дозах. Эпилепсия, резистентная к лекарственным препаратам, для данного исследования определяется как: По крайней мере 1 зарегистрированный поддающийся количественной оценке (некластерный или бесчисленный) определенный приступ с моторными симптомами в месяц в течение как минимум 3 месяцев до первоначального визита и в период между визитом 1 (скрининговым визитом) и визитом. 2 (базовый визит), согласно данным, зарегистрированным в ежедневных дневниках припадков. Это могут быть фокальные судороги, фокальные судороги с нарушением сознания, миоклонические судороги, генерализованные и вторично-генерализованные судороги.
• От 1 до 5 исходных противоэпилептических препаратов в стабильных дозах в течение как минимум 4 недель до включения в исследование. Стимулятор блуждающего нерва (VNS), кетогенная диета и модифицированная диета Аткинса не учитываются в этом пределе.
• VNS должен находиться в стабильных настройках в течение как минимум 3 месяцев до регистрации.
• Если вы находитесь на кетогенной диете или диете Аткинса, необходимо поддерживать стабильное соотношение в течение как минимум 3 месяцев до зачисления.
• Предыдущие субъекты, которые на каком-либо этапе не соответствовали критериям продолжения и досрочно отказались от участия, могут быть рассмотрены для повторного зачисления под новым идентификатором субъекта, если выполняются вышеуказанные критерии включения. Решение о повторной регистрации будет приниматься PI и спонсором в каждом конкретном случае. Повторная регистрация может быть произведена не ранее, чем через 4 недели после последнего контрольного визита после отъема под старым идентификатором субъекта.

Письменное информированное согласие, полученное от пациента или законного представителя пациента, должно быть получено до начала лечения.

Критерий исключения:

• Пациенты с судорогами, вторичными по отношению к метаболическим, токсическим, инфекционным или психогенным расстройствам или злоупотреблением наркотиками, или текущими судорогами, связанными с острым соматическим заболеванием.
• Наличие только немоторных парциальных припадков (без движений конечностей или лица, отклонения глаз или поворотов головы)
• Пациенты, которым требуется неотложное лекарство во время исходного этапа в течение более 6 дней.

• Пациенты с любыми тяжелыми и/или неконтролируемыми заболеваниями при рандомизации, такими как:

  1. заболевание печени, такое как цирроз, декомпенсированное заболевание печени и хронический гепатит [т.е. поддающаяся количественному определению ДНК вируса гепатита В (HBV) и/или положительный HbsAg, поддающаяся количественному определению РНК вируса гепатита С (HCV)]
  2. Неконтролируемый диабет, определяемый уровнем глюкозы в сыворотке крови натощак > 1,5.
  3. Активные (острые или хронические) или неконтролируемые тяжелые инфекции.
  4. Больные с активным геморрагическим диатезом.
• Пациенты, перенесшие серьезную операцию или серьезную травму в течение 4 недель до включения в исследование. Пациенты, которые не оправились от побочных эффектов какой-либо серьезной операции (определяемой как требующая общей анестезии), или пациенты, которым может потребоваться серьезная операция в ходе исследования.
• Пациенты, которые изменяют дозу противоэпилептических препаратов в течение 4 недель до скрининга или в течение исходного периода.
• Предшествующее лечение любым исследуемым препаратом в течение предшествующих 4 недель до включения в исследование.
• Пациенты с историей несоблюдения медицинских режимов или которые считаются потенциально ненадежными или не смогут завершить все исследование. Те, кто находится на попечении приемных родителей, не могут посещать последующие приемы, поддерживать тесный контакт с главным исследователем или пройти все необходимые исследования для обеспечения безопасности.
• Беременные или кормящие (кормящие) женщины, где беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения беременности, подтвержденное положительным лабораторным тестом на хорионический гонадотропин человека (ХГЧ).