Proprietà clinimetriche delle misure di esito nelle bronchiectasie nel Regno Unito
Vi è una crescente domanda da parte di ricercatori e organismi di regolamentazione di utilizzare solide misure di esito negli studi clinici che abbiano prove di validità, affidabilità e reattività. Attualmente c'è poco accordo sugli endpoint clinici fondamentali che dovrebbero essere utilizzati nelle bronchiectasie. L'importanza di migliorare la misurazione degli esiti degli endpoint è ben riconosciuta e i gruppi in altre condizioni si sono concentrati sulle attività per raggiungere il consenso su una serie di risultati fondamentali per le sperimentazioni cliniche. La collaborazione Bronch-UK ha esplorato le attuali prove delle proprietà clinimetriche delle misure di esito comunemente utilizzate nelle bronchiectasie (ad es. volume espiratorio forzato in un secondo [FEV1], qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] e riacutizzazioni polmonari). I risultati di questa ampia e rigorosa revisione della letteratura di 68 articoli dimostrano chiaramente che, sebbene vi fossero buone prove di validità per le misure di esito chiave nelle bronchiectasie, vi sono poche informazioni disponibili sulla loro affidabilità (durante i periodi di stabilità clinica) o sulla risposta al trattamento (dimensioni dell'effetto) .
Lo scopo di questo studio è quello di esplorare le proprietà clinimetriche di una serie di misure di esito, al fine di formulare raccomandazioni per il loro utilizzo negli studi clinici nelle bronchiectasie.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La bronchiectasia è una condizione persistente o progressiva caratterizzata da bronchi dilatati con pareti spesse. Le recenti linee guida stabiliscono che la tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) è l'indagine radiologica di scelta per stabilire la diagnosi di bronchiectasie. Le principali caratteristiche radiologiche delle bronchiectasie includono la dilatazione della parete bronchiale (diametro del lume interno maggiore dell'arteria polmonare che accompagna) che è la caratteristica delle bronchiectasie.
La prevalenza delle bronchiectasie nella maggior parte delle popolazioni è in gran parte imprecisa a causa della mancanza di studi recenti. I dati del Regno Unito (Regno Unito) indicano dati di prevalenza di 100/100.000 basati su studi intrapresi negli anni '50, ma questi non hanno comportato l'uso di tomografia computerizzata ad alta risoluzione per la diagnosi. Questo numero è da cinque a dieci volte superiore nelle persone di età superiore ai 55 anni. L'età media della morte è di 72 anni.
L'eziologia delle bronchiectasie è variabile, tuttavia i dati attuali suggeriscono che le cause più comuni sono: post-infettive; immunologico; congenito; con una proporzione anche idiopatica.
Le bronchiectasie sono sempre più riconosciute come una delle principali cause di morbilità polmonare. I segni e i sintomi delle bronchiectasie includono produzione cronica di espettorato, mancanza di respiro e affaticamento; tutto ciò contribuisce ad aumentare la morbilità e può progredire verso l'insufficienza respiratoria e il cuore polmonare.
La gestione delle bronchiectasie incorpora un intenso regime di prevenzione e trattamento. Questi spesso includono l'assunzione giornaliera di farmaci per via inalatoria e nebulizzata, terapia antibiotica, pulizia delle vie aeree, visite dal medico di base e/o cliniche respiratorie e ricovero. L'onere del trattamento associato alle bronchiectasie è quindi significativo e viene fornito a un costo economico enorme per il servizio sanitario. Molti di questi trattamenti sono forniti in assenza di una solida base di prove ed è quindi evidente la necessità di sviluppare strumenti di valutazione da utilizzare sia negli studi clinici che nella pratica clinica.
Vi è una crescente domanda da parte di ricercatori e organismi di regolamentazione di utilizzare solide misure di esito negli studi clinici che abbiano prove di validità, affidabilità e reattività. Attualmente c'è poco accordo sugli endpoint clinici fondamentali che dovrebbero essere utilizzati nelle bronchiectasie. L'importanza di migliorare la misurazione degli esiti degli endpoint è ben riconosciuta e i gruppi in altre condizioni si sono concentrati sulle attività per raggiungere il consenso su una serie di risultati fondamentali per le sperimentazioni cliniche. La collaborazione Bronch-UK ha esplorato le attuali prove delle proprietà clinimetriche delle misure di esito comunemente utilizzate nelle bronchiectasie (ad es. volume espiratorio forzato in un secondo [FEV1], qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] e riacutizzazioni polmonari). I risultati di questa ampia e rigorosa revisione della letteratura di 68 articoli dimostrano chiaramente che, sebbene vi fossero buone prove di validità per le misure di esito chiave nelle bronchiectasie, vi sono poche informazioni disponibili sulla loro affidabilità (durante i periodi di stabilità clinica) o sulla risposta al trattamento (dimensioni dell'effetto) .
La spirometria è un metodo per valutare la funzionalità polmonare misurando il volume di aria che il paziente è in grado di espellere dai polmoni dopo un'inspirazione massimale. La spirometria è un metodo per misurare la velocità e il volume del flusso d'aria ed è considerato il "gold standard" per testare la funzionalità polmonare. Il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) in individui sani e in quelli con malattia precoce riflette principalmente le vie aeree prossimali, tuttavia, il tasso annuale di variazione del FEV1 nelle bronchiectasie è molto basso e il FEV1 non risponde molto a molti trattamenti, specialmente nella malattia lieve. Negli ultimi anni stanno emergendo altre misure della funzione polmonare come potenziali misure di esito nelle bronchiectasie. I cambiamenti patologici nelle bronchiectasie coinvolgono le piccole vie aeree. Il flusso espiratorio forzato compreso tra il 25 e il 75% (FEF25-75) della capacità vitale forzata (FVC) è stato proposto come misura sensibile della disfunzione precoce delle vie aeree. I principali ostacoli all'uso di questo sono che FEF25-75 dipende molto dallo sforzo del paziente, è meno riproducibile di FEV1 e ha intervalli normali mal definiti in diversi gruppi di età. L'indice di clearance polmonare misurato da multiple breath washout (MBW) è una misura della disomogeneità della ventilazione e si ritiene che rifletta le anomalie delle vie aeree più piccole. La malattia delle piccole vie aeree causata da infiammazione e ostruzione porta all'eterogeneità della ventilazione. Ciò causerà quindi un aumento del numero di respiri per rimuovere un gas tracciante a causa della miscelazione irregolare del gas e successivamente un aumento dell'indice di clearance polmonare.
Ad oggi, la maggior parte degli studi che utilizzano l'indice di clearance polmonare sono stati condotti nella fibrosi cistica. Questi studi hanno dimostrato che l'indice di clearance polmonare è più sensibile della spirometria nel rilevare la patologia polmonare precoce e che è un endpoint clinico sensibile e ripetibile. È stato utilizzato come endpoint secondario nello studio multidose sulla terapia genica della fibrosi cistica nel Regno Unito; Studio Invacaftor; studio della soluzione salina ipertonica; e, studio della DNasi.
I ricercatori hanno condotto alcuni studi preliminari per esplorare l'uso dell'indice di clearance polmonare nelle bronchiectasie e hanno dimostrato che l'indice di clearance polmonare è ripetibile per brevi periodi di tempo e un indicatore più sensibile delle anomalie della tomografia computerizzata (TC) rispetto alla spirometria nelle bronchiectasie. Sono necessarie ulteriori ricerche per fornire dati sulla ripetibilità a lungo termine durante i periodi di stabilità (rumore) e stabilire anche la sua reattività al cambiamento (dimensione dell'effetto).
Questionari multipli tra cui il St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Quality of Life - Bronchiectasis (QOL-B) Questionnaire e EuroQol 5 Dimension (EQ-5D) sono stati utilizzati per catturare l'impatto della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL)/sintomi riferiti dal paziente nelle bronchiectasie. Non ci sono dati comparativi per indirizzare la scelta del questionario più appropriato per l'uso negli studi clinici. Per quanto riguarda i singoli questionari vi è anche la necessità di fornire dati sulla ripetibilità e affidabilità a lungo termine.
Obiettivi:
Lo scopo di questo studio è quello di esplorare le proprietà clinimetriche di una serie di misure di esito, al fine di formulare raccomandazioni per il loro utilizzo negli studi clinici nelle bronchiectasie. Queste misure includono: funzionalità polmonare (spirometria, indice di clearance polmonare); valutazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) [Questionario respiratorio St Georges (SGRQ); Quality of Life - Bronchiectasis (QOL-B) Questionnaire, EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)]; e l'elaborazione del sangue (conta leucocitaria, proteina c-reattiva) e dell'espettorato (microbiologia, marcatori infiammatori).
Obiettivi specifici:
- Per accertare la relativa stabilità (minimo rumore) di queste potenziali misure di esito nelle bronchiectasie nell'arco di un anno.
- Per accertare la dimensione dell'effetto relativo di queste misure di esito su un intervallo di segnale di esacerbazione polmonare (massimo rapporto segnale-rumore).
- Confrontare le proprietà clinimetriche (affidabilità, validità e reattività al cambiamento) dei questionari sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Lancaster, Regno Unito
- University Hospitals of Morecambe Bay NHS Foundation Trust
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England
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Cambridge, England, Regno Unito, CB23 3RE
- Papworth Hospital, NHS Foundation Trust
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London, England, Regno Unito, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield Trust
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Southampton, England, Regno Unito, SO16 6YD
- University Hospital Southampton, NHS Foundation Trust
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Northern Ireland
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Belfast, Northern Ireland, Regno Unito
- Belfast Health and Social Care Trust
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Scotland
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Dundee, Scotland, Regno Unito, DD1 9SY
- NHS Tayside
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Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH16 4SA
- Nhs Lothian
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione
- Diagnosi comprovata e documentata di bronchiectasie idiopatiche o post-infettive di fibrosi non cistica mediante tomografia computerizzata ad alta risoluzione che includa due o più lobi e vie aeree dilatate compatibili con bronchiectasie alla diagnosi iniziale.
- In grado di eseguire una sessione di spirometria accettabile, definita come tre sforzi accettabili o utilizzabili secondo i criteri dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society.
- In grado di eseguire una sessione LCI accettabile.
- I partecipanti devono essere in grado e disposti a leggere e comprendere le istruzioni scritte e comprendere e completare i questionari richiesti dal protocollo
- Dopo una spiegazione completa, i partecipanti devono aver firmato un modulo di consenso informato indicando che comprendono lo scopo e le procedure richieste per lo studio e sono disposti a partecipare allo studio.
- Partecipante di età pari o superiore a 18 anni.
Criteri di esclusione
- Donne in gravidanza, in allattamento o nelle quali la gravidanza non può essere esclusa.
- Chiunque partecipi o abbia partecipato a una sperimentazione clinica di un prodotto medico sperimentale (IMP) entro quattro settimane dalla prima visita.
- Qualsiasi caratteristica clinica o genetica della fibrosi cistica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: 0 mesi
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L'indice di clearance polmonare sarà misurato utilizzando il test di lavaggio del gas inerte a respiro multiplo (MBW). Il test MBW misura la capacità funzionale residua (FRC) e l'efficienza con cui il gas si miscela nei polmoni. La non uniformità della distribuzione della ventilazione attraverso il polmone è spesso indicata come disomogeneità della ventilazione (VI). La misurazione dell'indice di clearance polmonare in questo studio verrà eseguita utilizzando il sistema Ecomedics Washout di azoto, EXHALYZER D. I test saranno eseguiti in triplice copia e saranno richiesti un minimo di 2 test con coefficiente di variazione (CV) <5% per garantire un test affidabile. |
0 mesi
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Spirometria
Lasso di tempo: 0 mesi
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La spirometria sarà eseguita secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Tutte le manovre di spirometria verranno eseguite in posizione seduta mentre si indossano i naselli. Verranno eseguite almeno tre manovre accettabili per ciascun punto temporale e i risultati soddisferanno i criteri di accettabilità all'interno e tra i test. Verranno eseguite un massimo di sei manovre in qualsiasi momento. I seguenti parametri saranno registrati come parte della valutazione spirometrica:
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0 mesi
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Questionario respiratorio St Georges (SGRQ)
Lasso di tempo: 0 mesi
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È uno strumento specifico per la malattia progettato per misurare l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana e sul benessere percepito nei pazienti con malattia ostruttiva delle vie aeree ed è stato convalidato per l'uso nelle bronchiectasie da fibrosi non cistica (Wilson et al, 1997).
Contiene 50 articoli in due parti.
Parte 1 la componente dei sintomi riguarda la frequenza e la gravità dei sintomi (8 item); La parte 2 si riferisce alle attività che causano o sono limitate dalla dispnea (16 item) e dalle componenti dell'impatto (26 item) (funzionamento sociale, disturbi psicologici derivanti da malattie delle vie aeree).
La Parte 1 contiene diverse scale e la Parte 2 ha una risposta dicotomica (vero/falso) tranne l'ultima domanda che è una scala Likert a 4 punti.
La compilazione del questionario richiede circa 10 minuti.
Il punteggio totale varia da 0 a 100, con un punteggio più alto che indica una peggiore qualità della vita correlata alla salute.
Valuta l'impatto dei sintomi nelle quattro settimane precedenti.
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0 mesi
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Questionario sulla qualità della vita-bronchectasie (QOL-B).
Lasso di tempo: 0 mesi
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Il questionario Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) è una misura di esito auto-somministrata, riportata dal paziente, che valuta i sintomi, il funzionamento e la qualità della vita correlata alla salute per i pazienti con bronchiectasie da fibrosi non cistica.
Contiene 37 elementi valutati in otto domini: sintomi respiratori; funzionamento fisico; ruolo; funzionamento emotivo; funzionamento sociale; vitalità; percezioni sulla salute; e onere del trattamento.
Le risposte sono fornite sotto forma di una scala Likert a 4 punti (eccetto 1 domanda sul colore dell'espettorato, che ha 6 opzioni di risposta) con un periodo di richiamo dell'"ultima settimana" (eccetto per il carico di trattamento e le domande sul colore dell'espettorato, che non specificare un periodo di richiamo).
Ci vorranno circa 10-15 minuti per completare questo questionario.
Per il risultato, ogni dimensione verrà valutata separatamente su una scala da 0 a 100.
Il questionario ha dimostrato un'eccellente coerenza interna e un'affidabilità test-retest di 2 settimane per ciascuna scala (Quittner et al, 2014).
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0 mesi
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Dimensione EuroQol 5 (EQ-5D)
Lasso di tempo: 0 mesi
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EQ-5D è applicabile a una vasta gamma di condizioni di salute e trattamenti. Fornisce un semplice profilo descrittivo e un singolo valore di indice per lo stato di salute. EQ-5D è progettato principalmente per l'auto-completamento da parte degli intervistati ed è ideale per l'uso in sondaggi postali, in cliniche e interviste faccia a faccia. È cognitivamente semplice e richiede solo pochi minuti per essere completato. L'EQ-5D consiste essenzialmente di 2 pagine: il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS). Il sistema descrittivo comprende le seguenti 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. |
0 mesi
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Analisi dell'espettorato
Lasso di tempo: 0 mesi
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Un campione di espettorato spontaneo verrà raccolto ad ogni visita di studio. Se necessario, i partecipanti saranno istruiti a eseguire cicli di due o tre tecniche espiratorie forzate (sbuffi) seguite da colpi di tosse per migliorare l'espettorazione. Tutto l'espettorato espettorato verrà raccolto in un contenitore trasparente sterile etichettato e immediatamente congelato a -80°C fino alla spedizione al laboratorio centrale (Queen's University Belfast). La prima priorità per l'elaborazione dell'espettorato sarà condurre analisi molecolari per la microbiologia dell'espettorato. Inoltre, dove il volume lo consente, verrà condotta anche l'elaborazione per i marcatori infiammatori dell'espettorato. Ove possibile, una parte del campione sarà conservata a -80°C per future analisi. |
0 mesi
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Analisi del sangue
Lasso di tempo: 0 mesi
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In totale verranno raccolti circa 20 ml di sangue da ciascun partecipante mediante prelievo venoso ad ogni visita in conformità con le procedure di laboratorio locali al fine di analizzare la conta dei globuli bianchi e la proteina C-reattiva con un'aliquota di 10 ml conservata come plasma per l'analisi dei marcatori infiammatori (inclusi ma non limitato a fibrinogeno, TNF alfa, interleuchina 6).
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0 mesi
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Indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: 4 mesi
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L'indice di clearance polmonare sarà misurato utilizzando il test di lavaggio del gas inerte a respiro multiplo (MBW). Il test MBW misura la capacità funzionale residua (FRC) e l'efficienza con cui il gas si miscela nei polmoni. La non uniformità della distribuzione della ventilazione attraverso il polmone è spesso indicata come disomogeneità della ventilazione (VI). La misurazione dell'indice di clearance polmonare in questo studio verrà eseguita utilizzando il sistema Ecomedics Washout di azoto, EXHALYZER D. I test saranno eseguiti in triplice copia e saranno richiesti un minimo di 2 test con coefficiente di variazione (CV) <5% per garantire un test affidabile. |
4 mesi
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Spirometria
Lasso di tempo: 4 mesi
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La spirometria sarà eseguita secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Tutte le manovre di spirometria verranno eseguite in posizione seduta mentre si indossano i naselli. Verranno eseguite almeno tre manovre accettabili per ciascun punto temporale e i risultati soddisferanno i criteri di accettabilità all'interno e tra i test. Verranno eseguite un massimo di sei manovre in qualsiasi momento. I seguenti parametri saranno registrati come parte della valutazione spirometrica:
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4 mesi
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Questionario respiratorio St Georges (SGRQ)
Lasso di tempo: 4 mesi
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È uno strumento specifico per la malattia progettato per misurare l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana e sul benessere percepito nei pazienti con malattia ostruttiva delle vie aeree ed è stato convalidato per l'uso nelle bronchiectasie da fibrosi non cistica (Wilson et al, 1997).
Contiene 50 articoli in due parti.
Parte 1 la componente dei sintomi riguarda la frequenza e la gravità dei sintomi (8 item); La parte 2 si riferisce alle attività che causano o sono limitate dalla dispnea (16 item) e dalle componenti dell'impatto (26 item) (funzionamento sociale, disturbi psicologici derivanti da malattie delle vie aeree).
La Parte 1 contiene diverse scale e la Parte 2 ha una risposta dicotomica (vero/falso) tranne l'ultima domanda che è una scala Likert a 4 punti.
La compilazione del questionario richiede circa 10 minuti.
Il punteggio totale varia da 0 a 100, con un punteggio più alto che indica una peggiore qualità della vita correlata alla salute.
Valuta l'impatto dei sintomi nelle quattro settimane precedenti.
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4 mesi
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Questionario sulla qualità della vita-bronchectasie (QOL-B).
Lasso di tempo: 4 mesi
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Il questionario Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) è una misura di esito auto-somministrata, riportata dal paziente, che valuta i sintomi, il funzionamento e la qualità della vita correlata alla salute per i pazienti con bronchiectasie da fibrosi non cistica.
Contiene 37 elementi valutati in otto domini: sintomi respiratori; funzionamento fisico; ruolo; funzionamento emotivo; funzionamento sociale; vitalità; percezioni sulla salute; e onere del trattamento.
Le risposte sono fornite sotto forma di una scala Likert a 4 punti (eccetto 1 domanda sul colore dell'espettorato, che ha 6 opzioni di risposta) con un periodo di richiamo dell'"ultima settimana" (eccetto per il carico di trattamento e le domande sul colore dell'espettorato, che non specificare un periodo di richiamo).
Ci vorranno circa 10-15 minuti per completare questo questionario.
Per il risultato, ogni dimensione verrà valutata separatamente su una scala da 0 a 100.
Il questionario ha dimostrato un'eccellente coerenza interna e un'affidabilità test-retest di 2 settimane per ciascuna scala (Quittner et al, 2014).
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4 mesi
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Dimensione EuroQol 5 (EQ-5D)
Lasso di tempo: 4 mesi
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EQ-5D è applicabile a una vasta gamma di condizioni di salute e trattamenti. Fornisce un semplice profilo descrittivo e un singolo valore di indice per lo stato di salute. EQ-5D è progettato principalmente per l'auto-completamento da parte degli intervistati ed è ideale per l'uso in sondaggi postali, in cliniche e interviste faccia a faccia. È cognitivamente semplice e richiede solo pochi minuti per essere completato. L'EQ-5D consiste essenzialmente di 2 pagine: il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS). Il sistema descrittivo comprende le seguenti 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. |
4 mesi
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Analisi dell'espettorato
Lasso di tempo: 4 mesi
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Un campione di espettorato spontaneo verrà raccolto ad ogni visita di studio. Se necessario, i partecipanti saranno istruiti a eseguire cicli di due o tre tecniche espiratorie forzate (sbuffi) seguite da colpi di tosse per migliorare l'espettorazione. Tutto l'espettorato espettorato verrà raccolto in un contenitore trasparente sterile etichettato e immediatamente congelato a -80°C fino alla spedizione al laboratorio centrale (Queen's University Belfast). La prima priorità per l'elaborazione dell'espettorato sarà condurre analisi molecolari per la microbiologia dell'espettorato. Inoltre, dove il volume lo consente, verrà condotta anche l'elaborazione per i marcatori infiammatori dell'espettorato. Ove possibile, una parte del campione sarà conservata a -80°C per future analisi. |
4 mesi
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Analisi del sangue
Lasso di tempo: 4 mesi
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In totale verranno raccolti circa 20 ml di sangue da ciascun partecipante mediante prelievo venoso ad ogni visita in conformità con le procedure di laboratorio locali al fine di analizzare la conta dei globuli bianchi e la proteina C-reattiva con un'aliquota di 10 ml conservata come plasma per l'analisi dei marcatori infiammatori (inclusi ma non limitato a fibrinogeno, TNF alfa, interleuchina 6).
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4 mesi
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Indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: 8 mesi
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L'indice di clearance polmonare sarà misurato utilizzando il test di lavaggio del gas inerte a respiro multiplo (MBW). Il test MBW misura la capacità funzionale residua (FRC) e l'efficienza con cui il gas si miscela nei polmoni. La non uniformità della distribuzione della ventilazione attraverso il polmone è spesso indicata come disomogeneità della ventilazione (VI). La misurazione dell'indice di clearance polmonare in questo studio verrà eseguita utilizzando il sistema Ecomedics Washout di azoto, EXHALYZER D. I test saranno eseguiti in triplice copia e saranno richiesti un minimo di 2 test con coefficiente di variazione (CV) <5% per garantire un test affidabile. |
8 mesi
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Spirometria
Lasso di tempo: 8 mesi
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La spirometria sarà eseguita secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Tutte le manovre di spirometria verranno eseguite in posizione seduta mentre si indossano i naselli. Verranno eseguite almeno tre manovre accettabili per ciascun punto temporale e i risultati soddisferanno i criteri di accettabilità all'interno e tra i test. Verranno eseguite un massimo di sei manovre in qualsiasi momento. I seguenti parametri saranno registrati come parte della valutazione spirometrica:
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8 mesi
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Questionario respiratorio St Georges (SGRQ)
Lasso di tempo: 8 mesi
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È uno strumento specifico per la malattia progettato per misurare l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana e sul benessere percepito nei pazienti con malattia ostruttiva delle vie aeree ed è stato convalidato per l'uso nelle bronchiectasie da fibrosi non cistica (Wilson et al, 1997).
Contiene 50 articoli in due parti.
Parte 1 la componente dei sintomi riguarda la frequenza e la gravità dei sintomi (8 item); La parte 2 si riferisce alle attività che causano o sono limitate dalla dispnea (16 item) e dalle componenti dell'impatto (26 item) (funzionamento sociale, disturbi psicologici derivanti da malattie delle vie aeree).
La Parte 1 contiene diverse scale e la Parte 2 ha una risposta dicotomica (vero/falso) tranne l'ultima domanda che è una scala Likert a 4 punti.
La compilazione del questionario richiede circa 10 minuti.
Il punteggio totale varia da 0 a 100, con un punteggio più alto che indica una peggiore qualità della vita correlata alla salute.
Valuta l'impatto dei sintomi nelle quattro settimane precedenti.
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8 mesi
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Questionario sulla qualità della vita-bronchectasie (QOL-B).
Lasso di tempo: 8 mesi
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Il questionario Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) è una misura di esito auto-somministrata, riportata dal paziente, che valuta i sintomi, il funzionamento e la qualità della vita correlata alla salute per i pazienti con bronchiectasie da fibrosi non cistica.
Contiene 37 elementi valutati in otto domini: sintomi respiratori; funzionamento fisico; ruolo; funzionamento emotivo; funzionamento sociale; vitalità; percezioni sulla salute; e onere del trattamento.
Le risposte sono fornite sotto forma di una scala Likert a 4 punti (eccetto 1 domanda sul colore dell'espettorato, che ha 6 opzioni di risposta) con un periodo di richiamo dell'"ultima settimana" (eccetto per il carico di trattamento e le domande sul colore dell'espettorato, che non specificare un periodo di richiamo).
Ci vorranno circa 10-15 minuti per completare questo questionario.
Per il risultato, ogni dimensione verrà valutata separatamente su una scala da 0 a 100.
Il questionario ha dimostrato un'eccellente coerenza interna e un'affidabilità test-retest di 2 settimane per ciascuna scala (Quittner et al, 2014).
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8 mesi
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Dimensione EuroQol 5 (EQ-5D)
Lasso di tempo: 8 mesi
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EQ-5D è applicabile a una vasta gamma di condizioni di salute e trattamenti. Fornisce un semplice profilo descrittivo e un singolo valore di indice per lo stato di salute. EQ-5D è progettato principalmente per l'auto-completamento da parte degli intervistati ed è ideale per l'uso in sondaggi postali, in cliniche e interviste faccia a faccia. È cognitivamente semplice e richiede solo pochi minuti per essere completato. L'EQ-5D consiste essenzialmente di 2 pagine: il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS). Il sistema descrittivo comprende le seguenti 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. |
8 mesi
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Analisi dell'espettorato
Lasso di tempo: 8 mesi
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Un campione di espettorato spontaneo verrà raccolto ad ogni visita di studio. Se necessario, i partecipanti saranno istruiti a eseguire cicli di due o tre tecniche espiratorie forzate (sbuffi) seguite da colpi di tosse per migliorare l'espettorazione. Tutto l'espettorato espettorato verrà raccolto in un contenitore trasparente sterile etichettato e immediatamente congelato a -80°C fino alla spedizione al laboratorio centrale (Queen's University Belfast). La prima priorità per l'elaborazione dell'espettorato sarà condurre analisi molecolari per la microbiologia dell'espettorato. Inoltre, dove il volume lo consente, verrà condotta anche l'elaborazione per i marcatori infiammatori dell'espettorato. Ove possibile, una parte del campione sarà conservata a -80°C per future analisi. |
8 mesi
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Analisi del sangue
Lasso di tempo: 8 mesi
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In totale verranno raccolti circa 20 ml di sangue da ciascun partecipante mediante prelievo venoso ad ogni visita in conformità con le procedure di laboratorio locali al fine di analizzare la conta dei globuli bianchi e la proteina C-reattiva con un'aliquota di 10 ml conservata come plasma per l'analisi dei marcatori infiammatori (inclusi ma non limitato a fibrinogeno, TNF alfa, interleuchina 6).
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Indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'indice di clearance polmonare sarà misurato utilizzando il test di lavaggio del gas inerte a respiro multiplo (MBW). Il test MBW misura la capacità funzionale residua (FRC) e l'efficienza con cui il gas si miscela nei polmoni. La non uniformità della distribuzione della ventilazione attraverso il polmone è spesso indicata come disomogeneità della ventilazione (VI). La misurazione dell'indice di clearance polmonare in questo studio verrà eseguita utilizzando il sistema Ecomedics Washout di azoto, EXHALYZER D. I test saranno eseguiti in triplice copia e saranno richiesti un minimo di 2 test con coefficiente di variazione (CV) <5% per garantire un test affidabile. |
12 mesi
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Spirometria
Lasso di tempo: 12 mesi
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La spirometria sarà eseguita secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Tutte le manovre di spirometria verranno eseguite in posizione seduta mentre si indossano i naselli. Verranno eseguite almeno tre manovre accettabili per ciascun punto temporale e i risultati soddisferanno i criteri di accettabilità all'interno e tra i test. Verranno eseguite un massimo di sei manovre in qualsiasi momento. I seguenti parametri saranno registrati come parte della valutazione spirometrica:
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12 mesi
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Questionario respiratorio St Georges (SGRQ)
Lasso di tempo: 12 mesi
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È uno strumento specifico per la malattia progettato per misurare l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana e sul benessere percepito nei pazienti con malattia ostruttiva delle vie aeree ed è stato convalidato per l'uso nelle bronchiectasie da fibrosi non cistica (Wilson et al, 1997).
Contiene 50 articoli in due parti.
Parte 1 la componente dei sintomi riguarda la frequenza e la gravità dei sintomi (8 item); La parte 2 si riferisce alle attività che causano o sono limitate dalla dispnea (16 item) e dalle componenti dell'impatto (26 item) (funzionamento sociale, disturbi psicologici derivanti da malattie delle vie aeree).
La Parte 1 contiene diverse scale e la Parte 2 ha una risposta dicotomica (vero/falso) tranne l'ultima domanda che è una scala Likert a 4 punti.
La compilazione del questionario richiede circa 10 minuti.
Il punteggio totale varia da 0 a 100, con un punteggio più alto che indica una peggiore qualità della vita correlata alla salute.
Valuta l'impatto dei sintomi nelle quattro settimane precedenti.
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12 mesi
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Questionario sulla qualità della vita-bronchectasie (QOL-B).
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il questionario Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) è una misura di esito auto-somministrata, riportata dal paziente, che valuta i sintomi, il funzionamento e la qualità della vita correlata alla salute per i pazienti con bronchiectasie da fibrosi non cistica.
Contiene 37 elementi valutati in otto domini: sintomi respiratori; funzionamento fisico; ruolo; funzionamento emotivo; funzionamento sociale; vitalità; percezioni sulla salute; e onere del trattamento.
Le risposte sono fornite sotto forma di una scala Likert a 4 punti (eccetto 1 domanda sul colore dell'espettorato, che ha 6 opzioni di risposta) con un periodo di richiamo dell'"ultima settimana" (eccetto per il carico di trattamento e le domande sul colore dell'espettorato, che non specificare un periodo di richiamo).
Ci vorranno circa 10-15 minuti per completare questo questionario.
Per il risultato, ogni dimensione verrà valutata separatamente su una scala da 0 a 100.
Il questionario ha dimostrato un'eccellente coerenza interna e un'affidabilità test-retest di 2 settimane per ciascuna scala (Quittner et al, 2014).
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12 mesi
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Dimensione EuroQol 5 (EQ-5D)
Lasso di tempo: 12 mesi
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EQ-5D è applicabile a una vasta gamma di condizioni di salute e trattamenti. Fornisce un semplice profilo descrittivo e un singolo valore di indice per lo stato di salute. EQ-5D è progettato principalmente per l'auto-completamento da parte degli intervistati ed è ideale per l'uso in sondaggi postali, in cliniche e interviste faccia a faccia. È cognitivamente semplice e richiede solo pochi minuti per essere completato. L'EQ-5D consiste essenzialmente di 2 pagine: il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS). Il sistema descrittivo comprende le seguenti 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. |
12 mesi
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Analisi dell'espettorato
Lasso di tempo: 12 mesi
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Un campione di espettorato spontaneo verrà raccolto ad ogni visita di studio. Se necessario, i partecipanti saranno istruiti a eseguire cicli di due o tre tecniche espiratorie forzate (sbuffi) seguite da colpi di tosse per migliorare l'espettorazione. Tutto l'espettorato espettorato verrà raccolto in un contenitore trasparente sterile etichettato e immediatamente congelato a -80°C fino alla spedizione al laboratorio centrale (Queen's University Belfast). La prima priorità per l'elaborazione dell'espettorato sarà condurre analisi molecolari per la microbiologia dell'espettorato. Inoltre, dove il volume lo consente, verrà condotta anche l'elaborazione per i marcatori infiammatori dell'espettorato. Ove possibile, una parte del campione sarà conservata a -80°C per future analisi. |
12 mesi
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Analisi del sangue
Lasso di tempo: 12 mesi
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In totale verranno raccolti circa 20 ml di sangue da ciascun partecipante mediante prelievo venoso ad ogni visita in conformità con le procedure di laboratorio locali al fine di analizzare la conta dei globuli bianchi e la proteina C-reattiva con un'aliquota di 10 ml conservata come plasma per l'analisi dei marcatori infiammatori (inclusi ma non limitato a fibrinogeno, TNF alfa, interleuchina 6).
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Judy M Bradley, PhD, Belfast Health and Social Care Trust
- Investigatore principale: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton and Harefield Trust
- Investigatore principale: Stephen Rowan, MD, South Eastern Health and Social Care Trust
- Investigatore principale: Adam Hill, MD, Nhs Lothian
- Investigatore principale: Charles Haworth, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust
- Investigatore principale: James Chalmers, MD, NHS Tayside
- Investigatore principale: Mary Carroll, MD, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
- Investigatore principale: James Duckers, MD, Cardiff and Vale University Health Board
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Altri numeri di identificazione dello studio
- MR/L011263/1
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