Cannabidiol utvidet tilgangsstudie i medisinsk refraktær Sturge-Weber syndrom

Inklusjonskriterier: Deltakere med Sturge-Weber syndrom hjerneinvolvering som definert på nevroimaging (n=10 forsøkspersoner, menn og kvinner, i alderen 1 måned til 45 år) og følgende:

• Dokumentasjon av en diagnose av medikamentresistent epilepsi som dokumentert ved manglende kontroll av anfall til tross for passende utprøving av to eller flere AED-er i terapeutiske doser. Medikamentresistent epilepsi for denne studien er definert som: Minst 1 rapportert kvantifiserbar (ingen klynge eller utallige) definerte anfall med motoriske tegn per måned i minst 3 måneder før første besøk og i perioden mellom besøk 1 (kontrollbesøk) og besøk 2 (Baseline Visit), som per data fanget i daglige anfallsdagbøker. Dette kan være fokale anfall, fokale anfall med nedsatt bevissthet, myokloniske anfall, generaliserte og sekundært generaliserte anfall.
• Mellom 1-5 baseline antiepileptika ved stabile doser i minimum 4 uker før innmelding. Vagus nervestimulator (VNS), ketogen diett og modifisert Atkins-diett teller ikke mot denne grensen.
• VNS må være på stabile innstillinger i minimum 3 måneder før påmelding.
• Hvis du er på ketogen diett eller Atkins-diett, må forholdet være stabilt i minimum 3 måneder før påmelding.
• Tidligere emner som på noe tidspunkt ikke klarte å oppfylle fortsettelseskriteriene og trakk seg tidlig, kan vurderes for ny påmelding under en ny emne-ID så lenge inklusjonskriteriene ovenfor er oppfylt. Avgjørelsen om å registrere seg på nytt vil bli tatt av PI og sponsor fra sak til sak. Omregistrering kan tidligst skje 4 uker etter siste oppfølgingsbesøk etter avvenning under gammel fag-ID.

Skriftlig informert samtykke innhentet fra pasienten eller pasientens juridiske representant må innhentes før behandlingsstart.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med anfall sekundært til metabolsk, toksisk, infeksjonssyk eller psykogen lidelse eller narkotikamisbruk eller aktuelle anfall relatert til en akutt medisinsk sykdom.
• Tilstedeværelse av kun ikke-motoriske partielle anfall (uten lemmer eller ansiktsbevegelser, øyeavvik eller hodevending)
• Pasienter som trenger redningsmedisin under baseline-fasen i mer enn 6 dager.

• Pasienter med alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander ved randomisering som:

  1. leversykdom som skrumplever, dekompensert leversykdom og kronisk hepatitt [dvs. kvantifiserbart hepatitt B-virus (HBV)-DNA og/eller positivt HbsAg, kvantifiserbart hepatitt C-virus (HCV)-RNA]
  2. Ukontrollert diabetes som definert ved fastende serumglukose > 1,5
  3. Aktive (akutte eller kroniske) eller ukontrollerte alvorlige infeksjoner.
  4. Pasienter med aktiv, blødende diatese.
• Pasienter som har hatt en større operasjon eller betydelig traumatisk skade innen 4 uker etter studiestart. Pasienter som ikke har kommet seg etter bivirkningene av noen større operasjon (definert som krever generell anestesi), eller pasienter som kan trenge større operasjoner i løpet av studien.
• Pasienter som endrer dosen av AED-ene i løpet av 4 uker før screening eller i løpet av baseline-perioden.
• Tidligere behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen de foregående 4 ukene før studiestart.
• Pasienter med en historie med manglende overholdelse av medisinske regimer eller som anses som potensielt upålitelige eller vil ikke være i stand til å fullføre hele studien. De som er i fosterhjem, kan ikke holde oppfølgingsavtaler, opprettholde nær kontakt med hovedetterforsker eller fullføre alle nødvendige studier for å opprettholde sikkerheten.
• Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv laboratorietest for humant koriongonadotropin (hCG).