Badanie skuteczności i bezpieczeństwa VX-150 u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego

Kryteria przyjęcia:

• Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji i innych procedur badawczych.
• Osoby badane (mężczyźni i kobiety [niebędące w wieku rozrodczym]) będą w wieku od 40 do 80 lat włącznie. Kobiety muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas Badania Przesiewowego iw 1. Dniu każdego Okresu Leczenia i nie mogą karmić piersią; mężczyźni nie mogą mieć partnerki, która jest w ciąży lub karmi piersią.
• Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,0 do 38,0 kg/m2 włącznie i całkowita masa ciała od 50 do 150 kg.
• Ambulatoryjny z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego z objawami od co najmniej 6 miesięcy i bólem przez większość dni w ciągu ostatnich 30 dni. Objawy muszą obejmować ból stawu kolanowego. U pacjentów z obustronną chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego, bardziej objawowe kolano będzie uważane za kolano wskazujące.
• Dowody radiologiczne co najmniej jednego osteofitu piszczelowo-udowego w kolanie wskazującym w ciągu 12 miesięcy przed wizytą w dniu 1.
• Wynik podskali bólu WOMAC

Kryteria wyłączenia:

• Występowanie w ciągu ostatnich 10 lat reaktywnego zapalenia stawów, reumatoidalnego zapalenia stawów, łuszczycowego zapalenia stawów, zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa, zapalenia stawów związanego z chorobą zapalną jelit, sarkoidozy, amyloidozy lub fibromialgii.
• Historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 10 lat, z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry lub wyciętej atypii szyjki macicy lub raka in situ.
• Historia zaburzeń rytmu serca wymagających leczenia przeciwarytmicznego.
• Historia nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych ≥2,5 × górna granica normy (GGN) wskazująca na jakąkolwiek istotną chorobę medyczną, która w opinii badacza wykluczałaby udział uczestników w badaniu.
• Znane lub podejrzewane klinicznie zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności lub wirusem zapalenia wątroby typu B lub C.
• Inna poważna, ostra lub przewlekła choroba medyczna lub psychiatryczna, która w ocenie badacza może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, ograniczyć zdolność uczestnika do ukończenia badania i/lub zagrozić celom badania.
• albo uczestniczył w ciągu 3 miesięcy w innym badaniu badawczym, w którym uczestnik był narażony na badane leki lub szczepionki, albo będzie uczestniczył jednocześnie w takim badaniu.
• Historia uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 3 lat lub pozytywny wynik testu na obecność narkotyków podczas wizyty przesiewowej.
• Wymaga opioidów w celu złagodzenia bólu.
• Zmiana schematu leczenia przeciwbólowego w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.

• Otrzymano lub planuje się otrzymać krótko działający kwas hialuronowy, kortykosteroid lub inne dostawowe zastrzyki w następujący sposób:

  1. w kolanie wskazującym w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej lub w dowolnym momencie badania
  2. w jakimkolwiek innym stawie w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej lub w jakimkolwiek momencie badania

• Otrzymał lub planuje otrzymać długo działający kwas hialuronowy lub inne wstrzyknięcia dostawowe w następujący sposób:

  1. w kolanie wskazującym w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej lub w dowolnym momencie badania
  2. w jakimkolwiek innym stawie w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej lub w jakimkolwiek momencie badania
• Historia operacji artroskopowej lub otwartej w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową lub zaplanowana operacja podczas lub bezpośrednio po obserwacji kontrolnej badania.
• Historia operacji endoprotezoplastyki stawu kolanowego wskazującego.
• Znaczący ból stawu biodrowego po tej samej stronie w stosunku do kolana wskazującego, który może zakłócać ocenę bólu w kolanie wskazującym.
• Kliniczne oznaki i objawy czynnej infekcji stawu kolanowego.
• Bieżące korzystanie z urządzenia wspomagającego niepełnosprawność (dozwolone jest jednostronne urządzenie wspomagające, takie jak laska).
• Rozpoczął nowy program fizjoterapii, odchudzania lub ćwiczeń w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej lub nie chce utrzymać stabilnego programu w trakcie badania.
• Nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej.