Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ACE-083 hos patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

14 september 2022 uppdaterad av: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av ACE-083 hos patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi

Studie A083-02 är en multicenter, fas 2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik (PD), effekt och farmakokinetik (PK) av lokalt verkande ACE-083 hos patienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) genomförs i två delar. Del 1 är öppen, dosökning och del 2 är randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Del 1 (dosupptrappning, öppen) Del 1 kommer att bestå av upp till 6 kohorter av patienter och kommer att utvärdera multipla stigande dosnivåer av ACE-083 som administreras unilateralt eller bilateralt till antingen tibialis anterior (TA) eller biceps brachii (BB) muskel(er). Patienter i varje kohort kommer att registreras i en 4-veckors screeningperiod innan behandlingen påbörjas. Ett säkerhetsgranskningsteam (SRT) kommer att träffas för att granska data för varje kohort när minst 4 patienter inom en kohort har avslutat sitt dag 43-besök innan dosökningen av nästa kohort. Studietiden för del 1 för varje patient kommer att vara cirka 24 veckor, inklusive en 4-veckors screeningperiod, en 12-veckors behandlingsperiod och en 8-veckors uppföljningsperiod efter den sista dosen.

Del 2 (randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, med öppen förlängning) Innan del 2 påbörjas kommer en genomgång av säkerhets- och effektdata från del 1 att göras för att avgöra om kohorter för en eller båda musklerna kommer att följas i del 2, liksom den rekommenderade dosnivån för varje muskel. Totalt upp till 56 nya patienter (28 patienter per muskel) kan inskrivas och randomiseras (1:1) för att få antingen ACE-083 (n=14/muskel) eller placebo (n=14/muskel) bilateralt till antingen TA- eller BB-muskler (men inte båda). Patienterna kommer att få blindat studieläkemedel en gång var tredje vecka i cirka 6 månader (9 doser).

Patienter som fullföljer den dubbelblinda behandlingsperioden kommer omedelbart att gå över till öppen behandling med ACE-083, och får samma dos av aktivt läkemedel, bilateralt i antingen TA- eller BB-muskeln, en gång var tredje vecka i cirka 6 månader (8 doser). I del 2 kommer SRT periodiskt att granska blindade säkerhetsdata för varje behandlad muskel.

Studietiden för del 2 för varje patient kommer att vara cirka 15 månader, inklusive en 1-månaders screeningperiod, en 12-månaders behandlingsperiod (6 månader dubbelblind, placebokontrollerad och en 6-månaders öppen förlängning), och en 2-månaders uppföljningsperiod efter den sista dosen

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

95

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins Hugo W. Moser Research Inst. at Kennedy Krieger Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Ålder ≥ 18 år
  2. Genetiskt bekräftad Facioscapulohumeral muskeldystrofi typ 1 (FSHD1) eller FSHD2 (eller en första gradens släkting med genetiskt bekräftad FSHD1 eller FSHD2) och kliniska fynd som uppfyller FSHD-kriterierna

  3. Del 1 TA-kohorter:

    1. 6 minuters promenadavstånd (6MWD) ≥ 150 meter (utan stag)
    2. Mild till måttlig svaghet i vänster och/eller höger ankel dorsalflexion

    Del 1 BB-kohorter:

    a. Mild till måttlig svaghet i vänster och/eller höger armbågsflexion

    Del 2 TA-kohorter:

    1. 6MWD ≥ 150 och ≤ 500 meter (utan stag)
    2. Mild till måttlig svaghet i vänster och höger ankel dorsalflexion

    Del 2 BB-kohorter:

    a. Mild till måttlig svaghet i vänster och/eller höger armbågsflexion

  4. Kvinnor i fertil ålder måste ha negativt uringraviditetstest före inskrivningen och använda mycket effektiva preventivmetoder under studiedeltagandet. Hormonell användning av preventivmedel måste vara stabil i minst 14 dagar före dag 1. Män måste gå med på att använda kondom under all sexuell kontakt med kvinnor i fertil ålder medan de deltar i studien även om han har genomgått en framgångsrik vasektomi.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Aktuell/aktiv malignitet (t.ex. remission under 5 års varaktighet), med undantag för helt utskuret eller behandlat basalcellscancer, cervixcarcinom in situ eller ≤ 2 skivepitelcancer i huden
  2. Symtomatisk hjärt-lungsjukdom, betydande funktionsnedsättning eller andra samsjukligheter som enligt utredaren skulle begränsa en patients förmåga att genomföra styrka och/eller funktionsbedömningar vid studien
  3. Nedsatt njurfunktion (serumkreatinin ≥ 2 gånger den övre normalgränsen, (ULN))
  4. Aspartattransaminas (AST) och/eller alanintransaminas (ALT) ≥ 3 gånger ULN
  5. Ökad risk för blödning (d.v.s. på grund av hemofili, blodplättsrubbningar eller användning av antikoagulations-/trombocytmodifierande behandlingar upp till 2 veckor före studiedag 1; lågdos acetylsalicylsyra [≤ 100 mg dagligen] är tillåten)
  6. Stor operation inom 4 veckor före studiedag 1
  7. Kroniska systemiska kortikosteroider (≥ 2 veckor) inom 4 veckor före studiedag 1 och under studiens varaktighet; intraartikulära/topiska/inhalerade terapeutiska eller fysiologiska doser av kortikosteroider är tillåtna
  8. androgener eller tillväxthormon inom 6 månader före studiedag 1 och under studiens varaktighet; topisk fysiologisk androgenersättning är tillåten
  9. Alla tillstånd som skulle förhindra MR-skanning eller äventyra förmågan att få en tydlig och tolkbar genomsökning av TA- eller BB-musklerna, beroende på vad som är tillämpligt (t.ex. pacemaker, knä-/höftprotes eller metallimplantat)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ACE-083 (Del 1, Kohort 1a) Tibialis Anterior (TA) 150 mg
ACE-083 150 mg TA ensidigt, en gång var tredje vecka i upp till 5 doser. Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Experimentell: ACE-083 (Del 1, Kohort 2a) Tibialis Anterior (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA ensidigt, en gång var tredje vecka i upp till 5 doser. Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Experimentell: ACE-083 (del 1, kohort 3a) Tibialis Anterior (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 5 doser. Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Experimentell: ACE-083 (Del 1, Kohort 1b) Biceps Brachii (BB) 150 mg
ACE-083 150 mg BB ensidigt, en gång var tredje vecka i upp till 5 doser. Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Experimentell: ACE-083 (Del 1, Kohort 2b) Biceps Brachii (BB) 200 mg
ACE-083 200 mg BB ensidigt, en gång var tredje vecka i upp till 5 doser. Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Experimentell: ACE-083 (Del 1, Kohort 3b) Biceps Brachii (BB) 240 mg
ACE-083 240 mg BB ensidigt, en gång var tredje vecka i upp till 5 doser. Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Placebo-jämförare: Placebo (del 2, DB-PC) Tibialis Anterior (TA)

Del 2, dubbelblind (DB) placebokontrollerad (PC). Placebo TA bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 9 doser.

Läkemedel: Placebo Normal koksaltlösning

Efteråt rullades deltagarna över i den öppna delen och fick ACE-083 240 mg TA bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 8 doser.

Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083 eller placebo
Rekombinant fusionsprotein eller normal koksaltlösning.
Experimentell: ACE-083 (Del 2, DB-PC) Tibialis Anterior (TA) 240 mg

Del 2, dubbelblind placebokontrollerad. ACE-083 240 mg TA bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 9 doser.

Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein

Efteråt rullades deltagarna över i den öppna delen och fick ACE-083 240 mg TA bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 8 doser.

Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.
Placebo-jämförare: Placebo (del 2, DB-PC) Biceps Brachii (BB)

Del 2, dubbelblind placebokontrollerad. Placebo BB bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 9 doser.

Läkemedel: Placebo Normal koksaltlösning

Efteråt rullades deltagarna över i den öppna delen och fick ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 8 doser.

Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083 eller placebo
Rekombinant fusionsprotein eller normal koksaltlösning.
Experimentell: ACE-083 (Del 2, DB-PC) Biceps Brachii (BB) 240 mg

Del 2, dubbelblind placebokontrollerad. ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 9 doser.

Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein

Efteråt rullades deltagarna över i den öppna delen och fick ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt, en gång var tredje vecka i upp till 8 doser.

Läkemedel: ACE-083 Rekombinant fusionsprotein
Läkemedel: ACE-083
Rekombinant fusionsprotein.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet (förekomst av negativa händelser)
Tidsram: Från behandlingsstart till dag 106 för del 1 och dag 190 för del 2
Antalet deltagare som hade minst en behandlingsuppkommande biverkning under varaktigheten av var och en av de respektive studiedelarna.
Från behandlingsstart till dag 106 för del 1 och dag 190 för del 2
Säkerhet och tolerabilitet (allvarligheten av negativa händelser, grad 3 eller högre).
Tidsram: Från behandlingsstart till dag 106 för del 1 och dag 190 för del 2
Antalet deltagare som hade minst en behandlingsuppkommande biverkning med CTCAE Grade 3 eller högre under varaktigheten av var och en av de respektive studiedelarna.
Från behandlingsstart till dag 106 för del 1 och dag 190 för del 2
Säkerhet och tolerabilitet (allvarlighetsgrad av biverkningar - dosavbrott, minskning och/eller drogabstinens)
Tidsram: Från behandlingsstart till dag 106 för del 1 och dag 190 för del 2
Antalet deltagare som hade minst en behandlingsuppkomna biverkning som ledde till dosavbrott, dosreduktion och/eller drog tillbaka.
Från behandlingsstart till dag 106 för del 1 och dag 190 för del 2
Total muskelvolym (TMV) av den behandlade muskeln hos patienter med FSHD administrerad ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiserad, kontrollerad del)
Tidsram: Tidsram: Från behandlingsstart till studiebesöksdag 190
Total muskelvolym (TMV) av den behandlade muskeln hos patienter med FSHD som administrerats ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiserad, kontrollerad del) från baslinjen till dag 190. Total muskelvolym mättes med magnetisk resonanstomografi (MRI). MRT utfördes bilateralt på tibialis anterior och biceps brachii på dag 1, dag 43, dag 106 och dag 190. Baslinje och Dag 190 total muskelvolym, medelvärden och standardavvikelser rapporteras.
Tidsram: Från behandlingsstart till studiebesöksdag 190
Procentuell förändring av total muskelvolym (TMV) av den behandlade muskeln hos patienter med FSHD administrerad ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiserad, kontrollerad del)
Tidsram: Tidsram: Från behandlingsstart till studiebesöksdag 190
Procentuell förändring av total muskelvolym (TMV) för den behandlade muskeln hos patienter med FSHD som administrerats ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiserad, kontrollerad del) från baslinjen till dag 190. Total muskelvolym mättes med magnetisk resonanstomografi (MRI). MRT utfördes bilateralt på tibialis anterior och biceps brachii på dag 1, dag 43, dag 106 och dag 190. Procentuell förändring från baslinje till dag 190 total muskelvolym, medelvärde och standardavvikelse rapporteras.
Tidsram: Från behandlingsstart till studiebesöksdag 190

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i total muskelvolym (TMV) i muskler hos patienter med FSHD administrerad ACE-083 under del 1 (öppen etikett, dosökningsdel)
Tidsram: Tidsram: Från behandlingsstart till studiebesöksdag 106
Procentuell förändring av total muskelvolym (TMV) i muskler hos patienter med FSHD som administrerats ACE-083 under 1 (öppen, dosökningsdel) från baslinjen till dag 106. Total muskelvolym mättes med magnetisk resonanstomografi (MRI). MRT utfördes bilateralt på tibialis anterior och biceps brachii på dag 1, dag 43 och dag 106, förändring från baslinjen och dag 106 rapporterad.
Tidsram: Från behandlingsstart till studiebesöksdag 106
Absolut förändring i fettfraktion (FF) av muskeln hos patienter med FSHD administrerad ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiserad, kontrollerad del)
Tidsram: Tidsram: Från behandlingsstart till studiebesöksdag 190
Absolut förändring i fettfraktion (FF) i muskeln hos patienter med FSHD som administrerats ACE-083 eller placebo under del 2 (randomiserad, kontrollerad del) från baslinjen till dag 190. Absolut förändring i intramuskulär fettfraktion i tibialis anterior och biceps brachii mättes med magnetisk resonanstomografi (MRT). MRT utfördes bilateralt på tibialis anterior och biceps brachii på dag 1, dag 43, dag 106 och dag 190, ändring från baslinjen och dag 190 rapporterad.
Tidsram: Från behandlingsstart till studiebesöksdag 190
Procentuell förändring från baslinjen i funktion av Tibialis Anterior, del 2 (randomiserad, kontrollerad del)
Tidsram: Från behandlingsstart (studiedag 1) till studiebesöksdag 190
Procentuell förändring från baslinjen i funktion av Tibialis Anterior under del 2 bedömd genom: 6-minuters gångtest, 10 meters promenad/spring och 4-trappa stigning (uppför)
Från behandlingsstart (studiedag 1) till studiebesöksdag 190
Procentuell förändring från baslinjen i styrka av Biceps Brachii, del 2, randomiserat kontrollerat
Tidsram: Från behandlingsstart (studiedag 1) till studiebesöksdag 190
Armbågsflexionsstyrka mätt med handdynamometri (kvantitativ muskeltestning), maximal frivillig isometrisk kontraktion (MVIC).
Från behandlingsstart (studiedag 1) till studiebesöksdag 190
Procentuell förändring från baslinjen i prestanda för övre extremitet (PUL) mellannivå armbågsdimension, del 2, slumpmässigt kontrollerad
Tidsram: Från behandlingsstart (studiedag 1) till studiebesöksdag 190
Procent förändring från baslinje i prestanda för övre extremitet (PUL) mid-level armbågsdimension, del 2, randomiserat kontrollerad, PUL från baslinje till slutet av behandlingen (dag 190). The Performance of the Upper Limb är en bedömning speciellt utformad för patienter med Duchennes muskeldystrofi. Måtten som användes i denna studie var en delmängd av bedömningen. PUL utvärderades genom mått på hög rörelsenivå (lyftvikter på 50g, 200g, 500g och 1000g i axelhöjd och över axelhöjd) och rörelse på mellannivå genom att utföra uppgifter med och utan vikter: hand till mun med och utan vikter (50, 200g), hand till bord, flytta vikter på bordet (100g, 200g, 500g och 1000g), lyft lätta och tunga burkar, stapla lätta och tunga burkar, ta bort locket från behållaren, riv papper).
Från behandlingsstart (studiedag 1) till studiebesöksdag 190
Förändring från baslinjen i Facioscapulohumeral muskeldystrofi-hälsoindex (FSHD-HI), patientrapporterade resultat (PRO)-mått del 2 (randomiserad, kontrollerad del) - Totalt resultat
Tidsram: Tidsram: Från behandlingsstart (studiedag 1) till studiebesöksdag 190
Facioscapulohumeral muskeldystrofi-hälsoindex (FSHD-HI) är ett sjukdomsspecifikt patientrapporterat resultat (PRO)-verktyg som bedöms utifrån hälsorelaterad livskvalitet och sjukdomsbörda. FSHD-HI-frågeformuläret utformades för att mäta både övergripande FSHD hälsorelaterad livskvalitet och 14 separata underdomäner utformade och baserade på patientintervjuer för att mäta total FSHD hälsorelaterad livskvalitet, inklusive både motorisk funktionsnedsättning och social och känslomässig påverkan av FSHD. De 116 frågorna kombineras till en totalpoäng, poängen omvandlas till en procentskala; med ett intervall på 0-100, där 100 representerar maximal funktionsnedsättning, och lägre poäng representerar minskande funktionshinder, 0 representerar inget funktionshinder. Medelvärdet och standardavvikelsen för baslinje och dag 190 rapporteras liksom den absoluta förändringen från baslinje till dag 190 under den randomiserade kontrollerade delen av del 2.
Tidsram: Från behandlingsstart (studiedag 1) till studiebesöksdag 190
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulär administrering (200 mg Tibialis Anterior (TA) bilateralt) Dag 2, 24 timmar efter dos
Tidsram: Dag 2, 24 timmar efter dos
Farmakokinetisk bedömning inkluderade uppsamling av ACE-083-serumkoncentration och hade på en doseringsdag ett ±15 minuters fönster för provtagning efter dos, baserat på tidpunkten för den första injektionen. Tidpunkter som har data rapporteras; Dag 2, 24 timmar efter att dosen rapporterats.
Dag 2, 24 timmar efter dos
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulär administrering (200 mg Tibialis Anterior (TA) bilateralt) Dag 85, 6 timmar efter dos
Tidsram: Studiedag 85 (6 timmar efter dosering)
Farmakokinetisk bedömning inkluderade ACE-083-serumkoncentrationen och hade på en doseringsdag ett fönster på ±15 minuter för provtagning efter dos, baserat på tidpunkten för den första injektionen. Tidpunkterna för vilka data finns tillgänglig rapporteras. Dag 86, 6 timmar efter dosering rapporteras.
Studiedag 85 (6 timmar efter dosering)
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulär administrering (200 mg Biceps Brachii (BB) Unilateral) Dag 1, 6 timmar efter dosering
Tidsram: Studiedag 1, 6 timmar efter dosering
Farmakokinetisk bedömning inkluderade ACE-083-serumkoncentrationen och hade på en doseringsdag ett fönster på ±15 minuter för provtagning efter dos, baserat på tidpunkten för den första injektionen. Tidpunkterna för vilka data finns tillgänglig rapporteras. Dag 1, 6 timmar efter dosering, rapporteras.
Studiedag 1, 6 timmar efter dosering
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulär administrering (200 mg Biceps Brachii (BB) Unilateral) Dag 85, 4 timmar efter dosering
Tidsram: Studiedag 85, 4 timmar efter dosering
Farmakokinetisk bedömning inkluderade ACE-083-serumkoncentrationen och hade på en doseringsdag ett fönster på ±15 minuter för provtagning efter dos, baserat på tidpunkten för den första injektionen. Tidpunkterna för vilka data finns tillgänglig rapporteras.
Studiedag 85, 4 timmar efter dosering
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulär administrering (240 mg Tibialis Anterior (TA) bilateralt) Dag 2, 24 timmar efter dosering
Tidsram: Dag 2, 24 timmar efter dosering
Farmakokinetisk bedömning inkluderade ACE-083-serumkoncentrationen och hade på en doseringsdag ett fönster på ±15 minuter för provtagning efter dos, baserat på tidpunkten för den första injektionen. Tidpunkterna för vilka data finns tillgänglig rapporteras. Dag 2, 24 timmar efter dosering rapporteras.
Dag 2, 24 timmar efter dosering
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulär administrering (240 mg Tibialis Anterior (TA) bilateralt) Dag 86, 24 timmar efter dosering
Tidsram: Dag 86, 24 timmar efter dosering
Farmakokinetisk bedömning inkluderade ACE-083-serumkoncentrationen och hade på en doseringsdag ett fönster på ±15 minuter för provtagning efter dos, baserat på tidpunkten för den första injektionen. Tidpunkterna för vilka data finns tillgänglig rapporteras. Dag 86, 24 timmar efter dosering rapporteras.
Dag 86, 24 timmar efter dosering
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulär administrering (240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt) Dag 2, 24 timmar efter dosering
Tidsram: Dag 2, 24 timmar efter dosering
Farmakokinetisk bedömning inkluderade ACE-083-serumkoncentrationen och hade på en doseringsdag ett fönster på ±15 minuter för provtagning efter dos, baserat på tidpunkten för den första injektionen. Tidpunkterna för vilka data finns tillgänglig rapporteras. Dag 2, 24 timmar efter dosering rapporteras.
Dag 2, 24 timmar efter dosering
ACE-083 Serumkoncentration efter lokal intramuskulär administrering (240 mg Biceps Brachii (BB) bilateralt) Dag 86, 24 timmar efter dosering
Tidsram: Dag 86, 24 timmar efter dosering
Farmakokinetisk bedömning inkluderade ACE-083-serumkoncentrationen och hade på en doseringsdag ett fönster på ±15 minuter för provtagning efter dos, baserat på tidpunkten för den första injektionen. Tidpunkterna för vilka data finns tillgänglig rapporteras. Dag 86, 24 timmar efter dosering rapporteras.
Dag 86, 24 timmar efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

17 september 2019

Avslutad studie (Faktisk)

9 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 oktober 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 oktober 2016

Första postat (Uppskatta)

6 oktober 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2022

Senast verifierad

1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A083-02
  • ACE-083 (Annan identifierare: Acceleron Pharma Inc.)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Kliniska prövningar på ACE-083

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera