Klinimetrische eigenschappen van uitkomstmaten bij bronchiëctasie in het VK
Er is een toenemende vraag naar onderzoekers en regelgevende instanties om robuuste uitkomstmaten te gebruiken in klinische onderzoeken die bewijs hebben van validiteit, betrouwbaarheid en responsiviteit. Er is momenteel weinig overeenstemming over de belangrijkste klinische eindpunten die moeten worden gebruikt bij bronchiëctasie. Het belang van het verbeteren van de meting van eindpuntresultaten wordt algemeen erkend en groepen in andere aandoeningen hebben zich gericht op activiteiten om consensus te bereiken over een kernset van resultaten voor klinische onderzoeken. De Bronch-UK-samenwerking heeft het huidige bewijs voor klinimetrische eigenschappen van veelgebruikte uitkomstmaten bij bronchiëctasie onderzocht (bijv. geforceerd expiratoir volume in één seconde [FEV1], gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven [HRQoL] en longexacerbaties). De resultaten van dit uitgebreide rigoureuze literatuuronderzoek van 68 artikelen tonen duidelijk aan dat hoewel er goed bewijs was voor validiteit voor de belangrijkste uitkomstmaten bij bronchiëctasie, er weinig informatie beschikbaar is over hun betrouwbaarheid (tijdens perioden van klinische stabiliteit) of respons op behandeling (effectgroottes). .
Het doel van deze studie is om de klinimetrische eigenschappen van een reeks uitkomstmaten te onderzoeken, om aanbevelingen te doen voor hun gebruik in klinische onderzoeken naar bronchiëctasie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Bronchiëctasie is een aanhoudende of progressieve aandoening die wordt gekenmerkt door verwijde dikwandige bronchiën. De recente richtlijnen bepalen dat computertomografiescan met hoge resolutie (HRCT) het radiologische onderzoek bij uitstek is om de diagnose bronchiëctasie vast te stellen. De belangrijkste radiologische kenmerken van bronchiëctasie zijn onder meer bronchiale wanddilatatie (interne lumendiameter groter dan de bijbehorende longslagader), wat het kenmerkende kenmerk is van bronchiëctasie.
De prevalentie van bronchiëctasie in de meeste populaties is grotendeels onnauwkeurig vanwege een gebrek aan recente studies. Cijfers in het Verenigd Koninkrijk (VK) geven prevalentiecijfers van 100/100.000 aan, gebaseerd op onderzoeken die in de jaren 1950 zijn uitgevoerd, maar hierbij was geen gebruik gemaakt van computertomografie met hoge resolutie voor diagnose. Dit aantal is vijf tot tien keer hoger bij mensen ouder dan 55 jaar. De gemiddelde leeftijd bij overlijden is 72 jaar.
De etiologie van bronchiëctasie is variabel, maar de huidige gegevens suggereren dat de meest voorkomende oorzaken zijn: post-infectieus; immunologisch; aangeboren; met een deel ook idiopathisch.
Bronchiëctasie wordt steeds meer erkend als een belangrijke oorzaak van pulmonale morbiditeit. De tekenen en symptomen van bronchiëctasie omvatten chronische sputumproductie, kortademigheid en vermoeidheid; die allemaal bijdragen aan verhoogde morbiditeit en kunnen leiden tot respiratoire insufficiëntie en cor pulmonale.
De behandeling van bronchiëctasie omvat een intensief regime van preventie en behandeling. Deze omvatten vaak de dagelijkse inname van inhalatie- en vernevelmedicatie, antibioticatherapie, het vrijmaken van de luchtwegen, bezoeken aan de huisarts en/of ademhalingsklinieken en ziekenhuisopname. De behandelingslast die gepaard gaat met bronchiëctasie is daarom aanzienlijk en wordt geleverd tegen enorme economische kosten voor de gezondheidszorg. Veel van deze behandelingen worden aangeboden zonder een gedegen wetenschappelijke onderbouwing en daarom is er duidelijk behoefte aan het ontwikkelen van beoordelingsinstrumenten voor gebruik in zowel klinische onderzoeken als in de klinische praktijk.
Er is een toenemende vraag naar onderzoekers en regelgevende instanties om robuuste uitkomstmaten te gebruiken in klinische onderzoeken die bewijs hebben van validiteit, betrouwbaarheid en responsiviteit. Er is momenteel weinig overeenstemming over de belangrijkste klinische eindpunten die moeten worden gebruikt bij bronchiëctasie. Het belang van het verbeteren van de meting van eindpuntresultaten wordt algemeen erkend en groepen in andere aandoeningen hebben zich gericht op activiteiten om consensus te bereiken over een kernset van resultaten voor klinische onderzoeken. De Bronch-UK-samenwerking heeft het huidige bewijs voor klinimetrische eigenschappen van veelgebruikte uitkomstmaten bij bronchiëctasie onderzocht (bijv. geforceerd expiratoir volume in één seconde [FEV1], gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven [HRQoL] en longexacerbaties). De resultaten van dit uitgebreide rigoureuze literatuuronderzoek van 68 artikelen tonen duidelijk aan dat hoewel er goed bewijs was voor validiteit voor de belangrijkste uitkomstmaten bij bronchiëctasie, er weinig informatie beschikbaar is over hun betrouwbaarheid (tijdens perioden van klinische stabiliteit) of respons op behandeling (effectgroottes). .
Spirometrie is een methode om de longfunctie te beoordelen door het volume lucht te meten dat de patiënt na maximale inspiratie uit de longen kan verdrijven. Spirometrie is een methode om de snelheid en het volume van de luchtstroom te meten en wordt gezien als de "gouden standaard" voor het testen van de longfunctie. Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) bij gezonde personen en mensen met vroege ziekte weerspiegelt meestal proximale luchtwegen, maar de jaarlijkse verandering in FEV1 bij bronchiëctasie is erg klein en FEV1 reageert niet erg op veel behandelingen, vooral bij milde ziekte. In de afgelopen jaren zijn andere maten van de longfunctie in opkomst als mogelijke uitkomstmaten bij bronchiëctasie. De pathologische veranderingen bij bronchiëctasie hebben betrekking op de kleine luchtwegen. Geforceerde expiratoire flow tussen 25 en 75% (FEF25-75) van geforceerde vitale capaciteit (FVC) is voorgesteld als een gevoelige maatstaf voor vroege luchtwegdisfunctie. De belangrijkste belemmeringen voor het gebruik hiervan zijn dat FEF25-75 erg afhankelijk is van de inspanning van de patiënt, minder reproduceerbaar is dan FEV1 en slecht gedefinieerde normale bereiken heeft in verschillende leeftijdsgroepen. Longklaringsindex gemeten door multiple breath wash-out (MBW) is een maat voor ventilatie-inhomogeniteit en wordt geacht afwijkingen van de kleinere luchtwegen weer te geven. Aandoening van kleine luchtwegen veroorzaakt door ontsteking en obstructie leidt tot heterogeniteit van de ventilatie. Dit zal daarom leiden tot een groter aantal ademhalingen om een tracergas te verwijderen als gevolg van ongelijke gasmenging en vervolgens tot een verhoogde longklaringsindex.
Tot op heden zijn de meeste onderzoeken waarbij de longklaringsindex is gebruikt, uitgevoerd bij cystische fibrose. Deze onderzoeken hebben aangetoond dat de longklaringsindex gevoeliger is dan spirometrie bij het opsporen van vroege longpathologie en dat het een gevoelig en herhaalbaar klinisch eindpunt is. Het is gebruikt als een secundair eindpunt in de multidose-studie naar cystic fibrosis-gentherapie in het VK; Invacaftor-onderzoek; hypertone zoutoplossing studie; en DNase-onderzoek.
De onderzoekers hebben enkele voorbereidende onderzoeken uitgevoerd om het gebruik van de longklaringsindex bij bronchiëctasie te onderzoeken en hebben aangetoond dat de longklaringsindex herhaalbaar is over korte tijdsperioden en een gevoeliger indicator is voor computertomografie (CT) scanafwijkingen dan spirometrie bij bronchiëctasie. Verder onderzoek is nodig om gegevens te verschaffen over de herhaalbaarheid op lange termijn tijdens periodes van stabiliteit (ruis) en ook om de responsiviteit op verandering vast te stellen (effectgrootte).
Meerdere vragenlijsten, waaronder de St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Quality of Life - Bronchiëctasie (QOL-B) vragenlijst en EuroQol 5 Dimension (EQ-5D) zijn gebruikt om de impact van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL)/patiëntgerapporteerde symptomen bij bronchiëctasie vast te leggen. Er zijn geen vergelijkende gegevens om de keuze van de meest geschikte vragenlijst voor gebruik in klinische onderzoeken te sturen. Met betrekking tot individuele vragenlijsten is er ook behoefte aan gegevens over de herhaalbaarheid en betrouwbaarheid op lange termijn.
Doelstellingen:
Het doel van deze studie is om de klinimetrische eigenschappen van een reeks uitkomstmaten te onderzoeken, om aanbevelingen te doen voor hun gebruik in klinische onderzoeken naar bronchiëctasie. Deze maatregelen omvatten: longfunctie (spirometrie, longklaringsindex); beoordeling van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) [St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Kwaliteit van leven - Bronchiëctasie (QOL-B) Vragenlijst EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)]; en verwerking van bloed (aantal witte bloedcellen, c-reactief proteïne) en sputum (microbiologie, ontstekingsmarkers).
Specifieke doelen:
- Vaststellen van de relatieve stabiliteit (minste ruis) van deze mogelijke uitkomstmaten bij bronchiëctasie over een tijdsbestek van een jaar.
- Om de relatieve effectgrootte van deze uitkomstmaten vast te stellen over een pulmonaal exacerbatiesignaalinterval (grootste signaal-ruisverhouding).
- Vergelijken van klinimetrische eigenschappen (betrouwbaarheid, validiteit en reactievermogen op verandering) van vragenlijsten over gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL).
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Lancaster, Verenigd Koninkrijk
- University Hospitals of Morecambe Bay NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Cambridge, England, Verenigd Koninkrijk, CB23 3RE
- Papworth Hospital, NHS Foundation Trust
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield Trust
-
Southampton, England, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
- University Hospital Southampton, NHS Foundation Trust
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Verenigd Koninkrijk
- Belfast Health and Social Care Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
- NHS Tayside
-
Edinburgh, Scotland, Verenigd Koninkrijk, EH16 4SA
- Nhs Lothian
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Bewezen en gedocumenteerde diagnose van niet-cystische fibrose idiopathische of post-infectieuze bronchiëctasie door computertomografiescan met hoge resolutie, inclusief twee of meer lobben en verwijde luchtwegen die compatibel zijn met bronchiëctasie bij de eerste diagnose.
- In staat om een acceptabele spirometriesessie uit te voeren - gedefinieerd als drie acceptabele of bruikbare pogingen volgens de criteria van de American Thoracic Society/European Respiratory Society.
- In staat om een acceptabele LCI-sessie uit te voeren.
- Deelnemers moeten in staat en bereid zijn om schriftelijke instructies te lezen en te begrijpen, en de vragenlijsten te begrijpen en in te vullen die door het protocol worden vereist
- Na volledige uitleg moeten deelnemers een formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend, waarmee ze aangeven dat ze het doel van en de vereiste procedures voor het onderzoek begrijpen en bereid zijn om aan het onderzoek deel te nemen.
- Deelnemer 18 jaar of ouder.
Uitsluitingscriteria
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of bij wie zwangerschap niet kan worden uitgesloten.
- Iedereen die binnen vier weken na het eerste bezoek deelneemt of heeft deelgenomen aan een klinische proef met een medisch product voor onderzoek (IMP).
- Alle klinische of genetische kenmerken van cystische fibrose.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Longklaringsindex
Tijdsspanne: 0 maanden
|
De longklaringsindex wordt gemeten met behulp van de meervoudige adem inert gas wash-out (MBW)-test. MBW-testen meten de functionele restcapaciteit (FRC) en de efficiëntie waarmee gas zich in de longen vermengt. De niet-uniformiteit van de ventilatieverdeling over de long wordt vaak ventilatie-inhomogeniteit (VI) genoemd. Meting van de longklaringsindex in deze studie zal worden uitgevoerd met behulp van het Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systeem. Tests worden in drievoud uitgevoerd en minimaal 2 tests met variatiecoëfficiënt (CV) <5% zijn vereist om een betrouwbare test te garanderen. |
0 maanden
|
|
Spirometrie
Tijdsspanne: 0 maanden
|
Spirometrie zal worden uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alle spirometriemanoeuvres worden zittend uitgevoerd terwijl u neusklemmen draagt. Voor elk tijdspunt worden ten minste drie acceptabele manoeuvres uitgevoerd en de resultaten voldoen aan de criteria voor aanvaardbaarheid binnen de test en tussen de tests. Er zullen op elk moment maximaal zes manoeuvres worden uitgevoerd. De volgende parameters worden geregistreerd als onderdeel van de spirometriebeoordeling:
|
0 maanden
|
|
St Georges Ademhalingsvragenlijst (SGRQ)
Tijdsspanne: 0 maanden
|
Is een ziektespecifiek instrument dat is ontworpen om de impact op de algehele gezondheid, het dagelijks leven en het waargenomen welzijn te meten bij patiënten met obstructieve luchtwegaandoeningen en is gevalideerd voor gebruik bij niet-cystische fibrose bronchiëctasie (Wilson et al, 1997).
Het bevat 50 items in twee delen.
Deel 1 de component symptomen gaat over frequentie en ernst van symptomen (8 items); Deel 2 heeft betrekking op activiteiten die kortademigheid veroorzaken of worden beperkt (16 items) en impactcomponenten (26 items) (sociaal functioneren, psychische stoornissen als gevolg van luchtwegaandoeningen).
Deel 1 bevat verschillende schalen en deel 2 heeft een dichotome (waar/onwaar) antwoord behalve de laatste vraag die een 4-punts Likert-schaal is.
Het duurt ongeveer 10 minuten om de vragenlijst in te vullen.
De totale score varieert van 0-100, waarbij een hogere score duidt op een slechtere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Het beoordeelt de impact van de symptomen in de afgelopen vier weken.
|
0 maanden
|
|
Kwaliteit van Leven-Bronchiëctasie (QOL-B) Vragenlijst
Tijdsspanne: 0 maanden
|
De Quality of Life-Bronchiëctasie (QOL-B) vragenlijst is een door de patiënt zelf in te vullen, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die de symptomen, het functioneren en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt voor patiënten met niet-cystische fibrose bronchiëctasie.
Het bevat 37 items die zijn beoordeeld in acht domeinen: ademhalingssymptomen; fysiek functioneren; rol; emotioneel functioneren; sociaal functioneren; vitaliteit; gezondheidspercepties; en behandelingslast.
De antwoorden worden gegeven in de vorm van een 4-punts Likertschaal (behalve 1 vraag over sputumkleur, die heeft 6 antwoordmogelijkheden) met een recall-periode van 'de laatste week' (behalve de vragen over behandellast en sputumkleur, die specificeer geen terugroepperiode).
Het invullen van deze vragenlijst duurt ongeveer 10-15 minuten.
Voor de uitkomst wordt elke dimensie apart gescoord op een schaal van 0 tot 100.
De vragenlijst heeft voor elke schaal een uitstekende interne consistentie en een test-hertestbetrouwbaarheid van 2 weken aangetoond (Quittner et al, 2014).
|
0 maanden
|
|
EuroQol 5 Dimensie (EQ-5D)
Tijdsspanne: 0 maanden
|
EQ-5D is van toepassing op een breed scala aan gezondheidsproblemen en behandelingen. Het biedt een eenvoudig beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidsstatus. EQ-5D is in de eerste plaats ontworpen om respondenten zelf in te vullen en is bij uitstek geschikt voor gebruik in enquêtes per post, in klinieken en face-to-face interviews. Het is cognitief eenvoudig en duurt slechts een paar minuten om te voltooien. De EQ-5D bestaat in wezen uit 2 pagina's - het EQ-5D beschrijvende systeem en de EQ visuele analoge schaal (EQ VAS). Het beschrijvende systeem omvat de volgende 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. |
0 maanden
|
|
Sputum analyse
Tijdsspanne: 0 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt spontaan sputum afgenomen. Waar nodig zullen de deelnemers worden geïnstrueerd om cycli van twee tot drie geforceerde uitademingstechnieken (huffs) uit te voeren, gevolgd door hoesten om slijm te stimuleren. Al het uitgespuugde sputum wordt verzameld in een gelabelde steriele transparante container en onmiddellijk ingevroren bij -80°C tot verzending naar het centrale laboratorium (Queen's University Belfast). De eerste prioriteit voor sputumverwerking is het uitvoeren van moleculaire analyse voor sputummicrobiologie. Bovendien zal, waar het volume het toelaat, ook verwerking voor sputumontstekingsmarkers worden uitgevoerd. Waar mogelijk wordt een deel van het monster bewaard bij -80oC voor toekomstige analyse. |
0 maanden
|
|
Bloed analyse
Tijdsspanne: 0 maanden
|
In totaal zal er bij elk bezoek ongeveer 20 ml bloed worden afgenomen bij elke deelnemer door middel van aderpunctie in overeenstemming met lokale laboratoriumprocedures om het aantal witte bloedcellen en C-reactief proteïne te analyseren met een aliquot van 10 ml opgeslagen als plasma voor analyse van inflammatoire markers (inclusief maar niet beperkt tot fibrinogeen, TNF-alfa, interleukine 6).
|
0 maanden
|
|
Longklaringsindex
Tijdsspanne: 4 maanden
|
De longklaringsindex wordt gemeten met behulp van de meervoudige adem inert gas wash-out (MBW)-test. MBW-testen meten de functionele restcapaciteit (FRC) en de efficiëntie waarmee gas zich in de longen vermengt. De niet-uniformiteit van de ventilatieverdeling over de long wordt vaak ventilatie-inhomogeniteit (VI) genoemd. Meting van de longklaringsindex in deze studie zal worden uitgevoerd met behulp van het Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systeem. Tests worden in drievoud uitgevoerd en minimaal 2 tests met variatiecoëfficiënt (CV) <5% zijn vereist om een betrouwbare test te garanderen. |
4 maanden
|
|
Spirometrie
Tijdsspanne: 4 maanden
|
Spirometrie zal worden uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alle spirometriemanoeuvres worden zittend uitgevoerd terwijl u neusklemmen draagt. Voor elk tijdspunt worden ten minste drie acceptabele manoeuvres uitgevoerd en de resultaten voldoen aan de criteria voor aanvaardbaarheid binnen de test en tussen de tests. Er zullen op elk moment maximaal zes manoeuvres worden uitgevoerd. De volgende parameters worden geregistreerd als onderdeel van de spirometriebeoordeling:
|
4 maanden
|
|
St Georges Ademhalingsvragenlijst (SGRQ)
Tijdsspanne: 4 maanden
|
Is een ziektespecifiek instrument dat is ontworpen om de impact op de algehele gezondheid, het dagelijks leven en het waargenomen welzijn te meten bij patiënten met obstructieve luchtwegaandoeningen en is gevalideerd voor gebruik bij niet-cystische fibrose bronchiëctasie (Wilson et al, 1997).
Het bevat 50 items in twee delen.
Deel 1 de component symptomen gaat over frequentie en ernst van symptomen (8 items); Deel 2 heeft betrekking op activiteiten die kortademigheid veroorzaken of worden beperkt (16 items) en impactcomponenten (26 items) (sociaal functioneren, psychische stoornissen als gevolg van luchtwegaandoeningen).
Deel 1 bevat verschillende schalen en deel 2 heeft een dichotome (waar/onwaar) antwoord behalve de laatste vraag die een 4-punts Likert-schaal is.
Het duurt ongeveer 10 minuten om de vragenlijst in te vullen.
De totale score varieert van 0-100, waarbij een hogere score duidt op een slechtere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Het beoordeelt de impact van de symptomen in de afgelopen vier weken.
|
4 maanden
|
|
Kwaliteit van Leven-Bronchiëctasie (QOL-B) Vragenlijst
Tijdsspanne: 4 maanden
|
De Quality of Life-Bronchiëctasie (QOL-B) vragenlijst is een door de patiënt zelf in te vullen, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die de symptomen, het functioneren en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt voor patiënten met niet-cystische fibrose bronchiëctasie.
Het bevat 37 items die zijn beoordeeld in acht domeinen: ademhalingssymptomen; fysiek functioneren; rol; emotioneel functioneren; sociaal functioneren; vitaliteit; gezondheidspercepties; en behandelingslast.
De antwoorden worden gegeven in de vorm van een 4-punts Likertschaal (behalve 1 vraag over sputumkleur, die heeft 6 antwoordmogelijkheden) met een recall-periode van 'de laatste week' (behalve de vragen over behandellast en sputumkleur, die specificeer geen terugroepperiode).
Het invullen van deze vragenlijst duurt ongeveer 10-15 minuten.
Voor de uitkomst wordt elke dimensie apart gescoord op een schaal van 0 tot 100.
De vragenlijst heeft voor elke schaal een uitstekende interne consistentie en een test-hertestbetrouwbaarheid van 2 weken aangetoond (Quittner et al, 2014).
|
4 maanden
|
|
EuroQol 5 Dimensie (EQ-5D)
Tijdsspanne: 4 maanden
|
EQ-5D is van toepassing op een breed scala aan gezondheidsproblemen en behandelingen. Het biedt een eenvoudig beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidsstatus. EQ-5D is in de eerste plaats ontworpen om respondenten zelf in te vullen en is bij uitstek geschikt voor gebruik in enquêtes per post, in klinieken en face-to-face interviews. Het is cognitief eenvoudig en duurt slechts een paar minuten om te voltooien. De EQ-5D bestaat in wezen uit 2 pagina's - het EQ-5D beschrijvende systeem en de EQ visuele analoge schaal (EQ VAS). Het beschrijvende systeem omvat de volgende 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. |
4 maanden
|
|
Sputum analyse
Tijdsspanne: 4 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt spontaan sputum afgenomen. Waar nodig zullen de deelnemers worden geïnstrueerd om cycli van twee tot drie geforceerde uitademingstechnieken (huffs) uit te voeren, gevolgd door hoesten om slijm te stimuleren. Al het uitgespuugde sputum wordt verzameld in een gelabelde steriele transparante container en onmiddellijk ingevroren bij -80°C tot verzending naar het centrale laboratorium (Queen's University Belfast). De eerste prioriteit voor sputumverwerking is het uitvoeren van moleculaire analyse voor sputummicrobiologie. Bovendien zal, waar het volume het toelaat, ook verwerking voor sputumontstekingsmarkers worden uitgevoerd. Waar mogelijk wordt een deel van het monster bewaard bij -80oC voor toekomstige analyse. |
4 maanden
|
|
Bloed analyse
Tijdsspanne: 4 maanden
|
In totaal zal er bij elk bezoek ongeveer 20 ml bloed worden afgenomen bij elke deelnemer door middel van aderpunctie in overeenstemming met lokale laboratoriumprocedures om het aantal witte bloedcellen en C-reactief proteïne te analyseren met een aliquot van 10 ml opgeslagen als plasma voor analyse van inflammatoire markers (inclusief maar niet beperkt tot fibrinogeen, TNF-alfa, interleukine 6).
|
4 maanden
|
|
Longklaringsindex
Tijdsspanne: 8 maanden
|
De longklaringsindex wordt gemeten met behulp van de meervoudige adem inert gas wash-out (MBW)-test. MBW-testen meten de functionele restcapaciteit (FRC) en de efficiëntie waarmee gas zich in de longen vermengt. De niet-uniformiteit van de ventilatieverdeling over de long wordt vaak ventilatie-inhomogeniteit (VI) genoemd. Meting van de longklaringsindex in deze studie zal worden uitgevoerd met behulp van het Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systeem. Tests worden in drievoud uitgevoerd en minimaal 2 tests met variatiecoëfficiënt (CV) <5% zijn vereist om een betrouwbare test te garanderen. |
8 maanden
|
|
Spirometrie
Tijdsspanne: 8 maanden
|
Spirometrie zal worden uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alle spirometriemanoeuvres worden zittend uitgevoerd terwijl u neusklemmen draagt. Voor elk tijdspunt worden ten minste drie acceptabele manoeuvres uitgevoerd en de resultaten voldoen aan de criteria voor aanvaardbaarheid binnen de test en tussen de tests. Er zullen op elk moment maximaal zes manoeuvres worden uitgevoerd. De volgende parameters worden geregistreerd als onderdeel van de spirometriebeoordeling:
|
8 maanden
|
|
St Georges Ademhalingsvragenlijst (SGRQ)
Tijdsspanne: 8 maanden
|
Is een ziektespecifiek instrument dat is ontworpen om de impact op de algehele gezondheid, het dagelijks leven en het waargenomen welzijn te meten bij patiënten met obstructieve luchtwegaandoeningen en is gevalideerd voor gebruik bij niet-cystische fibrose bronchiëctasie (Wilson et al, 1997).
Het bevat 50 items in twee delen.
Deel 1 de component symptomen gaat over frequentie en ernst van symptomen (8 items); Deel 2 heeft betrekking op activiteiten die kortademigheid veroorzaken of worden beperkt (16 items) en impactcomponenten (26 items) (sociaal functioneren, psychische stoornissen als gevolg van luchtwegaandoeningen).
Deel 1 bevat verschillende schalen en deel 2 heeft een dichotome (waar/onwaar) antwoord behalve de laatste vraag die een 4-punts Likert-schaal is.
Het duurt ongeveer 10 minuten om de vragenlijst in te vullen.
De totale score varieert van 0-100, waarbij een hogere score duidt op een slechtere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Het beoordeelt de impact van de symptomen in de afgelopen vier weken.
|
8 maanden
|
|
Kwaliteit van Leven-Bronchiëctasie (QOL-B) Vragenlijst
Tijdsspanne: 8 maanden
|
De Quality of Life-Bronchiëctasie (QOL-B) vragenlijst is een door de patiënt zelf in te vullen, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die de symptomen, het functioneren en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt voor patiënten met niet-cystische fibrose bronchiëctasie.
Het bevat 37 items die zijn beoordeeld in acht domeinen: ademhalingssymptomen; fysiek functioneren; rol; emotioneel functioneren; sociaal functioneren; vitaliteit; gezondheidspercepties; en behandelingslast.
De antwoorden worden gegeven in de vorm van een 4-punts Likertschaal (behalve 1 vraag over sputumkleur, die heeft 6 antwoordmogelijkheden) met een recall-periode van 'de laatste week' (behalve de vragen over behandellast en sputumkleur, die specificeer geen terugroepperiode).
Het invullen van deze vragenlijst duurt ongeveer 10-15 minuten.
Voor de uitkomst wordt elke dimensie apart gescoord op een schaal van 0 tot 100.
De vragenlijst heeft voor elke schaal een uitstekende interne consistentie en een test-hertestbetrouwbaarheid van 2 weken aangetoond (Quittner et al, 2014).
|
8 maanden
|
|
EuroQol 5 Dimensie (EQ-5D)
Tijdsspanne: 8 maanden
|
EQ-5D is van toepassing op een breed scala aan gezondheidsproblemen en behandelingen. Het biedt een eenvoudig beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidsstatus. EQ-5D is in de eerste plaats ontworpen om respondenten zelf in te vullen en is bij uitstek geschikt voor gebruik in enquêtes per post, in klinieken en face-to-face interviews. Het is cognitief eenvoudig en duurt slechts een paar minuten om te voltooien. De EQ-5D bestaat in wezen uit 2 pagina's - het EQ-5D beschrijvende systeem en de EQ visuele analoge schaal (EQ VAS). Het beschrijvende systeem omvat de volgende 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. |
8 maanden
|
|
Sputum analyse
Tijdsspanne: 8 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt spontaan sputum afgenomen. Waar nodig zullen de deelnemers worden geïnstrueerd om cycli van twee tot drie geforceerde uitademingstechnieken (huffs) uit te voeren, gevolgd door hoesten om slijm te stimuleren. Al het uitgespuugde sputum wordt verzameld in een gelabelde steriele transparante container en onmiddellijk ingevroren bij -80°C tot verzending naar het centrale laboratorium (Queen's University Belfast). De eerste prioriteit voor sputumverwerking is het uitvoeren van moleculaire analyse voor sputummicrobiologie. Bovendien zal, waar het volume het toelaat, ook verwerking voor sputumontstekingsmarkers worden uitgevoerd. Waar mogelijk wordt een deel van het monster bewaard bij -80oC voor toekomstige analyse. |
8 maanden
|
|
Bloed analyse
Tijdsspanne: 8 maanden
|
In totaal zal er bij elk bezoek ongeveer 20 ml bloed worden afgenomen bij elke deelnemer door middel van aderpunctie in overeenstemming met lokale laboratoriumprocedures om het aantal witte bloedcellen en C-reactief proteïne te analyseren met een aliquot van 10 ml opgeslagen als plasma voor analyse van inflammatoire markers (inclusief maar niet beperkt tot fibrinogeen, TNF-alfa, interleukine 6).
|
8 maanden
|
|
Longklaringsindex
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De longklaringsindex wordt gemeten met behulp van de meervoudige adem inert gas wash-out (MBW)-test. MBW-testen meten de functionele restcapaciteit (FRC) en de efficiëntie waarmee gas zich in de longen vermengt. De niet-uniformiteit van de ventilatieverdeling over de long wordt vaak ventilatie-inhomogeniteit (VI) genoemd. Meting van de longklaringsindex in deze studie zal worden uitgevoerd met behulp van het Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systeem. Tests worden in drievoud uitgevoerd en minimaal 2 tests met variatiecoëfficiënt (CV) <5% zijn vereist om een betrouwbare test te garanderen. |
12 maanden
|
|
Spirometrie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Spirometrie zal worden uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alle spirometriemanoeuvres worden zittend uitgevoerd terwijl u neusklemmen draagt. Voor elk tijdspunt worden ten minste drie acceptabele manoeuvres uitgevoerd en de resultaten voldoen aan de criteria voor aanvaardbaarheid binnen de test en tussen de tests. Er zullen op elk moment maximaal zes manoeuvres worden uitgevoerd. De volgende parameters worden geregistreerd als onderdeel van de spirometriebeoordeling:
|
12 maanden
|
|
St Georges Ademhalingsvragenlijst (SGRQ)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Is een ziektespecifiek instrument dat is ontworpen om de impact op de algehele gezondheid, het dagelijks leven en het waargenomen welzijn te meten bij patiënten met obstructieve luchtwegaandoeningen en is gevalideerd voor gebruik bij niet-cystische fibrose bronchiëctasie (Wilson et al, 1997).
Het bevat 50 items in twee delen.
Deel 1 de component symptomen gaat over frequentie en ernst van symptomen (8 items); Deel 2 heeft betrekking op activiteiten die kortademigheid veroorzaken of worden beperkt (16 items) en impactcomponenten (26 items) (sociaal functioneren, psychische stoornissen als gevolg van luchtwegaandoeningen).
Deel 1 bevat verschillende schalen en deel 2 heeft een dichotome (waar/onwaar) antwoord behalve de laatste vraag die een 4-punts Likert-schaal is.
Het duurt ongeveer 10 minuten om de vragenlijst in te vullen.
De totale score varieert van 0-100, waarbij een hogere score duidt op een slechtere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Het beoordeelt de impact van de symptomen in de afgelopen vier weken.
|
12 maanden
|
|
Kwaliteit van Leven-Bronchiëctasie (QOL-B) Vragenlijst
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De Quality of Life-Bronchiëctasie (QOL-B) vragenlijst is een door de patiënt zelf in te vullen, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die de symptomen, het functioneren en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt voor patiënten met niet-cystische fibrose bronchiëctasie.
Het bevat 37 items die zijn beoordeeld in acht domeinen: ademhalingssymptomen; fysiek functioneren; rol; emotioneel functioneren; sociaal functioneren; vitaliteit; gezondheidspercepties; en behandelingslast.
De antwoorden worden gegeven in de vorm van een 4-punts Likertschaal (behalve 1 vraag over sputumkleur, die heeft 6 antwoordmogelijkheden) met een recall-periode van 'de laatste week' (behalve de vragen over behandellast en sputumkleur, die specificeer geen terugroepperiode).
Het invullen van deze vragenlijst duurt ongeveer 10-15 minuten.
Voor de uitkomst wordt elke dimensie apart gescoord op een schaal van 0 tot 100.
De vragenlijst heeft voor elke schaal een uitstekende interne consistentie en een test-hertestbetrouwbaarheid van 2 weken aangetoond (Quittner et al, 2014).
|
12 maanden
|
|
EuroQol 5 Dimensie (EQ-5D)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
EQ-5D is van toepassing op een breed scala aan gezondheidsproblemen en behandelingen. Het biedt een eenvoudig beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidsstatus. EQ-5D is in de eerste plaats ontworpen om respondenten zelf in te vullen en is bij uitstek geschikt voor gebruik in enquêtes per post, in klinieken en face-to-face interviews. Het is cognitief eenvoudig en duurt slechts een paar minuten om te voltooien. De EQ-5D bestaat in wezen uit 2 pagina's - het EQ-5D beschrijvende systeem en de EQ visuele analoge schaal (EQ VAS). Het beschrijvende systeem omvat de volgende 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. |
12 maanden
|
|
Sputum analyse
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt spontaan sputum afgenomen. Waar nodig zullen de deelnemers worden geïnstrueerd om cycli van twee tot drie geforceerde uitademingstechnieken (huffs) uit te voeren, gevolgd door hoesten om slijm te stimuleren. Al het uitgespuugde sputum wordt verzameld in een gelabelde steriele transparante container en onmiddellijk ingevroren bij -80°C tot verzending naar het centrale laboratorium (Queen's University Belfast). De eerste prioriteit voor sputumverwerking is het uitvoeren van moleculaire analyse voor sputummicrobiologie. Bovendien zal, waar het volume het toelaat, ook verwerking voor sputumontstekingsmarkers worden uitgevoerd. Waar mogelijk wordt een deel van het monster bewaard bij -80oC voor toekomstige analyse. |
12 maanden
|
|
Bloed analyse
Tijdsspanne: 12 maanden
|
In totaal zal er bij elk bezoek ongeveer 20 ml bloed worden afgenomen bij elke deelnemer door middel van aderpunctie in overeenstemming met lokale laboratoriumprocedures om het aantal witte bloedcellen en C-reactief proteïne te analyseren met een aliquot van 10 ml opgeslagen als plasma voor analyse van inflammatoire markers (inclusief maar niet beperkt tot fibrinogeen, TNF-alfa, interleukine 6).
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Judy M Bradley, PhD, Belfast Health and Social Care Trust
- Hoofdonderzoeker: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton and Harefield Trust
- Hoofdonderzoeker: Stephen Rowan, MD, South Eastern Health and Social Care Trust
- Hoofdonderzoeker: Adam Hill, MD, Nhs Lothian
- Hoofdonderzoeker: Charles Haworth, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust
- Hoofdonderzoeker: James Chalmers, MD, NHS Tayside
- Hoofdonderzoeker: Mary Carroll, MD, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
- Hoofdonderzoeker: James Duckers, MD, Cardiff and Vale University Health Board
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MR/L011263/1
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Bronchiëctasie
-
Melis UsulWervingPediatrische patiënten met bronchiectasisTurkije (Türkiye)
-
Shanghai Huilun Pharmaceutical Co., Ltd.Nog niet aan het werven
-
University of EdinburghNHS LothianVoltooidBRONCHIECTASISVerenigd Koninkrijk
-
AstraZenecaWervingBronchiectasis met pseudomonas aeruginosa kolonisatieVerenigde Staten, Australië, Canada, Denemarken, Israël, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, België, Japan, Spanje, Vietnam, Peru, Frankrijk, Maleisië, Taiwan, Thailand, Italië, Griekenland, Filippijnen, Nederland, Brazilië, Chili, Argen... en meer