Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ACE-083 u pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

14 września 2022 zaktualizowane przez: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 dotyczące ACE-083 u pacjentów z dystrofią mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienną

Badanie A083-02 to wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę (PD), skuteczność i farmakokinetykę (PK) miejscowo działającego ACE-083 u pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) prowadzona w dwóch częściach. Część 1 jest otwarta, ze zwiększaniem dawki, a część 2 jest randomizowana, podwójnie zaślepiona i kontrolowana placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część 1 (zwiększanie dawki, badanie otwarte) Część 1 będzie składać się z maksymalnie 6 kohort pacjentów i będzie oceniać wielokrotne wzrastające poziomy dawek ACE-083 podawanego jednostronnie lub obustronnie na mięsień piszczelowy przedni (TA) lub mięsień dwugłowy ramienia (BB) mięsień(i). Pacjenci w każdej kohorcie zostaną włączeni do 4-tygodniowego okresu przesiewowego przed rozpoczęciem leczenia. Zespół przeglądu bezpieczeństwa (SRT) spotka się w celu przeglądu danych dla każdej kohorty, gdy co najmniej 4 pacjentów z kohorty zakończy wizytę w dniu 43 przed zwiększeniem dawki w następnej kohorcie. Czas trwania badania dla części 1 dla każdego pacjenta wyniesie około 24 tygodnie, w tym 4-tygodniowy okres przesiewowy, 12-tygodniowy okres leczenia i 8-tygodniowy okres obserwacji po ostatniej dawce.

Część 2 (randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo, z rozszerzeniem otwartym) Przed rozpoczęciem Części 2 zostanie przeprowadzony przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z Części 1 w celu ustalenia, czy kohorty dla jednego lub obu mięśni będą należy omówić w części 2, jak również zalecany poziom dawki dla każdego mięśnia. W sumie do 56 nowych pacjentów (28 pacjentów na mięsień) może zostać włączonych i losowo przydzielonych (1:1) do grupy otrzymującej ACE-083 (n=14/mięśnie) lub placebo (n=14/mięśnie) obustronnie do Mięśnie TA lub BB (ale nie oba). Pacjenci będą otrzymywać zaślepiony badany lek raz na trzy tygodnie przez około 6 miesięcy (9 dawek).

Pacjenci, którzy ukończą okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, zostaną natychmiast przeniesieni do otwartego leczenia ACE-083, otrzymującego tę samą dawkę aktywnego leku, obustronnie w mięśniu TA lub BB, raz na trzy tygodnie przez około 6 miesięcy (8). dawki). W części 2 SRT będzie okresowo przeglądać zaślepione dane dotyczące bezpieczeństwa dla każdego leczonego mięśnia.

Czas trwania badania dla części 2 dla każdego pacjenta wyniesie około 15 miesięcy, w tym 1-miesięczny okres badań przesiewowych, 12-miesięczny okres leczenia (6-miesięczna podwójnie ślepa próba, kontrolowana placebo i 6-miesięczne przedłużenie badania otwartego), oraz 2-miesięczny okres obserwacji po ostatniej dawce

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

95

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins Hugo W. Moser Research Inst. at Kennedy Krieger Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥ 18 lat
  2. Genetycznie potwierdzona dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna typu 1 (FSHD1) lub FSHD2 (lub krewny pierwszego stopnia z genetycznie potwierdzoną FSHD1 lub FSHD2) oraz objawy kliniczne spełniające kryteria FSHD

  3. Część 1 kohorty TA:

    1. Dystans marszu w 6 minut (6MWD) ≥ 150 metrów (bez ortezy)
    2. Łagodne do umiarkowanego osłabienie zgięcia grzbietowego lewej i/lub prawej kostki

    Część 1 Kohorty BB:

    A. Łagodne do umiarkowanego osłabienie zgięcia lewego i/lub prawego łokcia

    Część 2 kohorty TA:

    1. 6MWD ≥ 150 i ≤ 500 metrów (bez zastrzału)
    2. Łagodne do umiarkowanego osłabienie zgięcia grzbietowego lewej i prawej kostki

    Część 2 kohorty BB:

    A. Łagodne do umiarkowanego osłabienie zgięcia lewego i/lub prawego łokcia

  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed włączeniem do badania i stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu. Stosowanie hormonalnej antykoncepcji musi być stabilne przez co najmniej 14 dni przed Dniem 1. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatywy podczas wszelkich kontaktów seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym podczas udziału w badaniu, nawet jeśli przeszli udaną wazektomię.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Aktualny/czynny nowotwór złośliwy (np. remisja trwająca krócej niż 5 lat), z wyjątkiem całkowicie wyciętego lub leczonego raka podstawnokomórkowego, raka in situ szyjki macicy lub ≤ 2 raków płaskonabłonkowych skóry
  2. Objawowa choroba krążeniowo-oddechowa, znaczne upośledzenie czynnościowe lub inne choroby współistniejące, które w opinii badacza ograniczają zdolność pacjenta do przeprowadzenia oceny siły i/lub czynnościowej podczas badania
  3. Zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 2-krotność górnej granicy normy (GGN))
  4. Transaminaza asparaginianowa (AST) i (lub) transaminaza alaninowa (ALT) ≥ 3 razy GGN
  5. Zwiększone ryzyko krwawienia (tj. z powodu hemofilii, zaburzeń płytek krwi lub stosowania jakichkolwiek leków przeciwzakrzepowych/modyfikujących liczbę płytek krwi do 2 tygodni przed 1. dniem badania; dozwolona jest niska dawka aspiryny [≤ 100 mg dziennie])
  6. Poważna operacja w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem badania
  7. Przewlekłe ogólnoustrojowe kortykosteroidy (≥ 2 tygodnie) w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem badania i przez cały czas trwania badania; dozwolone dostawowe/miejscowe/wziewne dawki terapeutyczne lub fizjologiczne kortykosteroidów
  8. androgeny lub hormon wzrostu w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym dniem badania i przez cały czas trwania badania; dozwolona jest miejscowa fizjologiczna substytucja androgenów
  9. Każdy stan, który uniemożliwiłby badanie MRI lub zagroziłby możliwości uzyskania wyraźnego i interpretowalnego skanu mięśni TA lub BB (np. rozrusznik serca, wymiana stawu kolanowego/biodrowego lub metalowe implanty)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ACE-083 (Część 1, Kohorta 1a) Mięsień piszczelowy przedni (TA) 150 mg
ACE-083 150 mg TA jednostronnie, raz na 3 tygodnie do 5 dawek. Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083
Rekombinowane białko fuzyjne.
Eksperymentalny: ACE-083 (Część 1, Kohorta 2a) Mięsień piszczelowy przedni (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA jednostronnie, raz na 3 tygodnie do 5 dawek. Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083
Rekombinowane białko fuzyjne.
Eksperymentalny: ACE-083 (Część 1, Kohorta 3a) Mięsień piszczelowy przedni (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA obustronnie, raz na 3 tygodnie do 5 dawek. Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083
Rekombinowane białko fuzyjne.
Eksperymentalny: ACE-083 (Część 1, Kohorta 1b) Biceps Brachii (BB) 150 mg
ACE-083 150 mg BB jednostronnie, raz na 3 tygodnie do 5 dawek. Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083
Rekombinowane białko fuzyjne.
Eksperymentalny: ACE-083 (Część 1, Kohorta 2b) Biceps Brachii (BB) 200 mg
ACE-083 200 mg BB jednostronnie, raz na 3 tygodnie do 5 dawek. Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083
Rekombinowane białko fuzyjne.
Eksperymentalny: ACE-083 (Część 1, Kohorta 3b) Biceps Brachii (BB) 240 mg
ACE-083 240 mg BB jednostronnie, raz na 3 tygodnie do 5 dawek. Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083
Rekombinowane białko fuzyjne.
Komparator placebo: Placebo (część 2, DB-PC) Mięsień piszczelowy przedni (TA)

Część 2, podwójnie ślepa (DB) kontrolowana placebo (PC). Placebo TA obustronnie, raz na 3 tygodnie do 9 dawek.

Lek: Placebo Sól fizjologiczna

Następnie uczestnicy zostali przeniesieni do części otwartej i otrzymywali ACE-083 240 mg TA obustronnie, raz na 3 tygodnie przez maksymalnie 8 dawek.

Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083 lub placebo
Rekombinowane białko fuzyjne lub zwykła sól fizjologiczna.
Eksperymentalny: ACE-083 (część 2, DB-PC) mięsień piszczelowy przedni (TA) 240 mg

Część 2, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo. ACE-083 240 mg TA obustronnie, raz na 3 tygodnie do 9 dawek.

Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne

Następnie uczestnicy zostali przeniesieni do części otwartej i otrzymywali ACE-083 240 mg TA obustronnie, raz na 3 tygodnie przez maksymalnie 8 dawek.

Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083
Rekombinowane białko fuzyjne.
Komparator placebo: Placebo (część 2, DB-PC) Biceps Brachii (BB)

Część 2, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo. Placebo BB obustronnie, raz na 3 tygodnie do 9 dawek.

Lek: Placebo Sól fizjologiczna

Następnie uczestnicy zostali przeniesieni do otwartej części i otrzymywali ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) obustronnie, raz na 3 tygodnie przez maksymalnie 8 dawek.

Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083 lub placebo
Rekombinowane białko fuzyjne lub zwykła sól fizjologiczna.
Eksperymentalny: ACE-083 (część 2, DB-PC) Biceps Brachii (BB) 240 mg

Część 2, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo. ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) obustronnie, raz na 3 tygodnie do 9 dawek.

Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne

Następnie uczestnicy zostali przeniesieni do otwartej części i otrzymywali ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) obustronnie, raz na 3 tygodnie przez maksymalnie 8 dawek.

Lek: ACE-083 Rekombinowane białko fuzyjne
Lek: ACE-083
Rekombinowane białko fuzyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja (występowanie zdarzeń niepożądanych)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do dnia 106 w przypadku części 1 i dnia 190 w przypadku części 2
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem w czasie trwania każdej z odpowiednich części badania.
Od rozpoczęcia leczenia do dnia 106 w przypadku części 1 i dnia 190 w przypadku części 2
Bezpieczeństwo i tolerancja (powaga zdarzeń niepożądanych, stopień 3 lub wyższy).
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do dnia 106 w przypadku części 1 i dnia 190 w przypadku części 2
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem o stopniu 3 lub wyższym wg CTCAE w czasie trwania każdej z odpowiednich części badania.
Od rozpoczęcia leczenia do dnia 106 w przypadku części 1 i dnia 190 w przypadku części 2
Bezpieczeństwo i tolerancja (ciężar działań niepożądanych — przerwanie podawania, zmniejszenie dawki i/lub odstawienie leku)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do dnia 106 w przypadku części 1 i dnia 190 w przypadku części 2
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem, które doprowadziło do przerwania podawania leku, zmniejszenia dawki i/lub wycofania leku.
Od rozpoczęcia leczenia do dnia 106 w przypadku części 1 i dnia 190 w przypadku części 2
Całkowita objętość mięśniowa (TMV) leczonego mięśnia u pacjentów z FSHD, którym podawano ACE-083 lub placebo podczas części 2 (randomizowana, kontrolowana porcja)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do 190. dnia wizyty studyjnej
Całkowita objętość mięśniowa (TMV) leczonego mięśnia u pacjentów z FSHD, którym podawano ACE-083 lub placebo podczas części 2 (randomizowana, kontrolowana część) od wartości początkowej do dnia 190. Całkowitą objętość mięśni zmierzono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI). MRI wykonano obustronnie na mięśniu piszczelowym przednim i bicepsie ramienia w dniu 1, dniu 43, dniu 106 i dniu 190. Podano całkowitą objętość mięśni linii podstawowej i dnia 190, średnie i odchylenia standardowe.
Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do 190. dnia wizyty studyjnej
Procentowa zmiana całkowitej objętości mięśniowej (TMV) leczonego mięśnia u pacjentów z FSHD, którym podawano ACE-083 lub placebo podczas części 2 (randomizowana, kontrolowana porcja)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do 190. dnia wizyty studyjnej
Procentowa zmiana całkowitej objętości mięśni (TMV) leczonego mięśnia u pacjentów z FSHD, którym podawano ACE-083 lub placebo podczas części 2 (randomizowana, kontrolowana część) od wartości początkowej do dnia 190. Całkowitą objętość mięśni zmierzono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI). MRI wykonano obustronnie na mięśniu piszczelowym przednim i bicepsie ramienia w dniu 1, dniu 43, dniu 106 i dniu 190. Przedstawiono procentową zmianę całkowitej objętości mięśni od wartości wyjściowej do dnia 190, średnią i odchylenie standardowe.
Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do 190. dnia wizyty studyjnej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana całkowitej objętości mięśniowej (TMV) w mięśniach u pacjentów z FSHD, którym podawano ACE-083 podczas części 1 (badanie otwarte, część zwiększana dawki)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do 106. dnia wizyty studyjnej
Procentowa zmiana całkowitej objętości mięśniowej (TMV) w mięśniach u pacjentów z FSHD, którym podawano ACE-083 w ciągu 1 (badanie otwarte, część z eskalacją dawki) od wartości początkowej do dnia 106. Całkowitą objętość mięśni zmierzono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI). MRI wykonano obustronnie na mięśniu piszczelowym przednim i mięśniu dwugłowym ramienia w dniu 1, dniu 43 i dniu 106, zmiana w stosunku do wartości wyjściowej i dnia 106.
Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do 106. dnia wizyty studyjnej
Bezwzględna zmiana frakcji tłuszczu (FF) w mięśniach u pacjentów z FSHD, którym podawano ACE-083 lub placebo podczas części 2 (randomizowana, kontrolowana porcja)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do 190. dnia wizyty studyjnej
Bezwzględna zmiana frakcji tłuszczu (FF) w mięśniach u pacjentów z FSHD, którym podawano ACE-083 lub placebo podczas części 2 (randomizowana, kontrolowana część) od wartości początkowej do dnia 190. Bezwzględną zmianę frakcji tłuszczu śródmięśniowego w mięśniu piszczelowym przednim i bicepsie ramienia mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). MRI wykonano obustronnie na mięśniu piszczelowym przednim i mięśniu dwugłowym ramienia w dniu 1, dniu 43, dniu 106 i dniu 190, zmiana od wartości wyjściowej i dnia 190.
Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do 190. dnia wizyty studyjnej
Procentowa zmiana funkcji mięśnia piszczelowego przedniego względem wartości wyjściowych, część 2 (randomizowana, kontrolowana część)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do 190. dnia wizyty studyjnej
Procentowa zmiana od wartości początkowej w funkcji mięśnia piszczelowego przedniego podczas części 2 oceniana za pomocą: 6-minutowego testu marszu, 10-metrowego marszu/biegu i wchodzenia po 4 schodach (wchodzenie)
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do 190. dnia wizyty studyjnej
Procentowa zmiana siły mięśnia dwugłowego ramienia w stosunku do wartości wyjściowej, część 2, randomizowana grupa kontrolna
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do 190. dnia wizyty studyjnej
Siła zgięcia łokcia mierzona za pomocą ręcznej dynamometrii (ilościowe badanie mięśni), maksymalny dobrowolny skurcz izometryczny (MVIC).
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do 190. dnia wizyty studyjnej
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w zakresie sprawności kończyny górnej (PUL) w wymiarze łokcia w połowie wysokości, część 2, badanie randomizowane i kontrolowane
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do 190. dnia wizyty studyjnej
Procentowa zmiana od wartości początkowej w zakresie sprawności kończyny górnej (PUL) w wymiarze łokcia w połowie wysokości, część 2, randomizowana kontrola, PUL od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 190). Performance of the Upper Limb to ocena zaprojektowana specjalnie dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Środki zastosowane w tym badaniu stanowiły podzbiór oceny. PUL oceniano za pomocą pomiarów wysokiego poziomu ruchu (podnoszenie ciężarów 50g, 200g, 500g i 1000g na wysokości barków i powyżej wysokości barków) i średniego poziomu ruchu poprzez wykonywanie zadań z ciężarkami i bez: ręka-usta z ciężarkami i bez (50, 200g), ręka do stołu, przesuwanie ciężarków na stole (100g, 200g, 500g i 1000g), podnoszenie lekkich i ciężkich puszek, układanie lekkich i ciężkich puszek, zdejmowanie pokrywy z pojemnika, rozdzieranie papieru).
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do 190. dnia wizyty studyjnej
Zmiana od wartości początkowej we wskaźniku stanu zdrowia dystrofii mięśniowo-łopatkowo-ramiennej twarzy (FSHD-HI), ocenianych przez pacjentów wyników (PRO) Część 2 (randomizowana, kontrolowana część) — łączny wynik
Ramy czasowe: Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do 190. dnia wizyty studyjnej
Indeks zdrowia dystrofii twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD-HI) to specyficzne dla choroby narzędzie zgłaszane przez pacjentów (PRO) oceniane na podstawie jakości życia związanej ze zdrowiem i obciążenia chorobą. Kwestionariusz FSHD-HI został zaprojektowany do pomiaru zarówno ogólnej jakości życia związanej ze zdrowiem FSHD, jak i 14 oddzielnych subdomen zaprojektowanych i opartych na wywiadach z pacjentami w celu pomiaru całkowitej jakości życia związanej ze zdrowiem FSHD, w tym zarówno zaburzeń motorycznych, jak i społecznych i emocjonalny wpływ FSHD. 116 pytań jest łączonych w wynik całkowity, wynik jest przekształcany na skalę procentową; z zakresem 0-100, gdzie 100 oznacza maksymalną niepełnosprawność, a niższe wyniki oznaczają malejącą niepełnosprawność, 0 oznacza brak niepełnosprawności. Podano średnią i odchylenie standardowe dla wartości początkowej i dnia 190, podobnie jak bezwzględną zmianę od wartości wyjściowej do dnia 190 podczas części 2 z randomizacją i grupą kontrolną.
Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do 190. dnia wizyty studyjnej
Stężenie ACE-083 w surowicy po miejscowym podaniu domięśniowym (200 mg mięśnia piszczelowego przedniego (TA) obustronnie) Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Ocena farmakokinetyczna obejmowała zebranie stężenia ACE-083 w surowicy iw dniu podania dawki miała ±15 minutowe okno na pobranie próbki po podaniu dawki, w oparciu o czas pierwszego wstrzyknięcia. Zgłaszane są punkty czasowe, które mają dane; Dzień 2, 24 godziny po podaniu dawki.
Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Stężenie ACE-083 w surowicy po miejscowym podaniu domięśniowym (200 mg mięśnia piszczelowego przedniego (TA) obustronnie) Dzień 85, 6 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Dzień badania 85 (6 godzin po podaniu)
Ocena właściwości farmakokinetycznych obejmowała stężenie ACE-083 w surowicy iw dniu podania dawki miała ±15 minutowe okno do pobrania próbki po podaniu dawki, w oparciu o czas pierwszego wstrzyknięcia. Zgłaszane są punkty czasowe, dla których dostępne są dane. Zgłoszono dzień 86, 6 godzin po podaniu.
Dzień badania 85 (6 godzin po podaniu)
Stężenie ACE-083 w surowicy po miejscowym podaniu domięśniowym (200 mg Biceps Brachii (BB) jednostronnie) Dzień 1, 6 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Dzień badania 1, 6 godzin po podaniu
Ocena właściwości farmakokinetycznych obejmowała stężenie ACE-083 w surowicy iw dniu podania dawki miała ±15 minutowe okno do pobrania próbki po podaniu dawki, w oparciu o czas pierwszego wstrzyknięcia. Zgłaszane są punkty czasowe, dla których dostępne są dane. Podano dzień 1, 6 godzin po podaniu.
Dzień badania 1, 6 godzin po podaniu
Stężenie ACE-083 w surowicy po miejscowym podaniu domięśniowym (200 mg mięśnia dwugłowego ramienia (BB) jednostronnie) Dzień 85, 4 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Dzień badania 85, 4 godziny po podaniu
Ocena właściwości farmakokinetycznych obejmowała stężenie ACE-083 w surowicy iw dniu podania dawki miała ±15 minutowe okno do pobrania próbki po podaniu dawki, w oparciu o czas pierwszego wstrzyknięcia. Zgłaszane są punkty czasowe, dla których dostępne są dane.
Dzień badania 85, 4 godziny po podaniu
Stężenie ACE-083 w surowicy po miejscowym podaniu domięśniowym (240 mg mięśnia piszczelowego przedniego (TA) obustronnie) Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Ocena właściwości farmakokinetycznych obejmowała stężenie ACE-083 w surowicy iw dniu podania dawki miała ±15 minutowe okno do pobrania próbki po podaniu dawki, w oparciu o czas pierwszego wstrzyknięcia. Zgłaszane są punkty czasowe, dla których dostępne są dane. Podano dzień 2, 24 godziny po podaniu.
Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Stężenie ACE-083 w surowicy po miejscowym podaniu domięśniowym (240 mg mięśnia piszczelowego przedniego (TA) obustronnie) Dzień 86, 24 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 86, 24 godziny po podaniu
Ocena właściwości farmakokinetycznych obejmowała stężenie ACE-083 w surowicy iw dniu podania dawki miała ±15 minutowe okno do pobrania próbki po podaniu dawki, w oparciu o czas pierwszego wstrzyknięcia. Zgłaszane są punkty czasowe, dla których dostępne są dane. Odnotowano dzień 86, 24 godziny po podaniu.
Dzień 86, 24 godziny po podaniu
Stężenie ACE-083 w surowicy po miejscowym podaniu domięśniowym (240 mg Biceps Brachii (BB) obustronnie) Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Ocena właściwości farmakokinetycznych obejmowała stężenie ACE-083 w surowicy iw dniu podania dawki miała ±15 minutowe okno do pobrania próbki po podaniu dawki, w oparciu o czas pierwszego wstrzyknięcia. Zgłaszane są punkty czasowe, dla których dostępne są dane. Podano dzień 2, 24 godziny po podaniu.
Dzień 2, 24 godziny po podaniu
Stężenie ACE-083 w surowicy po miejscowym podaniu domięśniowym (240 mg Biceps Brachii (BB) obustronnie) Dzień 86, 24 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 86, 24 godziny po podaniu
Ocena właściwości farmakokinetycznych obejmowała stężenie ACE-083 w surowicy iw dniu podania dawki miała ±15 minutowe okno do pobrania próbki po podaniu dawki, w oparciu o czas pierwszego wstrzyknięcia. Zgłaszane są punkty czasowe, dla których dostępne są dane. Odnotowano dzień 86, 24 godziny po podaniu.
Dzień 86, 24 godziny po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A083-02
  • ACE-083 (Inny identyfikator: Acceleron Pharma Inc.)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj