Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ACE-083 hos patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

14. september 2022 opdateret af: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af ACE-083 hos patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi

Studie A083-02 er et multicenter, fase 2-studie, der skal evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik (PD), effektivitet og farmakokinetik (PK) af lokalt virkende ACE-083 hos patienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) gennemføres i to dele. Del 1 er open-label, dosis-eskalering og del 2 er randomiseret, dobbeltblind og placebokontrolleret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del 1 (dosiseskalering, åben-label) Del 1 vil bestå af op til 6 kohorter af patienter og vil evaluere multiple stigende dosisniveauer af ACE-083 administreret unilateralt eller bilateralt til enten tibialis anterior (TA) eller biceps brachii (BB) muskel(r). Patienter i hver kohorte vil blive indskrevet i en 4-ugers screeningsperiode, før behandlingen påbegyndes. Et Safety Review Team (SRT) vil mødes for at gennemgå data for hver kohorte, når mindst 4 patienter i en kohorte har gennemført deres dag 43-besøg før dosiseskalering af den næste kohorte. Studievarigheden for del 1 for hver patient vil være ca. 24 uger, inklusive en 4-ugers screeningsperiode, en 12-ugers behandlingsperiode og en 8-ugers opfølgningsperiode efter den sidste dosis.

Del 2 (randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, med åben-label forlængelse) Inden påbegyndelsen af ​​del 2 vil der blive gennemført en gennemgang af sikkerheds- og effektdata fra del 1 for at bestemme, om kohorter for en eller begge muskler vil forfølges i del 2, samt det anbefalede dosisniveau for hver muskel. I alt op til 56 nye patienter (28 patienter pr. muskel) kan tilmeldes og randomiseres (1:1) til at modtage enten ACE-083 (n=14/muskel) eller placebo (n=14/muskel) bilateralt til enten TA- eller BB-muskler (men ikke begge). Patienterne vil modtage blindet studielægemiddel en gang hver tredje uge i ca. 6 måneder (9 doser).

Patienter, der fuldfører den dobbeltblindede behandlingsperiode, vil straks gå over til åben behandling med ACE-083, idet de får den samme dosis af aktivt lægemiddel, bilateralt i enten TA- eller BB-musklen, en gang hver tredje uge i ca. 6 måneder (8 doser). I del 2 vil SRT periodisk gennemgå blindede sikkerhedsdata for hver behandlet muskel.

Undersøgelsens varighed for del 2 for hver patient vil være cirka 15 måneder, inklusive en 1-måneders screeningsperiode, en 12-måneders behandlingsperiode (6-måneders dobbeltblind, placebokontrolleret og en 6-måneders åben forlængelse), og en 2-måneders opfølgningsperiode efter sidste dosis

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

95

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins Hugo W. Moser Research Inst. at Kennedy Krieger Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år
  2. Genetisk bekræftet Facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 (FSHD1) eller FSHD2 (eller en førstegradsslægtning med genetisk bekræftet FSHD1 eller FSHD2) og kliniske fund, der opfylder FSHD-kriterierne

  3. Del 1 TA-kohorter:

    1. 6-minutters gåafstand (6MWD) ≥ 150 meter (uden bøjle)
    2. Mild til moderat svaghed i venstre og/eller højre ankel dorsalfleksion

    Del 1 BB-kohorter:

    en. Mild til moderat svaghed i venstre og/eller højre albuefleksion

    Del 2 TA-kohorter:

    1. 6MWD ≥ 150 og ≤ 500 meter (uden bøjle)
    2. Mild til moderat svaghed i venstre og højre ankel dorsalfleksion

    Del 2 BB-kohorter:

    en. Mild til moderat svaghed i venstre og/eller højre albuefleksion

  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ uringraviditetstest før tilmelding og bruge yderst effektive præventionsmetoder under undersøgelsesdeltagelsen. Hormonel præventionsbrug skal være stabil i mindst 14 dage før dag 1. Mænd skal acceptere at bruge kondom under enhver seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder, mens de deltager i undersøgelsen, selvom han har gennemgået en vellykket vasektomi.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Aktuel/aktiv malignitet (f.eks. remission under 5 års varighed), med undtagelse af fuldt udskåret eller behandlet basalcellecarcinom, cervikal carcinom in situ eller ≤ 2 pladecellecarcinomer i huden
  2. Symptomatisk hjerte-lungesygdom, betydelig funktionsnedsættelse eller andre følgesygdomme, som efter investigatorens mening ville begrænse en patients evne til at gennemføre styrke- og/eller funktionsvurderinger i undersøgelsen
  3. Nedsat nyrefunktion (serumkreatinin ≥ 2 gange den øvre normalgrænse (ULN))
  4. Aspartattransaminase (AST) og/eller alanintransaminase (ALT) ≥ 3 gange ULN
  5. Øget risiko for blødning (dvs. på grund af hæmofili, blodpladesygdomme eller brug af anti-koagulation/blodplademodificerende behandlinger op til 2 uger før undersøgelsesdag 1; lav dosis aspirin [≤ 100 mg dagligt] er tilladt)
  6. Større operation inden for 4 uger før undersøgelsesdag 1
  7. Kroniske systemiske kortikosteroider (≥ 2 uger) inden for 4 uger før undersøgelsesdag 1 og under undersøgelsens varighed; intraartikulære/topiske/inhalerede terapeutiske eller fysiologiske doser af kortikosteroider er tilladt
  8. androgener eller væksthormon inden for 6 måneder før undersøgelsesdag 1 og under undersøgelsens varighed; aktuel fysiologisk androgenerstatning er tilladt
  9. Enhver tilstand, der ville forhindre MR-scanning eller kompromittere evnen til at opnå en klar og fortolkelig scanning af TA- eller BB-musklerne, alt efter hvad der er relevant (f.eks. pacemaker, udskiftning af knæ/hofte eller metalliske implantater)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ACE-083 (del 1, kohorte 1a) Tibialis Anterior (TA) 150mg
ACE-083 150 mg TA ensidigt, en gang hver 3. uge i op til 5 doser. Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Eksperimentel: ACE-083 (del 1, kohorte 2a) Tibialis Anterior (TA) 200mg
ACE-083 200 mg TA ensidigt, en gang hver 3. uge i op til 5 doser. Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Eksperimentel: ACE-083 (del 1, kohorte 3a) Tibialis Anterior (TA) 200mg
ACE-083 200 mg TA bilateralt, en gang hver 3. uge i op til 5 doser. Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Eksperimentel: ACE-083 (del 1, kohorte 1b) Biceps Brachii (BB) 150 mg
ACE-083 150 mg BB ensidigt, én gang hver 3. uge i op til 5 doser. Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Eksperimentel: ACE-083 (del 1, kohorte 2b) Biceps Brachii (BB) 200 mg
ACE-083 200 mg BB ensidigt, én gang hver 3. uge i op til 5 doser. Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Eksperimentel: ACE-083 (del 1, kohorte 3b) Biceps Brachii (BB) 240 mg
ACE-083 240 mg BB ensidigt, én gang hver 3. uge i op til 5 doser. Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Placebo komparator: Placebo (del 2, DB-PC) Tibialis Anterior (TA)

Del 2, dobbeltblind (DB) placebokontrolleret (PC). Placebo TA bilateralt, en gang hver 3. uge i op til 9 doser.

Lægemiddel: Placebo Normalt saltvand

Bagefter blev deltagerne rullet over i den åbne del og modtog ACE-083 240 mg TA bilateralt en gang hver 3. uge i op til 8 doser.

Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083 eller placebo
Rekombinant fusionsprotein eller normalt saltvand.
Eksperimentel: ACE-083 (del 2, DB-PC) Tibialis Anterior (TA) 240 mg

Del 2, dobbeltblind placebokontrolleret. ACE-083 240 mg TA bilateralt, en gang hver 3. uge i op til 9 doser.

Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein

Bagefter blev deltagerne rullet over i den åbne del og modtog ACE-083 240 mg TA bilateralt en gang hver 3. uge i op til 8 doser.

Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Placebo komparator: Placebo (del 2, DB-PC) Biceps Brachii (BB)

Del 2, dobbeltblind placebokontrolleret. Placebo BB bilateralt, en gang hver 3. uge i op til 9 doser.

Lægemiddel: Placebo Normalt saltvand

Bagefter blev deltagerne rullet over i den åbne del og modtog ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt en gang hver 3. uge i op til 8 doser.

Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083 eller placebo
Rekombinant fusionsprotein eller normalt saltvand.
Eksperimentel: ACE-083 (del 2, DB-PC) Biceps Brachii (BB) 240 mg

Del 2, dobbeltblind placebokontrolleret. ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt, en gang hver 3. uge i op til 9 doser.

Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein

Bagefter blev deltagerne rullet over i den åbne del og modtog ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt en gang hver 3. uge i op til 8 doser.

Lægemiddel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Medicin: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet (hyppighed af uønskede hændelser)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til dag 106 for del 1 og dag 190 for del 2
Antallet af deltagere, der havde mindst én uønsket behandlingshændelse i løbet af hver af de respektive undersøgelsesdele.
Fra påbegyndelse af behandling til dag 106 for del 1 og dag 190 for del 2
Sikkerhed og tolerabilitet (alvorligheden af ​​uønskede hændelser, grad 3 eller højere).
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til dag 106 for del 1 og dag 190 for del 2
Antallet af deltagere, der havde mindst én uønsket behandlingshændelse med CTCAE-grad 3 eller højere i varigheden af ​​hver af de respektive undersøgelsesdele.
Fra påbegyndelse af behandling til dag 106 for del 1 og dag 190 for del 2
Sikkerhed og tolerabilitet (alvorligheden af ​​uønskede hændelser - dosisafbrydelse, reduktion og/eller medicinabstinenser)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til dag 106 for del 1 og dag 190 for del 2
Antallet af deltagere, der havde mindst én uønsket behandlingshændelse, der førte til dosisafbrydelse, dosisreduktion og/eller medicinafbrydelse.
Fra påbegyndelse af behandling til dag 106 for del 1 og dag 190 for del 2
Total muskelvolumen (TMV) af den behandlede muskel hos patienter med FSHD administreret ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiseret, kontrolleret del)
Tidsramme: Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til studiebesøgsdag 190
Total muskelvolumen (TMV) af den behandlede muskel hos patienter med FSHD administreret ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiseret, kontrolleret del) fra baseline til dag 190. Total muskelvolumen blev målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). MR blev udført bilateralt på tibialis anterior og biceps brachii på dag 1, dag 43, dag 106 og dag 190. Baseline og Dag 190 total muskelvolumen, gennemsnit og standardafvigelser er rapporteret.
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til studiebesøgsdag 190
Procentvis ændring af total muskelvolumen (TMV) af den behandlede muskel hos patienter med FSHD administreret ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiseret, kontrolleret del)
Tidsramme: Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til studiebesøgsdag 190
Procentvis ændring af total muskelvolumen (TMV) af den behandlede muskel hos patienter med FSHD administreret ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiseret, kontrolleret del) fra baseline til dag 190. Total muskelvolumen blev målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). MR blev udført bilateralt på tibialis anterior og biceps brachii på dag 1, dag 43, dag 106 og dag 190. Procent ændring fra baseline til dag 190 total muskelvolumen, gennemsnit og standardafvigelse er rapporteret.
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til studiebesøgsdag 190

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i total muskelvolumen (TMV) i muskel hos patienter med FSHD administreret ACE-083 under del 1 (åbent, dosis-eskalerende portion)
Tidsramme: Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til studiebesøgsdag 106
Procent ændring i total muskelvolumen (TMV) i muskler hos patienter med FSHD administreret ACE-083 i løbet af 1 (åbent, dosis-eskaleringsdel) fra baseline til dag 106. Total muskelvolumen blev målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). MR blev udført bilateralt på tibialis anterior og biceps brachii på dag 1, dag 43 og dag 106, ændring fra baseline og dag 106 rapporteret.
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til studiebesøgsdag 106
Absolut ændring i fedtfraktion (FF) af musklen hos patienter med FSHD administreret ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiseret, kontrolleret del)
Tidsramme: Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til studiebesøgsdag 190
Absolut ændring i fedtfraktion (FF) af musklen hos patienter med FSHD administreret ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiseret, kontrolleret del) fra baseline til dag 190. Absolut ændring i intramuskulær fedtfraktion i tibialis anterior og biceps brachii blev målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). MR blev udført bilateralt på tibialis anterior og biceps brachii på dag 1, dag 43, dag 106 og dag 190, ændring fra baseline og dag 190 rapporteret.
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til studiebesøgsdag 190
Procentvis ændring fra baseline i funktion af Tibialis Anterior, del 2 (randomiseret, kontrolleret del)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til studiebesøgsdag 190
Procentvis ændring fra baseline i funktion af Tibialis Anterior under del 2 vurderet ved: 6-minutters gangtest, 10 meter gå/løb og 4-trappe stigning (opstigning)
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til studiebesøgsdag 190
Procentvis ændring fra baseline i styrke af Biceps Brachii, del 2, randomiseret kontrolleret
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til studiebesøgsdag 190
Albuefleksionsstyrke målt ved håndholdt dynamometri (kvantitativ muskeltestning), maksimal frivillig isometrisk kontraktion (MVIC).
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til studiebesøgsdag 190
Procent ændring fra baseline i ydeevne af den øvre ekstremitet (PUL) mid-level albue dimension, del 2, randomiseret kontrolleret
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til studiebesøgsdag 190
Procent ændring fra baseline i ydeevne af den øvre ekstremitet (PUL) mellem albuedimension, del 2, randomiseret kontrolleret, PUL fra baseline til afslutning af behandlingen (dag 190). Ydeevnen af ​​den øvre ekstremitet er en vurdering, der er specielt designet til patienter med Duchenne muskeldystrofi. Målene anvendt i denne undersøgelse var en delmængde af vurderingen. PUL var vurdering ved måling af højt bevægelsesniveau (løftevægte på 50g, 200g, 500g og 1000g i skulderhøjde og over skulderhøjde) og bevægelse på mellemniveau ved at udføre opgaver med og uden vægte: hånd til mund med og uden vægt (50, 200g), hånd til bord, flyt vægte på bordet (100g, 200g, 500g og 1000g), løft lette og tunge dåser, stable lette og tunge dåser, fjern låget fra beholderen, riv papiret i stykker).
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til studiebesøgsdag 190
Ændring fra baseline i facioscapulohumeral muskeldystrofi-sundhedsindeks (FSHD-HI), patientrapporteret resultat (PRO)-mål, del 2 (randomiseret, kontrolleret del) - samlet score
Tidsramme: Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til studiebesøgsdag 190
Det facioscapulohumerale muskeldystrofi-sundhedsindeks (FSHD-HI) er et sygdomsspecifikt patientrapporteret resultat (PRO)-værktøj vurderet ud fra sundhedsrelateret livskvalitet og sygdomsbyrde. FSHD-HI-spørgeskemaet var designet til at måle både overordnet FSHD sundhedsrelateret livskvalitet og 14 separate underdomæner designet og baseret på patientinterviews for at måle total FSHD sundhedsrelateret livskvalitet, herunder både motorisk svækkelse og den sociale og følelsesmæssig påvirkning af FSHD. De 116 spørgsmål kombineres til en samlet score, scoren transformeres til en procentskala; med et interval på 0-100, hvor 100 repræsenterer maksimal funktionsnedsættelse, og lavere score repræsenterer faldende handicap, 0 repræsenterer ingen handicap. Middelværdien og standardafvigelsen for baseline og dag 190 rapporteres, ligesom den absolutte ændring fra baseline til dag 190 under den randomiserede kontrollerede del af del 2.
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til studiebesøgsdag 190
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulær administration (200 mg Tibialis Anterior (TA) bilateralt) Dag 2, 24 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 2, 24 timer efter dosis
Farmakokinetisk vurdering inkluderede ACE-083 serumkoncentrationsopsamling og havde på en doseringsdag et ±15 minutters vindue til post-dosis prøveopsamling, baseret på tidspunktet for den første injektion. Tidspunkter, der har data, rapporteres; Dag 2, 24 timer efter dosis er rapporteret.
Dag 2, 24 timer efter dosis
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulær administration (200 mg Tibialis Anterior (TA) bilateralt) Dag 85, 6 timer efter dosis
Tidsramme: Studiedag 85 (6 timer efter dosis)
Farmakokinetisk vurdering inkluderede ACE-083 serumkoncentration og havde på en doseringsdag et ±15 minutters vindue til post-dosis prøvetagning baseret på tidspunktet for den første injektion. De tidspunkter, for hvilke data er tilgængelige, rapporteres. Dag 86, 6 timer efter dosis er rapporteret.
Studiedag 85 (6 timer efter dosis)
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulær administration (200 mg Biceps Brachii (BB) Unilateral) Dag 1, 6 timer efter dosis
Tidsramme: Studiedag 1, 6 timer efter dosis
Farmakokinetisk vurdering inkluderede ACE-083 serumkoncentration og havde på en doseringsdag et ±15 minutters vindue til post-dosis prøvetagning baseret på tidspunktet for den første injektion. De tidspunkter, for hvilke data er tilgængelige, rapporteres. Dag 1, 6 timer efter dosis, er rapporteret.
Studiedag 1, 6 timer efter dosis
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulær administration (200 mg Biceps Brachii (BB) Unilateral) Dag 85, 4 timer efter dosis
Tidsramme: Studiedag 85, 4 timer efter dosis
Farmakokinetisk vurdering inkluderede ACE-083 serumkoncentration og havde på en doseringsdag et ±15 minutters vindue til post-dosis prøvetagning baseret på tidspunktet for den første injektion. De tidspunkter, for hvilke data er tilgængelige, rapporteres.
Studiedag 85, 4 timer efter dosis
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulær administration (240 mg Tibialis Anterior (TA) bilateralt) Dag 2, 24 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 2, 24 timer efter dosis
Farmakokinetisk vurdering inkluderede ACE-083 serumkoncentration og havde på en doseringsdag et ±15 minutters vindue til post-dosis prøvetagning baseret på tidspunktet for den første injektion. De tidspunkter, for hvilke data er tilgængelige, rapporteres. Dag 2, 24 timer efter dosis er rapporteret.
Dag 2, 24 timer efter dosis
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulær administration (240 mg Tibialis Anterior (TA) bilateralt) Dag 86, 24 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 86, 24 timer efter dosis
Farmakokinetisk vurdering inkluderede ACE-083 serumkoncentration og havde på en doseringsdag et ±15 minutters vindue til post-dosis prøvetagning baseret på tidspunktet for den første injektion. De tidspunkter, for hvilke data er tilgængelige, rapporteres. Dag 86, 24 timer efter dosis er rapporteret.
Dag 86, 24 timer efter dosis
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulær administration (240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt) Dag 2, 24 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 2, 24 timer efter dosis
Farmakokinetisk vurdering inkluderede ACE-083 serumkoncentration og havde på en doseringsdag et ±15 minutters vindue til post-dosis prøvetagning baseret på tidspunktet for den første injektion. De tidspunkter, for hvilke data er tilgængelige, rapporteres. Dag 2, 24 timer efter dosis er rapporteret.
Dag 2, 24 timer efter dosis
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulær administration (240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt) Dag 86, 24 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 86, 24 timer efter dosis
Farmakokinetisk vurdering inkluderede ACE-083 serumkoncentration og havde på en doseringsdag et ±15 minutters vindue til post-dosis prøvetagning baseret på tidspunktet for den første injektion. De tidspunkter, for hvilke data er tilgængelige, rapporteres. Dag 86, 24 timer efter dosis er rapporteret.
Dag 86, 24 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

9. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

6. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A083-02
  • ACE-083 (Anden identifikator: Acceleron Pharma Inc.)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Kliniske forsøg med ACE-083

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner