의학적으로 불응성 Sturge-Weber 증후군에서 Cannabidiol 확장 접근 연구

포함 기준: 신경영상에 정의된 스터지-웨버 증후군 뇌 침범이 있는 참여자(n=10명의 대상자, 남성 및 여성, 연령 1개월 내지 45세) 및 다음:

• 치료 용량에서 2개 이상의 AED를 적절하게 시도했음에도 불구하고 발작 조절 실패로 입증된 약물 내성 간질 진단 문서. 본 연구에 대한 약물 저항성 간질은 다음과 같이 정의된다: 최초 방문 전 적어도 3개월 동안 및 방문 1(선별 방문)과 방문 사이의 기간 동안 매월 운동 징후를 동반한 정량화할 수 있는(군집성 없음 또는 무수한) 정의된 발작이 보고된 1회 이상 2(기준 방문), 일일 발작 일지에 캡처된 데이터에 따름. 이들은 초점 발작, 의식 장애가 있는 초점 발작, 근간대성 발작, 전신 및 이차 전신 발작일 수 있습니다.
• 등록 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 1-5가지 기본 항경련제. 미주 신경 자극기(VNS), 케톤 생성 식이요법 및 수정된 Atkins 식이요법은 이 제한에 포함되지 않습니다.
• VNS는 등록하기 최소 3개월 전에 안정적인 설정을 유지해야 합니다.
• 케토제닉 다이어트 또는 앳킨스 다이어트를 하는 경우 등록 전 최소 3개월 동안 안정적인 비율을 유지해야 합니다.
• 어떤 시점에서든 지속 기준을 충족하지 못하고 조기에 철회한 이전 피험자는 위의 포함 기준이 충족되는 한 새로운 피험자 ID로 재등록을 고려할 수 있습니다. 재등록 여부는 PI와 스폰서가 사례별로 결정합니다. 재등록은 이전 피험자 ID로 최종 이유 후 후속 방문 후 4주 이내에 발생할 수 있습니다.

치료를 시작하기 전에 환자 또는 환자의 법적 대리인으로부터 서면 동의서를 받아야 합니다.

제외 기준:

• 대사성, 독성, 감염성 또는 심인성 장애 또는 약물 남용에 이차적인 발작이 있거나 현재 급성 의학적 질병과 관련된 발작이 있는 환자.
• 비운동 부분 발작만 존재(사지 또는 안면 움직임, 안구 편향 또는 머리 회전 없음)
• 베이스라인 단계에서 6일 이상 구조 약물이 필요한 환자.

• 다음과 같은 임의의 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태가 있는 환자:

  1. 간경화, 비대상성 간질환, 만성 간염과 같은 간 질환[즉, 정량화할 수 있는 B형 간염 바이러스(HBV)-DNA 및/또는 양성 HbsAg, 정량화할 수 있는 C형 간염 바이러스(HCV)-RNA]
  2. 공복 혈청 포도당 > 1.5로 정의되는 조절되지 않는 당뇨병
  3. 활동성(급성 또는 만성) 또는 통제되지 않는 중증 감염.
  4. 활성 출혈 체질을 가진 환자.
• 연구 시작 4주 이내에 큰 수술을 받았거나 심각한 외상을 입은 환자. 대수술(전신 마취가 필요한 것으로 정의됨)의 부작용에서 회복되지 않은 환자 또는 연구 과정 동안 대수술이 필요할 수 있는 환자.
• 스크리닝 전 4주 동안 또는 기준선 기간 동안 AED 용량을 변경한 환자.
• 연구 시작 전 4주 이내에 임의의 조사 약물로 사전 치료.
• 의료 요법에 대한 비순응 이력이 있거나 잠재적으로 신뢰할 수 없는 것으로 간주되거나 전체 연구를 완료할 수 없는 환자. 후속 약속을 지킬 수 없거나, 주임 조사관과 긴밀한 연락을 유지하거나, 안전을 유지하기 위해 필요한 모든 연구를 완료할 수 없는 위탁 보호 대상자.
• 임신 또는 수유(수유) 여성, 여기서 임신은 임신 후부터 임신이 끝날 때까지의 여성 상태로 정의되며 양성 인간 융모막 성선 자극 호르몬(hCG) 실험실 검사로 확인됩니다.