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Studio dell'ACE-083 in pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD)

14 settembre 2022 aggiornato da: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'ACE-083 in pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale

Lo studio A083-02 è uno studio multicentrico di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD), l'efficacia e la farmacocinetica (PK) dell'ACE-083 ad azione locale in pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) da trattare condotto in due parti. La Parte 1 è in aperto, con aumento della dose e la Parte 2 è randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Parte 1 (incremento della dose, in aperto) La Parte 1 sarà composta da un massimo di 6 coorti di pazienti e valuterà più livelli di dose ascendenti di ACE-083 somministrati unilateralmente o bilateralmente al tibiale anteriore (TA) o al bicipite brachiale (BB) muscolo(i). I pazienti in ciascuna coorte saranno arruolati in un periodo di screening di 4 settimane prima di iniziare il trattamento. Un Safety Review Team (SRT) si incontrerà per rivedere i dati per ciascuna coorte quando almeno 4 pazienti all'interno di una coorte avranno completato la loro visita del giorno 43 prima dell'escalation della dose della coorte successiva. La durata dello studio per la Parte 1 per ciascun paziente sarà di circa 24 settimane, compreso un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento di 12 settimane e un periodo di follow-up di 8 settimane dopo l'ultima dose.

Parte 2 (randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, con estensione in aperto) Prima dell'inizio della Parte 2, sarà condotta una revisione dei dati di sicurezza ed efficacia della Parte 1 per determinare se le coorti per uno o entrambi i muscoli saranno essere perseguito nella Parte 2, così come il livello di dose raccomandato per ciascun muscolo. Un totale di fino a 56 nuovi pazienti (28 pazienti per muscolo) può essere arruolato e randomizzato (1:1) per ricevere ACE-083 (n=14/muscolo) o placebo (n=14/muscolo) bilateralmente al Muscoli TA o BB (ma non entrambi). I pazienti riceveranno il farmaco in studio in cieco una volta ogni tre settimane per circa 6 mesi (9 dosi).

I pazienti che completano il periodo di trattamento in doppio cieco passeranno immediatamente al trattamento in aperto con ACE-083, ricevendo la stessa dose di farmaco attivo, bilateralmente nel muscolo TA o BB, una volta ogni tre settimane per circa 6 mesi (8 dosi). Nella Parte 2, l'SRT esaminerà periodicamente i dati di sicurezza in cieco per ciascun muscolo trattato.

La durata dello studio per la Parte 2 per ciascun paziente sarà di circa 15 mesi, compreso un periodo di screening di 1 mese, un periodo di trattamento di 12 mesi (6 mesi in doppio cieco, controllato con placebo e un'estensione di 6 mesi in aperto), e un periodo di follow-up di 2 mesi dopo l'ultima dose

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

95

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins Hugo W. Moser Research Inst. at Kennedy Krieger Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Età ≥ 18 anni
  2. Distrofia muscolare facioscapolo-omerale di tipo 1 (FSHD1) o FSHD2 confermata geneticamente (o un parente di primo grado con FSHD1 o FSHD2 geneticamente confermata) e risultati clinici che soddisfano i criteri FSHD

  3. Parte 1 AT coorti:

    1. Distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD) ≥ 150 metri (senza tutore)
    2. Debolezza da lieve a moderata nella dorsiflessione della caviglia sinistra e/o destra

    Parte 1 Coorti BB:

    UN. Debolezza da lieve a moderata nella flessione del gomito sinistro e/o destro

    Parte 2 AT coorti:

    1. 6MWD ≥ 150 e ≤ 500 metri (senza controvento)
    2. Debolezza da lieve a moderata nella dorsiflessione della caviglia sinistra e destra

    Parte 2 Coorti BB:

    UN. Debolezza da lieve a moderata nella flessione del gomito sinistro e/o destro

  4. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo prima dell'arruolamento e utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci durante la partecipazione allo studio. L'uso del controllo delle nascite ormonale deve essere stabile per almeno 14 giorni prima del giorno 1. I maschi devono accettare di utilizzare un preservativo durante qualsiasi contatto sessuale con femmine in età fertile durante la partecipazione allo studio anche se ha subito una vasectomia riuscita.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Tumore maligno in corso/attivo (ad esempio, remissione di durata inferiore a 5 anni), ad eccezione del carcinoma basocellulare completamente asportato o trattato, carcinoma cervicale in situ o ≤ 2 carcinomi a cellule squamose della pelle
  2. Malattia cardiopolmonare sintomatica, compromissione funzionale significativa o altre comorbilità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, limiterebbero la capacità di un paziente di completare le valutazioni di forza e/o funzionali durante lo studio
  3. Compromissione renale (creatinina sierica ≥ 2 volte il limite superiore della norma, (ULN))
  4. Aspartato transaminasi (AST) e/o alanina transaminasi (ALT) ≥ 3 volte ULN
  5. Aumento del rischio di sanguinamento (ovvero, a causa di emofilia, disturbi piastrinici o uso di qualsiasi terapia anticoagulante/modificante piastrinica fino a 2 settimane prima del Giorno 1 dello studio; è consentita l'aspirina a basso dosaggio [≤ 100 mg al giorno])
  6. Chirurgia maggiore entro 4 settimane prima del Giorno 1 dello studio
  7. Corticosteroidi sistemici cronici (≥ 2 settimane) entro 4 settimane prima del Giorno 1 dello studio e per la durata dello studio; sono consentite dosi terapeutiche o fisiologiche intra-articolari/topiche/inalatorie di corticosteroidi
  8. Androgeni o ormone della crescita entro 6 mesi prima dello studio Giorno 1 e per la durata dello studio; è consentita la sostituzione topica fisiologica degli androgeni
  9. Qualsiasi condizione che impedisca la scansione MRI o comprometta la capacità di ottenere una scansione chiara e interpretabile dei muscoli TA o BB, a seconda dei casi (ad es. pacemaker, protesi di ginocchio/anca o impianti metallici)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ACE-083 (Parte 1, Coorte 1a) Tibiale anteriore (TA) 150 mg
ACE-083 150 mg TA unilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 5 dosi. Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante.
Sperimentale: ACE-083 (Parte 1, Coorte 2a) Tibiale anteriore (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA unilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 5 dosi. Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante.
Sperimentale: ACE-083 (Parte 1, Coorte 3a) Tibiale anteriore (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 5 dosi. Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante.
Sperimentale: ACE-083 (Parte 1, Coorte 1b) Bicipite brachiale (BB) 150 mg
ACE-083 150 mg BB unilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 5 dosi. Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante.
Sperimentale: ACE-083 (Parte 1, Coorte 2b) Bicipite brachiale (BB) 200 mg
ACE-083 200 mg BB unilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 5 dosi. Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante.
Sperimentale: ACE-083 (Parte 1, Coorte 3b) Bicipite brachiale (BB) 240 mg
ACE-083 240 mg BB unilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 5 dosi. Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante.
Comparatore placebo: Placebo (Parte 2, DB-PC) Tibiale anteriore (TA)

Parte 2, in doppio cieco (DB) controllato con placebo (PC). Placebo TA bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 9 dosi.

Droga: Placebo Soluzione salina normale

Successivamente, i partecipanti sono passati alla porzione in aperto e hanno ricevuto ACE-083 240 mg TA bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 8 dosi.

Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083 o placebo
Proteina di fusione ricombinante o soluzione salina normale.
Sperimentale: ACE-083 (Parte 2, DB-PC) Tibiale anteriore (TA) 240 mg

Parte 2, in doppio cieco controllato con placebo. ACE-083 240 mg TA bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 9 dosi.

Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante

Successivamente, i partecipanti sono passati alla porzione in aperto e hanno ricevuto ACE-083 240 mg TA bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 8 dosi.

Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante.
Comparatore placebo: Placebo (Parte 2, DB-PC) Bicipite brachiale (BB)

Parte 2, in doppio cieco controllato con placebo. Placebo BB bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 9 dosi.

Droga: Placebo Soluzione salina normale

Successivamente, i partecipanti sono passati alla porzione in aperto e hanno ricevuto ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 8 dosi.

Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083 o placebo
Proteina di fusione ricombinante o soluzione salina normale.
Sperimentale: ACE-083 (Parte 2, DB-PC) Bicipite brachiale (BB) 240 mg

Parte 2, in doppio cieco controllato con placebo. ACE-083 240 mg bicipite brachiale (BB) bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 9 dosi.

Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante

Successivamente, i partecipanti sono passati alla porzione in aperto e hanno ricevuto ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralmente, una volta ogni 3 settimane per un massimo di 8 dosi.

Droga: ACE-083 Proteina di fusione ricombinante
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità (incidenza di eventi avversi)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento al Giorno 106 per la Parte 1 e al Giorno 190 per la Parte 2
Il numero di partecipanti che hanno avuto almeno un evento avverso emergente dal trattamento per la durata di ciascuna delle rispettive parti dello studio.
Dall'inizio del trattamento al Giorno 106 per la Parte 1 e al Giorno 190 per la Parte 2
Sicurezza e tollerabilità (gravità degli eventi avversi, grado 3 o superiore).
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento al Giorno 106 per la Parte 1 e al Giorno 190 per la Parte 2
Il numero di partecipanti che hanno avuto almeno un evento avverso emergente dal trattamento con CTCAE di grado 3 o superiore per la durata di ciascuna delle rispettive parti dello studio.
Dall'inizio del trattamento al Giorno 106 per la Parte 1 e al Giorno 190 per la Parte 2
Sicurezza e tollerabilità (Gravità degli eventi avversi - Interruzione della dose, riduzione e/o sospensione del farmaco)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento al Giorno 106 per la Parte 1 e al Giorno 190 per la Parte 2
Il numero di partecipanti che hanno avuto almeno un evento avverso emergente dal trattamento che ha portato all'interruzione della dose, alla riduzione della dose e/o al ritiro del farmaco.
Dall'inizio del trattamento al Giorno 106 per la Parte 1 e al Giorno 190 per la Parte 2
Volume muscolare totale (TMV) del muscolo trattato in pazienti con FSHD somministrato ACE-083 o placebo durante la parte 2 (porzione randomizzata e controllata)
Lasso di tempo: Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento al giorno 190 della visita di studio
Volume muscolare totale (TMV) del muscolo trattato in pazienti con FSHD trattati con ACE-083 o placebo durante la Parte 2 (porzione randomizzata e controllata) dal basale al giorno 190. Il volume muscolare totale è stato misurato mediante risonanza magnetica (MRI). La risonanza magnetica è stata eseguita bilateralmente sul tibiale anteriore e sul bicipite brachiale il giorno 1, il giorno 43, il giorno 106 e il giorno 190. Vengono riportati il ​​volume muscolare totale al basale e al giorno 190, le medie e le deviazioni standard.
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento al giorno 190 della visita di studio
Variazione percentuale del volume muscolare totale (TMV) del muscolo trattato in pazienti con FSHD somministrato ACE-083 o placebo durante la parte 2 (porzione randomizzata e controllata)
Lasso di tempo: Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento al giorno 190 della visita di studio
Variazione percentuale del volume muscolare totale (TMV) del muscolo trattato nei pazienti con FSHD trattati con ACE-083 o placebo durante la Parte 2 (porzione randomizzata e controllata) dal basale al giorno 190. Il volume muscolare totale è stato misurato mediante risonanza magnetica (MRI). La risonanza magnetica è stata eseguita bilateralmente sul tibiale anteriore e sul bicipite brachiale il giorno 1, il giorno 43, il giorno 106 e il giorno 190. Viene riportata la variazione percentuale dal basale al giorno 190 del volume muscolare totale, della media e della deviazione standard.
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento al giorno 190 della visita di studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del volume muscolare totale (TMV) nei muscoli nei pazienti con FSHD cui è stato somministrato ACE-083 durante la parte 1 (porzione in aperto, aumento della dose)
Lasso di tempo: Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento al giorno 106 della visita di studio
Variazione percentuale del volume muscolare totale (TMV) nei muscoli nei pazienti con FSHD a cui è stato somministrato ACE-083 durante 1 (porzione di aumento della dose in aperto) dal basale al giorno 106. Il volume muscolare totale è stato misurato mediante risonanza magnetica (MRI). La risonanza magnetica è stata eseguita bilateralmente sul tibiale anteriore e sul bicipite brachiale il giorno 1, il giorno 43 e il giorno 106, variazione rispetto al basale e al giorno 106 riportati.
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento al giorno 106 della visita di studio
Variazione assoluta della frazione grassa (FF) del muscolo nei pazienti con FSHD somministrato ACE-083 o placebo durante la parte 2 (porzione randomizzata e controllata)
Lasso di tempo: Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento al giorno 190 della visita di studio
Variazione assoluta della frazione grassa (FF) del muscolo in pazienti con FSHD trattati con ACE-083 o placebo durante la parte 2 (porzione randomizzata e controllata) dal basale al giorno 190. Il cambiamento assoluto nella frazione di grasso intramuscolare nel tibiale anteriore e nel bicipite brachiale è stato misurato mediante risonanza magnetica (MRI). La risonanza magnetica è stata eseguita bilateralmente sul tibiale anteriore e sul bicipite brachiale il giorno 1, il giorno 43, il giorno 106 e il giorno 190, variazione rispetto al basale e al giorno 190 segnalati.
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento al giorno 190 della visita di studio
Variazione percentuale rispetto al basale nella funzione del tibiale anteriore, parte 2 (porzione randomizzata e controllata)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (Giorno 1 dello studio) al Giorno 190 della visita di studio
Variazione percentuale rispetto al basale in funzione del tibiale anteriore durante la Parte 2 valutata da: test del cammino di 6 minuti, camminata/corsa di 10 metri e salita di 4 gradini (salita)
Dall'inizio del trattamento (Giorno 1 dello studio) al Giorno 190 della visita di studio
Variazione percentuale rispetto al basale nella forza del bicipite brachiale, parte 2, controllo randomizzato
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (Giorno 1 dello studio) al Giorno 190 della visita di studio
Forza di flessione del gomito misurata mediante dinamometria manuale (test muscolare quantitativo), massima contrazione isometrica volontaria (MVIC).
Dall'inizio del trattamento (Giorno 1 dello studio) al Giorno 190 della visita di studio
Variazione percentuale rispetto al basale nelle prestazioni della dimensione del gomito di medio livello dell'arto superiore (PUL), parte 2, controllo randomizzato
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (Giorno 1 dello studio) al Giorno 190 della visita di studio
Variazione percentuale rispetto al basale delle prestazioni della dimensione del gomito di livello medio dell'arto superiore (PUL), parte 2, PUL controllato randomizzato dal basale alla fine del trattamento (giorno 190). La performance dell'arto superiore è una valutazione specificamente progettata per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. Le misure utilizzate in questo studio erano un sottoinsieme della valutazione. Il PUL è stato valutato mediante misure di movimento di alto livello (sollevamento di pesi di 50 g, 200 g, 500 g e 1000 g all'altezza delle spalle e sopra l'altezza delle spalle) e movimento di medio livello eseguendo compiti con e senza pesi: mano alla bocca con e senza pesi (50, 200 g), mano al tavolo, spostare pesi sul tavolo (100 g, 200 g, 500 ge 1000 g), sollevare lattine leggere e pesanti, impilare lattine leggere e pesanti, rimuovere il coperchio dal contenitore, strappare la carta).
Dall'inizio del trattamento (Giorno 1 dello studio) al Giorno 190 della visita di studio
Variazione rispetto al basale nell'indice di salute della distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD-HI), misure degli esiti riferiti dal paziente (PRO) Parte 2 (porzione randomizzata, controllata) - Punteggio totale
Lasso di tempo: Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento (giorno 1 dello studio) al giorno 190 della visita di studio
L'indice di salute della distrofia muscolare facioscapolohumeral (FSHD-HI) è uno strumento specifico per la malattia riferito dal paziente (PRO) valutato in base alla qualità della vita correlata alla salute e al carico di malattia. Il questionario FSHD-HI è stato progettato per misurare sia la qualità della vita correlata alla salute della FSHD complessiva sia 14 sottodomini separati progettati e basati su interviste ai pazienti per misurare la qualità della vita correlata alla salute della FSHD totale, includendo sia la compromissione motoria che la condizione sociale e l'impatto emotivo della FSHD. Le 116 domande vengono combinate in un punteggio totale, il punteggio viene trasformato in una scala percentuale; con un intervallo da 0 a 100, con 100 che rappresenta la disabilità massima e punteggi inferiori che rappresentano la disabilità decrescente, 0 che rappresenta nessuna disabilità. La media e la deviazione standard per il basale e il giorno 190 sono riportate così come la variazione assoluta dal basale al giorno 190 durante la parte controllata randomizzata della Parte 2.
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento (giorno 1 dello studio) al giorno 190 della visita di studio
ACE-083 Concentrazione sierica dopo somministrazione intramuscolare locale (200 mg tibiale anteriore (TA) bilateralmente) Giorno 2, 24 ore dopo la dose
Lasso di tempo: Giorno 2, 24 ore dopo la dose
La valutazione farmacocinetica includeva la raccolta della concentrazione sierica di ACE-083 e in un giorno di somministrazione aveva una finestra di ±15 minuti per la raccolta del campione post-dose, in base all'ora della prima iniezione. Vengono segnalati i punti temporali che contengono dati; Giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione della dose.
Giorno 2, 24 ore dopo la dose
ACE-083 Concentrazione sierica dopo somministrazione intramuscolare locale (200 mg tibiale anteriore (TA) bilateralmente) Giorno 85, 6 ore dopo la dose
Lasso di tempo: Giorno 85 dello studio (6 ore post-dose)
La valutazione farmacocinetica includeva la concentrazione sierica di ACE-083 e in un giorno di somministrazione aveva una finestra di ±15 minuti per la raccolta del campione post-dose, in base all'ora della prima iniezione. Vengono riportati i punti temporali per i quali sono disponibili i dati. Viene riportato il giorno 86, 6 ore dopo la somministrazione.
Giorno 85 dello studio (6 ore post-dose)
ACE-083 Concentrazione sierica dopo somministrazione intramuscolare locale (200 mg bicipite brachiale (BB) unilaterale) Giorno 1, 6 ore post-dose
Lasso di tempo: Giorno di studio 1, 6 ore dopo la somministrazione
La valutazione farmacocinetica includeva la concentrazione sierica di ACE-083 e in un giorno di somministrazione aveva una finestra di ±15 minuti per la raccolta del campione post-dose, in base all'ora della prima iniezione. Vengono riportati i punti temporali per i quali sono disponibili i dati. Viene riportato il giorno 1, 6 ore dopo la somministrazione.
Giorno di studio 1, 6 ore dopo la somministrazione
ACE-083 Concentrazione sierica dopo somministrazione intramuscolare locale (200 mg bicipite brachiale (BB) unilaterale) Giorno 85, 4 ore post-dose
Lasso di tempo: Giorno 85 dello studio, 4 ore dopo la somministrazione
La valutazione farmacocinetica includeva la concentrazione sierica di ACE-083 e in un giorno di somministrazione aveva una finestra di ±15 minuti per la raccolta del campione post-dose, in base all'ora della prima iniezione. Vengono riportati i punti temporali per i quali sono disponibili i dati.
Giorno 85 dello studio, 4 ore dopo la somministrazione
ACE-083 Concentrazione sierica dopo somministrazione intramuscolare locale (240 mg tibiale anteriore (TA) bilateralmente) Giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione
La valutazione farmacocinetica includeva la concentrazione sierica di ACE-083 e in un giorno di somministrazione aveva una finestra di ±15 minuti per la raccolta del campione post-dose, in base all'ora della prima iniezione. Vengono riportati i punti temporali per i quali sono disponibili i dati. Viene riportato il giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione.
Giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione
ACE-083 Concentrazione sierica dopo somministrazione intramuscolare locale (240 mg tibiale anteriore (TA) bilateralmente) Giorno 86, 24 ore post-dose
Lasso di tempo: Giorno 86, 24 ore dopo la somministrazione
La valutazione farmacocinetica includeva la concentrazione sierica di ACE-083 e in un giorno di somministrazione aveva una finestra di ±15 minuti per la raccolta del campione post-dose, in base all'ora della prima iniezione. Vengono riportati i punti temporali per i quali sono disponibili i dati. Viene riportato il giorno 86, 24 ore dopo la somministrazione.
Giorno 86, 24 ore dopo la somministrazione
ACE-083 Concentrazione sierica dopo somministrazione intramuscolare locale (240 mg bicipite brachiale (BB) bilateralmente) Giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione
La valutazione farmacocinetica includeva la concentrazione sierica di ACE-083 e in un giorno di somministrazione aveva una finestra di ±15 minuti per la raccolta del campione post-dose, in base all'ora della prima iniezione. Vengono riportati i punti temporali per i quali sono disponibili i dati. Viene riportato il giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione.
Giorno 2, 24 ore dopo la somministrazione
ACE-083 Concentrazione sierica dopo somministrazione intramuscolare locale (240 mg bicipite brachiale (BB) bilateralmente) Giorno 86, 24 ore post-dose
Lasso di tempo: Giorno 86, 24 ore dopo la somministrazione
La valutazione farmacocinetica includeva la concentrazione sierica di ACE-083 e in un giorno di somministrazione aveva una finestra di ±15 minuti per la raccolta del campione post-dose, in base all'ora della prima iniezione. Vengono riportati i punti temporali per i quali sono disponibili i dati. Viene riportato il giorno 86, 24 ore dopo la somministrazione.
Giorno 86, 24 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

17 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

9 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

6 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A083-02
  • ACE-083 (Altro identificatore: Acceleron Pharma Inc.)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare facioscapolo-omerale

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