Klinimetriske egenskaper ved resultatmål ved bronkiektasi i Storbritannia
Det er en økende etterspørsel etter at forskere og reguleringsorganer bruker robuste utfallsmål i kliniske studier som har bevis på validitet, pålitelighet og respons. Det er foreløpig liten enighet om de sentrale kliniske endepunktene som bør brukes ved bronkiektasi. Viktigheten av å forbedre målingen av endepunktsutfall er godt anerkjent, og grupper i andre forhold har fokusert på aktiviteter for å oppnå konsensus om et kjernesett med resultater for kliniske studier. Bronch-UK-samarbeidet har utforsket de nåværende bevisene for klinimetriske egenskaper til vanlig brukte utfallsmål ved bronkiektasi (f.eks. tvunget ekspirasjonsvolum på ett sekund [FEV1], helserelatert livskvalitet [HRQoL] og lungeeksaserbasjoner). Resultatene av denne omfattende grundige litteraturgjennomgangen av 68 artikler viser tydelig at selv om det var gode bevis for validitet for sentrale utfallsmål ved bronkiektasi, er det lite tilgjengelig informasjon om deres pålitelighet (i perioder med klinisk stabilitet) eller respons på behandling (effektstørrelser) .
Målet med denne studien er å utforske de klinimetriske egenskapene til en rekke utfallsmål, for å gi anbefalinger for deres bruk i kliniske studier ved bronkiektasi.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Bronkiektasi er en vedvarende eller progressiv tilstand preget av utvidede tykkveggede bronkier. De nye retningslinjene fastsetter at høyoppløselig datastyrt tomografiskanning (HRCT) er den radiologiske undersøkelsen som velges for å etablere diagnosen bronkiektasi. De sentrale radiologiske trekk ved bronkiektasi inkluderer utvidelse av bronkialveggen (indre lumendiameter større enn den medfølgende lungearterien) som er det karakteristiske trekk ved bronkiektasi.
Prevalensen av bronkiektasi i de fleste populasjoner er stort sett unøyaktig på grunn av mangel på nyere studier. Tall fra Storbritannia (Storbritannia) indikerer prevalenstall på 100/100 000 basert på studier utført på 1950-tallet, men disse innebar ikke bruk av høyoppløselig databasert tomografiskanning for diagnose. Dette tallet er fem til ti ganger høyere hos personer over 55 år. Gjennomsnittlig dødsalder er 72 år.
Etiologien for bronkiektasi er variabel, men nåværende data tyder på at de vanligste årsakene er: postinfeksiøs; immunologisk; medfødt; med en andel også idiopatisk.
Bronkiektasi blir i økende grad anerkjent som en hovedårsak til lungesykdom. Tegn og symptomer på bronkiektasi inkluderer kronisk sputumproduksjon, kortpustethet og tretthet; som alle bidrar til økt sykelighet og kan utvikle seg til respirasjonssvikt og cor pulmonale.
Behandlingen av bronkiektasi inkluderer et intenst regime for forebygging og behandling. Disse inkluderer ofte daglig inntak av inhalerte og nebuliserte medisiner, antibiotikabehandling, luftveisklaring, besøk til fastlege og/eller luftveier og sykehusinnleggelse. Behandlingsbyrden forbundet med bronkiektasi er derfor betydelig og gis til en stor økonomisk kostnad for helsevesenet. Mange av disse behandlingene gis i fravær av et solid bevisgrunnlag, og det er derfor et klart behov for å utvikle vurderingsverktøy for bruk både i kliniske studier og i klinisk praksis.
Det er en økende etterspørsel etter at forskere og reguleringsorganer bruker robuste utfallsmål i kliniske studier som har bevis på validitet, pålitelighet og respons. Det er foreløpig liten enighet om de sentrale kliniske endepunktene som bør brukes ved bronkiektasi. Viktigheten av å forbedre målingen av endepunktsutfall er godt anerkjent, og grupper i andre forhold har fokusert på aktiviteter for å oppnå konsensus om et kjernesett med resultater for kliniske studier. Bronch-UK-samarbeidet har utforsket de nåværende bevisene for klinimetriske egenskaper til vanlig brukte utfallsmål ved bronkiektasi (f.eks. tvunget ekspirasjonsvolum på ett sekund [FEV1], helserelatert livskvalitet [HRQoL] og lungeeksaserbasjoner). Resultatene av denne omfattende grundige litteraturgjennomgangen av 68 artikler viser tydelig at selv om det var gode bevis for validitet for sentrale utfallsmål ved bronkiektasi, er det lite tilgjengelig informasjon om deres pålitelighet (i perioder med klinisk stabilitet) eller respons på behandling (effektstørrelser) .
Spirometri er en metode for å vurdere lungefunksjon ved å måle volumet av luft som pasienten er i stand til å drive ut fra lungene etter en maksimal inspirasjon. Spirometri er en metode for å måle hastighet og volum av luftstrøm og blir sett på som "gullstandarden" for testing av lungefunksjon. Forsert ekspiratorisk volum på ett sekund (FEV1) hos friske individer og de med tidlig sykdom reflekterer for det meste proksimale luftveier, men den årlige endringshastigheten i FEV1 ved bronkiektasi er svært liten og FEV1 reagerer ikke veldig på mange behandlinger, spesielt ved mild sykdom. De siste årene har andre mål på lungefunksjon dukket opp som potensielle utfallsmål ved bronkiektasi. De patologiske endringene i bronkiektasi involverer de små luftveiene. Forsert ekspirasjonsstrøm mellom 25 og 75 % (FEF25-75) av forsert vitalkapasitet (FVC) har blitt foreslått som et sensitivt mål på tidlig luftveisdysfunksjon. De største barrierene for bruk av dette er at FEF25-75 er svært avhengig av pasientinnsats, er mindre reproduserbar enn FEV1 og har dårlig definerte normalområder i ulike aldersgrupper. Lungeclearance-indeks målt ved multiple breath washout (MBW) er et mål på ventilasjonsinhomogenitet og anses å reflektere abnormiteter i de mindre luftveiene. Små luftveissykdommer forårsaket av betennelse og obstruksjon fører til ventilasjonsheterogenitet. Dette vil derfor føre til et økt antall pust for å fjerne en sporgass på grunn av ujevn gassblanding og deretter en økt lungeclearance-indeks.
Til dags dato har de fleste studier som bruker lungeclearance-indeksen, blitt utført i cystisk fibrose. Disse studiene har vist at lungeclearance-indeksen er mer sensitiv enn spirometri for å oppdage tidlig lungepatologi, og at det er et sensitivt og repeterbart klinisk endepunkt. Det har blitt brukt som et sekundært endepunkt i den britiske genterapistudien for cystisk fibrose; Invacaftor studie; hypertonisk saltvannsstudie; og DNase-studie.
Etterforskerne har utført noen foreløpige studier for å undersøke bruken av lungeclearance-indeksen ved bronkiektasi og har vist at lungeclearance-indeksen er repeterbar over korte tidsperioder og en mer sensitiv indikator på datatomografi (CT) skanningsavvik enn spirometri ved bronkiektasi. Ytterligere forskning er nødvendig for å gi data om langsiktig repeterbarhet i perioder med stabilitet (støy) og også etablere dens respons på endringer (effektstørrelse).
Flere spørreskjemaer inkludert St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Livskvalitet - Bronkiektasi (QOL-B) spørreskjema; og EuroQol 5 Dimension (EQ-5D) har blitt brukt for å fange innvirkningen av helserelatert livskvalitet (HRQoL)/pasientrapporterte symptomer ved bronkiektasi. Det er ingen komparative data for direkte valg av det mest passende spørreskjemaet for bruk i kliniske studier. Med hensyn til individuelle spørreskjemaer er det også behov for å gi data om langsiktig repeterbarhet og pålitelighet.
Mål:
Målet med denne studien er å utforske de klinimetriske egenskapene til en rekke utfallsmål, for å gi anbefalinger for deres bruk i kliniske studier ved bronkiektasi. Disse målene inkluderer: lungefunksjon (spirometri, lungeclearance-indeks); helserelatert livskvalitetsvurdering (HRQoL) [St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Livskvalitet - Bronkiektasi (QOL-B) spørreskjema; EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)]; og behandling av blod (hvite celler, c-reaktivt protein) og sputum (mikrobiologi, inflammatoriske markører).
Spesifikke mål:
- For å fastslå den relative stabiliteten (minst støy) til disse potensielle utfallsmålene ved bronkiektasi over en tidsramme på ett år.
- For å fastslå den relative effektstørrelsen til disse utfallsmålene over et pulmonal eksacerbasjonssignalintervall (største signal-til-støy-forhold).
- For å sammenligne klinimetriske egenskaper (pålitelighet, validitet og respons på endringer) til spørreskjemaene for helserelatert livskvalitet (HRQoL).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Lancaster, Storbritannia
- University Hospitals of Morecambe Bay NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Cambridge, England, Storbritannia, CB23 3RE
- Papworth Hospital, NHS Foundation Trust
-
London, England, Storbritannia, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield Trust
-
Southampton, England, Storbritannia, SO16 6YD
- University Hospital Southampton, NHS Foundation Trust
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Storbritannia
- Belfast Health and Social Care Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Storbritannia, DD1 9SY
- NHS Tayside
-
Edinburgh, Scotland, Storbritannia, EH16 4SA
- NHS Lothian
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Bevist og dokumentert diagnose av ikke-cystisk fibrose idiopatisk eller post-infeksiøs bronkiektasi ved høyoppløselig datastyrt tomografiskanning inkludert to eller flere lapper og utvidede luftveier som er kompatible med bronkiektasi ved første diagnose.
- Kunne utføre en akseptabel spirometriøkt - definert som tre akseptable eller brukbare forsøk i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society-kriterier.
- Kunne utføre en akseptabel LCI-økt.
- Deltakerne må kunne og være villige til å lese og forstå skriftlige instruksjoner, og forstå og fylle ut spørreskjemaene som kreves av protokollen
- Etter full forklaring må deltakerne ha signert et informert samtykkeskjema som indikerer at de forstår formålet med og prosedyrene som kreves for studien og er villige til å delta i studien.
- Deltaker 18 år eller eldre.
Eksklusjonskriterier
- Kvinner som er gravide, ammende eller hos hvem graviditet ikke kan utelukkes.
- Alle som deltar i eller har deltatt i en klinisk utprøving av et medisinsk undersøkelsesprodukt (IMP) innen fire uker etter første besøk.
- Eventuelle kliniske eller genetiske trekk ved cystisk fibrose.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lungeklaringsindeks
Tidsramme: 0 måneder
|
Lungeclearance-indeksen vil bli målt ved hjelp av multiple breath inert gas wasout (MBW)-testen. MBW-testing måler den funksjonelle restkapasiteten (FRC) og effektiviteten som gass blandes med i lungene. Uensartet ventilasjonsfordeling over lungen blir ofte referert til som ventilasjonsinhomogenitet (VI). Måling av lungeclearance-indeksen i denne studien vil bli utført ved å bruke Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systemet. Tester vil bli utført i tre eksemplarer og minimum 2 tester med variasjonskoeffisient (CV) <5 % vil være nødvendig for å sikre pålitelig test. |
0 måneder
|
|
Spirometri
Tidsramme: 0 måneder
|
Spirometri vil bli utført i henhold til retningslinjer fra American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alle spirometrimanøvrer vil bli utført i sittende stilling mens du bruker neseklemmer. Minst tre akseptable manøvrer vil bli utført for hvert tidspunkt, og resultatene vil oppfylle kriteriene innen test og mellom test for akseptbarhet. Maksimalt seks manøvrer vil bli utført til enhver tid. Følgende parametere vil bli registrert som en del av spirometrivurderingen:
|
0 måneder
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsramme: 0 måneder
|
Er et sykdomsspesifikt instrument utviklet for å måle innvirkning på generell helse, dagligliv og opplevd velvære hos pasienter med obstruktiv luftveissykdom og har blitt validert for bruk ved bronkiektasi av ikke-cystisk fibrose (Wilson et al, 1997).
Den inneholder 50 varer i to deler.
Del 1 symptomkomponenten handler om hyppighet og alvorlighetsgrad av symptomer (8 elementer); Del 2 relaterer seg til aktiviteter som forårsaker eller begrenses av åndenød (16 elementer) og påvirkningskomponenter (26 elementer) (sosial funksjon, psykologiske forstyrrelser som følge av luftveissykdom).
Del 1 inneholder flere skalaer og del 2 har dikotom (sant/falsk) respons bortsett fra det siste spørsmålet som er en 4-punkts Likert-skala.
Det tar ca. 10 minutter å fylle ut spørreskjemaet.
Den totale skåren varierer fra 0-100, med en høyere skåre som indikerer dårligere helserelatert livskvalitet.
Den vurderer virkningen av symptomene over de foregående fire ukene.
|
0 måneder
|
|
Livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) spørreskjema
Tidsramme: 0 måneder
|
Spørreskjemaet Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) er et selvadministrert, pasientrapportert utfallsmål som vurderer symptomer, funksjon og helserelatert livskvalitet for pasienter med bronkiektasi av ikke-cystisk fibrose.
Den inneholder 37 elementer vurdert på tvers av åtte domener: luftveissymptomer; fysisk funksjon; rolle; emosjonell funksjon; sosial fungering; vitalitet; helseoppfatninger; og behandlingsbyrde.
Svarene gis i form av en 4-punkts Likert-skala (unntatt 1 spørsmål om sputumfarge, som har 6 svaralternativer) med en tilbakekallingsperiode på 'siste uke' (bortsett fra spørsmålene om behandlingsbyrde og sputumfarge, som ikke spesifiser en tilbakekallingsperiode).
Det vil ta ca. 10-15 minutter å fylle ut dette spørreskjemaet.
For resultatet vil hver dimensjon bli skåret separat på en skala fra 0 til 100.
Spørreskjemaet har vist utmerket intern konsistens og 2-ukers test-re-test reliabilitet for hver skala (Quittner et al, 2014).
|
0 måneder
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Tidsramme: 0 måneder
|
EQ-5D kan brukes på et bredt spekter av helsetilstander og behandlinger. Den gir en enkel beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus. EQ-5D er først og fremst designet for selvutfylling av respondenter og er ideelt egnet for bruk i postundersøkelser, i klinikker og ansikt-til-ansikt-intervjuer. Det er kognitivt enkelt, det tar bare noen få minutter å fullføre. EQ-5D består i hovedsak av 2 sider - EQ-5D beskrivende system og EQ visuell analog skala (EQ VAS). Det beskrivende systemet omfatter følgende 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. |
0 måneder
|
|
Sputumanalyse
Tidsramme: 0 måneder
|
En spontan sputumprøve vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk. Der det er nødvendig vil deltakerne bli bedt om å utføre sykluser med to til tre tvungne ekspirasjonsteknikker (huff) etterfulgt av hoste for å forsterke oppspytt. Alt oppspytt som er ekspektorert vil bli samlet i en merket steril gjennomsiktig beholder og umiddelbart frosset ved -80°C frem til forsendelse til sentrallab (Queen's University Belfast). Første prioritet for sputumbehandling vil være å gjennomføre molekylær analyse for sputummikrobiologi. I tillegg, der volumet tillater det, vil det også bli utført prosessering for sputum inflammatoriske markører. Der det er mulig vil en andel av prøven lagres ved -80oC for fremtidig analyse. |
0 måneder
|
|
Blodanalyse
Tidsramme: 0 måneder
|
Totalt vil ca. 20 ml blod samles inn fra hver deltaker ved venepunktur ved hvert besøk i samsvar med lokale laboratorieprosedyrer for å analysere antall hvite blodlegemer og C-reaktivt protein med en 10 ml alikvot lagret som plasma for analyse av inflammatorisk markør (inkludert men ikke begrenset til fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
0 måneder
|
|
Lungeklaringsindeks
Tidsramme: 4 måneder
|
Lungeclearance-indeksen vil bli målt ved hjelp av multiple breath inert gas wasout (MBW)-testen. MBW-testing måler den funksjonelle restkapasiteten (FRC) og effektiviteten som gass blandes med i lungene. Uensartet ventilasjonsfordeling over lungen blir ofte referert til som ventilasjonsinhomogenitet (VI). Måling av lungeclearance-indeksen i denne studien vil bli utført ved å bruke Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systemet. Tester vil bli utført i tre eksemplarer og minimum 2 tester med variasjonskoeffisient (CV) <5 % vil være nødvendig for å sikre pålitelig test. |
4 måneder
|
|
Spirometri
Tidsramme: 4 måneder
|
Spirometri vil bli utført i henhold til retningslinjer fra American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alle spirometrimanøvrer vil bli utført i sittende stilling mens du bruker neseklemmer. Minst tre akseptable manøvrer vil bli utført for hvert tidspunkt, og resultatene vil oppfylle kriteriene innen test og mellom test for akseptbarhet. Maksimalt seks manøvrer vil bli utført til enhver tid. Følgende parametere vil bli registrert som en del av spirometrivurderingen:
|
4 måneder
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsramme: 4 måneder
|
Er et sykdomsspesifikt instrument utviklet for å måle innvirkning på generell helse, dagligliv og opplevd velvære hos pasienter med obstruktiv luftveissykdom og har blitt validert for bruk ved bronkiektasi av ikke-cystisk fibrose (Wilson et al, 1997).
Den inneholder 50 varer i to deler.
Del 1 symptomkomponenten handler om hyppighet og alvorlighetsgrad av symptomer (8 elementer); Del 2 relaterer seg til aktiviteter som forårsaker eller begrenses av åndenød (16 elementer) og påvirkningskomponenter (26 elementer) (sosial funksjon, psykologiske forstyrrelser som følge av luftveissykdom).
Del 1 inneholder flere skalaer og del 2 har dikotom (sant/falsk) respons bortsett fra det siste spørsmålet som er en 4-punkts Likert-skala.
Det tar ca. 10 minutter å fylle ut spørreskjemaet.
Den totale skåren varierer fra 0-100, med en høyere skåre som indikerer dårligere helserelatert livskvalitet.
Den vurderer virkningen av symptomene over de foregående fire ukene.
|
4 måneder
|
|
Livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) spørreskjema
Tidsramme: 4 måneder
|
Spørreskjemaet Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) er et selvadministrert, pasientrapportert utfallsmål som vurderer symptomer, funksjon og helserelatert livskvalitet for pasienter med bronkiektasi av ikke-cystisk fibrose.
Den inneholder 37 elementer vurdert på tvers av åtte domener: luftveissymptomer; fysisk funksjon; rolle; emosjonell funksjon; sosial fungering; vitalitet; helseoppfatninger; og behandlingsbyrde.
Svarene gis i form av en 4-punkts Likert-skala (unntatt 1 spørsmål om sputumfarge, som har 6 svaralternativer) med en tilbakekallingsperiode på 'siste uke' (bortsett fra spørsmålene om behandlingsbyrde og sputumfarge, som ikke spesifiser en tilbakekallingsperiode).
Det vil ta ca. 10-15 minutter å fylle ut dette spørreskjemaet.
For resultatet vil hver dimensjon bli skåret separat på en skala fra 0 til 100.
Spørreskjemaet har vist utmerket intern konsistens og 2-ukers test-re-test reliabilitet for hver skala (Quittner et al, 2014).
|
4 måneder
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Tidsramme: 4 måneder
|
EQ-5D kan brukes på et bredt spekter av helsetilstander og behandlinger. Den gir en enkel beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus. EQ-5D er først og fremst designet for selvutfylling av respondenter og er ideelt egnet for bruk i postundersøkelser, i klinikker og ansikt-til-ansikt-intervjuer. Det er kognitivt enkelt, det tar bare noen få minutter å fullføre. EQ-5D består i hovedsak av 2 sider - EQ-5D beskrivende system og EQ visuell analog skala (EQ VAS). Det beskrivende systemet omfatter følgende 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. |
4 måneder
|
|
Sputumanalyse
Tidsramme: 4 måneder
|
En spontan sputumprøve vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk. Der det er nødvendig vil deltakerne bli bedt om å utføre sykluser med to til tre tvungne ekspirasjonsteknikker (huff) etterfulgt av hoste for å forsterke oppspytt. Alt oppspytt som er ekspektorert vil bli samlet i en merket steril gjennomsiktig beholder og umiddelbart frosset ved -80°C frem til forsendelse til sentrallab (Queen's University Belfast). Første prioritet for sputumbehandling vil være å gjennomføre molekylær analyse for sputummikrobiologi. I tillegg, der volumet tillater det, vil det også bli utført prosessering for sputum inflammatoriske markører. Der det er mulig vil en andel av prøven lagres ved -80oC for fremtidig analyse. |
4 måneder
|
|
Blodanalyse
Tidsramme: 4 måneder
|
Totalt vil ca. 20 ml blod samles inn fra hver deltaker ved venepunktur ved hvert besøk i samsvar med lokale laboratorieprosedyrer for å analysere antall hvite blodlegemer og C-reaktivt protein med en 10 ml alikvot lagret som plasma for analyse av inflammatorisk markør (inkludert men ikke begrenset til fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
4 måneder
|
|
Lungeklaringsindeks
Tidsramme: 8 måneder
|
Lungeclearance-indeksen vil bli målt ved hjelp av multiple breath inert gas wasout (MBW)-testen. MBW-testing måler den funksjonelle restkapasiteten (FRC) og effektiviteten som gass blandes med i lungene. Uensartet ventilasjonsfordeling over lungen blir ofte referert til som ventilasjonsinhomogenitet (VI). Måling av lungeclearance-indeksen i denne studien vil bli utført ved å bruke Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systemet. Tester vil bli utført i tre eksemplarer og minimum 2 tester med variasjonskoeffisient (CV) <5 % vil være nødvendig for å sikre pålitelig test. |
8 måneder
|
|
Spirometri
Tidsramme: 8 måneder
|
Spirometri vil bli utført i henhold til retningslinjer fra American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alle spirometrimanøvrer vil bli utført i sittende stilling mens du bruker neseklemmer. Minst tre akseptable manøvrer vil bli utført for hvert tidspunkt, og resultatene vil oppfylle kriteriene innen test og mellom test for akseptbarhet. Maksimalt seks manøvrer vil bli utført til enhver tid. Følgende parametere vil bli registrert som en del av spirometrivurderingen:
|
8 måneder
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsramme: 8 måneder
|
Er et sykdomsspesifikt instrument utviklet for å måle innvirkning på generell helse, dagligliv og opplevd velvære hos pasienter med obstruktiv luftveissykdom og har blitt validert for bruk ved bronkiektasi av ikke-cystisk fibrose (Wilson et al, 1997).
Den inneholder 50 varer i to deler.
Del 1 symptomkomponenten handler om hyppighet og alvorlighetsgrad av symptomer (8 elementer); Del 2 relaterer seg til aktiviteter som forårsaker eller begrenses av åndenød (16 elementer) og påvirkningskomponenter (26 elementer) (sosial funksjon, psykologiske forstyrrelser som følge av luftveissykdom).
Del 1 inneholder flere skalaer og del 2 har dikotom (sant/falsk) respons bortsett fra det siste spørsmålet som er en 4-punkts Likert-skala.
Det tar ca. 10 minutter å fylle ut spørreskjemaet.
Den totale skåren varierer fra 0-100, med en høyere skåre som indikerer dårligere helserelatert livskvalitet.
Den vurderer virkningen av symptomene over de foregående fire ukene.
|
8 måneder
|
|
Livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) spørreskjema
Tidsramme: 8 måneder
|
Spørreskjemaet Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) er et selvadministrert, pasientrapportert utfallsmål som vurderer symptomer, funksjon og helserelatert livskvalitet for pasienter med bronkiektasi av ikke-cystisk fibrose.
Den inneholder 37 elementer vurdert på tvers av åtte domener: luftveissymptomer; fysisk funksjon; rolle; emosjonell funksjon; sosial fungering; vitalitet; helseoppfatninger; og behandlingsbyrde.
Svarene gis i form av en 4-punkts Likert-skala (unntatt 1 spørsmål om sputumfarge, som har 6 svaralternativer) med en tilbakekallingsperiode på 'siste uke' (bortsett fra spørsmålene om behandlingsbyrde og sputumfarge, som ikke spesifiser en tilbakekallingsperiode).
Det vil ta ca. 10-15 minutter å fylle ut dette spørreskjemaet.
For resultatet vil hver dimensjon bli skåret separat på en skala fra 0 til 100.
Spørreskjemaet har vist utmerket intern konsistens og 2-ukers test-re-test reliabilitet for hver skala (Quittner et al, 2014).
|
8 måneder
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Tidsramme: 8 måneder
|
EQ-5D kan brukes på et bredt spekter av helsetilstander og behandlinger. Den gir en enkel beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus. EQ-5D er først og fremst designet for selvutfylling av respondenter og er ideelt egnet for bruk i postundersøkelser, i klinikker og ansikt-til-ansikt-intervjuer. Det er kognitivt enkelt, det tar bare noen få minutter å fullføre. EQ-5D består i hovedsak av 2 sider - EQ-5D beskrivende system og EQ visuell analog skala (EQ VAS). Det beskrivende systemet omfatter følgende 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. |
8 måneder
|
|
Sputumanalyse
Tidsramme: 8 måneder
|
En spontan sputumprøve vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk. Der det er nødvendig vil deltakerne bli bedt om å utføre sykluser med to til tre tvungne ekspirasjonsteknikker (huff) etterfulgt av hoste for å forsterke oppspytt. Alt oppspytt som er ekspektorert vil bli samlet i en merket steril gjennomsiktig beholder og umiddelbart frosset ved -80°C frem til forsendelse til sentrallab (Queen's University Belfast). Første prioritet for sputumbehandling vil være å gjennomføre molekylær analyse for sputummikrobiologi. I tillegg, der volumet tillater det, vil det også bli utført prosessering for sputum inflammatoriske markører. Der det er mulig vil en andel av prøven lagres ved -80oC for fremtidig analyse. |
8 måneder
|
|
Blodanalyse
Tidsramme: 8 måneder
|
Totalt vil ca. 20 ml blod samles inn fra hver deltaker ved venepunktur ved hvert besøk i samsvar med lokale laboratorieprosedyrer for å analysere antall hvite blodlegemer og C-reaktivt protein med en 10 ml alikvot lagret som plasma for analyse av inflammatorisk markør (inkludert men ikke begrenset til fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
8 måneder
|
|
Lungeklaringsindeks
Tidsramme: 12 måneder
|
Lungeclearance-indeksen vil bli målt ved hjelp av multiple breath inert gas wasout (MBW)-testen. MBW-testing måler den funksjonelle restkapasiteten (FRC) og effektiviteten som gass blandes med i lungene. Uensartet ventilasjonsfordeling over lungen blir ofte referert til som ventilasjonsinhomogenitet (VI). Måling av lungeclearance-indeksen i denne studien vil bli utført ved å bruke Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics-systemet. Tester vil bli utført i tre eksemplarer og minimum 2 tester med variasjonskoeffisient (CV) <5 % vil være nødvendig for å sikre pålitelig test. |
12 måneder
|
|
Spirometri
Tidsramme: 12 måneder
|
Spirometri vil bli utført i henhold til retningslinjer fra American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Alle spirometrimanøvrer vil bli utført i sittende stilling mens du bruker neseklemmer. Minst tre akseptable manøvrer vil bli utført for hvert tidspunkt, og resultatene vil oppfylle kriteriene innen test og mellom test for akseptbarhet. Maksimalt seks manøvrer vil bli utført til enhver tid. Følgende parametere vil bli registrert som en del av spirometrivurderingen:
|
12 måneder
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsramme: 12 måneder
|
Er et sykdomsspesifikt instrument utviklet for å måle innvirkning på generell helse, dagligliv og opplevd velvære hos pasienter med obstruktiv luftveissykdom og har blitt validert for bruk ved bronkiektasi av ikke-cystisk fibrose (Wilson et al, 1997).
Den inneholder 50 varer i to deler.
Del 1 symptomkomponenten handler om hyppighet og alvorlighetsgrad av symptomer (8 elementer); Del 2 relaterer seg til aktiviteter som forårsaker eller begrenses av åndenød (16 elementer) og påvirkningskomponenter (26 elementer) (sosial funksjon, psykologiske forstyrrelser som følge av luftveissykdom).
Del 1 inneholder flere skalaer og del 2 har dikotom (sant/falsk) respons bortsett fra det siste spørsmålet som er en 4-punkts Likert-skala.
Det tar ca. 10 minutter å fylle ut spørreskjemaet.
Den totale skåren varierer fra 0-100, med en høyere skåre som indikerer dårligere helserelatert livskvalitet.
Den vurderer virkningen av symptomene over de foregående fire ukene.
|
12 måneder
|
|
Livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) spørreskjema
Tidsramme: 12 måneder
|
Spørreskjemaet Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) er et selvadministrert, pasientrapportert utfallsmål som vurderer symptomer, funksjon og helserelatert livskvalitet for pasienter med bronkiektasi av ikke-cystisk fibrose.
Den inneholder 37 elementer vurdert på tvers av åtte domener: luftveissymptomer; fysisk funksjon; rolle; emosjonell funksjon; sosial fungering; vitalitet; helseoppfatninger; og behandlingsbyrde.
Svarene gis i form av en 4-punkts Likert-skala (unntatt 1 spørsmål om sputumfarge, som har 6 svaralternativer) med en tilbakekallingsperiode på 'siste uke' (bortsett fra spørsmålene om behandlingsbyrde og sputumfarge, som ikke spesifiser en tilbakekallingsperiode).
Det vil ta ca. 10-15 minutter å fylle ut dette spørreskjemaet.
For resultatet vil hver dimensjon bli skåret separat på en skala fra 0 til 100.
Spørreskjemaet har vist utmerket intern konsistens og 2-ukers test-re-test reliabilitet for hver skala (Quittner et al, 2014).
|
12 måneder
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Tidsramme: 12 måneder
|
EQ-5D kan brukes på et bredt spekter av helsetilstander og behandlinger. Den gir en enkel beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus. EQ-5D er først og fremst designet for selvutfylling av respondenter og er ideelt egnet for bruk i postundersøkelser, i klinikker og ansikt-til-ansikt-intervjuer. Det er kognitivt enkelt, det tar bare noen få minutter å fullføre. EQ-5D består i hovedsak av 2 sider - EQ-5D beskrivende system og EQ visuell analog skala (EQ VAS). Det beskrivende systemet omfatter følgende 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. |
12 måneder
|
|
Sputumanalyse
Tidsramme: 12 måneder
|
En spontan sputumprøve vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk. Der det er nødvendig vil deltakerne bli bedt om å utføre sykluser med to til tre tvungne ekspirasjonsteknikker (huff) etterfulgt av hoste for å forsterke oppspytt. Alt oppspytt som er ekspektorert vil bli samlet i en merket steril gjennomsiktig beholder og umiddelbart frosset ved -80°C frem til forsendelse til sentrallab (Queen's University Belfast). Første prioritet for sputumbehandling vil være å gjennomføre molekylær analyse for sputummikrobiologi. I tillegg, der volumet tillater det, vil det også bli utført prosessering for sputum inflammatoriske markører. Der det er mulig vil en andel av prøven lagres ved -80oC for fremtidig analyse. |
12 måneder
|
|
Blodanalyse
Tidsramme: 12 måneder
|
Totalt vil ca. 20 ml blod samles inn fra hver deltaker ved venepunktur ved hvert besøk i samsvar med lokale laboratorieprosedyrer for å analysere antall hvite blodlegemer og C-reaktivt protein med en 10 ml alikvot lagret som plasma for analyse av inflammatorisk markør (inkludert men ikke begrenset til fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Judy M Bradley, PhD, Belfast Health and Social Care Trust
- Hovedetterforsker: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton and Harefield Trust
- Hovedetterforsker: Stephen Rowan, MD, South Eastern Health and Social Care Trust
- Hovedetterforsker: Adam Hill, MD, NHS Lothian
- Hovedetterforsker: Charles Haworth, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust
- Hovedetterforsker: James Chalmers, MD, NHS Tayside
- Hovedetterforsker: Mary Carroll, MD, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
- Hovedetterforsker: James Duckers, MD, Cardiff and Vale University Health Board
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MR/L011263/1
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .