Klinimetryczne właściwości miar wyników w rozstrzeni oskrzeli w Wielkiej Brytanii
Istnieje rosnące zapotrzebowanie na badaczy i organy regulacyjne, aby stosowali solidne miary wyników w badaniach klinicznych, które mają dowody na ważność, niezawodność i szybkość reakcji. Obecnie panuje niewielka zgoda co do głównych klinicznych punktów końcowych, które należy stosować w rozstrzeniach oskrzeli. Znaczenie poprawy pomiaru wyników w punkcie końcowym jest dobrze znane, a grupy w innych warunkach skupiły się na działaniach mających na celu osiągnięcie konsensusu w sprawie podstawowego zestawu wyników badań klinicznych. Współpraca Bronch-UK zbadała aktualne dowody na właściwości klinimetryczne powszechnie stosowanych mierników wyników w rozstrzeniach oskrzeli (np. natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy [FEV1], jakość życia związana ze zdrowiem [HRQoL] i zaostrzenia płucne). Wyniki tego obszernego, rygorystycznego przeglądu piśmiennictwa obejmującego 68 artykułów wyraźnie pokazują, że chociaż istniały dobre dowody na ważność kluczowych wskaźników wyników w rozstrzeniach oskrzeli, dostępnych jest niewiele informacji na temat ich wiarygodności (w okresach stabilności klinicznej) lub odpowiedzi na leczenie (wielkość efektu). .
Celem tego badania jest zbadanie właściwości klinimetrycznych szeregu miar wyników w celu sformułowania zaleceń dotyczących ich stosowania w badaniach klinicznych dotyczących rozstrzeni oskrzeli.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Rozstrzenie oskrzeli to trwały lub postępujący stan charakteryzujący się rozszerzonymi grubościennymi oskrzelami. Najnowsze wytyczne stanowią, że tomografia komputerowa wysokiej rozdzielczości (HRCT) jest badaniem radiologicznym z wyboru w celu ustalenia rozpoznania rozstrzeni oskrzeli. Do kluczowych cech radiologicznych rozstrzeni oskrzeli należy charakterystyczne dla rozstrzeni oskrzeli poszerzenie ściany oskrzeli (średnica wewnętrzna światła większa niż towarzysząca im tętnica płucna).
Częstość występowania rozstrzeni oskrzeli w większości populacji jest w dużej mierze niedokładna z powodu braku ostatnich badań. Dane Zjednoczonego Królestwa (Wielka Brytania) wskazują na rozpowszechnienie 100/100 000 na podstawie badań przeprowadzonych w latach pięćdziesiątych XX wieku, ale nie obejmowały one zastosowania tomografii komputerowej o wysokiej rozdzielczości do diagnozy. Liczba ta jest od pięciu do dziesięciu razy wyższa u osób powyżej 55 roku życia. Średni wiek śmierci to 72 lata.
Etiologia rozstrzeni oskrzeli jest zróżnicowana, jednak aktualne dane sugerują, że najczęstsze przyczyny to: poinfekcyjne; immunologiczny; wrodzony; z proporcją również idiopatyczną.
Rozstrzenie oskrzeli jest coraz częściej uznawane za główną przyczynę zachorowalności na choroby płuc. Oznaki i objawy rozstrzeni oskrzeli obejmują chroniczną produkcję plwociny, duszność i zmęczenie; z których wszystkie przyczyniają się do zwiększonej zachorowalności i mogą prowadzić do niewydolności oddechowej i serca płucnego.
Leczenie rozstrzeni oskrzeli obejmuje intensywny reżim profilaktyki i leczenia. Często obejmują one codzienne przyjmowanie leków wziewnych i nebulizowanych, antybiotykoterapię, oczyszczanie dróg oddechowych, wizyty u lekarza pierwszego kontaktu i/lub poradni chorób układu oddechowego oraz hospitalizację. Ciężar leczenia związanego z rozstrzeniami oskrzeli jest zatem znaczny i wiąże się z ogromnymi kosztami ekonomicznymi dla służby zdrowia. Wiele z tych metod leczenia jest dostępnych przy braku solidnej bazy dowodowej, dlatego istnieje wyraźna potrzeba opracowania narzędzi oceny do wykorzystania zarówno w badaniach klinicznych, jak iw praktyce klinicznej.
Istnieje rosnące zapotrzebowanie na badaczy i organy regulacyjne, aby stosowali solidne miary wyników w badaniach klinicznych, które mają dowody na ważność, niezawodność i szybkość reakcji. Obecnie panuje niewielka zgoda co do głównych klinicznych punktów końcowych, które należy stosować w rozstrzeniach oskrzeli. Znaczenie poprawy pomiaru wyników w punkcie końcowym jest dobrze znane, a grupy w innych warunkach skupiły się na działaniach mających na celu osiągnięcie konsensusu w sprawie podstawowego zestawu wyników badań klinicznych. Współpraca Bronch-UK zbadała aktualne dowody na właściwości klinimetryczne powszechnie stosowanych mierników wyników w rozstrzeniach oskrzeli (np. natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy [FEV1], jakość życia związana ze zdrowiem [HRQoL] i zaostrzenia płucne). Wyniki tego obszernego, rygorystycznego przeglądu piśmiennictwa obejmującego 68 artykułów wyraźnie pokazują, że chociaż istniały dobre dowody na ważność kluczowych wskaźników wyników w rozstrzeniach oskrzeli, dostępnych jest niewiele informacji na temat ich wiarygodności (w okresach stabilności klinicznej) lub odpowiedzi na leczenie (wielkość efektu). .
Spirometria jest metodą oceny czynności płuc poprzez pomiar objętości powietrza, którą pacjent jest w stanie usunąć z płuc po maksymalnym wdechu. Spirometria jest metodą pomiaru prędkości i objętości przepływu powietrza i jest postrzegana jako „złoty standard” badania funkcji płuc. Natężona objętość wydechowa na sekundę (FEV1) u osób zdrowych i osób z wczesną chorobą dotyczy głównie proksymalnych dróg oddechowych, jednak roczne tempo zmian FEV1 w rozstrzeniach oskrzeli jest bardzo małe, a FEV1 nie reaguje zbyt dobrze na wiele terapii, zwłaszcza w łagodnej chorobie. W ostatnich latach pojawiają się inne miary czynności płuc jako potencjalne miary wyniku w rozstrzeniach oskrzeli. Patologiczne zmiany w rozstrzeniach oskrzeli dotyczą małych dróg oddechowych. Zaproponowano wymuszony przepływ wydechowy między 25 a 75% (FEF25-75) natężonej pojemności życiowej (FVC) jako czułą miarę wczesnej dysfunkcji dróg oddechowych. Główne bariery w stosowaniu tej metody polegają na tym, że FEF25-75 jest bardzo zależny od wysiłku pacjenta, jest mniej powtarzalny niż FEV1 i ma słabo określone zakresy normy w różnych grupach wiekowych. Wskaźnik klirensu płucnego mierzony za pomocą wielokrotnego wymywania oddechu (MBW) jest miarą niejednorodności wentylacji i uważa się, że odzwierciedla nieprawidłowości w mniejszych drogach oddechowych. Choroba drobnych dróg oddechowych spowodowana stanem zapalnym i niedrożnością prowadzi do niejednorodności wentylacji. Spowoduje to zatem zwiększenie liczby oddechów w celu usunięcia gazu znakującego z powodu nierównomiernego mieszania gazów, a następnie zwiększenie wskaźnika klirensu płucnego.
Do tej pory większość badań wykorzystujących wskaźnik klirensu płucnego przeprowadzono w mukowiscydozie. Badania te wykazały, że wskaźnik klirensu płucnego jest bardziej czuły niż spirometria w wykrywaniu wczesnych patologii płuc oraz że jest czułym i powtarzalnym klinicznym punktem końcowym. Został użyty jako drugorzędowy punkt końcowy w badaniu wielodawkowej terapii genowej mukowiscydozy w Wielkiej Brytanii; badanie inwakaftoru; hipertoniczne badanie soli fizjologicznej; i badanie DNazy.
Badacze przeprowadzili kilka wstępnych badań w celu zbadania zastosowania wskaźnika klirensu płucnego w rozstrzeniach oskrzeli i wykazali, że wskaźnik klirensu płucnego jest powtarzalny w krótkich okresach czasu i jest bardziej czułym wskaźnikiem nieprawidłowości tomografii komputerowej (CT) niż spirometria w rozstrzeniach oskrzeli. Potrzebne są dalsze badania, aby dostarczyć danych na temat długoterminowej powtarzalności w okresach stabilności (szum), a także ustalić jego reakcję na zmiany (wielkość efektu).
Liczne kwestionariusze, w tym kwestionariusz St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Kwestionariusz Quality of Life – Bronchiectasis (QOL-B) oraz EuroQol 5 Dimension (EQ-5D) wykorzystano do uchwycenia wpływu jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL)/objawów zgłaszanych przez pacjentów w rozstrzeniach oskrzeli. Brakuje danych porównawczych do bezpośredniego wyboru najodpowiedniejszego kwestionariusza do zastosowania w badaniach klinicznych. W odniesieniu do poszczególnych kwestionariuszy istnieje również potrzeba podania danych dotyczących długoterminowej powtarzalności i rzetelności.
Celuje:
Celem tego badania jest zbadanie właściwości klinimetrycznych szeregu miar wyników w celu sformułowania zaleceń dotyczących ich stosowania w badaniach klinicznych dotyczących rozstrzeni oskrzeli. Pomiary te obejmują: czynność płuc (spirometria, wskaźnik klirensu płuc); ocena jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) [kwestionariusz oddechowy St Georges (SGRQ); Jakość życia – kwestionariusz dotyczący rozstrzeni oskrzeli (QOL-B), EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)]; oraz przetwarzanie krwi (liczba białych krwinek, białko c-reaktywne) i plwociny (mikrobiologia, markery stanu zapalnego).
Konkretne cele:
- Aby ustalić względną stabilność (najmniejszy hałas) tych potencjalnych pomiarów wyników w rozstrzeniach oskrzeli w ciągu jednego roku.
- Aby ustalić względną wielkość efektu tych pomiarów wyników w przedziale sygnału zaostrzenia płucnego (największy stosunek sygnału do szumu).
- Porównanie właściwości klinimetrycznych (rzetelność, trafność i wrażliwość na zmiany) kwestionariuszy jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lancaster, Zjednoczone Królestwo
- University Hospitals of Morecambe Bay NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Cambridge, England, Zjednoczone Królestwo, CB23 3RE
- Papworth Hospital, NHS Foundation Trust
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield Trust
-
Southampton, England, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- University Hospital Southampton, NHS Foundation Trust
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Zjednoczone Królestwo
- Belfast Health and Social Care Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
- NHS Tayside
-
Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SA
- Nhs Lothian
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia
- Udowodnione i udokumentowane rozpoznanie rozstrzeni oskrzeli idiopatycznej lub poinfekcyjnej niezwiązanej z mukowiscydozą za pomocą tomografii komputerowej o wysokiej rozdzielczości obejmującej dwa lub więcej płatów i poszerzone drogi oddechowe zgodne z rozpoznaniem rozstrzeni oskrzeli.
- Zdolność do wykonania akceptowalnej sesji spirometrycznej — zdefiniowanej jako trzy akceptowalne lub użyteczne wysiłki zgodnie z kryteriami Amerykańskiego Towarzystwa Klatki Piersiowej/Europejskiego Towarzystwa Chorób Płuc.
- Potrafi przeprowadzić akceptowalną sesję LCI.
- Uczestnicy muszą być w stanie i chcieć czytać i rozumieć pisemne instrukcje oraz rozumieć i wypełniać kwestionariusze wymagane przez protokół
- Po pełnym wyjaśnieniu uczestnicy muszą podpisać formularz świadomej zgody, wskazujący, że rozumieją cel i procedury wymagane do badania oraz wyrażają chęć udziału w badaniu.
- Uczestnik, który ukończył 18 lat.
Kryteria wyłączenia
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub u których nie można wykluczyć ciąży.
- Każda osoba, która uczestniczy lub brała udział w badaniu klinicznym badanego produktu medycznego (IMP) w ciągu czterech tygodni od pierwszej wizyty.
- Wszelkie kliniczne lub genetyczne cechy mukowiscydozy.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Indeks klirensu płucnego
Ramy czasowe: 0 miesięcy
|
Wskaźnik klirensu płucnego zostanie zmierzony za pomocą testu wymywania gazem obojętnym (MBW) przy wielokrotnym oddechu. Test MBW mierzy funkcjonalną pojemność resztkową (FRC) i wydajność, z jaką gaz miesza się w płucach. Nierównomierność dystrybucji wentylacji w płucach jest często określana jako niejednorodność wentylacji (VI). Pomiar wskaźnika klirensu płucnego w tym badaniu zostanie przeprowadzony przy użyciu systemu Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics. Testy zostaną przeprowadzone w trzech powtórzeniach, a co najmniej 2 testy ze współczynnikiem zmienności (CV) <5% będą wymagane w celu zapewnienia wiarygodnego testu. |
0 miesięcy
|
|
Spirometria
Ramy czasowe: 0 miesięcy
|
Spirometria zostanie przeprowadzona zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller i in., 2005). Wszystkie manewry spirometryczne będą wykonywane w pozycji siedzącej z założonymi klipsami na nos. Dla każdego punktu czasowego zostaną wykonane co najmniej trzy akceptowalne manewry, a wyniki będą spełniać kryteria akceptowalności w obrębie testu i pomiędzy testami. W dowolnym momencie zostanie wykonanych maksymalnie sześć manewrów. W ramach oceny spirometrycznej zostaną zarejestrowane następujące parametry:
|
0 miesięcy
|
|
Kwestionariusz oddechowy św. Jerzego (SGRQ)
Ramy czasowe: 0 miesięcy
|
Jest specyficznym dla choroby instrumentem przeznaczonym do pomiaru wpływu na ogólny stan zdrowia, codzienne życie i postrzegane samopoczucie pacjentów z obturacyjną chorobą dróg oddechowych i został zatwierdzony do stosowania w rozstrzeniach oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą (Wilson i in., 1997).
Zawiera 50 pozycji w dwóch częściach.
Część 1 komponent objawowy dotyczy częstości i nasilenia objawów (8 pozycji); Część 2 dotyczy czynności powodujących lub ograniczających duszność (16 pozycji) oraz składowych uderzeniowych (26 pozycji) (funkcjonowanie społeczne, zaburzenia psychiczne wynikające z chorób dróg oddechowych).
Część 1 zawiera kilka skal, a część 2 ma odpowiedzi dychotomiczne (prawda/fałsz), z wyjątkiem ostatniego pytania, które jest 4-stopniową skalą Likerta.
Wypełnienie ankiety zajmuje około 10 minut.
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Ocenia wpływ objawów w ciągu ostatnich czterech tygodni.
|
0 miesięcy
|
|
Kwestionariusz jakości życia – rozstrzenie oskrzeli (QOL-B).
Ramy czasowe: 0 miesięcy
|
Kwestionariusz Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) to samodzielna, zgłaszana przez pacjentów miara wyników oceniająca objawy, funkcjonowanie i związaną ze zdrowiem jakość życia pacjentów z rozstrzeniami oskrzeli niezwiązanymi z mukowiscydozą.
Zawiera 37 pozycji ocenianych w ośmiu domenach: objawy ze strony układu oddechowego; funkcjonowanie fizyczne; rola; funkcjonowanie emocjonalne; funkcjonowanie społeczne; witalność; postrzeganie zdrowia; oraz obciążenie związane z leczeniem.
Odpowiedzi udzielane są w formie 4-stopniowej skali Likerta (z wyjątkiem 1 pytania o kolor plwociny, które ma 6 opcji odpowiedzi) z okresem przypominania „ostatniego tygodnia” (z wyjątkiem pytań o obciążenie leczeniem i kolor plwociny, które nie określaj okresu wycofania).
Wypełnienie tego kwestionariusza zajmie około 10-15 minut.
W przypadku wyniku każdy wymiar zostanie oceniony oddzielnie w skali od 0 do 100.
Kwestionariusz wykazał doskonałą spójność wewnętrzną i 2-tygodniową rzetelność testu-ponownego testu dla każdej skali (Quittner i in., 2014).
|
0 miesięcy
|
|
EuroQol 5 wymiar (EQ-5D)
Ramy czasowe: 0 miesięcy
|
EQ-5D ma zastosowanie w szerokim zakresie schorzeń i metod leczenia. Zapewnia prosty profil opisowy i pojedynczą wartość indeksu dla stanu zdrowia. EQ-5D jest przeznaczony głównie do samodzielnego wypełniania przez respondentów i idealnie nadaje się do wykorzystania w ankietach pocztowych, w przychodniach i wywiadach bezpośrednich. Jest to poznawczo proste, a jego ukończenie zajmuje tylko kilka minut. EQ-5D zasadniczo składa się z 2 stron - systemu opisowego EQ-5D i wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy obejmuje 5 następujących wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja. |
0 miesięcy
|
|
Analiza plwociny
Ramy czasowe: 0 miesięcy
|
Podczas każdej wizyty w ramach badania zostanie pobrana spontaniczna próbka plwociny. W razie potrzeby uczestnicy zostaną poinstruowani, aby wykonali cykle składające się z dwóch do trzech technik wymuszonego wydechu (huffs), po których następuje kaszel w celu zwiększenia odkrztuszania. Cała odkrztuszona plwocina zostanie zebrana do oznakowanego sterylnego przezroczystego pojemnika i natychmiast zamrożona w temperaturze -80°C do czasu wysyłki do centralnego laboratorium (Queen's University Belfast). Pierwszym priorytetem w zakresie przetwarzania plwociny będzie przeprowadzenie analizy molekularnej pod kątem mikrobiologii plwociny. Ponadto, jeśli pozwala na to objętość, zostanie również przeprowadzone badanie markerów stanu zapalnego plwociny. Tam, gdzie to możliwe, część próbki będzie przechowywana w temperaturze -80oC do przyszłej analizy. |
0 miesięcy
|
|
Analiza krwi
Ramy czasowe: 0 miesięcy
|
W sumie około 20 ml krwi zostanie pobrane od każdego uczestnika przez nakłucie żyły podczas każdej wizyty zgodnie z lokalnymi procedurami laboratoryjnymi w celu przeanalizowania liczby białych krwinek i białka C-reaktywnego z 10 ml porcji przechowywanej jako osocze do analizy markerów stanu zapalnego (w tym m.in. ograniczone do fibrynogenu, TNF alfa, interleukiny 6).
|
0 miesięcy
|
|
Indeks klirensu płucnego
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Wskaźnik klirensu płucnego zostanie zmierzony za pomocą testu wymywania gazem obojętnym (MBW) przy wielokrotnym oddechu. Test MBW mierzy funkcjonalną pojemność resztkową (FRC) i wydajność, z jaką gaz miesza się w płucach. Nierównomierność dystrybucji wentylacji w płucach jest często określana jako niejednorodność wentylacji (VI). Pomiar wskaźnika klirensu płucnego w tym badaniu zostanie przeprowadzony przy użyciu systemu Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics. Testy zostaną przeprowadzone w trzech powtórzeniach, a co najmniej 2 testy ze współczynnikiem zmienności (CV) <5% będą wymagane w celu zapewnienia wiarygodnego testu. |
4 miesiące
|
|
Spirometria
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Spirometria zostanie przeprowadzona zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller i in., 2005). Wszystkie manewry spirometryczne będą wykonywane w pozycji siedzącej z założonymi klipsami na nos. Dla każdego punktu czasowego zostaną wykonane co najmniej trzy akceptowalne manewry, a wyniki będą spełniać kryteria akceptowalności w obrębie testu i pomiędzy testami. W dowolnym momencie zostanie wykonanych maksymalnie sześć manewrów. W ramach oceny spirometrycznej zostaną zarejestrowane następujące parametry:
|
4 miesiące
|
|
Kwestionariusz oddechowy św. Jerzego (SGRQ)
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Jest specyficznym dla choroby instrumentem przeznaczonym do pomiaru wpływu na ogólny stan zdrowia, codzienne życie i postrzegane samopoczucie pacjentów z obturacyjną chorobą dróg oddechowych i został zatwierdzony do stosowania w rozstrzeniach oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą (Wilson i in., 1997).
Zawiera 50 pozycji w dwóch częściach.
Część 1 komponent objawowy dotyczy częstości i nasilenia objawów (8 pozycji); Część 2 dotyczy czynności powodujących lub ograniczających duszność (16 pozycji) oraz składowych uderzeniowych (26 pozycji) (funkcjonowanie społeczne, zaburzenia psychiczne wynikające z chorób dróg oddechowych).
Część 1 zawiera kilka skal, a część 2 ma odpowiedzi dychotomiczne (prawda/fałsz), z wyjątkiem ostatniego pytania, które jest 4-stopniową skalą Likerta.
Wypełnienie ankiety zajmuje około 10 minut.
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Ocenia wpływ objawów w ciągu ostatnich czterech tygodni.
|
4 miesiące
|
|
Kwestionariusz jakości życia – rozstrzenie oskrzeli (QOL-B).
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Kwestionariusz Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) to samodzielna, zgłaszana przez pacjentów miara wyników oceniająca objawy, funkcjonowanie i związaną ze zdrowiem jakość życia pacjentów z rozstrzeniami oskrzeli niezwiązanymi z mukowiscydozą.
Zawiera 37 pozycji ocenianych w ośmiu domenach: objawy ze strony układu oddechowego; funkcjonowanie fizyczne; rola; funkcjonowanie emocjonalne; funkcjonowanie społeczne; witalność; postrzeganie zdrowia; oraz obciążenie związane z leczeniem.
Odpowiedzi udzielane są w formie 4-stopniowej skali Likerta (z wyjątkiem 1 pytania o kolor plwociny, które ma 6 opcji odpowiedzi) z okresem przypominania „ostatniego tygodnia” (z wyjątkiem pytań o obciążenie leczeniem i kolor plwociny, które nie określaj okresu wycofania).
Wypełnienie tego kwestionariusza zajmie około 10-15 minut.
W przypadku wyniku każdy wymiar zostanie oceniony oddzielnie w skali od 0 do 100.
Kwestionariusz wykazał doskonałą spójność wewnętrzną i 2-tygodniową rzetelność testu-ponownego testu dla każdej skali (Quittner i in., 2014).
|
4 miesiące
|
|
EuroQol 5 wymiar (EQ-5D)
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
EQ-5D ma zastosowanie w szerokim zakresie schorzeń i metod leczenia. Zapewnia prosty profil opisowy i pojedynczą wartość indeksu dla stanu zdrowia. EQ-5D jest przeznaczony głównie do samodzielnego wypełniania przez respondentów i idealnie nadaje się do wykorzystania w ankietach pocztowych, w przychodniach i wywiadach bezpośrednich. Jest to poznawczo proste, a jego ukończenie zajmuje tylko kilka minut. EQ-5D zasadniczo składa się z 2 stron - systemu opisowego EQ-5D i wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy obejmuje 5 następujących wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja. |
4 miesiące
|
|
Analiza plwociny
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Podczas każdej wizyty w ramach badania zostanie pobrana spontaniczna próbka plwociny. W razie potrzeby uczestnicy zostaną poinstruowani, aby wykonali cykle składające się z dwóch do trzech technik wymuszonego wydechu (huffs), po których następuje kaszel w celu zwiększenia odkrztuszania. Cała odkrztuszona plwocina zostanie zebrana do oznakowanego sterylnego przezroczystego pojemnika i natychmiast zamrożona w temperaturze -80°C do czasu wysyłki do centralnego laboratorium (Queen's University Belfast). Pierwszym priorytetem w zakresie przetwarzania plwociny będzie przeprowadzenie analizy molekularnej pod kątem mikrobiologii plwociny. Ponadto, jeśli pozwala na to objętość, zostanie również przeprowadzone badanie markerów stanu zapalnego plwociny. Tam, gdzie to możliwe, część próbki będzie przechowywana w temperaturze -80oC do przyszłej analizy. |
4 miesiące
|
|
Analiza krwi
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
W sumie około 20 ml krwi zostanie pobrane od każdego uczestnika przez nakłucie żyły podczas każdej wizyty zgodnie z lokalnymi procedurami laboratoryjnymi w celu przeanalizowania liczby białych krwinek i białka C-reaktywnego z 10 ml porcji przechowywanej jako osocze do analizy markerów stanu zapalnego (w tym m.in. ograniczone do fibrynogenu, TNF alfa, interleukiny 6).
|
4 miesiące
|
|
Indeks klirensu płucnego
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Wskaźnik klirensu płucnego zostanie zmierzony za pomocą testu wymywania gazem obojętnym (MBW) przy wielokrotnym oddechu. Test MBW mierzy funkcjonalną pojemność resztkową (FRC) i wydajność, z jaką gaz miesza się w płucach. Nierównomierność dystrybucji wentylacji w płucach jest często określana jako niejednorodność wentylacji (VI). Pomiar wskaźnika klirensu płucnego w tym badaniu zostanie przeprowadzony przy użyciu systemu Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics. Testy zostaną przeprowadzone w trzech powtórzeniach, a co najmniej 2 testy ze współczynnikiem zmienności (CV) <5% będą wymagane w celu zapewnienia wiarygodnego testu. |
8 miesięcy
|
|
Spirometria
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Spirometria zostanie przeprowadzona zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller i in., 2005). Wszystkie manewry spirometryczne będą wykonywane w pozycji siedzącej z założonymi klipsami na nos. Dla każdego punktu czasowego zostaną wykonane co najmniej trzy akceptowalne manewry, a wyniki będą spełniać kryteria akceptowalności w obrębie testu i pomiędzy testami. W dowolnym momencie zostanie wykonanych maksymalnie sześć manewrów. W ramach oceny spirometrycznej zostaną zarejestrowane następujące parametry:
|
8 miesięcy
|
|
Kwestionariusz oddechowy św. Jerzego (SGRQ)
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Jest specyficznym dla choroby instrumentem przeznaczonym do pomiaru wpływu na ogólny stan zdrowia, codzienne życie i postrzegane samopoczucie pacjentów z obturacyjną chorobą dróg oddechowych i został zatwierdzony do stosowania w rozstrzeniach oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą (Wilson i in., 1997).
Zawiera 50 pozycji w dwóch częściach.
Część 1 komponent objawowy dotyczy częstości i nasilenia objawów (8 pozycji); Część 2 dotyczy czynności powodujących lub ograniczających duszność (16 pozycji) oraz składowych uderzeniowych (26 pozycji) (funkcjonowanie społeczne, zaburzenia psychiczne wynikające z chorób dróg oddechowych).
Część 1 zawiera kilka skal, a część 2 ma odpowiedzi dychotomiczne (prawda/fałsz), z wyjątkiem ostatniego pytania, które jest 4-stopniową skalą Likerta.
Wypełnienie ankiety zajmuje około 10 minut.
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Ocenia wpływ objawów w ciągu ostatnich czterech tygodni.
|
8 miesięcy
|
|
Kwestionariusz jakości życia – rozstrzenie oskrzeli (QOL-B).
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Kwestionariusz Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) to samodzielna, zgłaszana przez pacjentów miara wyników oceniająca objawy, funkcjonowanie i związaną ze zdrowiem jakość życia pacjentów z rozstrzeniami oskrzeli niezwiązanymi z mukowiscydozą.
Zawiera 37 pozycji ocenianych w ośmiu domenach: objawy ze strony układu oddechowego; funkcjonowanie fizyczne; rola; funkcjonowanie emocjonalne; funkcjonowanie społeczne; witalność; postrzeganie zdrowia; oraz obciążenie związane z leczeniem.
Odpowiedzi udzielane są w formie 4-stopniowej skali Likerta (z wyjątkiem 1 pytania o kolor plwociny, które ma 6 opcji odpowiedzi) z okresem przypominania „ostatniego tygodnia” (z wyjątkiem pytań o obciążenie leczeniem i kolor plwociny, które nie określaj okresu wycofania).
Wypełnienie tego kwestionariusza zajmie około 10-15 minut.
W przypadku wyniku każdy wymiar zostanie oceniony oddzielnie w skali od 0 do 100.
Kwestionariusz wykazał doskonałą spójność wewnętrzną i 2-tygodniową rzetelność testu-ponownego testu dla każdej skali (Quittner i in., 2014).
|
8 miesięcy
|
|
EuroQol 5 wymiar (EQ-5D)
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
EQ-5D ma zastosowanie w szerokim zakresie schorzeń i metod leczenia. Zapewnia prosty profil opisowy i pojedynczą wartość indeksu dla stanu zdrowia. EQ-5D jest przeznaczony głównie do samodzielnego wypełniania przez respondentów i idealnie nadaje się do wykorzystania w ankietach pocztowych, w przychodniach i wywiadach bezpośrednich. Jest to poznawczo proste, a jego ukończenie zajmuje tylko kilka minut. EQ-5D zasadniczo składa się z 2 stron - systemu opisowego EQ-5D i wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy obejmuje 5 następujących wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja. |
8 miesięcy
|
|
Analiza plwociny
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Podczas każdej wizyty w ramach badania zostanie pobrana spontaniczna próbka plwociny. W razie potrzeby uczestnicy zostaną poinstruowani, aby wykonali cykle składające się z dwóch do trzech technik wymuszonego wydechu (huffs), po których następuje kaszel w celu zwiększenia odkrztuszania. Cała odkrztuszona plwocina zostanie zebrana do oznakowanego sterylnego przezroczystego pojemnika i natychmiast zamrożona w temperaturze -80°C do czasu wysyłki do centralnego laboratorium (Queen's University Belfast). Pierwszym priorytetem w zakresie przetwarzania plwociny będzie przeprowadzenie analizy molekularnej pod kątem mikrobiologii plwociny. Ponadto, jeśli pozwala na to objętość, zostanie również przeprowadzone badanie markerów stanu zapalnego plwociny. Tam, gdzie to możliwe, część próbki będzie przechowywana w temperaturze -80oC do przyszłej analizy. |
8 miesięcy
|
|
Analiza krwi
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
W sumie około 20 ml krwi zostanie pobrane od każdego uczestnika przez nakłucie żyły podczas każdej wizyty zgodnie z lokalnymi procedurami laboratoryjnymi w celu przeanalizowania liczby białych krwinek i białka C-reaktywnego z 10 ml porcji przechowywanej jako osocze do analizy markerów stanu zapalnego (w tym m.in. ograniczone do fibrynogenu, TNF alfa, interleukiny 6).
|
8 miesięcy
|
|
Indeks klirensu płucnego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wskaźnik klirensu płucnego zostanie zmierzony za pomocą testu wymywania gazem obojętnym (MBW) przy wielokrotnym oddechu. Test MBW mierzy funkcjonalną pojemność resztkową (FRC) i wydajność, z jaką gaz miesza się w płucach. Nierównomierność dystrybucji wentylacji w płucach jest często określana jako niejednorodność wentylacji (VI). Pomiar wskaźnika klirensu płucnego w tym badaniu zostanie przeprowadzony przy użyciu systemu Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics. Testy zostaną przeprowadzone w trzech powtórzeniach, a co najmniej 2 testy ze współczynnikiem zmienności (CV) <5% będą wymagane w celu zapewnienia wiarygodnego testu. |
12 miesięcy
|
|
Spirometria
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Spirometria zostanie przeprowadzona zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller i in., 2005). Wszystkie manewry spirometryczne będą wykonywane w pozycji siedzącej z założonymi klipsami na nos. Dla każdego punktu czasowego zostaną wykonane co najmniej trzy akceptowalne manewry, a wyniki będą spełniać kryteria akceptowalności w obrębie testu i pomiędzy testami. W dowolnym momencie zostanie wykonanych maksymalnie sześć manewrów. W ramach oceny spirometrycznej zostaną zarejestrowane następujące parametry:
|
12 miesięcy
|
|
Kwestionariusz oddechowy św. Jerzego (SGRQ)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Jest specyficznym dla choroby instrumentem przeznaczonym do pomiaru wpływu na ogólny stan zdrowia, codzienne życie i postrzegane samopoczucie pacjentów z obturacyjną chorobą dróg oddechowych i został zatwierdzony do stosowania w rozstrzeniach oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą (Wilson i in., 1997).
Zawiera 50 pozycji w dwóch częściach.
Część 1 komponent objawowy dotyczy częstości i nasilenia objawów (8 pozycji); Część 2 dotyczy czynności powodujących lub ograniczających duszność (16 pozycji) oraz składowych uderzeniowych (26 pozycji) (funkcjonowanie społeczne, zaburzenia psychiczne wynikające z chorób dróg oddechowych).
Część 1 zawiera kilka skal, a część 2 ma odpowiedzi dychotomiczne (prawda/fałsz), z wyjątkiem ostatniego pytania, które jest 4-stopniową skalą Likerta.
Wypełnienie ankiety zajmuje około 10 minut.
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Ocenia wpływ objawów w ciągu ostatnich czterech tygodni.
|
12 miesięcy
|
|
Kwestionariusz jakości życia – rozstrzenie oskrzeli (QOL-B).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Kwestionariusz Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) to samodzielna, zgłaszana przez pacjentów miara wyników oceniająca objawy, funkcjonowanie i związaną ze zdrowiem jakość życia pacjentów z rozstrzeniami oskrzeli niezwiązanymi z mukowiscydozą.
Zawiera 37 pozycji ocenianych w ośmiu domenach: objawy ze strony układu oddechowego; funkcjonowanie fizyczne; rola; funkcjonowanie emocjonalne; funkcjonowanie społeczne; witalność; postrzeganie zdrowia; oraz obciążenie związane z leczeniem.
Odpowiedzi udzielane są w formie 4-stopniowej skali Likerta (z wyjątkiem 1 pytania o kolor plwociny, które ma 6 opcji odpowiedzi) z okresem przypominania „ostatniego tygodnia” (z wyjątkiem pytań o obciążenie leczeniem i kolor plwociny, które nie określaj okresu wycofania).
Wypełnienie tego kwestionariusza zajmie około 10-15 minut.
W przypadku wyniku każdy wymiar zostanie oceniony oddzielnie w skali od 0 do 100.
Kwestionariusz wykazał doskonałą spójność wewnętrzną i 2-tygodniową rzetelność testu-ponownego testu dla każdej skali (Quittner i in., 2014).
|
12 miesięcy
|
|
EuroQol 5 wymiar (EQ-5D)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
EQ-5D ma zastosowanie w szerokim zakresie schorzeń i metod leczenia. Zapewnia prosty profil opisowy i pojedynczą wartość indeksu dla stanu zdrowia. EQ-5D jest przeznaczony głównie do samodzielnego wypełniania przez respondentów i idealnie nadaje się do wykorzystania w ankietach pocztowych, w przychodniach i wywiadach bezpośrednich. Jest to poznawczo proste, a jego ukończenie zajmuje tylko kilka minut. EQ-5D zasadniczo składa się z 2 stron - systemu opisowego EQ-5D i wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy obejmuje 5 następujących wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja. |
12 miesięcy
|
|
Analiza plwociny
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Podczas każdej wizyty w ramach badania zostanie pobrana spontaniczna próbka plwociny. W razie potrzeby uczestnicy zostaną poinstruowani, aby wykonali cykle składające się z dwóch do trzech technik wymuszonego wydechu (huffs), po których następuje kaszel w celu zwiększenia odkrztuszania. Cała odkrztuszona plwocina zostanie zebrana do oznakowanego sterylnego przezroczystego pojemnika i natychmiast zamrożona w temperaturze -80°C do czasu wysyłki do centralnego laboratorium (Queen's University Belfast). Pierwszym priorytetem w zakresie przetwarzania plwociny będzie przeprowadzenie analizy molekularnej pod kątem mikrobiologii plwociny. Ponadto, jeśli pozwala na to objętość, zostanie również przeprowadzone badanie markerów stanu zapalnego plwociny. Tam, gdzie to możliwe, część próbki będzie przechowywana w temperaturze -80oC do przyszłej analizy. |
12 miesięcy
|
|
Analiza krwi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
W sumie około 20 ml krwi zostanie pobrane od każdego uczestnika przez nakłucie żyły podczas każdej wizyty zgodnie z lokalnymi procedurami laboratoryjnymi w celu przeanalizowania liczby białych krwinek i białka C-reaktywnego z 10 ml porcji przechowywanej jako osocze do analizy markerów stanu zapalnego (w tym m.in. ograniczone do fibrynogenu, TNF alfa, interleukiny 6).
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Judy M Bradley, PhD, Belfast Health and Social Care Trust
- Główny śledczy: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton and Harefield Trust
- Główny śledczy: Stephen Rowan, MD, South Eastern Health and Social Care Trust
- Główny śledczy: Adam Hill, MD, Nhs Lothian
- Główny śledczy: Charles Haworth, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust
- Główny śledczy: James Chalmers, MD, NHS Tayside
- Główny śledczy: Mary Carroll, MD, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
- Główny śledczy: James Duckers, MD, Cardiff and Vale University Health Board
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MR/L011263/1
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .