Klinimetriska egenskaper för resultatmått vid bronkiektasi i Storbritannien
Det finns en ökande efterfrågan på forskare och tillsynsorgan att använda robusta resultatmått i kliniska prövningar som har bevis på validitet, tillförlitlighet och lyhördhet. Det råder för närvarande liten enighet om de centrala kliniska effektmåtten som bör användas vid bronkiektasi. Vikten av att förbättra mätningen av effektresultat är välkänd och grupper under andra förhållanden har fokuserat på aktiviteter för att uppnå konsensus om en kärnuppsättning av resultat för kliniska prövningar. Bronch-UK-samarbetet har utforskat de nuvarande bevisen för de kliniska egenskaperna hos vanliga resultatmått vid bronkiektasi (t.ex. forcerad utandningsvolym på en sekund [FEV1], hälsorelaterad livskvalitet [HRQoL] och pulmonella exacerbationer). Resultaten av denna omfattande rigorösa litteraturgenomgång av 68 artiklar visar tydligt att även om det fanns goda bevis för validitet för viktiga resultatmått vid bronkiektasi, så finns det lite information tillgänglig om deras tillförlitlighet (under perioder av klinisk stabilitet) eller svar på behandling (effektstorlekar) .
Syftet med denna studie är att utforska de klinimetriska egenskaperna hos en rad utfallsmått, för att ge rekommendationer för deras användning i kliniska prövningar vid bronkiektasi.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Bronkiektasi är ett ihållande eller progressivt tillstånd som kännetecknas av vidgade tjockväggiga bronker. De senaste riktlinjerna föreskriver att högupplöst datortomografi (HRCT) är den radiologiska undersökningen av val för att fastställa diagnosen bronkiektasi. De centrala radiologiska kännetecknen för bronkiektasi inkluderar utvidgning av bronkialväggen (inre lumendiameter större än den medföljande lungartären) som är det karakteristiska kännetecknet för bronkiektasi.
Prevalensen av bronkiektasis i de flesta populationer är till stor del felaktig på grund av brist på nyare studier. Siffror från Storbritannien (Storbritannien) visar prevalenssiffror på 100/100 000 baserat på studier gjorda på 1950-talet, men dessa involverade inte användning av högupplöst datortomografi för diagnos. Detta antal är fem till tio gånger högre hos personer över 55 år. Den genomsnittliga dödsåldern är 72 år.
Etiologin för bronkiektasi varierar, men aktuella data tyder på att de vanligaste orsakerna är: post infektiös; immunologiska; medfödd; med en andel också idiopatisk.
Bronkiektasi erkänns alltmer som en viktig orsak till lungsjuklighet. Tecken och symtom på bronkiektasi inkluderar kronisk sputumproduktion, andnöd och trötthet; som alla bidrar till ökad sjuklighet och kan utvecklas till andningssvikt och cor pulmonale.
Behandlingen av bronkiektasi innefattar ett intensivt förebyggande och behandlingsprogram. Dessa inkluderar ofta dagligt intag av inhalerade och nebuliserade läkemedel, antibiotikabehandling, luftvägsrensning, besök hos husläkare och/eller andningsmottagningar och sjukhusvistelse. Behandlingsbördan i samband med bronkiektasi är därför betydande och tillhandahålls till en enorm ekonomisk kostnad för sjukvården. Många av dessa behandlingar tillhandahålls i avsaknad av en solid evidensbas och det finns därför ett tydligt behov av att utveckla bedömningsverktyg för användning både i kliniska prövningar och i klinisk praxis.
Det finns en ökande efterfrågan på forskare och tillsynsorgan att använda robusta resultatmått i kliniska prövningar som har bevis på validitet, tillförlitlighet och lyhördhet. Det råder för närvarande liten enighet om de centrala kliniska effektmåtten som bör användas vid bronkiektasi. Vikten av att förbättra mätningen av effektresultat är välkänd och grupper under andra förhållanden har fokuserat på aktiviteter för att uppnå konsensus om en kärnuppsättning av resultat för kliniska prövningar. Bronch-UK-samarbetet har utforskat de nuvarande bevisen för de kliniska egenskaperna hos vanliga resultatmått vid bronkiektasi (t.ex. forcerad utandningsvolym på en sekund [FEV1], hälsorelaterad livskvalitet [HRQoL] och pulmonella exacerbationer). Resultaten av denna omfattande rigorösa litteraturgenomgång av 68 artiklar visar tydligt att även om det fanns goda bevis för validitet för viktiga resultatmått vid bronkiektasi, så finns det lite information tillgänglig om deras tillförlitlighet (under perioder av klinisk stabilitet) eller svar på behandling (effektstorlekar) .
Spirometri är en metod för att bedöma lungfunktionen genom att mäta volymen luft som patienten kan driva ut från lungorna efter maximal inspiration. Spirometri är en metod för att mäta luftflödets hastighet och volym och ses som "guldstandarden" för att testa lungfunktion. Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) hos friska individer och de med tidig sjukdom speglar mestadels proximala luftvägar, dock är den årliga förändringstakten i FEV1 vid bronkiektasi mycket liten och FEV1 är inte särskilt känslig för många behandlingar, särskilt vid mild sjukdom. Under de senaste åren har andra mått på lungfunktion dykt upp som potentiella resultatmått vid bronkiektasi. De patologiska förändringarna i bronkiektasis involverar de små luftvägarna. Forcerat utandningsflöde mellan 25 och 75 % (FEF25-75) av forcerad vitalkapacitet (FVC) har föreslagits som ett känsligt mått på tidig luftvägsdysfunktion. De största hindren för användningen av detta är att FEF25-75 är mycket beroende av patientansträngning, är mindre reproducerbar än FEV1 och har dåligt definierade normalintervall i olika åldersgrupper. Lungclearance index mätt med multiple breath washout (MBW) är ett mått på ventilationsinhomogenitet och anses reflektera abnormiteter i de mindre luftvägarna. Små luftvägssjukdomar orsakade av inflammation och obstruktion leder till ventilationsheterogenitet. Detta kommer därför att orsaka ett ökat antal andetag för att avlägsna en spårgas på grund av ojämn gasblandning och därefter ett ökat lungclearance-index.
Hittills har majoriteten av studierna med lungclearance-index utförts på cystisk fibros. Dessa studier har visat att lungclearance-index är känsligare än spirometri för att upptäcka tidig lungpatologi och att det är en känslig och repeterbar klinisk endpoint. Det har använts som en sekundär slutpunkt i den brittiska multidosstudien för genterapi för cystisk fibros; Invacaftor studie; hypertonisk saltlösningsstudie; och DNase-studie.
Utredarna har genomfört några preliminära studier för att utforska användningen av lungclearance-index vid bronkiektasi och har visat att lungclearance-index är repeterbart under korta tidsperioder och en känsligare indikator på avvikelser vid datortomografi (CT) än spirometri vid bronkiektasi. Ytterligare forskning behövs för att tillhandahålla data om långvarig repeterbarhet under perioder av stabilitet (buller) och även fastställa dess känslighet för förändringar (effektstorlek).
Flera frågeformulär inklusive St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Livskvalitet - Bronkiektasi (QOL-B) frågeformulär, och EuroQol 5 Dimension (EQ-5D) har använts för att fånga inverkan av hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL)/patientrapporterade symtom vid bronkiektasi. Det finns inga jämförande data för att direkt välja det lämpligaste frågeformuläret för användning i kliniska prövningar. När det gäller individuella frågeformulär finns det också ett behov av att tillhandahålla data om långsiktig repeterbarhet och tillförlitlighet.
Mål:
Syftet med denna studie är att utforska de klinimetriska egenskaperna hos en rad utfallsmått, för att ge rekommendationer för deras användning i kliniska prövningar vid bronkiektasi. Dessa åtgärder inkluderar: lungfunktion (spirometri, lungclearance index); hälsorelaterad livskvalitetsbedömning (HRQoL) [St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Livskvalitet - Bronkiektasi (QOL-B) frågeformulär, EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)]; och bearbetning av blod (antal vita blodkroppar, c-reaktivt protein) och sputum (mikrobiologi, inflammatoriska markörer).
Specifika mål:
- För att fastställa den relativa stabiliteten (minst brus) för dessa potentiella utfallsmått vid bronkiektasi över en ettårsperiod.
- För att fastställa den relativa effektstorleken för dessa utfallsmått över ett pulmonell exacerbationssignalintervall (största signal-brusförhållandet).
- Att jämföra de kliniska egenskaperna (tillförlitlighet, validitet och känslighet för förändring) hos frågeformulären för hälsorelaterade livskvalitet (HRQoL).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Lancaster, Storbritannien
- University Hospitals of Morecambe Bay NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Cambridge, England, Storbritannien, CB23 3RE
- Papworth Hospital, NHS Foundation Trust
-
London, England, Storbritannien, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield Trust
-
Southampton, England, Storbritannien, SO16 6YD
- University Hospital Southampton, NHS Foundation Trust
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Storbritannien
- Belfast Health and Social Care Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Storbritannien, DD1 9SY
- NHS Tayside
-
Edinburgh, Scotland, Storbritannien, EH16 4SA
- NHS Lothian
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Beprövad och dokumenterad diagnos av icke-cystisk fibros idiopatisk eller post-infektiös bronkiektasi genom datoriserad tomografi med hög upplösning inklusive två eller flera lober och vidgade luftvägar som är kompatibla med bronkiektasi vid initial diagnos.
- Kunna utföra en acceptabel spirometrisession - definierad som tre acceptabla eller användbara försök enligt American Thoracic Society/European Respiratory Society kriterier.
- Kan utföra en acceptabel LCI-session.
- Deltagare måste kunna och vilja läsa och förstå skriftliga instruktioner samt förstå och fylla i de frågeformulär som krävs enligt protokollet
- Efter fullständig förklaring måste deltagarna ha undertecknat ett informerat samtyckesformulär som anger att de förstår syftet med och de procedurer som krävs för studien och är villiga att delta i studien.
- Deltagare 18 år eller äldre.
Exklusions kriterier
- Kvinnor som är gravida, ammande eller hos vilka graviditet inte kan uteslutas.
- Alla som deltar i eller har deltagit i en klinisk prövning av en medicinsk prövningsprodukt (IMP) inom fyra veckor efter första besöket.
- Alla kliniska eller genetiska egenskaper hos cystisk fibros.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Lungclearance index
Tidsram: 0 månader
|
Lungclearance index kommer att mätas med hjälp av multipla breath inert gas wasout (MBW) test. MBW-testning mäter den funktionella restkapaciteten (FRC) och effektiviteten med vilken gas blandas i lungorna. Olikformigheten i ventilationsfördelningen över lungan kallas ofta ventilationsinhomogenitet (VI). Mätning av lungclearance-index i denna studie kommer att utföras med hjälp av Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systemet. Tester kommer att utföras i tre exemplar och minst 2 tester med variationskoefficient (CV) <5 % kommer att krävas för att säkerställa ett tillförlitligt test. |
0 månader
|
|
Spirometri
Tidsram: 0 månader
|
Spirometri kommer att utföras enligt riktlinjerna från American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alla spirometrimanövrar kommer att utföras i sittande läge med näsklämmor på sig. Minst tre acceptabla manövrar kommer att utföras för varje tidpunkt och resultaten kommer att uppfylla kriterierna för acceptans inom test och mellan test. Maximalt sex manövrar kommer att utföras vid vilken tidpunkt som helst. Följande parametrar kommer att registreras som en del av spirometribedömningen:
|
0 månader
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsram: 0 månader
|
Är ett sjukdomsspecifikt instrument utformat för att mäta påverkan på övergripande hälsa, dagligt liv och upplevt välbefinnande hos patienter med obstruktiv luftvägssjukdom och har validerats för användning vid bronkiektasi av icke-cystisk fibros (Wilson et al, 1997).
Den innehåller 50 föremål i två delar.
Del 1 symtomkomponenten handlar om symtomens frekvens och svårighetsgrad (8 artiklar); Del 2 avser aktiviteter som orsakar eller begränsas av andfåddhet (16 poster) och påverkan (26 poster) (social funktion, psykologiska störningar till följd av luftvägssjukdomar).
Del 1 innehåller flera skalor och del 2 har dikotomt (sant/falskt) svar förutom den sista frågan som är en 4-gradig Likert-skala.
Det tar cirka 10 minuter att fylla i frågeformuläret.
Den totala poängen varierar från 0-100, med en högre poäng som indikerar en sämre hälsorelaterad livskvalitet.
Den bedömer effekten av symtom under de föregående fyra veckorna.
|
0 månader
|
|
Livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) frågeformulär
Tidsram: 0 månader
|
Enkäten Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) är ett självadministrativt, patientrapporterat resultatmått som bedömer symtom, funktion och hälsorelaterad livskvalitet för patienter med bronkiektasi av icke-cystisk fibros.
Den innehåller 37 artiklar bedömda över åtta domäner: andningssymtom; fysisk funktion; roll; emotionell funktion; social funktion; vitalitet; hälsouppfattningar; och behandlingsbördan.
Svaren ges i form av en 4-gradig Likert-skala (förutom 1 fråga om sputumfärg, som har 6 svarsalternativ) med en återkallelseperiod "den senaste veckan" (förutom behandlingsbördan och sputumfärgsfrågorna, som ange ingen återkallelseperiod).
Det kommer att ta cirka 10-15 minuter att fylla i detta frågeformulär.
För resultatet kommer varje dimension att poängsättas separat på en skala från 0 till 100.
Frågeformuläret har visat utmärkt intern konsistens och 2-veckors test-omtest-tillförlitlighet för varje skala (Quittner et al, 2014).
|
0 månader
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Tidsram: 0 månader
|
EQ-5D är tillämpbar på ett brett utbud av hälsotillstånd och behandlingar. Det ger en enkel beskrivande profil och ett enda indexvärde för hälsostatus. EQ-5D är i första hand utformad för självkomplettering av respondenter och är idealisk för användning i postundersökningar, på kliniker och ansikte mot ansikte intervjuer. Det är kognitivt enkelt och tar bara några minuter att slutföra. EQ-5D består i huvudsak av 2 sidor - det EQ-5D beskrivande systemet och EQ visuella analoga skalan (EQ VAS). Det beskrivande systemet omfattar följande 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. |
0 månader
|
|
Sputumanalys
Tidsram: 0 månader
|
Ett spontant sputumprov kommer att samlas in vid varje studiebesök. Vid behov kommer deltagarna att instrueras att utföra cykler med två till tre forcerade utandningstekniker (huffs) följt av hosta för att förstärka upphostningen. Allt sputum som expektoreras kommer att samlas upp i en märkt steril transparent behållare och omedelbart frysas vid -80°C fram till leverans till centrallaboratoriet (Queen's University Belfast). Den första prioriteringen för sputumbehandling kommer att vara att genomföra molekylär analys för sputummikrobiologi. Dessutom kommer bearbetning av sputuminflammatoriska markörer att utföras där volymen tillåter. Om möjligt kommer en del av provet att lagras vid -80oC för framtida analys. |
0 månader
|
|
Blodanalys
Tidsram: 0 månader
|
Totalt kommer cirka 20 ml blod att samlas in från varje deltagare genom venpunktion vid varje besök i enlighet med lokala laboratorieprocedurer för att analysera antalet vita blodkroppar och C-reaktivt protein med en 10 ml alikvot lagrad som plasma för analys av inflammatorisk markör (inklusive men inte begränsad till fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
0 månader
|
|
Lungclearance index
Tidsram: 4 månader
|
Lungclearance index kommer att mätas med hjälp av multipla breath inert gas wasout (MBW) test. MBW-testning mäter den funktionella restkapaciteten (FRC) och effektiviteten med vilken gas blandas i lungorna. Olikformigheten i ventilationsfördelningen över lungan kallas ofta ventilationsinhomogenitet (VI). Mätning av lungclearance-index i denna studie kommer att utföras med hjälp av Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systemet. Tester kommer att utföras i tre exemplar och minst 2 tester med variationskoefficient (CV) <5 % kommer att krävas för att säkerställa ett tillförlitligt test. |
4 månader
|
|
Spirometri
Tidsram: 4 månader
|
Spirometri kommer att utföras enligt riktlinjerna från American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alla spirometrimanövrar kommer att utföras i sittande läge med näsklämmor på sig. Minst tre acceptabla manövrar kommer att utföras för varje tidpunkt och resultaten kommer att uppfylla kriterierna för acceptans inom test och mellan test. Maximalt sex manövrar kommer att utföras vid vilken tidpunkt som helst. Följande parametrar kommer att registreras som en del av spirometribedömningen:
|
4 månader
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsram: 4 månader
|
Är ett sjukdomsspecifikt instrument utformat för att mäta påverkan på övergripande hälsa, dagligt liv och upplevt välbefinnande hos patienter med obstruktiv luftvägssjukdom och har validerats för användning vid bronkiektasi av icke-cystisk fibros (Wilson et al, 1997).
Den innehåller 50 föremål i två delar.
Del 1 symtomkomponenten handlar om symtomens frekvens och svårighetsgrad (8 artiklar); Del 2 avser aktiviteter som orsakar eller begränsas av andfåddhet (16 poster) och påverkan (26 poster) (social funktion, psykologiska störningar till följd av luftvägssjukdomar).
Del 1 innehåller flera skalor och del 2 har dikotomt (sant/falskt) svar förutom den sista frågan som är en 4-gradig Likert-skala.
Det tar cirka 10 minuter att fylla i frågeformuläret.
Den totala poängen varierar från 0-100, med en högre poäng som indikerar en sämre hälsorelaterad livskvalitet.
Den bedömer effekten av symtom under de föregående fyra veckorna.
|
4 månader
|
|
Livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) frågeformulär
Tidsram: 4 månader
|
Enkäten Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) är ett självadministrativt, patientrapporterat resultatmått som bedömer symtom, funktion och hälsorelaterad livskvalitet för patienter med bronkiektasi av icke-cystisk fibros.
Den innehåller 37 artiklar bedömda över åtta domäner: andningssymtom; fysisk funktion; roll; emotionell funktion; social funktion; vitalitet; hälsouppfattningar; och behandlingsbördan.
Svaren ges i form av en 4-gradig Likert-skala (förutom 1 fråga om sputumfärg, som har 6 svarsalternativ) med en återkallelseperiod "den senaste veckan" (förutom behandlingsbördan och sputumfärgsfrågorna, som ange ingen återkallelseperiod).
Det kommer att ta cirka 10-15 minuter att fylla i detta frågeformulär.
För resultatet kommer varje dimension att poängsättas separat på en skala från 0 till 100.
Frågeformuläret har visat utmärkt intern konsistens och 2-veckors test-omtest-tillförlitlighet för varje skala (Quittner et al, 2014).
|
4 månader
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Tidsram: 4 månader
|
EQ-5D är tillämpbar på ett brett utbud av hälsotillstånd och behandlingar. Det ger en enkel beskrivande profil och ett enda indexvärde för hälsostatus. EQ-5D är i första hand utformad för självkomplettering av respondenter och är idealisk för användning i postundersökningar, på kliniker och ansikte mot ansikte intervjuer. Det är kognitivt enkelt och tar bara några minuter att slutföra. EQ-5D består i huvudsak av 2 sidor - det EQ-5D beskrivande systemet och EQ visuella analoga skalan (EQ VAS). Det beskrivande systemet omfattar följande 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. |
4 månader
|
|
Sputumanalys
Tidsram: 4 månader
|
Ett spontant sputumprov kommer att samlas in vid varje studiebesök. Vid behov kommer deltagarna att instrueras att utföra cykler med två till tre forcerade utandningstekniker (huffs) följt av hosta för att förstärka upphostningen. Allt sputum som expektoreras kommer att samlas upp i en märkt steril transparent behållare och omedelbart frysas vid -80°C fram till leverans till centrallaboratoriet (Queen's University Belfast). Den första prioriteringen för sputumbehandling kommer att vara att genomföra molekylär analys för sputummikrobiologi. Dessutom kommer bearbetning av sputuminflammatoriska markörer att utföras där volymen tillåter. Om möjligt kommer en del av provet att lagras vid -80oC för framtida analys. |
4 månader
|
|
Blodanalys
Tidsram: 4 månader
|
Totalt kommer cirka 20 ml blod att samlas in från varje deltagare genom venpunktion vid varje besök i enlighet med lokala laboratorieprocedurer för att analysera antalet vita blodkroppar och C-reaktivt protein med en 10 ml alikvot lagrad som plasma för analys av inflammatorisk markör (inklusive men inte begränsad till fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
4 månader
|
|
Lungclearance index
Tidsram: 8 månader
|
Lungclearance index kommer att mätas med hjälp av multipla breath inert gas wasout (MBW) test. MBW-testning mäter den funktionella restkapaciteten (FRC) och effektiviteten med vilken gas blandas i lungorna. Olikformigheten i ventilationsfördelningen över lungan kallas ofta ventilationsinhomogenitet (VI). Mätning av lungclearance-index i denna studie kommer att utföras med hjälp av Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systemet. Tester kommer att utföras i tre exemplar och minst 2 tester med variationskoefficient (CV) <5 % kommer att krävas för att säkerställa ett tillförlitligt test. |
8 månader
|
|
Spirometri
Tidsram: 8 månader
|
Spirometri kommer att utföras enligt riktlinjerna från American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alla spirometrimanövrar kommer att utföras i sittande läge med näsklämmor på sig. Minst tre acceptabla manövrar kommer att utföras för varje tidpunkt och resultaten kommer att uppfylla kriterierna för acceptans inom test och mellan test. Maximalt sex manövrar kommer att utföras vid vilken tidpunkt som helst. Följande parametrar kommer att registreras som en del av spirometribedömningen:
|
8 månader
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsram: 8 månader
|
Är ett sjukdomsspecifikt instrument utformat för att mäta påverkan på övergripande hälsa, dagligt liv och upplevt välbefinnande hos patienter med obstruktiv luftvägssjukdom och har validerats för användning vid bronkiektasi av icke-cystisk fibros (Wilson et al, 1997).
Den innehåller 50 föremål i två delar.
Del 1 symtomkomponenten handlar om symtomens frekvens och svårighetsgrad (8 artiklar); Del 2 avser aktiviteter som orsakar eller begränsas av andfåddhet (16 poster) och påverkan (26 poster) (social funktion, psykologiska störningar till följd av luftvägssjukdomar).
Del 1 innehåller flera skalor och del 2 har dikotomt (sant/falskt) svar förutom den sista frågan som är en 4-gradig Likert-skala.
Det tar cirka 10 minuter att fylla i frågeformuläret.
Den totala poängen varierar från 0-100, med en högre poäng som indikerar en sämre hälsorelaterad livskvalitet.
Den bedömer effekten av symtom under de föregående fyra veckorna.
|
8 månader
|
|
Livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) frågeformulär
Tidsram: 8 månader
|
Enkäten Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) är ett självadministrativt, patientrapporterat resultatmått som bedömer symtom, funktion och hälsorelaterad livskvalitet för patienter med bronkiektasi av icke-cystisk fibros.
Den innehåller 37 artiklar bedömda över åtta domäner: andningssymtom; fysisk funktion; roll; emotionell funktion; social funktion; vitalitet; hälsouppfattningar; och behandlingsbördan.
Svaren ges i form av en 4-gradig Likert-skala (förutom 1 fråga om sputumfärg, som har 6 svarsalternativ) med en återkallelseperiod "den senaste veckan" (förutom behandlingsbördan och sputumfärgsfrågorna, som ange ingen återkallelseperiod).
Det kommer att ta cirka 10-15 minuter att fylla i detta frågeformulär.
För resultatet kommer varje dimension att poängsättas separat på en skala från 0 till 100.
Frågeformuläret har visat utmärkt intern konsistens och 2-veckors test-omtest-tillförlitlighet för varje skala (Quittner et al, 2014).
|
8 månader
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Tidsram: 8 månader
|
EQ-5D är tillämpbar på ett brett utbud av hälsotillstånd och behandlingar. Det ger en enkel beskrivande profil och ett enda indexvärde för hälsostatus. EQ-5D är i första hand utformad för självkomplettering av respondenter och är idealisk för användning i postundersökningar, på kliniker och ansikte mot ansikte intervjuer. Det är kognitivt enkelt och tar bara några minuter att slutföra. EQ-5D består i huvudsak av 2 sidor - det EQ-5D beskrivande systemet och EQ visuella analoga skalan (EQ VAS). Det beskrivande systemet omfattar följande 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. |
8 månader
|
|
Sputumanalys
Tidsram: 8 månader
|
Ett spontant sputumprov kommer att samlas in vid varje studiebesök. Vid behov kommer deltagarna att instrueras att utföra cykler med två till tre forcerade utandningstekniker (huffs) följt av hosta för att förstärka upphostningen. Allt sputum som expektoreras kommer att samlas upp i en märkt steril transparent behållare och omedelbart frysas vid -80°C fram till leverans till centrallaboratoriet (Queen's University Belfast). Den första prioriteringen för sputumbehandling kommer att vara att genomföra molekylär analys för sputummikrobiologi. Dessutom kommer bearbetning av sputuminflammatoriska markörer att utföras där volymen tillåter. Om möjligt kommer en del av provet att lagras vid -80oC för framtida analys. |
8 månader
|
|
Blodanalys
Tidsram: 8 månader
|
Totalt kommer cirka 20 ml blod att samlas in från varje deltagare genom venpunktion vid varje besök i enlighet med lokala laboratorieprocedurer för att analysera antalet vita blodkroppar och C-reaktivt protein med en 10 ml alikvot lagrad som plasma för analys av inflammatorisk markör (inklusive men inte begränsad till fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
8 månader
|
|
Lungclearance index
Tidsram: 12 månader
|
Lungclearance index kommer att mätas med hjälp av multipla breath inert gas wasout (MBW) test. MBW-testning mäter den funktionella restkapaciteten (FRC) och effektiviteten med vilken gas blandas i lungorna. Olikformigheten i ventilationsfördelningen över lungan kallas ofta ventilationsinhomogenitet (VI). Mätning av lungclearance-index i denna studie kommer att utföras med hjälp av Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systemet. Tester kommer att utföras i tre exemplar och minst 2 tester med variationskoefficient (CV) <5 % kommer att krävas för att säkerställa ett tillförlitligt test. |
12 månader
|
|
Spirometri
Tidsram: 12 månader
|
Spirometri kommer att utföras enligt riktlinjerna från American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alla spirometrimanövrar kommer att utföras i sittande läge med näsklämmor på sig. Minst tre acceptabla manövrar kommer att utföras för varje tidpunkt och resultaten kommer att uppfylla kriterierna för acceptans inom test och mellan test. Maximalt sex manövrar kommer att utföras vid vilken tidpunkt som helst. Följande parametrar kommer att registreras som en del av spirometribedömningen:
|
12 månader
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsram: 12 månader
|
Är ett sjukdomsspecifikt instrument utformat för att mäta påverkan på övergripande hälsa, dagligt liv och upplevt välbefinnande hos patienter med obstruktiv luftvägssjukdom och har validerats för användning vid bronkiektasi av icke-cystisk fibros (Wilson et al, 1997).
Den innehåller 50 föremål i två delar.
Del 1 symtomkomponenten handlar om symtomens frekvens och svårighetsgrad (8 artiklar); Del 2 avser aktiviteter som orsakar eller begränsas av andfåddhet (16 poster) och påverkan (26 poster) (social funktion, psykologiska störningar till följd av luftvägssjukdomar).
Del 1 innehåller flera skalor och del 2 har dikotomt (sant/falskt) svar förutom den sista frågan som är en 4-gradig Likert-skala.
Det tar cirka 10 minuter att fylla i frågeformuläret.
Den totala poängen varierar från 0-100, med en högre poäng som indikerar en sämre hälsorelaterad livskvalitet.
Den bedömer effekten av symtom under de föregående fyra veckorna.
|
12 månader
|
|
Livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) frågeformulär
Tidsram: 12 månader
|
Enkäten Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) är ett självadministrativt, patientrapporterat resultatmått som bedömer symtom, funktion och hälsorelaterad livskvalitet för patienter med bronkiektasi av icke-cystisk fibros.
Den innehåller 37 artiklar bedömda över åtta domäner: andningssymtom; fysisk funktion; roll; emotionell funktion; social funktion; vitalitet; hälsouppfattningar; och behandlingsbördan.
Svaren ges i form av en 4-gradig Likert-skala (förutom 1 fråga om sputumfärg, som har 6 svarsalternativ) med en återkallelseperiod "den senaste veckan" (förutom behandlingsbördan och sputumfärgsfrågorna, som ange ingen återkallelseperiod).
Det kommer att ta cirka 10-15 minuter att fylla i detta frågeformulär.
För resultatet kommer varje dimension att poängsättas separat på en skala från 0 till 100.
Frågeformuläret har visat utmärkt intern konsistens och 2-veckors test-omtest-tillförlitlighet för varje skala (Quittner et al, 2014).
|
12 månader
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Tidsram: 12 månader
|
EQ-5D är tillämpbar på ett brett utbud av hälsotillstånd och behandlingar. Det ger en enkel beskrivande profil och ett enda indexvärde för hälsostatus. EQ-5D är i första hand utformad för självkomplettering av respondenter och är idealisk för användning i postundersökningar, på kliniker och ansikte mot ansikte intervjuer. Det är kognitivt enkelt och tar bara några minuter att slutföra. EQ-5D består i huvudsak av 2 sidor - det EQ-5D beskrivande systemet och EQ visuella analoga skalan (EQ VAS). Det beskrivande systemet omfattar följande 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. |
12 månader
|
|
Sputumanalys
Tidsram: 12 månader
|
Ett spontant sputumprov kommer att samlas in vid varje studiebesök. Vid behov kommer deltagarna att instrueras att utföra cykler med två till tre forcerade utandningstekniker (huffs) följt av hosta för att förstärka upphostningen. Allt sputum som expektoreras kommer att samlas upp i en märkt steril transparent behållare och omedelbart frysas vid -80°C fram till leverans till centrallaboratoriet (Queen's University Belfast). Den första prioriteringen för sputumbehandling kommer att vara att genomföra molekylär analys för sputummikrobiologi. Dessutom kommer bearbetning av sputuminflammatoriska markörer att utföras där volymen tillåter. Om möjligt kommer en del av provet att lagras vid -80oC för framtida analys. |
12 månader
|
|
Blodanalys
Tidsram: 12 månader
|
Totalt kommer cirka 20 ml blod att samlas in från varje deltagare genom venpunktion vid varje besök i enlighet med lokala laboratorieprocedurer för att analysera antalet vita blodkroppar och C-reaktivt protein med en 10 ml alikvot lagrad som plasma för analys av inflammatorisk markör (inklusive men inte begränsad till fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Judy M Bradley, PhD, Belfast Health and Social Care Trust
- Huvudutredare: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton and Harefield Trust
- Huvudutredare: Stephen Rowan, MD, South Eastern Health and Social Care Trust
- Huvudutredare: Adam Hill, MD, NHS Lothian
- Huvudutredare: Charles Haworth, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust
- Huvudutredare: James Chalmers, MD, NHS Tayside
- Huvudutredare: Mary Carroll, MD, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
- Huvudutredare: James Duckers, MD, Cardiff and Vale University Health Board
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MR/L011263/1
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .