Uno studio sull'efficacia e la sicurezza del VX-150 nei soggetti con osteoartrite del ginocchio

Criterio di inclusione:

• Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni allo studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
• I soggetti (maschi e femmine [di potenziale non fertile]) avranno un'età compresa tra 40 e 80 anni inclusi. I soggetti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening e il Giorno 1 di ciascun Periodo di trattamento e non devono allattare; i soggetti di sesso maschile non devono avere una compagna in stato di gravidanza o allattamento.
• Indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 38,0 kg/m2 inclusi e peso corporeo totale da 50 a 150 kg.
• Ambulatorio con artrosi del ginocchio con sintomi da almeno 6 mesi e dolore nella maggior parte dei giorni negli ultimi 30 giorni. I sintomi devono includere dolore alle articolazioni del ginocchio. Nei soggetti con artrosi bilaterale del ginocchio, il ginocchio più sintomatico sarà considerato il ginocchio indice.
• Evidenza radiografica di almeno un osteofita tibiofemorale nel ginocchio indice entro 12 mesi prima della visita del giorno 1.
• Punteggio della sottoscala del dolore WOMAC

Criteri di esclusione:

• Storia negli ultimi 10 anni di artrite reattiva, artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondilite anchilosante, artrite associata a malattia infiammatoria intestinale, sarcoidosi, amiloidosi o fibromialgia.
• Anamnesi negli ultimi 10 anni di malignità ad eccezione di carcinoma basocellulare resecato, carcinoma a cellule squamose della pelle o atipia cervicale resecata o carcinoma in situ.
• Storia di aritmie cardiache che richiedono trattamenti antiaritmici.
• Storia di risultati di laboratorio anomali ≥2,5 × limite superiore della norma (ULN) indicativi di qualsiasi malattia medica significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione dei soggetti allo studio.
• Un'infezione nota o clinicamente sospetta da virus dell'immunodeficienza umana o virus dell'epatite B o C.
• Altre malattie mediche o psichiatriche gravi, acute o croniche che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero compromettere la sicurezza del soggetto, limitare la capacità del soggetto di completare lo studio e/o compromettere gli obiettivi dello studio.
• O ha partecipato entro 3 mesi a un altro studio sperimentale in cui il soggetto è stato esposto a farmaci o vaccini in studio, o parteciperà contemporaneamente a tale studio.
• Storia di dipendenza da droghe o alcol negli ultimi 3 anni o test positivo per droghe d'abuso alla visita di screening.
• Richiede oppioidi per alleviare il dolore.
• Regime di trattamento analgesico modificato entro 30 giorni dalla visita di screening.

• Ha ricevuto o prevede di ricevere acido ialuronico a breve durata d'azione, corticosteroidi o altre iniezioni intrarticolari come segue:

  1. nel ginocchio indice entro 3 mesi dalla visita di screening o in qualsiasi momento durante lo studio
  2. in qualsiasi altra articolazione entro 4 settimane dalla visita di screening o in qualsiasi momento durante lo studio

• Ha ricevuto o prevede di ricevere acido ialuronico a lunga durata d'azione o altre iniezioni intrarticolari come segue:

  1. nel ginocchio indice entro 6 mesi dalla visita di screening o in qualsiasi momento durante lo studio
  2. in qualsiasi altra articolazione entro 4 settimane dalla visita di screening o in qualsiasi momento durante lo studio
• Storia di chirurgia artroscopica o a cielo aperto nei 12 mesi precedenti la visita di screening o intervento chirurgico pianificato durante o immediatamente dopo il follow-up dello studio.
• Storia di intervento chirurgico di sostituzione articolare nel ginocchio indice.
• Dolore all'anca significativo, omolaterale al ginocchio indice che può interferire con le valutazioni del dolore al ginocchio indice.
• Segni e sintomi clinici di un'infezione attiva del ginocchio.
• Uso corrente di un dispositivo di assistenza per disabili (è consentito un dispositivo di assistenza unilaterale come un bastone).
• - Ha iniziato una nuova terapia fisica, perdita di peso o programma di esercizi entro 3 mesi dalla visita di screening o non è disposto a mantenere un programma stabile durante il corso dello studio.
• Anomalie di laboratorio alla visita di screening.