Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ACE-083 у пациентов с плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией (FSHD)

14 сентября 2022 г. обновлено: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 ACE-083 у пациентов с плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией

Исследование A083-02 является многоцентровым исследованием фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, фармакодинамики (PD), эффективности и фармакокинетики (PK) местного действия ACE-083 у пациентов с плече-лицевой мышечной дистрофией (FSHD). проводится в двух частях. Часть 1 является открытой, с повышением дозы, а часть 2 является рандомизированной, двойной слепой и плацебо-контролируемой.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Часть 1 (повышение дозы, открытое исследование) Часть 1 будет состоять из групп пациентов до 6 и будет оценивать несколько возрастающих уровней доз ACE-083, вводимых односторонне или двусторонне либо в переднюю большеберцовую мышцу (TA), либо в двуглавую мышцу плеча (BB). мышца(ы). Пациенты в каждой группе будут включены в 4-недельный период скрининга перед началом лечения. Группа по анализу безопасности (SRT) соберется для рассмотрения данных по каждой когорте, когда по крайней мере 4 пациента в группе завершат визит на 43-й день перед повышением дозы для следующей группы. Продолжительность исследования для части 1 для каждого пациента составит примерно 24 недели, включая 4-недельный период скрининга, 12-недельный период лечения и 8-недельный период наблюдения после последней дозы.

Часть 2 (рандомизированная, двойная слепая, плацебо-контролируемая, с открытым расширением) в части 2, а также рекомендуемый уровень дозы для каждой мышцы. В общей сложности до 56 новых пациентов (28 пациентов на мышцу) могут быть зарегистрированы и рандомизированы (1:1) для получения либо ACE-083 (n=14/мышца), либо плацебо (n=14/мышца) на двусторонней основе либо TA или BB мышцы (но не обе). Пациенты будут получать исследуемый препарат вслепую один раз каждые три недели в течение примерно 6 месяцев (9 доз).

Пациенты, завершившие период двойного слепого лечения, будут немедленно переведены на открытое лечение с помощью ACE-083, получая ту же дозу активного препарата билатерально либо в TA, либо в BB мышцу, один раз каждые три недели в течение примерно 6 месяцев (8). дозы). В Части 2 SRT будет периодически пересматривать слепые данные по безопасности для каждой обработанной мышцы.

Продолжительность исследования для части 2 для каждого пациента будет составлять примерно 15 месяцев, включая 1-месячный период скрининга, 12-месячный период лечения (6-месячный двойной слепой, плацебо-контролируемый и 6-месячный открытый дополнительный период). и 2-месячный период наблюдения после последней дозы

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

95

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins Hugo W. Moser Research Inst. at Kennedy Krieger Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Возраст ≥ 18 лет
  2. Генетически подтвержденная лице-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия типа 1 (ЛЛПД1) или ЛЛПД2 (или родственник первой степени родства с генетически подтвержденным ЛЛПД1 или ЛЛПД2) и клинические данные, соответствующие критериям ЛЛПД

  3. Когорты ТА, часть 1:

    1. 6-минутная дистанция ходьбы (6MWD) ≥ 150 метров (без корсета)
    2. Легкая или умеренная слабость при тыльном сгибании левой и/или правой голени

    Часть 1 BB когорты:

    а. Легкая или умеренная слабость при сгибании левого и/или правого локтя

    Когорты ТА, часть 2:

    1. 6MWD ≥ 150 и ≤ 500 метров (без расчалки)
    2. Легкая или умеренная слабость в тыльном сгибании левой и правой лодыжки

    Часть 2 BB когорты:

    а. Легкая или умеренная слабость при сгибании левого и/или правого локтя

  4. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста мочи на беременность до включения в исследование и использовать высокоэффективные методы контроля над рождаемостью во время участия в исследовании. Использование гормональных противозачаточных средств должно быть стабильным в течение как минимум 14 дней до дня 1. Мужчины должны дать согласие на использование презерватива во время любого полового контакта с женщинами детородного возраста во время участия в исследовании, даже если он перенес успешную вазэктомию.

Ключевые критерии исключения:

  1. Текущее/активное злокачественное новообразование (например, ремиссия продолжительностью менее 5 лет), за исключением полностью иссеченной или пролеченной базальноклеточной карциномы, карциномы шейки матки in situ или ≤ 2 плоскоклеточных карцином кожи
  2. Симптоматическое сердечно-легочное заболевание, значительные функциональные нарушения или другие сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, ограничивают способность пациента выполнять силовые и/или функциональные оценки во время исследования.
  3. Почечная недостаточность (креатинин сыворотки ≥ 2 раз превышает верхнюю границу нормы (ВГН))
  4. Аспартаттрансаминаза (АСТ) и/или аланинтрансаминаза (АЛТ) в ≥ 3 раза выше ВГН
  5. Повышенный риск кровотечения (например, из-за гемофилии, нарушений тромбоцитов или использования любых антикоагулянтов/модифицирующих тромбоциты терапий за 2 недели до 1-го дня исследования; разрешен прием аспирина в низкой дозе [≤ 100 мг в день])
  6. Серьезная операция в течение 4 недель до 1-го дня исследования
  7. Хронические системные кортикостероиды (≥ 2 недель) в течение 4 недель до 1-го дня исследования и на протяжении всего исследования; разрешены внутрисуставные/местные/ингаляционные терапевтические или физиологические дозы кортикостероидов
  8. Андрогены или гормон роста в течение 6 месяцев до 1-го дня исследования и в течение всего периода исследования; местная физиологическая заместительная терапия андрогенами разрешена
  9. Любое состояние, препятствующее МРТ-сканированию или ставящее под угрозу возможность получения четкого и интерпретируемого сканирования TA или BB, в зависимости от обстоятельств (например, кардиостимулятор, замена коленного/тазобедренного сустава или металлические имплантаты)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ACE-083 (Часть 1, когорта 1a) Передняя большеберцовая мышца (TA) 150 мг
ACE-083 150 мг ТА односторонне, один раз каждые 3 недели до 5 доз. Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083
Рекомбинантный гибридный белок.
Экспериментальный: ACE-083 (Часть 1, когорта 2a) Передняя большеберцовая мышца (TA) 200 мг
ACE-083 200 мг ТА однократно, один раз каждые 3 недели до 5 доз. Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083
Рекомбинантный гибридный белок.
Экспериментальный: ACE-083 (Часть 1, когорта 3a) Передняя большеберцовая мышца (TA) 200 мг
ACE-083 200 мг ТА двусторонне, один раз каждые 3 недели до 5 доз. Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083
Рекомбинантный гибридный белок.
Экспериментальный: ACE-083 (Часть 1, когорта 1b) Двуглавая мышца плеча (BB) 150 мг
ACE-083 150 мг BB однократно, один раз в 3 недели до 5 доз. Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083
Рекомбинантный гибридный белок.
Экспериментальный: ACE-083 (Часть 1, Когорта 2b) Двуглавая мышца плеча (BB) 200 мг
ACE-083 200 мг BB однократно, один раз в 3 недели до 5 доз. Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083
Рекомбинантный гибридный белок.
Экспериментальный: ACE-083 (Часть 1, когорта 3b) Двуглавая мышца плеча (BB) 240 мг
ACE-083 240 мг BB однократно, один раз в 3 недели до 5 доз. Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083
Рекомбинантный гибридный белок.
Плацебо Компаратор: Плацебо (часть 2, DB-PC) Передняя большеберцовая мышца (TA)

Часть 2, двойное слепое (ДБ) плацебо-контролируемое (ПК). Плацебо ТА двусторонне, один раз каждые 3 недели до 9 доз.

Препарат: плацебо, нормальный физиологический раствор.

После этого участники были переведены в открытую часть и получали ACE-083 240 мг ТА на двусторонней основе, один раз каждые 3 недели, до 8 доз.

Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083 или плацебо
Рекомбинантный слитый белок или нормальный физиологический раствор.
Экспериментальный: ACE-083 (Часть 2, DB-PC) Передняя большеберцовая мышца (TA) 240 мг

Часть 2, двойное слепое плацебо-контролируемое. ACE-083 240 мг ТА двусторонне, один раз каждые 3 недели, до 9 доз.

Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок

После этого участники были переведены в открытую часть и получали ACE-083 240 мг ТА на двусторонней основе, один раз каждые 3 недели, до 8 доз.

Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083
Рекомбинантный гибридный белок.
Плацебо Компаратор: Плацебо (часть 2, DB-PC) Двуглавая мышца плеча (BB)

Часть 2, двойное слепое плацебо-контролируемое. Плацебо ББ двусторонне, один раз в 3 недели до 9 доз.

Препарат: плацебо, нормальный физиологический раствор.

После этого участники были переведены в открытую часть и получали ACE-083 240 мг Biceps Brachii (BB) на двусторонней основе, один раз каждые 3 недели, до 8 доз.

Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083 или плацебо
Рекомбинантный слитый белок или нормальный физиологический раствор.
Экспериментальный: ACE-083 (Часть 2, DB-PC) Двуглавая мышца плеча (BB) 240 мг

Часть 2, двойное слепое плацебо-контролируемое. ACE-083 240 мг Biceps Brachii (BB) двусторонне, один раз каждые 3 недели, до 9 доз.

Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок

После этого участники были переведены в открытую часть и получали ACE-083 240 мг Biceps Brachii (BB) на двусторонней основе, один раз каждые 3 недели, до 8 доз.

Препарат: ACE-083 Рекомбинантный гибридный белок
Лекарство: ACE-083
Рекомбинантный гибридный белок.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость (частота нежелательных явлений)
Временное ограничение: От начала лечения до 106-го дня для части 1 и 190-го дня для части 2.
Количество участников, у которых было по крайней мере одно нежелательное явление, появившееся во время лечения, в течение каждой из соответствующих частей исследования.
От начала лечения до 106-го дня для части 1 и 190-го дня для части 2.
Безопасность и переносимость (тяжесть нежелательных явлений, степень 3 или выше).
Временное ограничение: От начала лечения до 106-го дня для части 1 и 190-го дня для части 2.
Количество участников, у которых было по крайней мере одно нежелательное явление, появившееся во время лечения, со степенью CTCAE 3 или выше на протяжении каждой из соответствующих частей исследования.
От начала лечения до 106-го дня для части 1 и 190-го дня для части 2.
Безопасность и переносимость (Тяжесть нежелательных явлений — отмена дозы, снижение дозы и/или отмена препарата)
Временное ограничение: От начала лечения до 106-го дня для части 1 и 190-го дня для части 2.
Количество участников, у которых было по крайней мере одно нежелательное явление, появившееся во время лечения, которое привело к прерыванию приема, снижению дозы и/или отмене препарата.
От начала лечения до 106-го дня для части 1 и 190-го дня для части 2.
Общий мышечный объем (TMV) пролеченной мышцы у пациентов с FSHD, которым вводили ACE-083 или плацебо во время части 2 (рандомизированная, контролируемая часть)
Временное ограничение: Временные рамки: от начала лечения до 190-го дня исследовательского визита.
Общий мышечный объем (TMV) обработанной мышцы у пациентов с FSHD, которым вводили ACE-083 или плацебо во время части 2 (рандомизированная, контролируемая часть) от исходного уровня до 190-го дня. Общий объем мышц измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). МРТ выполняли двусторонне на передней большеберцовой мышце и двуглавой мышце плеча в 1-й день, 43-й день, 106-й день и 190-й день. Сообщают исходный уровень и общий мышечный объем на 190-й день, средние значения и стандартные отклонения.
Временные рамки: от начала лечения до 190-го дня исследовательского визита.
Процентное изменение общего мышечного объема (TMV) обработанной мышцы у пациентов с FSHD, которым вводили ACE-083 или плацебо во время части 2 (рандомизированная, контролируемая часть)
Временное ограничение: Временные рамки: от начала лечения до 190-го дня исследовательского визита.
Процентное изменение общего мышечного объема (TMV) обработанной мышцы у пациентов с FSHD, которым вводили ACE-083 или плацебо, во время части 2 (рандомизированная, контролируемая часть) от исходного уровня до 190-го дня. Общий объем мышц измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). МРТ выполняли двусторонне на передней большеберцовой мышце и двуглавой мышце плеча в 1-й день, 43-й день, 106-й день и 190-й день. Сообщается процентное изменение общего мышечного объема по сравнению с исходным уровнем на 190-й день, среднее значение и стандартное отклонение.
Временные рамки: от начала лечения до 190-го дня исследовательского визита.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение общего мышечного объема (TMV) в мышцах у пациентов с FSHD, которым вводили ACE-083 во время части 1 (открытая этикетка, часть увеличения дозы)
Временное ограничение: Временные рамки: от начала лечения до 106-го дня исследовательского визита.
Процентное изменение общего мышечного объема (TMV) в мышцах у пациентов с FSHD, которым вводили ACE-083 в течение 1 (открытая часть, часть увеличения дозы) от исходного уровня до 106-го дня. Общий объем мышц измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). МРТ выполняли двусторонне на передней большеберцовой мышце и двуглавой мышце плеча в 1-й, 43-й и 106-й день, сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем и 106-м днем.
Временные рамки: от начала лечения до 106-го дня исследовательского визита.
Абсолютное изменение доли жира (FF) в мышцах у пациентов с FSHD, которым вводили ACE-083 или плацебо во время части 2 (рандомизированная, контролируемая часть)
Временное ограничение: Временные рамки: от начала лечения до 190-го дня исследовательского визита.
Абсолютное изменение доли жира (FF) в мышцах у пациентов с FSHD, которым вводили ACE-083 или плацебо, во время части 2 (рандомизированная, контролируемая часть) от исходного уровня до 190-го дня. Абсолютное изменение фракции внутримышечного жира в передней большеберцовой мышце и двуглавой мышце плеча измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). МРТ выполняли двусторонне на передней большеберцовой мышце и двуглавой мышце плеча в 1-й день, 43-й день, 106-й день и 190-й день, сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем и 190-м днем.
Временные рамки: от начала лечения до 190-го дня исследовательского визита.
Процентное изменение функции передней большеберцовой мышцы по сравнению с исходным уровнем, часть 2 (рандомизированная, контролируемая часть)
Временное ограничение: От начала лечения (1-й день исследования) до 190-го дня исследовательского визита
Процентное изменение функции передней большеберцовой мышцы по сравнению с исходным уровнем во время части 2, оцененное с помощью теста 6-минутной ходьбы, 10-метровой ходьбы/бега и подъема на 4 ступеньки (подъем).
От начала лечения (1-й день исследования) до 190-го дня исследовательского визита
Процентное изменение силы двуглавой мышцы плеча по сравнению с исходным уровнем, часть 2, рандомизированное контролируемое исследование
Временное ограничение: От начала лечения (1-й день исследования) до 190-го дня исследовательского визита
Сила сгибания локтя, измеренная с помощью ручной динамометрии (количественное тестирование мышц), максимальное произвольное изометрическое сокращение (MVIC).
От начала лечения (1-й день исследования) до 190-го дня исследовательского визита
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем производительности верхней конечности (PUL) Измерение среднего уровня локтя, часть 2, рандомизированно-контролируемое
Временное ограничение: От начала лечения (1-й день исследования) до 190-го дня исследовательского визита
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем производительности верхней конечности (PUL) в среднем уровне локтя, часть 2, рандомизированное контролируемое исследование, PUL от исходного уровня до конца лечения (день 190). Функция верхней конечности — это оценка, специально разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Меры, используемые в этом исследовании, были частью оценки. PUL оценивали по показателям высокой двигательной активности (подъем тяжестей 50 г, 200 г, 500 г и 1000 г на уровне плеч и выше уровня плеч) и средней двигательной активности путем выполнения заданий с отягощением и без него: из рук в рот с отягощением и без него. (50, 200 г), рука к столу, перемещение гирь на столе (100 г, 200 г, 500 г и 1000 г), подъем легких и тяжелых банок, штабелирование легких и тяжелых банок, снятие крышки с контейнера, разрыв бумаги).
От начала лечения (1-й день исследования) до 190-го дня исследовательского визита
Изменение по сравнению с исходным уровнем индекса плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофии (FSHD-HI), оценки результатов, о которых сообщают пациенты (PRO), часть 2 (рандомизированная, контролируемая часть) - общий балл
Временное ограничение: Временные рамки: от начала лечения (1-й день исследования) до 190-го дня исследовательского визита.
Индекс здоровья плече-лицевой мышечной дистрофии (FSHD-HI) представляет собой инструмент оценки результатов, сообщаемых пациентами (PRO), оцениваемый по качеству жизни, связанному со здоровьем, и бремени болезни. Опросник FSHD-HI был разработан для измерения как общего качества жизни, связанного со здоровьем, связанного с FSHD, так и 14 отдельных поддоменов, разработанных и основанных на опросах пациентов для измерения общего качества жизни, связанного со здоровьем, связанного с FSHD, включая как двигательные нарушения, так и социальные нарушения. и эмоциональное воздействие ЛЛПД. 116 вопросов объединяются в общий балл, балл преобразуется в процентную шкалу; с диапазоном от 0 до 100, где 100 представляет максимальную инвалидность, а более низкие баллы представляют уменьшение инвалидности, 0 означает отсутствие инвалидности. Сообщается среднее значение и стандартное отклонение для исходного уровня и 190-го дня, а также абсолютное изменение от исходного уровня до 190-го дня во время рандомизированной контролируемой части части 2.
Временные рамки: от начала лечения (1-й день исследования) до 190-го дня исследовательского визита.
Концентрация ACE-083 в сыворотке после местного внутримышечного введения (200 мг передней большеберцовой мышцы (ТА) двусторонне) на 2-й день, через 24 часа после введения дозы
Временное ограничение: День 2, через 24 часа после введения дозы
Фармакокинетическая оценка включала сбор данных о концентрации ACE-083 в сыворотке, а в день введения дозы имелось ±15-минутное окно для сбора образцов после введения дозы, исходя из времени первой инъекции. Сообщаются временные точки, для которых есть данные; Сообщается о 2-м дне, через 24 часа после введения дозы.
День 2, через 24 часа после введения дозы
Концентрация ACE-083 в сыворотке после местного внутримышечного введения (200 мг передней большеберцовой мышцы (ТА) двусторонне) на 85-й день, через 6 часов после введения дозы
Временное ограничение: 85-й день исследования (6 часов после введения дозы)
Фармакокинетическая оценка включала концентрацию ACE-083 в сыворотке, а в день введения дозы имелось ±15-минутное окно для сбора образцов после введения дозы, исходя из времени первой инъекции. Указываются моменты времени, за которые имеются данные. Сообщается о 86-м дне, через 6 часов после введения дозы.
85-й день исследования (6 часов после введения дозы)
Концентрация ACE-083 в сыворотке после местного внутримышечного введения (200 мг Biceps Brachii (BB) одностороннее) День 1, через 6 часов после введения дозы
Временное ограничение: День исследования 1, через 6 часов после введения дозы
Фармакокинетическая оценка включала концентрацию ACE-083 в сыворотке, а в день введения дозы имелось ±15-минутное окно для сбора образцов после введения дозы, исходя из времени первой инъекции. Указываются моменты времени, за которые имеются данные. Сообщается о 1-м дне, через 6 часов после введения дозы.
День исследования 1, через 6 часов после введения дозы
ACE-083 Концентрация в сыворотке после местного внутримышечного введения (200 мг двуглавой мышцы плеча (ВВ) односторонне) День 85, 4 часа после введения дозы
Временное ограничение: 85-й день исследования, через 4 часа после введения дозы
Фармакокинетическая оценка включала концентрацию ACE-083 в сыворотке, а в день введения дозы имелось ±15-минутное окно для сбора образцов после введения дозы, исходя из времени первой инъекции. Указываются моменты времени, за которые имеются данные.
85-й день исследования, через 4 часа после введения дозы
Концентрация ACE-083 в сыворотке после местного внутримышечного введения (240 мг передней большеберцовой мышцы (ТА) двусторонне) День 2, 24 часа после введения дозы
Временное ограничение: День 2, 24 часа после введения дозы
Фармакокинетическая оценка включала концентрацию ACE-083 в сыворотке, а в день введения дозы имелось ±15-минутное окно для сбора образцов после введения дозы, исходя из времени первой инъекции. Указываются моменты времени, за которые имеются данные. День 2, сообщается через 24 часа после введения дозы.
День 2, 24 часа после введения дозы
Концентрация ACE-083 в сыворотке после местного внутримышечного введения (240 мг передней большеберцовой мышцы (ТА) двусторонне) День 86, 24 часа после введения дозы
Временное ограничение: День 86, 24 часа после введения дозы
Фармакокинетическая оценка включала концентрацию ACE-083 в сыворотке, а в день введения дозы имелось ±15-минутное окно для сбора образцов после введения дозы, исходя из времени первой инъекции. Указываются моменты времени, за которые имеются данные. Сообщается о 86-м дне, через 24 часа после введения дозы.
День 86, 24 часа после введения дозы
Концентрация ACE-083 в сыворотке после местного внутримышечного введения (240 мг Biceps Brachii (BB) двусторонне) День 2, 24 часа после введения дозы
Временное ограничение: День 2, 24 часа после введения дозы
Фармакокинетическая оценка включала концентрацию ACE-083 в сыворотке, а в день введения дозы имелось ±15-минутное окно для сбора образцов после введения дозы, исходя из времени первой инъекции. Указываются моменты времени, за которые имеются данные. День 2, сообщается через 24 часа после введения дозы.
День 2, 24 часа после введения дозы
Концентрация ACE-083 в сыворотке после местного внутримышечного введения (240 мг Biceps Brachii (BB) двусторонне) День 86, 24 часа после введения дозы
Временное ограничение: День 86, 24 часа после введения дозы
Фармакокинетическая оценка включала концентрацию ACE-083 в сыворотке, а в день введения дозы имелось ±15-минутное окно для сбора образцов после введения дозы, исходя из времени первой инъекции. Указываются моменты времени, за которые имеются данные. Сообщается о 86-м дне, через 24 часа после введения дозы.
День 86, 24 часа после введения дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 октября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 октября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • A083-02
  • ACE-083 (Другой идентификатор: Acceleron Pharma Inc.)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Лицево-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия

Клинические исследования ACE-083

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burundi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться